Vaiheen 2 tutkimus DD01:n tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ylipainoisilla/lihavilla potilailla MASLD/MASH:n kanssa

Sisällyttämiskriteerit:

• Mies tai nainen, 18-70 vuotta

• MASLD tai vahvistettu MASH-diagnoosi MRI PDFF:n perusteella ≥10 % JA 1 seuraavista:

  1. Biopsialla todistettu MASH, joka on saatu seulonnan aikana, joka vahvistaa MASH:n esiintymisen, jolle on tunnusomaista NAS ≥4, jossa on vähintään 1 kussakin komponentissa (steatoosi, ilmapallon muodostuminen ja lobulaarinen tulehdus) ja fibroosivaihe F1–F3. Kuuden kuukauden sisällä saatu historiallinen biopsia voi olla hyväksyttävä TAI
  2. Täyttää ainakin 2 muuta metabolisen oireyhtymän tekijää
• Osallistujat, joiden BMI on ≥25 kg/m2 ja joiden ruumiinpaino on vakaa 3 kuukauden ajan
• Osallistujilla tulee olla vyötärön ympärysmitta ≥35 tuumaa (naiset) tai ≥40 tuumaa (miehet) ja vyötärön ympärysmitta ≤57 tuumaa (sekä miehillä että naisilla).
• Naispuolisten osallistujien tulee olla ei-raskaana, ei-imettäviä tai postmenopausaaleja
• Osallistujilla on oltava kyky ja halu noudattaa kaikkia pöytäkirjan menettelyjä, annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja täytettävä kaikki tutkimuspöytäkirjassa esitetyt osallistumiskriteerit.

Poissulkemiskriteerit: Osallistujat, joilla on:

• Anamneesissa aktiivinen tai krooninen maksasairaus
• Maksakirroosi (fibroosivaihe F4), aiempi maksan vajaatoiminta, mukaan lukien alhainen verihiutaleiden määrä, ruokatorven suonikohjut, askites, maksaenkefalopatia, splenomegalia, mikä tahansa sairaalahoito kroonisen maksasairauden hoitoon tai loppuvaiheen maksasairauden malli pisteet ≥ 12
• Äskettäinen (kolmen kuukauden sisällä seulonnasta) MASLD/MASH:n kehittymiseen liittyvien hoitojen käyttö (esim. systeemiset kortikosteroidit, metotreksaatti, tamoksifeeni, aromataasin estäjät, amiodaroni tai tetrasykliinien pitkäaikainen käyttö)
• Aikaisempi leikkaushoito liikalihavuuden ja kliinisesti merkittävien maha-suolikanavan häiriöiden vuoksi
• Tyypin 1 diabetes mellitus tai T2DM insuliini- ja/tai GLP-1-reseptoriagonistihoidon, dipeptidyylipeptidaasi-4-estäjien tai muiden hoitojen yhteydessä
• Hallitsematon verenpainetauti tai hallitsematon dyslipidemia
• Osallistunut tutkimustutkimukseen 30 päivää ennen annostusta tai jotka ovat osallistuneet toiseen MASLD/MASH-interventiotutkimukseen 60 päivän sisällä ennen seulontaa
• Jos sinulla on aiemmin tai tällä hetkellä diagnosoitu akuutti tai krooninen haimatulehdus tai haimatulehduksen tekijöitä, oireinen sappikivitauti ja/tai sappikivitauti tai alkoholin väärinkäyttö
• Jos sinulla on ollut suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
• Sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin luokka III tai IV) tai mikä tahansa kardiovaskulaarinen tapahtuma tai näyttöä aktiivisesta sydän- ja verisuonisairaudesta
• Kliinisesti merkittäviä 12-kytkentäisiä EKG-löydöksiä seulonnassa tai sydämen rytmihäiriöitä, jotka vaativat lääketieteellistä tai kirurgista hoitoa 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
• Henkilökohtainen tai suvussa esiintynyt medullaarinen kilpirauhassyöpä (MTC)
• Jolla on ollut munuaissairaus
• Aiemmin alkoholin tai laittomien huumeiden väärinkäyttö
• Positiivinen testi hepatiitti B:n pinta-antigeenille, hepatiitti C RNA:lle tai HIV-tyypin 1 tai tyypin 2 vasta-aineelle
• Kliinisesti merkittävä fyysinen tutkimus, EKG tai laboratoriolöydös, kuten tutkija arvioi, voi häiritä mitä tahansa tutkimuksen suorittamisen tai tulosten tulkintaa
• Ei täyttänyt muita tutkimusprotokollassa esitettyjä poissulkemiskriteerejä