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Die Bewertung von Belimumab bei Myasthenia Gravis (MG)

15. Dezember 2016 aktualisiert von: GlaxoSmithKline

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von Belimumab bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (MG)

Studie BEL115123 ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multinationale Studie mit Belimumab (10 mg/kg) zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Belimumab bei Patienten mit MG. In die Studie werden männliche und weibliche ambulante Patienten (> oder gleich 18 Jahre alt) mit einer MG-Diagnose aufgenommen, die 1) Acetylcholinrezeptor (AChR)-Antikörper positiv oder muskelspezifische Kinase (MuSK)-Antikörper positiv sind, 2) auf dem aktuellen Standard von Pflegetherapie und 3) weiterhin Anzeichen von MG aufweisen. Die Studie umfasst 3 Phasen: eine 4-wöchige Screening-Phase, eine 24-wöchige Behandlungsphase und eine 12-wöchige Nachbeobachtungsphase. IP wird an den Tagen 0, 14, 28 und dann alle 28 Tage bis einschließlich Woche 20 intravenös verabreicht. In Woche 24 werden die primären Ergebnisse erhalten. Follow-up-Bewertungen werden in den Wochen 28, 32 und 36 für alle Fächer durchgeführt. Das primäre Ziel dieser Studie ist die Beurteilung der Wirksamkeit von Belimumab anhand der Veränderung des quantitativen Myasthenia-gravis (QMG)-Scores.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Deutschland, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Deutschland, 04103
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • GSK Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • GSK Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre und älter, mit einer Lebenserwartung von mehr als 1 Jahr.
  • MG der Klasse II bis einschließlich IVa.
  • Acetylcholinrezeptor (AChR) oder muskelspezifische Kinase (MuSK) Antikörper positiv.
  • Stabile Dosis (definiert als keine Dosisänderungen), die die in Abschnitt 5.6.1 angegebenen Höchstdosen der folgenden Therapie(n) vor dem Screening nicht überschreitet: Cholinesterasehemmer (Pyridostigmin oder Äquivalent) für mindestens 2 Wochen vor dem Screening und keine Immunsuppressiva; Cholinesterasehemmer (Pyridostigmin oder Äquivalent) für mindestens 2 Wochen vor dem Screening und/oder nur eines der folgenden: Prednison (bis zu 40 mg/Tag oder Äquivalent) für mindestens 1 Monat vor dem Screening; Azathioprin für mindestens 6 Monate vor dem Screening; Mycophenolat für mindestens 6 Monate vor dem Screening oder Cyclosporin für mindestens 3 Monate vor dem Screening; oder Cholinesterasehemmer (Pyridostigmin oder Äquivalent) für mindestens 2 Wochen vor dem Screening und/oder Prednison (bis zu 20 mg/Tag oder Äquivalent) für mindestens 1 Monat vor dem Screening und nur einer der folgenden: Azathioprin für mindestens 6 Monate vor dem Screening, Mycophenolat für mindestens 6 Monate vor dem Screening oder Cyclosporin für mindestens 3 Monate vor dem Screening
  • Quantitativer Myasthenia Gravis (QMG)-Score von 8 oder höher, wobei mindestens 4 Punkte von anderen Anzeichen als dem Auge stammen
  • Eine weibliche Person ist zur Teilnahme berechtigt, wenn sie: nicht gebärfähig ist; Im gebärfähigen Alter und NICHT schwanger oder stillend, hat beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und stimmt einem der folgenden zu: Vollständige Abstinenz von Penis-Vaginalverkehr, wenn dies der bevorzugte und übliche Lebensstil der Frau ist, für den Zeitraum von der Einwilligung in die Studie bis 16 Wochen nach der letzten Dosis des Prüfpräparats; oder Konsequente und korrekte Anwendung einer der folgenden akzeptablen Verhütungsmethoden für den Zeitraum von der Einwilligung in die Studie bis 16 Wochen nach der letzten Dosis des Prüfpräparats: Orale Kontrazeptiva (entweder kombiniert oder nur Progesteron), injizierbares Progesteron, Etonogestrel-Implantate oder Levonorgestrel, Östrogener Vaginalring, Perkutane Verhütungspflaster, Intrauterinpessar (IUP) oder Intrauterinsystem (IUS) mit einer dokumentierten Misserfolgsrate von weniger als 1 % pro Jahr, Sterilisation des männlichen Partners (Vasektomie mit dokumentierter Azoospermie) vor der Patientin Einstieg ins Studium; dieser Mann muss der einzige Partner des Probanden sein, Methode mit doppelter Barriere: Kondom und eine Verschlusskappe (Zwerchfell oder Gebärmutterhals-/Gewölbekappen) mit einem vaginalen Spermizid (Schaum/Gel/Film/Creme/Zäpfchen).
  • In der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, die die Einhaltung der im Einverständnisformular aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen umfasst.
  • Einzel-QTc weniger als 450 ms; oder QTc weniger als 480 ms bei Probanden mit Schenkelblock.
  • AST und ALT kleiner als 2xULN; alkalische Phosphatase und Bilirubin weniger oder = bis 1,5 x ULN (isoliertes Bilirubin größer als 1,5 x ULN ist akzeptabel, wenn Bilirubin fraktioniert und direktes Bilirubin weniger als 35 % beträgt).

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie und Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen, 5 Halbwertszeiten oder der doppelten Dauer der biologischen Wirkung des Prüfpräparats (je nachdem, was länger ist) vor dem Screening oder der Planung der Einnahme eines Prüfpräparats für die geplante Dauer der Studienteilnahme (6 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments).
  • Vorhandensein oder Vorgeschichte eines Thymoms.
  • Thymektomie innerhalb von 12 Monaten
  • Klinisch signifikante (nach Meinung des Prüfarztes) abnormale Laborwerte.
  • Schwangere Frauen, bestimmt durch positiven (Serum-)hCG-Test beim Screening oder vor der Verabreichung, oder stillende Frauen oder Frauen, die innerhalb von 16 Wochen nach der letzten Dosis des Prüfpräparats eine Schwangerschaft planen.
  • Vorgeschichte der Empfindlichkeit gegenüber einem der Studienmedikationen oder Komponenten davon oder eine Vorgeschichte von Medikamenten oder anderen Allergien, die nach Ansicht des Prüfarztes oder GSK Medical Monitor ihre Teilnahme kontraindiziert.
  • Kann (nach Meinung des Prüfarztes) eine Behandlung mit IVIg und/oder Plasmapherese während der 24-wöchigen Behandlungsdauer erfordern.
  • IVIg und/oder Plasmapherese innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening erhalten haben.
  • In den 364 Tagen vor dem Screening ein anderes biopharmazeutisches Mittel (außer IVIg, wie in Ausschlusskriterium Nr. 8 beschrieben) erhalten haben.
  • Zu irgendeinem Zeitpunkt eine Behandlung mit einer B-Zell-gerichteten Therapie (z. B. Rituximab, Belimumab) erhalten haben.
  • innerhalb von 30 Tagen nach Studientag 0 (Basislinie) einen Lebendimpfstoff erhalten haben.
  • Haben innerhalb der letzten 6 Monate Cyclophosphamid oder andere immunsuppressive Mittel als die nach Einschlusskriterium Nr. 4 zugelassenen erhalten.
  • Haben Sie eine andere Erkrankung, die eine Behandlung mit Steroiden oder Immunsuppressiva erfordert.
  • Krankenhausaufenthalt aufgrund einer Infektion oder der Anwendung von parenteralen antibakteriellen, antimykotischen oder antiviralen Mitteln innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening; oder Vorgeschichte einer rezidivierenden oder chronischen Infektion oder einer gegenwärtig aktiven systemischen Infektion.
  • bösartige Neubildungen in der Vorgeschichte innerhalb der letzten 5 Jahre haben, mit Ausnahme von angemessen behandeltem Hautkrebs (Basal- oder Plattenepithelkarzinom) oder Karzinom in situ des Gebärmutterhalses.
  • Haben Sie eine Vorgeschichte einer größeren Organtransplantation (z. B. Herz, Lunge, Niere, Leber) oder einer Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen/Knochenmark.
  • Einen historisch positiven Test oder einen positiven Test beim Screening auf HIV-1, Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Antikörper haben.
  • einen IgG-Mangel Grad 3 oder höher haben (weniger als oder = bis 400 mg/dL).
  • einen IgA-Mangel haben (IgA unter 10 mg/dL).
  • Eine Vorgeschichte einer anaphylaktischen Reaktion auf die parenterale Verabreichung von Kontrastmitteln, menschlichen oder murinen Proteinen oder monoklonalen Antikörpern haben.
  • Hat einen fortschreitenden medizinischen, neurologischen oder psychologischen Zustand oder eine Situation, die nach Einschätzung des Prüfarztes wahrscheinlich dazu führen wird, dass der Proband nicht in der Lage oder nicht willens ist, an Studienverfahren teilzunehmen, alle geplanten Bewertungen zu absolvieren, oder genaue Bewertungen ausschließt.
  • Missbraucht derzeit Drogen oder Alkohol oder hat in den letzten 12 Monaten eine Vorgeschichte von Missbrauch.
  • Probanden mit Anzeichen eines ernsthaften Suizidrisikos, einschließlich Suizidverhalten in der Vorgeschichte in den letzten 6 Monaten und/oder Suizidgedanken vom Typ 4 oder 5 im C-SSRS in den letzten 2 Monaten, oder die nach Einschätzung des Prüfarztes eine signifikante Rolle spielen Suizidrisiko.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Belimumab
10mg/kg
Biologisch: Belimumab
10 mg/kg IV-Infusion
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo IV-Infusion
Sonstiges: Placebo
Placebo IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für den quantitativen Myasthenia-Gravis-Score (QMG) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die QMG-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 13 einzelnen QMG-Fragen addiert wurde. Mögliche Bewertungen auf dem QMG reichen von 0 (normal) bis 39 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der QMG-Score bei Baseline ist der Durchschnitt der Screening- und Woche-0-Baseline-Scores. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach dem Ausgangswert subtrahiert wurde. Die Unterschiede in den adjustierten Kleinste-Quadrate-Mitteln wurden dargestellt (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Ein negativer Behandlungsunterschied weist auf einen Nutzen im Vergleich zu Placebo hin. Die Analysemethode war Mixed-Model Repeated Measures, angepasst an Behandlung, Besuch, Baseline-QMG-Score, Behandlung nach Besuch und Baseline-QMG-Score nach Besuch.
Baseline und Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer Verbesserung um mehr als oder gleich (>=) 3 Punkte von der Baseline bis Woche 24 im QMG-Score
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die QMG-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 13 einzelnen QMG-Fragen addiert wurde. Mögliche Bewertungen auf dem QMG reichen von 0 (normal) bis 39 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der QMG-Score bei Baseline ist der Durchschnitt der Screening- und Woche-0-Baseline-Scores. Vergleich der Anteile anhand exakter Analysen, stratifiziert nach dem beobachteten Median der Baseline-Punktzahl (weniger als oder gleich [] Median). Präsentiert wurden das exakte Odds Ratio, das Doppelte des exakten einseitigen p-Werts und die exakten Konfidenzintervalle. Bei Teilnehmern mit fehlenden Daten wurde eine negative Antwort angenommen.
Baseline und bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer, die sich von der Baseline bis Woche 24 um >=3 Punkte im QMG-Score verschlechtert
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die QMG-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 13 einzelnen QMG-Fragen addiert wurde. Mögliche Bewertungen auf dem QMG reichen von 0 (normal) bis 39 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der QMG-Score bei Baseline ist der Durchschnitt der Screening- und Woche-0-Baseline-Scores. Vergleich der Anteile anhand exakter Analysen, stratifiziert nach dem beobachteten Median der Baseline-Punktzahl (Median). Präsentiert wurden das exakte Odds Ratio, das Doppelte des exakten einseitigen p-Werts und das exakte Konfidenzintervall. Bei Teilnehmern mit fehlenden Daten wurde eine Verschlechterung der Reaktion angenommen.
Baseline und bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit anhaltendem Ansprechen im QMG-Score
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Eine anhaltende Reaktion während der Behandlungsphase liegt vor, wenn sich ein Teilnehmer in Woche 12 um >= 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert verbessert und der Teilnehmer bis Woche 24 eine Verbesserung von mindestens 3 Punkten gegenüber dem Ausgangswert beibehält. Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die QMG-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 13 einzelnen QMG-Fragen addiert wurde. Mögliche Bewertungen auf dem QMG reichen von 0 (normal) bis 39 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der QMG-Score bei Baseline ist der Durchschnitt der Screening- und Woche-0-Baseline-Scores. Odds Ratios werden nach der Cochran-Mantel-Haenszel-Methode berechnet, stratifiziert nach dem beobachteten Median-Baseline-Score (Median). Wald-Konfidenzintervalle und p-Werte wurden präsentiert.
Baseline und bis Woche 24
Mittlere Zeit bis zum QMG-Ansprechen, die vom frühesten Zeitpunkt an aufrechterhalten wird, an dem eine Verbesserung um >= 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert beobachtet und bis Woche 24 aufrechterhalten wird
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Eine anhaltende Reaktion während der Behandlungsphase liegt vor, wenn sich ein Teilnehmer in Woche 12 um >= 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert verbessert und der Teilnehmer bis Woche 24 eine Verbesserung von mindestens 3 Punkten gegenüber dem Ausgangswert beibehält. Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die QMG-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 13 einzelnen QMG-Fragen addiert wurde. Mögliche Bewertungen auf dem QMG reichen von 0 (normal) bis 39 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der QMG-Score bei Baseline ist der Durchschnitt der Screening- und Woche-0-Baseline-Scores.
Baseline und bis Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für den QMG-Score in Woche 28, Woche 32 und Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 28, Woche 32 und Woche 36
Die QMG ist eine Ordinalskala mit 13 Punkten, die die Ermüdung und Kraft der Augen, Bulbus und Extremitäten sowie die Atmungsfunktion misst. Die QMG-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 13 einzelnen QMG-Fragen addiert wurde. Mögliche Bewertungen auf dem QMG reichen von 0 (leicht) bis 39 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der QMG-Score zu Studienbeginn (BL) ist der Durchschnitt der Screening- und Woche-0-BL-Scores. Die Änderung von BL wurde berechnet, indem der BL-Wert von dem Post-BL-Wert subtrahiert wurde. Dargestellt sind die Unterschiede in den adjustierten Kleinste-Quadrate-Mitteln (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Eine negative trt-Differenz weist auf einen Nutzen im Vergleich zu Placebo hin. Die Analysemethode war Mixed-Model Repeated Measures, adjustiert für Trt, Visit, BL QMG Score, Trt by Visit und BL QMG Score by Visit. Es werden nur Folgebesuche dargestellt, aber die Analyse umfasst auch alle Besuche in der trt-Phase. Nur die par. die zu angegebenen Zeitpunkten verfügbar waren (dargestellt durch n=X in den Kategorietiteln), wurden analysiert.
Baseline, Woche 28, Woche 32 und Woche 36
Mittlere Veränderung vom Ausgangswert in der Myasthenia-Gravis-Composite-Skala (MGC) bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Die MGC-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 10 einzelnen MGC-Fragen addiert wurde. Mögliche MGC-Gesamtwerte reichen von 0 (normal) bis 50 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte verfügbare Bewertung der Teilnehmer vor Beginn der Studie-IV-Infusion. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach dem Ausgangswert subtrahiert wurde. Dargestellt sind die Unterschiede in den adjustierten Kleinste-Quadrate-Mitteln (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Ein negativer Behandlungsunterschied weist auf einen Nutzen im Vergleich zu Placebo hin. Die Analysemethode war Mixed-Model Repeated Measures, angepasst an Behandlung, Besuch, Baseline-MGC-Score, Behandlung nach Besuch und Baseline-MGC-Score nach Besuch.
Baseline und bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung um >=3 Punkte von der Baseline bis Woche 24 im MGC-Score
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Die MGC-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 10 einzelnen MGC-Fragen addiert wurde. Mögliche MGC-Gesamtwerte reichen von 0 (normal) bis 50 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte verfügbare Bewertung der Teilnehmer vor Beginn der Studie-IV-Infusion. Vergleich der Anteile anhand exakter Analysen, stratifiziert nach dem beobachteten mittleren Ausgangswert (Median). Präsentiert wurden exakte Odds Ratios, das Doppelte der exakten einseitigen p-Werte und exakte Konfidenzintervalle. Bei Teilnehmern mit fehlenden Daten wurde eine negative Antwort angenommen.
Baseline und bis Woche 24
Verschlechterung der Anzahl der Teilnehmer um >=3 Punkte von der Baseline bis Woche 24 im MGC-Score
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Die MGC-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 10 einzelnen MGC-Fragen addiert wurde. Mögliche MGC-Gesamtwerte reichen von 0 (normal) bis 50 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte verfügbare Bewertung der Teilnehmer vor Beginn der Studie-IV-Infusion. Vergleich der Anteile anhand exakter Analysen, stratifiziert nach dem beobachteten mittleren Ausgangswert (Median). Präsentiert wurden exakte Odds Ratios, das Doppelte der exakten einseitigen p-Werte und exakte Konfidenzintervalle. Bei Teilnehmern mit fehlenden Daten wurde eine Verschlechterung der Reaktion angenommen.
Baseline und bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit anhaltendem Ansprechen im MGC-Score
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Ein anhaltendes AA-Ansprechen während der Behandlungsphase liegt vor, wenn sich ein Teilnehmer um >=3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 verbessert und der Teilnehmer eine Verbesserung um mindestens 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24 beibehält. Die MGC-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 10 einzelnen MGC-Fragen addiert wurde. Mögliche MGC-Gesamtwerte reichen von 0 (normal) bis 50 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte verfügbare Bewertung der Teilnehmer vor Beginn der Studie-IV-Infusion. Quotenverhältnisse werden nach der Cochran-Mantel-Haenszel-Methode ohne Anpassung für irgendwelche Schichten berechnet. Wald-Konfidenzintervalle und p-Werte wurden präsentiert.
Baseline und bis Woche 24
Mittlere Zeit bis zum MGC-Ansprechen, das vom frühesten Zeitpunkt an aufrechterhalten wird, an dem eine Verbesserung um >= 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert beobachtet und bis Woche 24 aufrechterhalten wird
Zeitfenster: Baseline und bis Woche 24
Eine anhaltende Reaktion während der Behandlungsphase liegt vor, wenn sich ein Teilnehmer in Woche 12 um >= 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert verbessert und der Teilnehmer bis Woche 24 eine Verbesserung von mindestens 3 Punkten gegenüber dem Ausgangswert beibehält. Die MGC-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 10 einzelnen MGC-Fragen addiert wurde. Mögliche MGC-Gesamtwerte reichen von 0 (normal) bis 50 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte verfügbare Bewertung der Teilnehmer vor Beginn der intravenösen (IV) Infusion der Studie.
Baseline und bis Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für den MGC-Score in Woche 28, Woche 32 und Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 28, Woche 32 und Woche 36
Die MGC-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 10 einzelnen MGC-Fragen addiert wurde. Mögliche MGC-Gesamtwerte reichen von 0 (normal) bis 50 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte verfügbare Bewertung des Teilnehmers vor Beginn der Studie-IV-Infusion. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Post-BL-Wert subtrahiert wurde. Dargestellt sind die Unterschiede in den adjustierten Kleinste-Quadrate-Mitteln (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Ein negativer Behandlungsunterschied weist auf einen Nutzen im Vergleich zu Placebo hin. Die Analysemethode war Mixed-Model Repeated Measures, angepasst an Behandlung, Besuch, Baseline-MGC-Score, Behandlung nach Besuch und Baseline-MGC-Score nach Besuch. Es werden nur Folgebesuche dargestellt, aber die Analyse umfasst auch alle Besuche in der Behandlungsphase. Es wurden nur diejenigen Teilnehmer analysiert, die zu den angegebenen Zeitpunkten (dargestellt durch n=X in den Kategorietiteln) verfügbar waren.
Baseline, Woche 28, Woche 32 und Woche 36
Anzahl der Teilnehmer mit einem Post-Interventionsstatus der Myasthenia Foundation of America (MGFA-PIS) von minimaler Manifestation oder besser in Woche 24 und Woche 36.
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 36
Der Post-Interventions-Status der Myasthenia Foundation of America beurteilt, ob Patienten in den Status minimale Manifestation (MM), pharmakologische Remission (PR) oder vollständige Remission (CR) eingeordnet werden können. In dieser Studie wurden nur MM und PR bewertet, da CR per Definition nicht erreichbar ist.
Woche 24 und Woche 36
Anzahl der Teilnehmer mit MGFA-PIS in pharmakologischer Remission oder besser in Woche 24 und Woche 36
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 36
Der Post-Interventions-Status (PIS) der Myasthenia Foundation of America (MGFA) bewertet, ob Patienten in einen Status mit minimaler Manifestation (MM), pharmakologischer Remission (PR) oder vollständiger Remission (CR) eingestuft werden können. In dieser Studie wurden nur MM und PR bewertet, da CR per Definition nicht erreichbar ist.
Woche 24 und Woche 36
Anzahl der Teilnehmer mit MGFA-PIS mit minimaler Manifestation und anhaltendem Ansprechen (MM in Woche 12 und anhaltendes Ansprechen bis Woche 24)
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 24
Der Post-Interventions-Status (PIS) der Myasthenia Foundation of America (MGFA) bewertet, ob Patienten in einen Status mit minimaler Manifestation (MM), pharmakologischer Remission (PR) oder vollständiger Remission (CR) eingestuft werden können. In dieser Studie wurden nur MM und PR bewertet, da CR per Definition nicht erreichbar ist.
Woche 12 bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit MGFA-PIS des pharmakologischen Ansprechens Anhaltendes Ansprechen (PR in Woche 12 und anhaltendes Ansprechen bis Woche 24)
Zeitfenster: Woche 12 bis Woche 24
Der Post-Interventions-Status (PIS) der Myasthenia Foundation of America (MGFA) bewertet, ob Patienten in einen Status mit minimaler Manifestation (MM), pharmakologischer Remission (PR) oder vollständiger Remission (CR) eingestuft werden können. In dieser Studie wurden nur MM und PR bewertet, da CR per Definition nicht erreichbar ist.
Woche 12 bis Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit MGFA-PIS (unverändert, verbessert, verschlechtert) in Woche 24 und Woche 36
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 36
Der Post-Interventions-Status (PIS) der Myasthenia Foundation of America (MGFA) bewertet, ob Patienten als unverändert, verbessert oder verschlechtert eingestuft werden können.
Woche 24 und Woche 36
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) in Woche 12 und Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 24
Die MG-ADL-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 8 einzelnen MG-ADL-Fragen addiert wurde. Mögliche MG-ADL-Gesamtwerte reichen von 0 (normal) bis 24 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte verfügbare Bewertung der Teilnehmer vor Beginn der Studie-IV-Infusion. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach dem Ausgangswert subtrahiert wurde. Dargestellt sind die Unterschiede in den adjustierten Kleinste-Quadrate-Mitteln (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Ein negativer Behandlungsunterschied weist auf einen Nutzen im Vergleich zu Placebo hin. Die Analysemethode war Mixed-Model Repeated Measures, angepasst an Behandlung, Besuch, Baseline-MG-ADL-Score, Behandlung nach Besuch und Baseline-MG-ADL-Score nach Besuch. Es wurden nur diejenigen Teilnehmer analysiert, die zu den angegebenen Zeitpunkten (dargestellt durch n=X in den Kategorietiteln) verfügbar waren.
Baseline, Woche 12 und Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) in Woche 28, Woche 32 und Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 28, Woche 32 und Woche 36
Die MG-ADL-Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die Punktzahl jeder der 8 einzelnen MG-ADL-Fragen addiert wurde. Mögliche MG-ADL-Gesamtwerte reichen von 0 (normal) bis 24 (schwer). Eine niedrigere Punktzahl weist auf ein besseres klinisches Ergebnis hin. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte verfügbare Bewertung des Teilnehmers vor Beginn der Studie-IV-Infusion. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert nach dem Ausgangswert subtrahiert wurde. Dargestellt sind die Unterschiede in den adjustierten Kleinste-Quadrate-Mitteln (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Ein negativer Behandlungsunterschied weist auf einen Nutzen im Vergleich zu Placebo hin. Die Analysemethode war Mixed-Model Repeated Measures, angepasst an Behandlung, Besuch, Baseline-MG-ADL-Score, Behandlung nach Besuch und Baseline-MG-ADL-Score nach Besuch. Es werden nur Folgebesuche dargestellt, aber die Analyse umfasst auch alle Besuche in der Behandlungsphase. Es wurden nur diejenigen Teilnehmer analysiert, die zu den angegebenen Zeitpunkten (dargestellt durch n=X in den Kategorietiteln) verfügbar waren.
Baseline, Woche 28, Woche 32 und Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2016

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 115123

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