Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AG10:n tutkimus amyloidikardiomyopatiassa

maanantai 24. lokakuuta 2022 päivittänyt: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Vaihe 2, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annosvaihtelututkimus AG10:n turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta potilailla, joilla on oireinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia

Tämä prospektiivinen, satunnaistettu, monikeskus-, kaksoissokko-, rinnakkaisryhmä-, lumekontrolloitu, annosvaihtelututkimus arvioi AG10:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettistä (farmakokineettistä) ja PD:tä (farmakodynamiikkaa) verrattuna lumelääkkeeseen, joka annetaan stabiilin sydämen taustalla. epäonnistumisen terapiaa. Seulontaa ja satunnaistamista seuraa 28 päivän sokkoutettu, lumekontrolloitu hoitojakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaihe 2, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annosvaihtelututkimus AG10:n turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta ja farmakodynamiikasta potilailla, joilla on oireinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AG10:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisille potilaille, joilla on oireinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTRCM).

Tämä tutkimus on vaiheen 2, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annosvaihtelututkimus 45 mies- ja/tai naispotilaalla, joilla on oireinen ATTR-CM, iältään 18–90 vuotta.

Jos kaikki annokset ovat hyvin siedettyjä, kunkin potilaan tutkimukseen osallistumisen kesto on 28 päivää. Lisäksi on 28 päivän seulontajakso ennen hoitoa ja 30 päivän seurantajakso ennen viimeistä seurantakäyntiä.

Tämä prospektiivinen, satunnaistettu, monikeskus-, kaksoissokko-, rinnakkaisryhmä-, plasebokontrolloitu, annosvaihtelututkimus arvioi AG10:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja PD:tä verrattuna lumelääkkeeseen, jota annetaan stabiilin sydämen vajaatoiminnan hoidon taustalla. Seulontaa ja satunnaistamista seuraa 28 päivän sokkoutettu, lumekontrolloitu hoitojakso. Tämän tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat: karakterisoida AG10:n farmakokinetiikkaa (PK) annettuna suun kautta kahdesti päivässä potilaille, joilla on oireinen ATTRCM, ja kuvata AG10:n farmakodynaamisia (PD) ominaisuuksia, jotka on arvioitu vakiintuneilla transtyretiini (TTR) stabilointitesteillä, mukaan lukien Fluoresoiva koetin poissulkeminen (FPE) -määritys ja Western blot sekä AG10:n farmakokineettisen farmakodynaamisen (PKPD) suhteen kuvaaminen aikuispotilailla, joilla on oireinen ATTRCM.

Tukikelpoiset potilaat satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 lumelääkkeeseen tai toiseen kahdesta eri AG10-annoksesta, jotka annetaan kahdesti päivässä. Vähintään 30 % mukaan otetuista potilaista on mutantti ATTR-CM.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

49

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02127
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29424
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 90 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumuslomake, joka on hankittava ennen opiskelutoimenpiteiden aloittamista.
  2. Ole mies tai nainen ≥18–≤90-vuotias.
  3. Sinulla on vakiintunut ATTR-CM-diagnoosi joko villin tyypin transtyretiinillä tai transtyretiinin muunnelman genotyypillä (arvioitu genotyypillä, potilailla, joilla on samanaikainen monoklonaalinen gammopatia, jonka merkitys on määrittelemätön ja joka vaatii varmistustestin massaspektrometrialla) joko positiivisen endomyokardiaalisen biopsian tai positiivisen tuloksen perusteella. teknetiumpyrofosfaattiskannaus.
  4. Sinulla on ollut sydämen vajaatoiminta, josta on osoituksena vähintään yksi aiempi sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi tai kliininen sydämen vajaatoiminnan näyttö (ilman sairaalahoitoa), joka vaatii lääketieteellistä hoitoa.
  5. sinulla on New York Heart Associationin (NYHA) II-III luokan oireita.
  6. Miespotilaiden ja hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden, jotka ovat heteroseksuaalisessa yhdynnässä, on suostuttava käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä.
  7. Potilaiden, jotka saavat sydän- ja verisuonihoitoa, diureettiannostusta lukuun ottamatta, on oltava vakailla annoksilla (määritelty enintään 50 %:n annoksen muutoksiksi eikä kategorisiksi lääkkeiden muutoksiksi) vähintään 2 viikkoa ennen seulontatutkimusta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Akuutti sydäninfarkti, akuutti sepelvaltimon oireyhtymä tai sepelvaltimon revaskularisaatio 90 päivän sisällä ennen seulontatutkimusta.
  2. Aivohalvaus 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
  3. Hänellä on hemodynaaminen epävakaus seulonnassa tai satunnaistuksessa, joka päätutkijan (PI) arvion mukaan aiheuttaisi liian suuren riskin tutkimukseen osallistumiselle.
  4. Sillä on arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR) <30 ml/min/1,73 m2 näytöksessä.
  5. Todennäköisesti hänelle tehdään sydämensiirto ensi vuoden sisällä.
  6. Hän on vahvistanut diagnoosin kevytketjun amyloidoosista.
  7. Hänellä on poikkeavia maksan toimintakokeita seulonnassa, määriteltynä alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 2 × ULN.
  8. Hänellä on poikkeavuuksia kliinisissä laboratoriotesteissä seulonnassa tai satunnaistuksessa, jotka PI:n arvion mukaan aiheuttaisivat liian suuren riskin tutkimukseen osallistumiselle.
  9. Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle (AG10 tai lumelääke), sen metaboliiteille tai formulaation apuaineelle
  10. Nykyinen hoito diflunisaalilla, tafamidiksella, vihreällä teellä, doksisykliinillä, tauroursodeoksikoolihapolla (TUDCA)/Ursodiolilla, Patisiranilla tai Inotersenillä 14 päivän tai 5 aiemman tutkimusaineen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa.
  11. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät. Imettävien naisten on suostuttava imetyksen lopettamiseen ennen tutkimuslääkkeen antamista. Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti satunnaiskäynnillä.
  12. Tutkijan arvion mukaan hänellä on kliinisesti merkittävä meneillään oleva sairaus, joka saattaa vaarantaa potilaan turvallisuuden tai häiritä tutkimusta, mukaan lukien osallistuminen toiseen tutkimuslääke- tai tutkimuslaitetutkimukseen 30 päivän aikana ennen seulontaa ja mahdollisia jäännösvaikutuksia, jotka saattavat hämmentää tämän tutkimuksen tuloksista.
  13. Onko hänellä jokin laboratoriopoikkeavuus tai tila, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa haitallisesti potilaan turvallisuuteen tai heikentää tutkimustulosten arviointia.
  14. Onko hänellä jokin ehto, joka tutkijan mielestä estäisi tutkimussuunnitelman noudattamisen, kuten päihteiden väärinkäyttö, alkoholismi tai psykiatrinen sairaus.
  15. On osallistunut toiseen tutkimustutkimukseen 14 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä edellisestä tutkimusaineesta (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa. Poikkeuksia voidaan tehdä havainnointi- ja/tai rekisteritutkimuksissa neuvoteltuaan Medical Monitorin kanssa.
  16. Nykyinen hoito protonipumpun estäjillä (PPI) tai histamiinireseptori 2:n (H2) antagonistilla tai krooninen käyttö aikaisemman aineen 14 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: AG10 pieni annos
AG10 400 mg tabletit kahdesti päivässä 28 päivän ajan
Lääke: AG10
TTR stabilisaattori
ACTIVE_COMPARATOR: AG10 suuri annos
AG10 800 mg tabletit kahdesti päivässä 28 päivän ajan
Lääke: AG10
TTR stabilisaattori
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Lumetabletit kahdesti päivässä 28 päivän ajan
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
Ei-aktiivinen ohjaus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Diastolisen verenpaineen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
Diastolisen verenpaineen muutos lähtötasosta päivään 28 (annoksen jälkeen)
Lähtötilanne päivään 28
Muutos sykkeessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
Muutos sykkeessä lähtötasosta päivään 28 (annoksen jälkeen)
Lähtötilanne päivään 28
Hengitystiheyden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
Hengitystiheyden muutos lähtötasosta päivään 28 (annoksen jälkeen)
Lähtötilanne päivään 28
Lämpötilan muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
Lämpötilan muutos perustilasta päivään 28
Lähtötilanne päivään 28
Muutos systolisessa verenpaineessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28
Systolisen verenpaineen muutos lähtötasosta päivään 28
Lähtötilanne päivään 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joiden kynnystasot kokonaisstabilisaatiosta >= 95 % ja >= 99 % fluoresoivan koettimen poissulkemisen (FPE) mukaan
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 28
Erityisissä laboratoriotesteissä potilasnäytteillä, jotka mittaavat terveen TTR:n muodon stabiilisuutta, molemmat AG10-annokset pystyivät saavuttamaan lähes täydellisen stabiloinnin.
Päivä 1 - Päivä 28
Farmakokinetiikka (PK): Vakaan tilan alin pitoisuus AG10
Aikaikkuna: Päivä 14 ja päivä 28
Ei-vaihteleva minimaalinen määrä AG10:tä veressä päivänä 14 ja päivänä 28
Päivä 14 ja päivä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MARK MCGOVERN, RN, Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 27. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 5. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 5. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 8. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 16. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AG10-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perheen ATTR-CM (ATTRm-CM tai FAC)

Kliiniset tutkimukset AG10

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa