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Transplantation de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical par différentes voies

26 janvier 2018 mis à jour par: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Transplantation de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical par différentes voies pour le traitement de la paralysie cérébrale chez les enfants

Évaluer de manière préliminaire l'efficacité et l'innocuité des cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) et comparer l'efficacité des UC-MSC administrées par voie intraveineuse, intrathécale et intranasale dans le traitement de la paralysie cérébrale chez les enfants.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Inconnue

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La paralysie cérébrale fait référence à un trouble neurologique causé par une lésion cérébrale non progressive ou une malformation qui survient dans la petite enfance. Elle peut entraîner des déficits moteurs centraux, un retard de développement, une posture anormale, une force musculaire anormale, un tonus musculaire anormal et/ou une dysréflexie. Il a un taux d'invalidité élevé. Il n'existe actuellement aucun traitement efficace pour la paralysie cérébrale. Les traitements conventionnels de la paralysie cérébrale sont souvent fastidieux et coûteux et ont un début d'action lent. Les cellules souches ont été récemment utilisées dans le traitement de la paralysie cérébrale. Cela fournit une nouvelle méthode pour le traitement de la paralysie cérébrale. Selon les études cliniques existantes, les cellules souches neurales, les cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse et les cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) sont principalement utilisées comme cellules de semence pour le traitement de la paralysie cérébrale. Les UC-MSC sont les cellules de semence les plus prometteuses pour le traitement de la paralysie cérébrale en raison des avantages, notamment des sources riches, de la facilité de récolte, du temps de doublement court, de la faible immunogénicité, de la survie à long terme après la transplantation et de l'absence de problèmes éthiques. Les UC-MSC ont été largement utilisées pour traiter la maladie de Parkinson, la polyarthrite rhumatoïde, les lésions cérébrales traumatiques, l'anémie aplasique et les maladies hépatiques décompensées. Cependant, seules deux études, et réalisées uniquement en Chine, sont rapportées sur le traitement de la paralysie cérébrale avec les UC-MSC. Un de l'hôpital 463 de PLA a rapporté 51 patients atteints de paralysie cérébrale dont les symptômes n'avaient pas été manifestement améliorés après 1 an de traitement de réadaptation. Ces patients ont reçu trois injections intrathécales d'UC-MSC, une fois par semaine, suivies d'une injection d'UC-MSC via la veine périphérique au cours de la quatrième semaine. Quatre injections d'UC-MSC, une fois par semaine, ont été considérées comme un seul cycle de traitement. Le score de l'échelle des activités de la vie quotidienne a été comparé entre avant et après le traitement pour évaluer l'efficacité. Une autre étude est un rapport de cas en Chine. Dans ce rapport, une injection intraveineuse et intrathécale combinée d'UC-MSC a été utilisée pour traiter la paralysie cérébrale chez un enfant de 5 ans. Les résultats du suivi de 28 mois ont révélé que la motricité globale, la fonction immunitaire, la force musculaire et la capacité linguistique de l'enfant se sont améliorées et que les effets indésirables n'étaient pas évidents.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Anticipé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
44

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Chine, 116011
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients diagnostiqués avec une paralysie cérébrale hypoxique/ischémique, comprenant principalement l'asphyxie à la naissance et les enfants prématurés
  • Patients atteints de tétraplégie spastique
  • Patients atteints de paralysie cérébrale modérée à sévère, scores GMFM de 2-3
  • Âge à 2-18 ans
  • Fourniture d'un consentement éclairé signé par les représentants légaux de l'enfant avant le début de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Ceux qui ont des maladies systémiques qui interfèrent probablement avec le traitement ou l'observance de l'enfant
  • Ceux compliqués par des maladies potentiellement mortelles de n'importe quel organe
  • Ceux qui ont une déformation cérébrale
  • Ceux qui ont une épilepsie non contrôlée
  • Ceux qui ont un comportement anormal ou des troubles de l'humeur
  • Les personnes allergiques, en particulier celles qui sont allergiques aux produits sanguins
  • Ceux qui sont infectés par des maladies infectieuses
  • Ceux qui avaient subi une chirurgie craniocérébrale dans d'autres essais cliniques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Autre: Groupe de contrôle
Traitements de rééducation de routine
Autre: Groupe de contrôle
Le groupe témoin a reçu des traitements de rééducation de routine, notamment l'acupuncture, le massage, la thérapie Bobath et la thérapie Vojat.
Expérimental: Groupe intraveineux UC-MSC
Injection d'UC-MSC via la veine périphérique.
Procédure: UC-MSC
Injection de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) (au moins 1 × 10 ^ 7), une fois toutes les 2 semaines, un traitement comprenant deux injections dans les 4 semaines, un total de deux traitements.
Expérimental: Groupe intrathécal UC-MSC
Injection d'UC-MSC par voie intrathécale.
Procédure: UC-MSC
Injection de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) (au moins 1 × 10 ^ 7), une fois toutes les 2 semaines, un traitement comprenant deux injections dans les 4 semaines, un total de deux traitements.
Expérimental: Groupe intranasal UC-MSC
Injection d'UC-MSC par voie nasale.
Procédure: UC-MSC
Injection de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) (au moins 1 × 10 ^ 7), une fois toutes les 2 semaines, un traitement comprenant deux injections dans les 4 semaines, un total de deux traitements.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La mesure de la fonction motrice globale (GMFM)-88 score de l'item
Délai: 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.
une échelle de 4 points qui est divisée en cinq catégories : mentir et rouler, s'asseoir, ramper et s'agenouiller, se tenir debout, marcher, courir et sauter. Un score de 0 indique que l'enfant n'initie pas la tâche ; 1 indique que l'enfant initie la tâche (réalise < 10 % de l'activité) ; 2 indique que l'enfant réalise partiellement la tâche (réalise de 10 à 99 % de l'activité) ; 3 indique que l'enfant termine la tâche (100%). La somme des scores des cinq catégories est utilisée comme résultat de l'évaluation. Elle est utilisée pour évaluer la fonction motrice globale.
12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score sur l'échelle de mesure de la fonction motrice fine (FMFM)
Délai: 1, 3, 6, 9 et 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.
Pour évaluer la motricité fine. L'échelle est divisée en 45 éléments couvrant le traçage visuel (7 éléments), l'amplitude de mouvement des membres supérieurs (8 éléments), la capacité de préhension (8 éléments), la capacité opérationnelle (10 éléments) et la coordination œil-main. (12 articles). Le FMFM est une échelle à 4 points avec une plage de scores de 0 à 3. Le score total initial est de 135. Le score total pour évaluer la mesure de la fonction motrice fine est de 0 à 100.
1, 3, 6, 9 et 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.
Le score de l'échelle d'Ashworth modifiée (MAS)
Délai: 1, 3, 6, 9 et 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.
Pour évaluer le tonus musculaire. Le score MAS est divisé en six niveaux : 0, 1, 1+, 2, 3 et 4. Des exercices passifs complets de mouvements sont effectués en déplaçant le genou et la cheville jusqu'à ce que le patient ressente une légère résistance des ischio-jambiers et des muscles fléchisseurs plantaires ( muscle soléaire et muscle gastrocnémien). Le score moyen est calculé sur trois mesures répétées.
1, 3, 6, 9 et 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.
Score du calendrier de développement de Gesell
Délai: 1, 3, 6, 9 et 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.
Évaluer le développement neurocomportemental.
1, 3, 6, 9 et 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.
Incidence des effets indésirables
Délai: 1, 3, 6, 9 et 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.
Dysfonctionnement hépatique et rénal, fièvre, infection, vomissements.
1, 3, 6, 9 et 12 mois après 2 cycles de traitement avec les UC-MSC.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 avril 2018

Achèvement primaire (Anticipé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
22 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 janvier 2018

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
30 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
30 janvier 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 janvier 2018

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • FirstHospitalDalianMU004

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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