Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z pupečníku různými cestami

26. ledna 2018 aktualizováno: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z pupečníku různými cestami pro léčbu dětské mozkové obrny

Předběžně vyhodnotit účinnost a bezpečnost mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z pupečníkové šňůry (UC-MSC) a porovnat účinnost UC-MSC podaných intravenózní, intratekální a intranazální cestou při léčbě dětské mozkové obrny.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Dětská mozková obrna se týká neurologické poruchy způsobené neprogresivním poraněním mozku nebo malformací, ke které dochází v raném dětství. Může mít za následek centrální motorické deficity, vývojovou retardaci, abnormální držení těla, abnormální svalovou sílu, abnormální svalový tonus a/nebo dysreflexii. Má vysokou míru invalidity. V současné době neexistuje účinná léčba dětské mozkové obrny. Konvenční léčba dětské mozkové obrny je často únavná a nákladná a má pomalý nástup účinku. Kmenové buňky se v poslední době používají při léčbě dětské mozkové obrny. To poskytuje nový způsob léčby dětské mozkové obrny. Podle stávajících klinických studií se neurální kmenové buňky, mezenchymální kmenové buňky derivované z kostní dřeně a mezenchymální kmenové buňky derivované z pupečníkové šňůry (UC-MSC) používají hlavně jako zárodečné buňky pro léčbu dětské mozkové obrny. UC-MSC jsou nejslibnějšími semennými buňkami pro léčbu mozkové obrny kvůli výhodám zahrnujícím bohaté zdroje, snadnost sklizně, krátkou dobu zdvojení, nízkou imunogenicitu, dlouhodobé přežití po transplantaci a žádné etické problémy. UC-MSC byly široce používány k léčbě Parkinsonovy choroby, revmatoidní artritidy, traumatického poranění mozku, aplastické anémie a dekompenzovaného onemocnění jater. O léčbě dětské mozkové obrny pomocí UC-MSC jsou však hlášeny pouze dvě studie provedené pouze v Číně. Jeden z nemocnice 463 v PLA uvedl 51 pacientů s dětskou mozkovou obrnou, jejichž symptomy se po 1 roce rehabilitační léčby zjevně nezlepšily. Tito pacienti dostávali intratekální injekci UC-MSC třikrát, jednou týdně, následovanou jednou injekcí UC-MSC do periferní žíly ve čtvrtém týdnu. Čtyři injekce UC-MSC jednou týdně byly považovány za jeden léčebný cyklus. Skóre aktivity denního života bylo porovnáno mezi před a po léčbě, aby se vyhodnotila účinnost. Další studií je případová zpráva z Číny. V této zprávě byla k léčbě dětské mozkové obrny u 5letého dítěte použita kombinovaná intravenózní a intratekální injekce UC-MSC. Výsledky sledování po 28 měsících odhalily, že se hrubá motorická funkce, imunitní funkce, svalová síla a jazykové schopnosti dítěte zlepšily a nežádoucí reakce nebyly zřejmé.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
44

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Čína, 116011
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou hypoxická/ischemická dětská mozková obrna, především včetně porodní asfyxie a předčasně narozených dětí
  • Pacienti se spastickou kvadruplegií
  • Pacienti se středně těžkou až těžkou dětskou mozkovou obrnou, skóre GMFM 2-3
  • Věk 2-18 let
  • Poskytnutí podepsaného informovaného souhlasu zákonnými zástupci dítěte před zahájením studie

Kritéria vyloučení:

  • Ti se systémovými onemocněními, která pravděpodobně narušují léčbu nebo komplianci dítěte
  • Ty komplikované život ohrožujícími chorobami jakéhokoli orgánu
  • Ti s deformací mozku
  • Ti s nekontrolovanou epilepsií
  • Ti s abnormálním chováním nebo poruchami nálady
  • Lidé s alergií, zejména ti, kteří jsou alergičtí na krevní produkty
  • Jsou nakaženi infekčními chorobami
  • Ti, kteří podstoupili kraniocerebrální operaci v jiných klinických studiích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Kontrolní skupina
Rutinní rehabilitační ošetření
Jiný: Kontrolní skupina
Kontrolní skupina dostávala rutinní rehabilitační léčbu včetně akupunktury, masáží, Bobath terapie a Vojat terapie.
Experimentální: Intravenózní skupina UC-MSC
Injekce UC-MSC přes periferní žílu.
Postup: UC-MSC
Injekce mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) (alespoň 1×10^7), jednou za 2 týdny, jeden léčebný cyklus včetně dvou injekcí během 4 týdnů, celkem dva léčebné cykly.
Experimentální: Intratekální skupina UC-MSC
Injekce UC-MSC intratekální cestou.
Postup: UC-MSC
Injekce mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) (alespoň 1×10^7), jednou za 2 týdny, jeden léčebný cyklus včetně dvou injekcí během 4 týdnů, celkem dva léčebné cykly.
Experimentální: Skupina intranazálních UC-MSC
Injekce UC-MSC nazální cestou.
Postup: UC-MSC
Injekce mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) (alespoň 1×10^7), jednou za 2 týdny, jeden léčebný cyklus včetně dvou injekcí během 4 týdnů, celkem dva léčebné cykly.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnota měření hrubé motorické funkce (GMFM) - 88 položek
Časové okno: 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
4bodová stupnice, která je rozdělena do pěti kategorií včetně ležení a válení, sezení, plazení a klečení, stání, chůze, běhu a skákání. Skóre 0 znamená, že dítě úkol nezahájí; 1 označuje, že dítě iniciuje úkol (dokončí < 10 % aktivity); 2 označuje, že dítě plní úkol částečně (dokončí od 10 do 99 % aktivity); 3 označuje, že dítě úkol splnilo (100 %). Jako výsledek hodnocení se používá součet skóre pěti kategorií. Používá se k hodnocení funkce hrubé motoriky.
12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre stupnice měření jemné motoriky (FMFM).
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
K vyhodnocení funkce jemné motoriky. Škála je rozdělena do 45 položek, které zahrnují vizuální sledování (7 položek), rozsah pohybu horních končetin (8 položek), schopnost uchopení (8 položek), operační schopnost (10 položek) a koordinaci ruka-oko. (12 položek). FMFM je 4-bodová stupnice s rozsahem skóre 0-3. Původní celkové skóre je 135. Součet skóre pro hodnocení funkce jemné motoriky je 0-100.
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Skóre modifikované Ashworthovy škály (MAS).
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
K hodnocení svalového tonusu. Skóre MAS je rozděleno do šesti stupňů: 0, 1, 1+, 2, 3 a 4. Pasivní cvičení v plném rozsahu pohybů se provádí pohybem kolena a kotníku, dokud pacient nepocítí mírný odpor hamstringů a plantárních flexorů ( m. soleus a m. gastrocnemius). Průměrné skóre se vypočítá ze tří opakovaných měření.
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Skóre plánu vývoje Gesell
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Zhodnotit neurobehaviorální vývoj.
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Výskyt nežádoucích reakcí
Časové okno: 1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.
Porucha funkce jater a ledvin, horečka, infekce, zvracení.
1, 3, 6, 9 a 12 měsíců po 2 cyklech léčby UC-MSC.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. ledna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FirstHospitalDalianMU004

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Kontrolní skupina

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení