Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autoimmuuni- ja tulehdusvasteen biomarkkerit Fabryn taudissa (Bio-FAIR)

perjantai 18. elokuuta 2023 päivittänyt: Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario Ramon y Cajal

Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on ymmärtää immuunivastetta Fabryn taudissa (FD). Haluamme selvittää, miten immuunivaste liittyy FD:n vaikeusasteeseen ja miten se vaikuttaa potilaiden elämänlaatuun ja kipuun.

Tärkeimmät kysymykset, joihin tutkimuksen tavoitteena on vastata:

  • Miten immuunivastemarkkerit liittyvät FD-potilaiden terveyteen?
  • Miten immuunivaste eroaa FD-potilaiden ja terveiden yksilöiden välillä?

Osallistujat:

Mukaan otetaan 20 FD-potilasta, jotka ovat yli 18-vuotiaita ja joilla ei ole muita autoimmuuni- tai autoinflammatorisia sairauksia. Mukaan otetaan myös samankokoinen vertailuryhmä, jolla ei ole FD-ryhmää, mutta jotka ovat iältään ja sukupuoliltaan samanlaisia ​​kuin FD-ryhmä.

Fabryn tautia sairastavilta osallistujilta kysytään heidän sairaushistoriastaan ​​ja täytetään kyselylomakkeet. Mittaamme heidän elintoimintojaan ja keräämme verinäytteitä immuunivastemerkkien tutkimiseksi. Tarkastelemme myös tiettyjä FD:hen liittyviä biomarkkereita.

Terveet osallistujat tekevät samanlaisia ​​tehtäviä vertailun vuoksi.

Vertailu: Tutkijat vertaavat immuunivastemarkkereita ja muita mittauksia FD-potilaiden ja terveiden yksilöiden välillä ymmärtääkseen eroja ja yhtäläisyyksiä.

Kesto: Tutkimus kestää 18 kuukautta kattavan tiedon keräämiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Perustelut: Immuunivasteella voi olla merkittävä rooli Fabryn taudin (FD) patofysiologisissa mekanismeissa, vaikka aktivoituneiden immuunireittien ja taudin kliinisen ilmentymisen välinen suhde on selvitettävä. FD:n immuunivasteen tuntemus voisi auttaa ymmärtämään paremmin taudin etenemistä ja tunnistamaan uusia biomarkkereita, jotka voivat olla hyödyllisiä näiden potilaiden kliinisessä seurannassa.

Tutkimuksen suunnittelu: Havainnollinen poikkileikkaustutkimus kontrolliryhmän kanssa. Tutkimuskohteet: Kohderyhmä: Fabryn tautia sairastavat, yli 18-vuotiaat ja joilla ei ole autoimmuuni- tai autoinflammatorisia sairauksia. Kontrolliryhmä: koehenkilöt, joilla ei ollut Fabryn tautia, iän (± 5 vuotta) ja sukupuolen mukaan.

Näytteen koko: n = 40 (20 potilasta, joilla on Fabryn tauti + 20 kontrollia).

Tavoitteet:

  1. Tutkia immuunivasteen biomarkkereiden ja potilaan kliinisen tilan välistä suhdetta mitattuna MSSI-asteikolla (Mainz Severity Score Index) tai kohde-elinvaurion merkkiaineilla (kliiniset, biokemialliset ja kuvantamisparametrit).
  2. Immuunivasteprofiilin karakterisoimiseksi verenkierron biomarkkereilla potilailla, joilla on Fabryn tauti (FD) verrattuna terveisiin koehenkilöihin.
  3. Vertaa kiertävien biomarkkerien arvoja FD-potilaiden PBMC- (perifeerisen veren mononukleaariset solut) -viljelmän supernatantissa mitattuihin arvoihin.
  4. Arvioida immuunivasteen biomarkkerien ja spesifisten Fabryn taudin merkkiaineiden (Lyso-Gb3) pitoisuuden välistä suhdetta.
  5. Arvioida immuunivasteen biomarkkerien ja elämänlaadun sekä neuropaattisen kivun välistä yhteyttä FD-potilailla.

Muuttujat: Demografiset tiedot, elintoiminnot, antropometriset tiedot, FD:n sairaushistoria, kyselylomakkeet, kliiniset biokemialliset muuttujat, autoimmuniteetin biokemialliset markkerit, FD:n spesifiset markkerit (Lyso-Gb3), immuunivastemarkkerit ja kohde-elinvaurioiden markkerit.

Kesto: 18 kuukautta

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Mercedes Peña Rodriguez, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Peräkkäisten potilaiden populaatio, joilla on Fabryn tauti (FD), seurannassa Universitario Ramon y Cajalin sairaalan sisätautiosastolla.

Lisäksi mukana on kontrolliryhmä, jolla ei ole Fabryn tautia, niiden joukossa, jotka tulevat luovuttamaan verta Hospital Universitario Ramón y Cajaliin.

Kontrollit sovitetaan FD-potilaiden iän (± 5 vuotta) ja sukupuolen mukaan.

Kuvaus

Fabryn taudin (FD) ryhmälle:

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 18 vuotta.
  • Fabryn taudin diagnoosi (entsymaattinen tai geneettinen).
  • Allekirjoitettuaan tietoisen suostumuksen saatuaan kaikki tutkimukseen liittyvät tiedot.

Poissulkemiskriteerit:

  • Autoimmuunisairaus tai autoinflammatorinen sairaus tai potilaat, joille on siirretty elimiä (ei sisällä sarveiskalvonsiirtoa) ja jotka saavat lisähoitoa immunosuppressiivisesti.
  • Akuutti kardiovaskulaarinen tapahtuma tai suuri leikkaus 90 päivän aikana ennen tutkimukseen sisällyttämistä.
  • Vakavat rinnakkaiset sairaudet, kuten HIV, COVID-19, aktiivisessa hoidossa oleva syöpä, vaikea anemia, vaikea maksan, hengitysteiden tai munuaisten vajaatoiminta tai muut sairaudet, jotka voivat tutkijan harkinnan mukaan häiritä tutkimuksen tavoitteita.

Kontrolliryhmälle:

• Osallistujat eivät saa täyttää mitään kohdepopulaatioon (FD) sovellettavista poissulkemiskriteereistä, ja heidän on ennen osallistumista allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake saatuaan kaikki tutkimusta koskevat tiedot.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Fabryn tauti
Potilaat, joilla on Fabryn tauti, yli 18-vuotiaat ja joilla ei ole autoimmuuni- tai autoinflammatorisia sairauksia.
Ohjaus
Koehenkilöt, joilla ei ole Fabryn tautia tai autoimmuuni-/autoinflammatorisia sairauksia, iän (± 5 vuotta) ja sukupuolen mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Erittäin herkkä C-reaktiivinen proteiini (hsCRP)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Erittäin herkkä C-reaktiivinen proteiini (hsCRP), mitattuna mg/l.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Tuumorinekroositekijä (TNF)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Tuumorinekroositekijä (TNF), mitattuna pg/ml.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Interleukiini 6 (IL-6)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Interleukiini 6 (IL-6), mitattuna pg/ml.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Gamma-interferoni (IFN-y)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Interferoni gamma (IFN-y), mitattuna pg/ml.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Vaskulaaristen solujen adheesioproteiini 1 (VCAM-1)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Vaskulaaristen solujen adheesioproteiini 1 (VCAM-1), mitattuna ng/ml.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Globotriaosyylisfingosiini (Lyso-Gb3)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Globotriaosyylisfingosiini (Lyso-Gb3), Gb3:n deasyloitu johdannainen, mitattuna plasmassa (ng/ml).
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Aivojen natriureettinen peptidi (BNP)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Aivojen natriureettinen peptidi (BNP), mitattuna pg/ml.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Aivojen natriureettisen peptidin N-terminaalinen prohormoni (NT-proBNP)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Aivojen natriureettisen peptidin (NT-proBNP) N-terminaalinen prohormoni, mitattuna pg/ml.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Kystatiini C
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Kystatiini C, mitattuna mg/dl.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
EuroQol-terveyteen liittyvä elämänlaatu (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)

EQ-5D-5L on standardoitu terveyteen liittyvän elämänlaadun mitta. EQ-5D-5L koostuu pohjimmiltaan kuvaavasta järjestelmästä, joka koostuu viidestä ulottuvuudesta: liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu ja epämukavuus, ahdistus ja masennus, ja viisi tasoa näissä ulottuvuuksissa sekä EQ-5D visuaalinen analogiaasteikko ( EQ VAS).

Kullekin EQ-5D-5L terveydentilalle johdetaan numeerinen arvo (vaihtelee 1:stä, joka edustaa täydellistä terveyttä 0:aan, joka edustaa kuollutta), kuvaamaan sitä, kuinka hyvä tai huono terveydentila on Espanjan väestön mieltymysten mukaan.

EQ VAS vaihtelee 0:sta (pahin terveys, jonka voit kuvitella) 100:aan (paras terveys, jonka voit kuvitella).
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
11-pisteinen numeerinen luokitusasteikko (NRS-11) neuropaattisen kivun pisteytys
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Numeerinen kivun arviointiasteikko on yksiulotteinen kivun voimakkuuden mitta aikuisilla. 11-pisteinen numeerinen luokitusasteikko (NRS-11) pisteyttää neuropaattisen kivun, joka vaihtelee arvosta 0, joka tarkoittaa "ei kipua" 10:een, joka edustaa "niin pahaa kipua kuin voit kuvitella".
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)
Mainzin vakavuuspisteindeksi (MSSI)
Aikaikkuna: Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)

Mainz Severity Score Index (MSSI) on väline Fabryn taudin merkkien ja oireiden yleisen vakavuuden kvantifioimiseksi. MSSI antaa pisteet merkkien ja oireiden esiintymisen ja vakavuuden perusteella neljällä alueella: yleinen, neurologinen, kardiovaskulaarinen ja munuaisten. Jokainen oireista ja merkeistä painotetaan sen suhteen mukaan, mikä on niiden sairastuvuus.

MSSI-pisteet vaihtelevat 0:sta (terve) 76:een (maksimivakavuus), ja se on jaettu lievän (<20), keskivaikean (20-40) ja vakavan (>40) vaivan vakavuusalueisiin.
Päivä 1 (vain yksi poikkileikkaustutkimus)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital Universitario Ramon y Cajal

Yhteistyökumppanit

Fundación Mutua Madrileña

Tutkijat

  • Päätutkija: Monica A Lopez Rodriguez, MD PhD, Hospital Universitario Ramón y Cajal

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 284/21

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tunnistamattomat tiedot asetetaan saataville jaettavaksi päätutkijan harkinnan mukaan kohtuullisesta pyynnöstä.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla vuoden kuluttua päätulosten julkaisemisesta viiden vuoden aikana.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot ovat saatavilla jaettavaksi tutkijoiden kanssa, jotka haluavat todentaa analyyseja tai suorittaa lisäanalyysejä, jotka ovat asianmukaisia ​​näiden tietojen luonteen kannalta. Tiedot annetaan pyynnöstä jaettavaksi.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa