Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Transplantasjon av navlestrengsavledede mesenkymale stamceller via forskjellige ruter

26. januar 2018 oppdatert av: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Transplantasjon av navlestrengsavledede mesenkymale stamceller via forskjellige veier for behandling av cerebral parese hos barn

Foreløpig å evaluere effektiviteten og sikkerheten til navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (UC-MSCs), og sammenligne effekten av UC-MSCs administrert intravenøst, intratekalt og intranasalt, ved behandling av cerebral parese hos barn.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Ukjent

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Cerebral parese refererer til en nevrologisk lidelse forårsaket av en ikke-progressiv hjerneskade eller misdannelse som oppstår i tidlig barndom. Det kan resultere i sentrale motoriske underskudd, utviklingshemming, unormal holdning, unormal muskelstyrke, unormal muskeltonus og/eller dysrefleksi. Den har høy uførhet. Det finnes foreløpig ingen effektiv behandling for cerebral parese. Konvensjonelle behandlinger for cerebral parese er ofte slitsomme og kostbare og virker sakte. Stamceller har nylig blitt brukt i behandlingen av cerebral parese. Dette gir en ny metode for behandling av cerebral parese. I følge eksisterende kliniske studier brukes nevrale stamceller, benmargsavledede mesenkymale stamceller og navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (UC-MSCs) hovedsakelig som frøceller for behandling av cerebral parese. UC-MSC er de mest lovende frøcellene for behandling av cerebral parese på grunn av fordelene inkludert rike kilder, enkel høsting, kort doblingstid, lav immunogenisitet, langtidsoverlevelse etter transplantasjon og ingen etiske problemer. UC-MSCs har blitt mye brukt til å behandle Parkinsons sykdom, revmatoid artritt, traumatisk hjerneskade, aplastisk anemi og dekompensert leversykdom. Imidlertid er bare to studier, og utført kun i Kina, rapportert om behandling av cerebral parese med UC-MSCs. En fra sykehuset 463 i PLA rapporterte 51 pasienter med cerebral parese hvis symptomer ikke hadde blitt åpenbart forbedret etter 1 års rehabiliterende behandling. Disse pasientene fikk intratekal injeksjon av UC-MSCs tre ganger, en gang i uken, etterfulgt av en injeksjon av UC-MSCs via den perifere venen i den fjerde uken. Fire UC-MSC-injeksjoner, en gang per uke, ble vurdert som ett behandlingsforløp. Aktivitetsskalaen ble sammenlignet mellom før og etter behandling for å evaluere effektiviteten. En annen studie er en case-rapport fra Kina. I denne rapporten ble en kombinert intravenøs og intratekal injeksjon av UC-MSCs brukt til å behandle cerebral parese hos et 5 år gammelt barn. 28-måneders oppfølgingsresultater viste at barnets grovmotoriske funksjon, immunfunksjon, muskelstyrke og språkevne ble forbedret, og bivirkninger var ikke åpenbare.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
44

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116011
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter diagnostisert med hypoksisk/iskemisk cerebral parese, primært inkludert fødselskvelning og premature barn
  • Pasienter med spastisk quadriplegi
  • Pasienter med moderat til alvorlig cerebral parese, GMFM-skåre på 2-3
  • Alder 2-18 år
  • Utlevering av signert informert samtykke fra juridiske representanter for barnet før studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • De med systemiske sykdommer som sannsynligvis forstyrrer behandlingen eller barnets etterlevelse
  • De komplisert av livstruende sykdommer i ethvert organ
  • De med hjernedeformitet
  • De med ukontrollert epilepsi
  • De med unormal oppførsel eller humørforstyrrelser
  • De med allergi, spesielt de som er allergiske mot blodprodukter
  • De er smittet med infeksjonssykdommer
  • De som hadde gjennomgått en kraniocerebral kirurgi i andre kliniske studier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Annen: Kontrollgruppe
Rutinemessige rehabiliteringsbehandlinger
Annen: Kontrollgruppe
Kontrollgruppen mottok rutinemessige rehabiliteringsbehandlinger inkludert akupunktur, massasje, Bobath-terapi og Vojat-terapi.
Eksperimentell: Intravenøs UC-MSCs gruppe
Injeksjon av UC-MSCs via den perifere venen.
Fremgangsmåte: UC-MSC-er
Injeksjon av navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (UC-MSCs) (minst 1×10^7), en gang hver 2. uke, ett behandlingsforløp inkludert to injeksjoner innen 4 uker, totalt to behandlingsforløp.
Eksperimentell: Intratekal UC-MSCs gruppe
Injeksjon av UC-MSCs via intratekal rute.
Fremgangsmåte: UC-MSC-er
Injeksjon av navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (UC-MSCs) (minst 1×10^7), en gang hver 2. uke, ett behandlingsforløp inkludert to injeksjoner innen 4 uker, totalt to behandlingsforløp.
Eksperimentell: Intranasal UC-MSCs gruppe
Injeksjon av UC-MSCs via nasal rute.
Fremgangsmåte: UC-MSC-er
Injeksjon av navlestrengsavledede mesenkymale stamceller (UC-MSCs) (minst 1×10^7), en gang hver 2. uke, ett behandlingsforløp inkludert to injeksjoner innen 4 uker, totalt to behandlingsforløp.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gross Motor Function Measure (GMFM)-88 elementscore
Tidsramme: 12 måneder etter 2 kurer med behandling med UC-MSC.
en 4-punkts skala som er delt inn i fem kategorier, inkludert liggende og rulling, sittende, krypende og knelende, stående, gå, løpe og hoppe. En poengsum på 0 indikerer at barnet ikke setter i gang oppgaven; 1 indikerer at barnet starter oppgaven (fullfører < 10 % av aktiviteten); 2 indikerer at barnet delvis fullfører oppgaven (fullfører fra 10 til 99% av aktiviteten); 3 indikerer at barnet fullfører oppgaven (100%). Summen av poengsummen for de fem kategoriene brukes som evalueringsresultat. Den brukes til å evaluere grovmotorisk funksjon.
12 måneder etter 2 kurer med behandling med UC-MSC.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Finmotorfunksjon Mål skala (FMFM) poengsum
Tidsramme: 1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
For å evaluere finmotorisk funksjon. Skalaen er delt inn i 45 elementer som dekker visuell sporing (7 elementer), bevegelsesområde for øvre ekstremiteter (8 elementer), gripeevne (8 elementer), operasjonsevne (10 elementer) og hånd-øye-koordinasjon (12 elementer). FMFM er en 4-punkts skala med poengsum fra 0-3. Den opprinnelige totalpoengsummen er 135. Den summerte poengsummen for å evaluere finmotorisk funksjonsmål er 0-100.
1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
Poengsummen til Modified Ashworth-skalaen (MAS).
Tidsramme: 1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
For å evaluere muskeltonen. MAS-skåren er delt inn i seks grader: 0, 1, 1+, 2, 3 og 4. Passive full range of motion-øvelser utføres ved å bevege kneet og ankelen til pasienten føler en lett motstand fra hamstrings og plantar flexor-muskler ( soleus muskel og gastrocnemius muskel). Gjennomsnittlig poengsum beregnes over tre gjentatte målinger.
1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
Gesell Development Schedule-poengsum
Tidsramme: 1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
For å evaluere nevroatferdsutvikling.
1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: 1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter 2 behandlingskurer med UC-MSC.
Lever- og nyresvikt, feber, infeksjon, oppkast.
1, 3, 6, 9 og 12 måneder etter 2 behandlingskurer med UC-MSC.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2018

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2020

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
22. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. januar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
30. januar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
30. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. januar 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • FirstHospitalDalianMU004

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger