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L'évaluation du belimumab dans la myasthénie grave (MG)

15 décembre 2016 mis à jour par: GlaxoSmithKline

Une étude randomisée, contrôlée par placebo et en double aveugle pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique du belimumab chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée (MG)

L'étude BEL115123 est une étude multinationale randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, portant sur le belimumab (10 mg/kg) visant à étudier l'efficacité et l'innocuité du belimumab chez des sujets atteints de MG. L'étude recrutera des patients ambulatoires masculins et féminins (> ou égal à 18 ans) avec un diagnostic de MG qui sont 1) positifs pour les anticorps du récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou les anticorps de la kinase spécifique du muscle (MuSK), 2) sur la norme actuelle de thérapie de soins, et 3) continuer à montrer des signes de MG. L'étude comprendra 3 phases : une période de dépistage de 4 semaines, une période de traitement de 24 semaines et une période de suivi de 12 semaines. IP sera administré par voie intraveineuse les jours 0, 14, 28, puis tous les 28 jours jusqu'à la semaine 20 incluse. À la semaine 24, les résultats principaux seront obtenus. Des évaluations de suivi seront effectuées aux semaines 28, 32 et 36 pour tous les sujets. L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du belimumab telle qu'évaluée par l'évolution du score quantitatif de myasthénie grave (QMG).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Allemagne, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Allemagne, 04103
        • GSK Investigational Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Italie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20133
        • GSK Investigational Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • GSK Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 18 ans et plus, avec une espérance de vie supérieure à 1 an.
  • MG de classe II à IVa inclus.
  • Récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou anticorps de la kinase spécifique du muscle (MuSK) positifs.
  • Dose stable (définie comme aucun changement de dose) ne dépassant pas les doses maximales indiquées à la section 5.6.1 du ou des traitements suivants avant le dépistage : inhibiteur de la cholinestérase (pyridostigmine ou équivalent) pendant au moins 2 semaines avant le dépistage et aucun immunosuppresseur ; Inhibiteur de la cholinestérase (pyridostigmine ou équivalent) pendant au moins 2 semaines avant le dépistage et/ou un seul des éléments suivants : prednisone (jusqu'à 40 mg/jour ou équivalent) pendant au moins 1 mois avant le dépistage ; azathioprine pendant au moins 6 mois avant le dépistage ; mycophénolate pendant au moins 6 mois avant le dépistage, ou cyclosporine pendant au moins 3 mois avant le dépistage ; ou Inhibiteur de la cholinestérase (pyridostigmine ou équivalent) pendant au moins 2 semaines avant le dépistage et/ou prednisone (jusqu'à 20 mg/jour ou équivalent) pendant au moins 1 mois avant le dépistage et un seul des éléments suivants : azathioprine pendant au moins 6 mois avant le dépistage, mycophénolate pendant au moins 6 mois avant le dépistage ou cyclosporine pendant au moins 3 mois avant le dépistage
  • Score quantitatif de myasthénie grave (QMG) de 8 ou plus, avec au moins 4 points dérivés de signes autres qu'oculaires
  • Une femme est éligible pour participer si elle est : En âge de procréer ; En âge de procréer et NON enceinte ou allaitante, a un test de grossesse sérique négatif lors de la sélection et accepte l'une des conditions suivantes : Abstinence complète de rapports péno-vaginaux, lorsqu'il s'agit du mode de vie préféré et habituel de la femme, pour la période allant du consentement au l'étude jusqu'à 16 semaines après la dernière dose de produit expérimental ; ou Utilisation cohérente et correcte de l'une des méthodes de contraception acceptables suivantes pendant la période allant du consentement à l'étude jusqu'à 16 semaines après la dernière dose du produit expérimental : contraceptifs oraux (soit combinés, soit progestérone seule), progestérone injectable, implants d'étonogestrel ou lévonorgestrel, Anneau vaginal œstrogénique, Patchs contraceptifs percutanés, Dispositif intra-utérin (DIU) ou système intra-utérin (SIU) avec un taux d'échec documenté de moins de 1 % par an, Stérilisation du partenaire masculin (vasectomie avec documentation de l'azoospermie) avant la entrée dans l'étude; cet homme doit être le seul partenaire du sujet, Méthode double barrière : préservatif et cape occlusive (diaphragme ou cape cervicale/voûte) avec un agent spermicide vaginal (mousse/gel/film/crème/suppositoire).
  • Capable de donner un consentement éclairé écrit, ce qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement.
  • QTc unique inférieur à 450 ms ; ou QTc inférieur à 480 msec chez les sujets atteints de bloc de branche.
  • AST et ALT inférieurs à 2 x LSN ; phosphatase alcaline et bilirubine inférieure ou = à 1,5 x LSN (une bilirubine isolée supérieure à 1,5 x LSN est acceptable si la bilirubine est fractionnée et la bilirubine directe inférieure à 35 %).

Critère d'exclusion:

  • A participé à un essai clinique et a reçu un produit expérimental dans les 30 jours, 5 demi-vies ou deux fois la durée de l'effet biologique du produit expérimental (selon la plus longue) avant le dépistage ou la planification de prendre tout médicament expérimental pour la durée prévue de participation à l'étude (6 mois après la dernière dose du médicament à l'étude).
  • Présence ou antécédents de thymome.
  • Thymectomie dans les 12 mois
  • Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives (de l'avis de l'investigateur).
  • Femmes enceintes déterminées par un test hCG positif (sérum) lors de la sélection ou avant l'administration, ou femmes allaitantes ou prévoyant de devenir enceintes dans les 16 semaines suivant la dernière dose du produit expérimental.
  • Antécédents de sensibilité à l'un des médicaments à l'étude, ou à leurs composants, ou antécédents d'allergie médicamenteuse ou autre qui, de l'avis de l'investigateur ou de GSK Medical Monitor, contre-indique leur participation.
  • Peut nécessiter (de l'avis de l'investigateur) un traitement par IgIV et/ou plasmaphérèse pendant la période de traitement de 24 semaines.
  • Avoir reçu des IgIV et/ou une plasmaphérèse dans les 90 jours précédant le dépistage.
  • Avoir reçu tout autre agent biopharmaceutique (à l'exception des IgIV comme décrit dans le critère d'exclusion #8) dans les 364 jours précédant le dépistage.
  • Avoir reçu un traitement avec une thérapie ciblée sur les lymphocytes B (par exemple, rituximab, belimumab), à tout moment.
  • Avoir reçu un vaccin vivant dans les 30 jours suivant le jour 0 de l'étude (ligne de base).
  • Avoir reçu du cyclophosphamide ou tout autre agent immunosuppresseur en dehors de ceux autorisés par le critère d'inclusion #4, au cours des 6 derniers mois.
  • Avoir une autre condition médicale qui nécessite un traitement avec des stéroïdes ou des agents immunosuppresseurs.
  • Hospitalisation due à une infection ou à l'utilisation d'agents antibactériens, antifongiques ou antiviraux parentéraux dans les 60 jours précédant le dépistage ; ou antécédents d'infection récurrente ou chronique, ou infection systémique actuellement active.
  • Avoir des antécédents de tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception des cancers de la peau (basocellulaires ou épidermoïdes) ou du carcinome in situ du col utérin correctement traités.
  • Avoir des antécédents de greffe d'organe majeur (p. ex., cœur, poumon, rein, foie) ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques/moelle.
  • Avoir un test historiquement positif ou un test positif lors du dépistage du VIH-1, de l'antigène de surface de l'hépatite B ou de l'anticorps de l'hépatite C.
  • Avoir un déficit en IgG de grade 3 ou supérieur (inférieur ou = à 400 mg/dL).
  • Avoir un déficit en IgA (IgA inférieur à 10mg/dL).
  • Avoir des antécédents de réaction anaphylactique à l'administration parentérale d'agents de contraste, de protéines humaines ou murines ou d'anticorps monoclonaux.
  • A une condition ou une situation médicale, neurologique ou psychologique progressive qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible d'empêcher ou de refuser au sujet de participer aux procédures d'étude, de terminer toutes les évaluations prévues ou d'empêcher des évaluations précises.
  • Consomme actuellement de la drogue ou de l'alcool ou a des antécédents d'abus au cours des 12 derniers mois.
  • Sujets qui présentent des signes de risque suicidaire grave, y compris des antécédents de comportement suicidaire au cours des 6 derniers mois et/ou des idées suicidaires de type 4 ou 5 sur le C-SSRS au cours des 2 derniers mois ou qui, de l'avis de l'investigateur, posent un problème important risque suicidaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Belimumab
10mg/kg
Biologique: Belimumab
10 mg/kg en perfusion IV
Comparateur placebo: Placebo
placebo en perfusion intraveineuse
Autre: Placebo
placebo en perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen par rapport au départ du score quantitatif de myasthénie grave (QMG) à la semaine 24
Délai: Ligne de base et semaine 24
Le QMG est une échelle ordinale de 13 items qui mesure la fatigue et la force oculaire, bulbaire et des extrémités, ainsi que la fonction respiratoire. Le score total du QMG a été calculé en additionnant le score de chacune des 13 questions individuelles du QMG. Les scores possibles sur le QMG vont de 0 (normal) à 39 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. Le score QMG au départ est la moyenne des scores de dépistage et de la semaine 0 au départ. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-ligne de base. Les différences de moyennes des moindres carrés ajustées ont été présentées (Belimumab 10 mg/kg moins Placebo). Une différence de traitement négative indique un bénéfice par rapport au placebo. La méthode d'analyse était des mesures répétées à modèle mixte ajustées pour le traitement, la visite, le score QMG de base, le traitement par visite et le score QMG de base par visite.
Ligne de base et semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une amélioration supérieure ou égale à (>=) 3 points depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 24 dans le score QMG
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Le QMG est une échelle ordinale de 13 items qui mesure la fatigue et la force oculaire, bulbaire et des extrémités, ainsi que la fonction respiratoire. Le score total du QMG a été calculé en additionnant le score de chacune des 13 questions individuelles du QMG. Les scores possibles sur le QMG vont de 0 (normal) à 39 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. Le score QMG au départ est la moyenne des scores de dépistage et de la semaine 0 au départ. Proportions comparées à l'aide d'analyses exactes stratifiées par le score de référence médian observé (inférieur ou égal à la médiane []). Le rapport de cotes exact, le double de la valeur p unilatérale exacte et les intervalles de confiance exacts ont été présentés. Les participants avec des données manquantes étaient supposés avoir une réponse négative.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants s'aggravant de >= 3 points dans le score QMG de la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Le QMG est une échelle ordinale de 13 items qui mesure la fatigue et la force oculaire, bulbaire et des extrémités, ainsi que la fonction respiratoire. Le score total du QMG a été calculé en additionnant le score de chacune des 13 questions individuelles du QMG. Les scores possibles sur le QMG vont de 0 (normal) à 39 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. Le score QMG au départ est la moyenne des scores de dépistage et de la semaine 0 au départ. Proportions comparées à l'aide d'analyses exactes stratifiées par le score de base médian observé (médiane). Le rapport de cotes exact, le double de la valeur p unilatérale exacte et l'intervalle de confiance exact ont été présentés. On a supposé que les participants avec des données manquantes avaient une réponse qui s'aggravait.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants avec une réponse soutenue dans le score QMG
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Une réponse soutenue pendant la phase de traitement est lorsqu'un participant s'améliore de >= 3 points par rapport au départ à la semaine 12, et que le participant maintient une amélioration d'au moins 3 points entre le départ et la semaine 24. Le QMG est une échelle ordinale de 13 items qui mesure la fatigue et la force oculaire, bulbaire et des extrémités, ainsi que la fonction respiratoire. Le score total du QMG a été calculé en additionnant le score de chacune des 13 questions individuelles du QMG. Les scores possibles sur le QMG vont de 0 (normal) à 39 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. Le score QMG au départ est la moyenne des scores de dépistage et de la semaine 0 au départ. Les rapports de cotes sont calculés par la méthode de Cochran-Mantel-Haenszel stratifiée par le score de référence médian observé (médiane). Les intervalles de confiance de Wald et les valeurs de p ont été présentés.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Temps médian jusqu'à la réponse du QMG qui est maintenue depuis le point le plus précoce auquel une amélioration de >= 3 points par rapport à la ligne de base est observée et maintenue jusqu'à la semaine 24
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Une réponse soutenue pendant la phase de traitement est lorsqu'un participant s'améliore de >= 3 points par rapport au départ à la semaine 12, et que le participant maintient une amélioration d'au moins 3 points entre le départ et la semaine 24. Le QMG est une échelle ordinale de 13 items qui mesure la fatigue et la force oculaire, bulbaire et des extrémités, ainsi que la fonction respiratoire. Le score total du QMG a été calculé en additionnant le score de chacune des 13 questions individuelles du QMG. Les scores possibles sur le QMG vont de 0 (normal) à 39 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. Le score QMG au départ est la moyenne des scores de dépistage et de la semaine 0 au départ.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Changement moyen par rapport au départ pour le score QMG à la semaine 28, à la semaine 32 et à la semaine 36
Délai: Baseline, Semaine 28, Semaine 32 et Semaine 36
Le QMG est une échelle ordinale de 13 items qui mesure la fatigue et la force oculaire, bulbaire et des extrémités, ainsi que la fonction respiratoire. Le score total QMG a été calculé en additionnant le score de chacune des 13 questions QMG individuelles. Les scores possibles sur le QMG vont de 0 (léger) à 39 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. Le score QMG au départ (BL) est la moyenne des scores de dépistage et de la semaine 0 BL. Le changement par rapport à BL a été calculé en soustrayant la valeur BL de la valeur post-BL. Les différences de moyennes des moindres carrés ajustées sont présentées (Belimumab 10 mg/kg moins Placebo). Une différence trt négative indique un bénéfice par rapport au placebo. La méthode d'analyse était les mesures répétées du modèle mixte ajustées pour le Trt, la visite, le score BL QMG, le Trt par visite et le score BL QMG par visite. Seules les visites de suivi sont présentées, mais l'analyse inclut également toutes les visites de la phase de trt. Seuls ceux par. disponibles aux moments indiqués (représentés par n=X dans les titres des catégories) ont été analysés.
Baseline, Semaine 28, Semaine 32 et Semaine 36
Changement moyen de l'échelle de référence de l'échelle composite myasthénie grave (MGC) jusqu'à la semaine 24
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Le score total du MGC a été calculé en additionnant le score de chacune des 10 questions individuelles du MGC. Les scores MGC totaux possibles vont de 0 (normal) à 50 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. La ligne de base est définie comme la dernière évaluation disponible des participants avant le début de la perfusion IV de l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-ligne de base. Les différences de moyennes des moindres carrés ajustées sont présentées (Belimumab 10 mg/kg moins Placebo). Une différence de traitement négative indique un bénéfice par rapport au placebo. La méthode d'analyse était des mesures répétées de modèle mixte ajustées pour le traitement, la visite, le score MGC de base, le traitement par visite et le score MGC de base par visite.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants avec une amélioration de >= 3 points depuis le départ jusqu'à la semaine 24 dans le score MGC
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Le score total du MGC a été calculé en additionnant le score de chacune des 10 questions individuelles du MGC. Les scores MGC totaux possibles vont de 0 (normal) à 50 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. La ligne de base est définie comme la dernière évaluation disponible des participants avant le début de la perfusion IV de l'étude. Proportions comparées à l'aide d'analyses exactes stratifiées par le score de référence médian observé (médiane). Les rapports de cotes exacts, le double des valeurs p unilatérales exactes et les intervalles de confiance exacts ont été présentés. Les participants avec des données manquantes étaient supposés avoir une réponse négative.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Le nombre de participants s'aggrave de >= 3 points entre le départ et la semaine 24 dans le score MGC
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Le score total du MGC a été calculé en additionnant le score de chacune des 10 questions individuelles du MGC. Les scores MGC totaux possibles vont de 0 (normal) à 50 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. La ligne de base est définie comme la dernière évaluation disponible des participants avant le début de la perfusion IV de l'étude. Proportions comparées à l'aide d'analyses exactes stratifiées par le score de référence médian observé (médiane). Les rapports de cotes exacts, le double des valeurs p unilatérales exactes et les intervalles de confiance exacts ont été présentés. On a supposé que les participants avec des données manquantes avaient une réponse qui s'aggravait.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants avec une réponse soutenue dans le score MGC
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
La réponse soutenue de l'AA pendant la phase de traitement se produit lorsqu'un participant s'améliore de > = 3 points par rapport au départ à la semaine 12, et que le participant maintient une amélioration d'au moins 3 points entre le départ et la semaine 24. Le score total du MGC a été calculé en additionnant le score de chacune des 10 questions individuelles du MGC. Les scores MGC totaux possibles vont de 0 (normal) à 50 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. La ligne de base est définie comme la dernière évaluation disponible des participants avant le début de la perfusion IV de l'étude. Les rapports de cotes sont calculés par la méthode de Cochran-Mantel-Haenszel sans ajustement pour aucune strate. Les intervalles de confiance de Wald et les valeurs de p ont été présentés.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Délai médian jusqu'à la réponse du MGC qui est maintenue à partir du moment le plus précoce auquel une amélioration de >= 3 points par rapport à la ligne de base est observée et maintenue jusqu'à la semaine 24
Délai: Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Une réponse soutenue pendant la phase de traitement est lorsqu'un participant s'améliore de >= 3 points par rapport au départ à la semaine 12, et que le participant maintient une amélioration d'au moins 3 points entre le départ et la semaine 24. Le score total du MGC a été calculé en additionnant le score de chacune des 10 questions individuelles du MGC. Les scores MGC totaux possibles vont de 0 (normal) à 50 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. La ligne de base est définie comme la dernière évaluation disponible des participants avant le début de la perfusion intraveineuse (IV) de l'étude.
Ligne de base et jusqu'à la semaine 24
Changement moyen par rapport au départ pour le score MGC à la semaine 28, à la semaine 32 et à la semaine 36
Délai: Baseline, Semaine 28, Semaine 32 et Semaine 36
Le score total du MGC a été calculé en additionnant le score de chacune des 10 questions individuelles du MGC. Les scores MGC totaux possibles vont de 0 (normal) à 50 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. La ligne de base est définie comme la dernière évaluation disponible du participant avant le début de la perfusion IV de l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-BL. Les différences de moyennes des moindres carrés ajustées sont présentées (Belimumab 10 mg/kg moins Placebo). Une différence de traitement négative indique un bénéfice par rapport au placebo. La méthode d'analyse était des mesures répétées de modèle mixte ajustées pour le traitement, la visite, le score MGC de base, le traitement par visite et le score MGC de base par visite. Seules les visites de suivi sont présentées, mais l'analyse inclut également toutes les visites de la phase de traitement. Seuls les participants disponibles aux moments indiqués (représentés par n = X dans les titres des catégories) ont été analysés.
Baseline, Semaine 28, Semaine 32 et Semaine 36
Nombre de participants avec un statut post-intervention Myasthenia Foundation of America (MGFA-PIS) de manifestation minimale ou mieux à la semaine 24 et à la semaine 36.
Délai: Semaine 24 et Semaine 36
Le statut post-intervention de la Myasthenia Foundation of America évalue si les sujets peuvent être classés comme étant dans un état de manifestation minimale (MM), de rémission pharmacologique (PR) ou de rémission complète (CR). Seuls le MM et la RP ont été évalués dans cette étude car la RC n'est pas réalisable sur la base de la définition.
Semaine 24 et Semaine 36
Nombre de participants avec MGFA-PIS de rémission pharmacologique ou mieux à la semaine 24 et à la semaine 36
Délai: Semaine 24 et Semaine 36
Le statut post-intervention (PIS) de la Myasthenia Foundation of America (MGFA) évalue si les sujets peuvent être classés comme étant dans un état de manifestation minimale (MM), de rémission pharmacologique (PR) ou de rémission complète (CR). Seuls le MM et la RP ont été évalués dans cette étude car la RC n'est pas réalisable sur la base de la définition.
Semaine 24 et Semaine 36
Nombre de participants avec MGFA-PIS de réponse soutenue de manifestation minimale (MM à la semaine 12 et maintien de la réponse jusqu'à la semaine 24)
Délai: Semaine 12 à Semaine 24
Le statut post-intervention (PIS) de la Myasthenia Foundation of America (MGFA) évalue si les sujets peuvent être classés comme étant dans un état de manifestation minimale (MM), de rémission pharmacologique (PR) ou de rémission complète (CR). Seuls le MM et la RP ont été évalués dans cette étude car la RC n'est pas réalisable sur la base de la définition.
Semaine 12 à Semaine 24
Nombre de participants avec MGFA-PIS de réponse pharmacologique Réponse soutenue (RP à la semaine 12 et maintien de la réponse jusqu'à la semaine 24)
Délai: Semaine 12 à Semaine 24
Le statut post-intervention (PIS) de la Myasthenia Foundation of America (MGFA) évalue si les sujets peuvent être classés comme étant dans un état de manifestation minimale (MM), de rémission pharmacologique (PR) ou de rémission complète (CR). Seuls le MM et la RP ont été évalués dans cette étude car la RC n'est pas réalisable sur la base de la définition.
Semaine 12 à Semaine 24
Nombre de participants avec MGFA-PIS (inchangé, amélioré, aggravé) à la semaine 24 et à la semaine 36
Délai: Semaine 24 et Semaine 36
Le statut post-intervention (PIS) de la Myasthenia Foundation of America (MGFA) évalue si les sujets peuvent être classés comme étant inchangés, améliorés ou aggravés.
Semaine 24 et Semaine 36
Changement moyen par rapport au départ dans l'échelle des activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL) à la semaine 12 et à la semaine 24
Délai: Ligne de base, semaine 12 et semaine 24
Le score total MG-ADL a été calculé en additionnant le score de chacune des 8 questions individuelles MG-ADL. Les scores MG-ADL totaux possibles vont de 0 (normal) à 24 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. La ligne de base est définie comme la dernière évaluation disponible des participants avant le début de la perfusion IV de l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-ligne de base. Les différences de moyennes des moindres carrés ajustées sont présentées (Belimumab 10 mg/kg moins Placebo). Une différence de traitement négative indique un bénéfice par rapport au placebo. La méthode d'analyse était des mesures répétées de modèle mixte ajustées pour le traitement, la visite, le score MG-ADL de base, le traitement par visite et le score MG-ADL de base par visite. Seuls les participants disponibles aux moments indiqués (représentés par n = X dans les titres des catégories) ont été analysés.
Ligne de base, semaine 12 et semaine 24
Changement moyen par rapport au départ de l'échelle des activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL) à la semaine 28, à la semaine 32 et à la semaine 36
Délai: Baseline, Semaine 28, Semaine 32 et Semaine 36
Le score total MG-ADL a été calculé en additionnant le score de chacune des 8 questions individuelles MG-ADL. Les scores MG-ADL totaux possibles vont de 0 (normal) à 24 (sévère). Un score inférieur indique un meilleur résultat clinique. La ligne de base est définie comme la dernière évaluation disponible du participant avant le début de la perfusion IV de l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur post-ligne de base. Les différences de moyennes des moindres carrés ajustées sont présentées (Belimumab 10 mg/kg moins Placebo). Une différence de traitement négative indique un bénéfice par rapport au placebo. La méthode d'analyse était des mesures répétées de modèle mixte ajustées pour le traitement, la visite, le score MG-ADL de base, le traitement par visite et le score MG-ADL de base par visite. Seules les visites de suivi sont présentées, mais l'analyse inclut également toutes les visites de la phase de traitement. Seuls les participants disponibles aux moments indiqués (représentés par n = X dans les titres des catégories) ont été analysés.
Baseline, Semaine 28, Semaine 32 et Semaine 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GlaxoSmithKline

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 octobre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2011

Première publication (Estimation)

29 novembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

9 février 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2016

Dernière vérification

1 décembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 115123

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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