Tutkimus Riliprubartin tehon ja turvallisuuden testaamiseksi suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIg) tavanomaista hoitoa vastaan ​​ihmisillä, joilla on krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia (CIDP) (VITALIZE)

Osallistumiskriteerit: Osallistujat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

• Osallistujalla on oltava CIDP-kriteerit tai mahdolliset CIDP-kriteerit, jotka perustuvat European Academy of Neurology (EAN) / Peripherial Nerve Society (PNS) -työryhmän CIDP-ohjeisiin, toinen versio (2021).
• Osallistujalla on oltava joko tyypillinen CIDP tai jokin seuraavista kahdesta CIDP-versiosta: motorinen CIDP, multifokaalinen CIDP (tunnetaan myös nimellä Lewis Sumnerin oireyhtymä). Diagnoosi on vahvistettava tutkimuksen arviointikomitean toimesta.
• Osallistujien on täytynyt vastata IVIg-kyselyyn viimeisten 5 vuoden aikana. Vasteen on oltava objektiivinen kliinisesti merkittävä parannus, joka määritellään vähintään yhdellä seuraavista: ≥1 pisteen lasku mukautetussa INCAT-pisteessä, ≥4 pisteen nousu I-RODS-kokonaispisteissä, ≥3 pisteen nousu MRC-SS:ssä, ≥8 kilopascalia parannus keskimääräisessä pitovoimassa (1 käsi) tai vastaava parannus lääketieteellisiin asiakirjoihin dokumentoitujen tietojen perusteella tutkijan arvion mukaisesti.
• Osallistujan on saatava vakaa IVIg-ylläpitoannos, joka määritellään siten, ettei IVIg:n esiintymistiheydessä tai annoksessa tapahdu suurempaa kuin 10 % muutosta 8 viikon aikana ennen seulontaa, ja hänen on pysyttävä vakaana lähtötasoon asti.
• Osallistujalla on oltava jäännösvamma, joka määritellään seulonnassa INCAT-pisteiksi 2–9, joka vahvistetaan lähtötilanteessa (pistemäärän 2 tulee olla yksinomaan INCATin jalkavammakomponentista).
• Osallistujan on saatava IVIg-hoitoa normaalin ylläpitoannostusohjelman mukaisesti, joka on määritelty EAN/PNS 2021 CIDP-ohjeiden mukaisesti: 0,4–1 g/kg 2–6 viikon välein.
• Osallistujat, jotka saavat IVIg-infuusioita kotona, ovat kelvollisia, kunhan IVIg-infuusio vaihdetaan sairaalaan tai infuusiokeskukseen vähintään 1 sykli ennen lähtötilannetta.
• Osallistujalla on oltava aktiivinen sairaus, joka määritellään CIDP-taudin aktiivisuuspisteellä (CDAS) XE "CDAS" \f Lyhenne \t "CIDP-taudin aktiivisuuspisteet" ≥2 pistettä seulonnassa.
• Osallistujalla on oltava dokumentoidut rokotukset kapseloituja bakteeripatogeeneja vastaan, jotka on annettu 5 vuoden sisällä seulonnasta tai ne on aloitettu vähintään 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimusinterventioannosta.
• Kaikkien osallistujien tulee suostua käyttämään ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana ja sen jälkeen tarpeen mukaan.
• Tutkimukseen osallistuvien miesten ja naisten ehkäisyn käytön tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaista.

• Miespuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän suostuu seuraavaan tutkimusinterventiojakson aikana ja vähintään 55 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

  • Vältä siittiöiden luovuttamista tai kylmäsäilytystä.

PLUS, joko:

- pidättäydy heteroseksuaalisista yhdynnöistä heidän suosimansa ja tavanomaisena elämäntapanaan (pitkäaikaisesti ja jatkuvasti) ja suostu pysymään pidättyväisenä.

TAI

• Sinun tulee suostua käyttämään ehkäisyä/estettä alla kuvatulla tavalla:

  • Miesten kondomi ja lisäksi erittäin tehokas ehkäisymenetelmä (ehkäisy- ja esteohjaus protokollaa kohti) seksuaalisessa kanssakäymisessä hedelmällisessä iässä olevan naisen (WOCBP) kanssa, joka ei ole tällä hetkellä raskaana.
  • Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana tai imetä, ja jokin seuraavista ehdoista täyttyy:
• Onko nainen, jolla ei ole lapsen saamista (WONCBP), kuten protokollassa on määritelty. TAI

• on WOCBP ja suostuu käyttämään ehkäisymenetelmää, joka on erittäin tehokas (epäonnistumisprosentti < 1 % vuodessa), mieluiten vähäinen käyttäjäriippuvuus, kuten protokollassa on kuvattu tutkimuksen interventiojakson aikana (jolla on oltava tehokas ennen hoidon aloittamista). interventio) ja vähintään 55 viikon ajan viimeisen tutkimusintervention annon jälkeen ja suostuu olemaan luovuttamatta tai kylmäsäilyttämättä munia (munasoluja, munasoluja) lisääntymistarkoituksessa tänä aikana. Poissulkemiskriteerit: Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:

  • Muiden syiden aiheuttama polyneuropatia, mukaan lukien muttei rajoittuen perinnölliset demyelinisoivat neuropatiat, infektiosta tai systeemisestä sairaudesta johtuvat neuropatiat, diabeettinen neuropatia, lääkkeiden tai toksiinien aiheuttamat neuropatiat, multifokaalinen motorinen neuropatia, IgM-monoklonaaliseen gammopatiaan liittyvä polyneuropatia, POEMS XE \ " POEMS " f Lyhenne \t "polyneuropatia, organomegalia, endokrinopatia, monoklonaalisten plasmasolujen häiriö, ihomuutokset" -oireyhtymä, lumbosacral radiculoplexus neuropatia.
  • Sensorinen CIDP, distaalinen CIDP ja fokaalinen CIDP.
  • Mikä tahansa muu neurologinen tai systeeminen sairaus, joka voi aiheuttaa oireita ja merkkejä, jotka häiritsevät hoitoa tai tulosten arviointia.
  • Huonosti hallinnassa oleva diabetes (HbA1c XE " HbA1c " \f Lyhenne \t "glykoitu hemoglobiini" >7 %).
  • Vakavat infektiot, jotka vaativat sairaalahoitoa 30 päivän sisällä ennen seulontaa, mikä tahansa aktiivinen infektio, joka vaatii hoitoa seulonnan aikana, tai sairaus, joka voi altistaa osallistujan lisääntyneelle infektioriskille (esim. sairaushistoria, kuten tunnettu immuunipuutos tai toistuvia infektioita).
  • Systeemisen lupus erythematosuksen (SLE) kliininen diagnoosi
  • Herkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen aineosalle tai lääkeaine- tai muulle allergialle, joka tutkijan näkemyksen mukaan on vasta-aiheinen tutkimukseen osallistumiselle. Erityisesti aiemmat yliherkkyysreaktiot riliprubartille tai sen aineosille tai vakava allerginen tai anafylaktinen reaktio mille tahansa humanisoidulle tai hiiren monoklonaaliselle vasta-aineelle.
  • Kaikki immunoglobuliinien antamiseen liittyvät vasta-aiheet (esim. yliherkkyys, krooninen munuaissairaus, tromboemboliset sairaudet tai äskettäinen tromboembolinen tapahtuma, tunnettu IgA XE " IgA " \f Lyhenne \ t "immunoglobuliini A" puutos seulonnan aikana).
  • Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaushistoria tai meneillään oleva sairaus (tutkijan seulonnan yhteydessä määrittelemä), joka saattaa vaikuttaa hyöty-riskiarviointiin, vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai vaarantaa tässä tutkimuksessa kerättyjen tietojen laadun; tai muun merkittävän samanaikaisen sairauden historia tai olemassaolo, joka vaikuttaisi haitallisesti osallistumiseen tähän tutkimukseen, tutkijan arvion mukaan.
  • Dokumentoitu itsemurhayrityshistoria 6 kuukauden ajalta ennen seulontakäyntiä, luokan 4 tai 5 itsemurha-ajatukset C-SSRS XE " C-SSRS " \f Lyhenne \ t "Coiumbia-Suicide Severity Rating Scale" seulonnan aikana TAI jos tutkijan arvion mukaan osallistuja on vaarassa joutua itsemurhayritykseen.
  • Todisteet CIDP:n pahenemisesta 6 viikon aikana aikaisemman rokotuksen jälkeen, mikä tutkijan mielestä merkitsi uusiutumista.
  • Äskettäin tehty tai suunniteltu suuri leikkaus, joka saattaa hämmentää kokeen tuloksia tai saattaa osallistujan kohtuuttoman riskin.
  • Hoito plasmanvaihdolla 8 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Hoito 3 kuukauden sisällä ennen annosta immunosuppressiivisilla/immunomodulaattoreilla tai kortikosteroideilla (paitsi ≤20 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa, joka on sallittu) tai aikaisempi hoito (milloin tahansa) voimakkaasti immunosuppressiivisilla/kemoterapeuttisilla lääkkeillä, joilla on pysyviä vaikutuksia (esim. mitoksantroni, alemtutsumabi tai kladribiini).
  • Aiempi hoito riliprubartilla.
  • Minkä tahansa spesifisen komplementtijärjestelmän estäjän (esim. ekulitsumabin) käyttö 12 viikon tai 5-kertaisen tuotteen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen seulontaa.
  • Aikaisempi hoito (milloin tahansa) lymfoidin kokonaissäteilytyksellä tai luuytimensiirrolla.
  • Aiempi hoito B-soluja tuhoavilla aineilla, kuten rituksimabilla, 6 kuukauden sisällä ennen riliprubart-annostusta tai ennen kuin B-solujen määrä palautuu normaalille tasolle sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Kaikki rokotukset, jotka on saatu 28 päivän sisällä ennen annosta (muutamia poikkeuksia lukuun ottamatta, jotka vahvistetaan seulonnassa).
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä tai tutkimustuotteen vastaanottaminen 12 viikon tai 5-kertaisen tuotteen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa.
  • Kaikki normaalirajojen ulkopuolella olevat seulontalaboratorioarvot tai epänormaali EKG, jotka katsotaan tutkijan arvion mukaan kliinisesti merkittäviksi tämän tutkimuksen yhteydessä.
  • Positiivinen tulos jostakin seuraavista testeistä:
• HBsAg XE " HBsAg " \f Lyhenne \t "Hepatiitti B -pinta-antigeeni" .
• Anti-HBc Ab XE " HBc Ab " \f Lyhenne \t "Hepatiitti B -ydinvasta-aineet" ; elleivät anti-HBs Ab XE " HBs Ab " \f Lyhenne \t "Hepatiitti B -pinnan vasta-aine" ole myös positiivisia, mikä viittaa luonnolliseen immuniteettiin.
• Anti-HCV XE " HCV " \f Lyhenne \t "Hepatiitti C -viruksen" vasta-aineet.

• Anti-HIV1 XE "HIV1" \f Lyhenne \t "ihmisen immuunikatovirus 1" ja anti-HIV2 XE "HIV2" \f Lyhenne \t "ihmisen immuunikatovirus 2" vasta-aineet.

  • Raskaus, määritelty positiiviseksi tulokseksi erittäin herkän virtsan tai seerumin raskaustestin tai imetyksen aikana.
  • Majoitus laitoksessa sääntelyn tai laillisen järjestyksen vuoksi; vangittu tai laillisesti laillistettu.
  • Osallistuja ei sovellu osallistumiseen, oli tutkijan arvioima syy mikä tahansa, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset tilat, tai osallistujat, jotka voivat mahdollisesti noudattaa tutkimusmenettelyjä.
  • Osallistujat ovat kliinisen tutkimuspaikan työntekijöitä tai muita tutkimuksen suorittamiseen suoraan osallistuvia henkilöitä tai tällaisten henkilöiden läheisiä perheenjäseniä XE " ICH " \f Lyhenne \t "International Council of Harmonization" XE " GCP " \f Lyhenne \ t "Hyvä kliininen käytäntö" .
  • Kaikki maakohtaiset määräykset, jotka estäisivät osallistujaa osallistumasta tutkimukseen pöytäkirjan mukaisesti.