Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena belimumabu w miastenii (MG)

15 grudnia 2016 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę belimumabu u pacjentów z uogólnioną myasthenia gravis (MG)

Badanie BEL115123 jest randomizowanym, kontrolowanym placebo, podwójnie zaślepionym, międzynarodowym badaniem belimumabu (10 mg/kg mc.) mającym na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania belimumabu u pacjentów z MG. Do badania włączeni zostaną pacjenci ambulatoryjni płci męskiej i żeńskiej (w wieku co najmniej 18 lat) z rozpoznaniem MG, u których: 1) występują przeciwciała przeciw receptorowi acetylocholiny (AChR) lub przeciwciała przeciwko kinazie swoistej dla mięśni (MuSK), 2) spełniają aktualne standardy terapii pielęgnacyjnej i 3) nadal wykazywać objawy MG. Badanie będzie obejmowało 3 fazy: 4-tygodniowy okres przesiewowy, 24-tygodniowy okres leczenia i 12-tygodniowy okres obserwacji. IP będzie podawane dożylnie w dniach 0, 14, 28, a następnie co 28 dni do tygodnia 20 włącznie. W 24. tygodniu zostaną uzyskane podstawowe wyniki. Oceny uzupełniające zostaną przeprowadzone w 28, 32 i 36 tygodniu dla wszystkich pacjentów. Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności belimumabu na podstawie zmiany ilościowej punktacji miastenii (QMG).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Niemcy, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Niemcy, 04103
        • GSK Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • GSK Investigational Site
  • Włochy
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20133
        • GSK Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat i więcej, ze średnią długością życia powyżej 1 roku.
  • MG klasy II do IVa włącznie.
  • Receptor acetylocholiny (AChR) lub kinaza swoista dla mięśni (MuSK) dodatnie.
  • Stabilna dawka (zdefiniowana jako brak zmian dawki) nieprzekraczająca maksymalnych dawek podanych w punkcie 5.6.1 następujących terapii przed badaniem przesiewowym: inhibitor cholinoesterazy (pirydostygmina lub odpowiednik) przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i bez leków immunosupresyjnych; Inhibitor cholinoesterazy (pirydostygmina lub odpowiednik) przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i/lub tylko jedno z następujących: prednizon (do 40 mg/dobę lub odpowiednik) przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym; azatiopryna przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym; mykofenolan przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub cyklosporyna przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym; lub inhibitor cholinoesterazy (pirydostygmina lub odpowiednik) przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i/lub prednizon (do 20 mg/dobę lub odpowiednik) przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym i tylko jedno z następujących: azatiopryna przez co najmniej 6 miesięcy przed skriningiem, mykofenolan przez co najmniej 6 miesięcy przed skriningiem lub cyklosporyna przez co najmniej 3 miesiące przed skriningiem
  • Ilościowa Myasthenia Gravis (QMG) 8 lub więcej punktów, z co najmniej 4 punktami pochodzącymi z objawów innych niż oczne
  • Kobieta kwalifikuje się do udziału, jeśli: nie może zajść w ciążę; Zdolna do zajścia w ciążę i NIE będąca w ciąży ani karmiąca, ma ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i zgadza się na jedno z poniższych: Całkowitą abstynencję od stosunku płciowego z pochwą, gdy jest to preferowany i zwykły tryb życia kobiety, przez okres od wyrażenia zgody do badanie do 16 tygodni po ostatniej dawce badanego produktu; lub Konsekwentne i prawidłowe stosowanie jednej z następujących akceptowalnych metod kontroli urodzeń w okresie od wyrażenia zgody na udział w badaniu do 16 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu: doustne środki antykoncepcyjne (złożone lub tylko progesteron), progesteron do wstrzykiwań, implanty etonogestrelu lub lewonorgestrel, estrogenowy pierścień dopochwowy, przezskórne plastry antykoncepcyjne, wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) lub system wewnątrzmaciczny (IUS) o udokumentowanym wskaźniku niepowodzeń poniżej 1% rocznie, sterylizacja partnera płci męskiej (wazektomia z udokumentowaną azoospermią) przed wejście na studia; ten samiec musi być jedynym partnerem podmiotu, Metoda podwójnej bariery: prezerwatywa i kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturki dopochwowe/pochwowe) ze środkiem plemnikobójczym dopochwowym (pianka/żel/folia/krem/czopek).
  • Zdolne do wyrażenia świadomej pisemnej zgody, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu zgody.
  • Pojedynczy odstęp QTc mniejszy niż 450 ms; lub QTc mniejszy niż 480 ms u osób z blokiem odnogi pęczka Hisa.
  • AST i ALT poniżej 2xGGN; fosfataza alkaliczna i bilirubina mniej lub = do 1,5 x ULN (izolowana bilirubina większa niż 1,5 x ULN jest dopuszczalna, jeśli bilirubina jest frakcjonowana, a bilirubina bezpośrednia jest mniejsza niż 35%).

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestniczył w badaniu klinicznym i otrzymał badany produkt w ciągu 30 dni, 5 okresów półtrwania lub dwukrotności czasu trwania efektu biologicznego badanego produktu (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym lub planowaniem przyjmowania jakiegokolwiek badanego leku przez planowany czas udziału w badaniu (6 miesięcy po ostatniej dawce badanego leku).
  • Obecność lub wcześniejsza historia grasiczaka.
  • Tymektomia w ciągu 12 miesięcy
  • Klinicznie istotne (w opinii badacza) nieprawidłowe wartości laboratoryjne.
  • Kobiety w ciąży, co ustalono na podstawie dodatniego wyniku testu hCG (w surowicy) podczas badania przesiewowego lub przed podaniem dawki, lub kobiety karmiące lub planujące zajście w ciążę w ciągu 16 tygodni po ostatniej dawce badanego produktu.
  • Historia wrażliwości na którykolwiek z badanych leków lub ich składników lub historia alergii na lek lub inną alergię, która w opinii badacza lub GSK Medical Monitor jest przeciwwskazaniem do ich udziału.
  • Może wymagać (w opinii badacza) leczenia IVIg i/lub plazmaferezy podczas 24-tygodniowego okresu leczenia.
  • Otrzymali IVIg i/lub plazmaferezę w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Otrzymali jakikolwiek inny środek biofarmaceutyczny (z wyjątkiem IVIg, jak opisano w kryterium wykluczenia nr 8) w ciągu 364 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Otrzymał leczenie jakąkolwiek terapią ukierunkowaną na limfocyty B (np. rytuksymabem, belimumabem) w dowolnym momencie.
  • Otrzymali żywą szczepionkę w ciągu 30 dni od Dnia 0 badania (poziom wyjściowy).
  • Otrzymywali cyklofosfamid lub jakikolwiek inny środek immunosupresyjny poza tymi, na które zezwala kryterium włączenia nr 4, w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Mieć inny stan chorobowy, który wymaga leczenia sterydami lub środkami immunosupresyjnymi.
  • Hospitalizacja z powodu infekcji lub stosowania pozajelitowego leków przeciwbakteryjnych, przeciwgrzybiczych lub przeciwwirusowych w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym; lub historia nawracających lub przewlekłych infekcji lub obecnie aktywna infekcja ogólnoustrojowa.
  • Nowotwór złośliwy w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonych raków skóry (podstawnokomórkowych lub płaskonabłonkowych) lub raka in situ szyjki macicy.
  • Mają historię przeszczepu dużego narządu (np. serca, płuc, nerki, wątroby) lub hematopoetycznego przeszczepu komórek macierzystych/szpiku.
  • Mieć historycznie dodatni wynik testu lub pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność wirusa HIV-1, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C.
  • Mają niedobór IgG stopnia 3 lub wyższy (mniej niż lub = do 400 mg/dl).
  • Mają niedobór IgA (IgA poniżej 10 mg/dl).
  • Mają historię reakcji anafilaktycznej na pozajelitowe podanie środków kontrastowych, ludzkich lub mysich białek lub przeciwciał monoklonalnych.
  • Ma postępujący stan lub sytuację medyczną, neurologiczną lub psychologiczną, która w ocenie badacza może spowodować, że uczestnik nie będzie mógł lub nie będzie chciał uczestniczyć w procedurach badawczych, ukończyć wszystkich zaplanowanych ocen lub uniemożliwić dokładne oceny.
  • Obecnie nadużywa narkotyków lub alkoholu lub nadużywała go w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Osoby, które mają dowody na poważne ryzyko samobójstwa, w tym jakąkolwiek historię zachowań samobójczych w ciągu ostatnich 6 miesięcy i/lub jakiekolwiek myśli samobójcze typu 4 lub 5 na skali C-SSRS w ciągu ostatnich 2 miesięcy, lub które w ocenie badacza stanowią istotną ryzyko samobójstwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Belimumab
10 mg/kg mc
Biologiczny: Belimumab
10 mg/kg wlew dożylny
Komparator placebo: Placebo
infuzja placebo IV
Inny: Placebo
infuzja placebo IV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej dla ilościowego wyniku miastenii (QMG) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
QMG to 13-punktowa skala porządkowa, która mierzy zmęczenie oczu, opuszkę, siłę i siłę kończyn, a także funkcje oddechowe. Całkowity wynik QMG został obliczony przez dodanie wyniku każdego z 13 indywidualnych pytań QMG. Możliwa punktacja w skali QMG od 0 (normalna) do 39 (ciężka). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Punktacja QMG na początku badania jest średnią wyników badania przesiewowego i punktów na początku tygodnia 0. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości po linii bazowej. Przedstawiono różnice w skorygowanych średnich metodą najmniejszych kwadratów (belimumab 10 mg/kg minus placebo). Ujemna różnica w leczeniu wskazuje na korzyść w stosunku do placebo. Metodą analizy były powtarzane pomiary modelu mieszanego dostosowane do leczenia, wizyty, wyjściowego wyniku QMG, leczenia do wizyty i podstawowego wyniku QMG do wizyty.
Wartość wyjściowa i tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poprawą większą lub równą (>=) 3 punktom od punktu początkowego do tygodnia 24 w wyniku QMG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
QMG to 13-punktowa skala porządkowa, która mierzy zmęczenie oczu, opuszkę, siłę i siłę kończyn, a także funkcje oddechowe. Całkowity wynik QMG został obliczony przez dodanie wyniku każdego z 13 indywidualnych pytań QMG. Możliwa punktacja w skali QMG od 0 (normalna) do 39 (ciężka). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Punktacja QMG na początku badania jest średnią wyników badania przesiewowego i punktów na początku tygodnia 0. Proporcje porównano przy użyciu dokładnych analiz stratyfikowanych według obserwowanej mediany wyniku w punkcie początkowym (mniej niż lub równej [] medianie). Przedstawiono dokładny iloraz szans, podwojoną dokładnie jednostronną wartość p oraz dokładne przedziały ufności. Założono, że uczestnicy z brakującymi danymi mają odpowiedź negatywną.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Liczba uczestników, których wynik QMG pogorszył się o >=3 punkty od punktu początkowego do tygodnia 24.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
QMG to 13-punktowa skala porządkowa, która mierzy zmęczenie oczu, opuszkę, siłę i siłę kończyn, a także funkcje oddechowe. Całkowity wynik QMG został obliczony przez dodanie wyniku każdego z 13 indywidualnych pytań QMG. Możliwa punktacja w skali QMG od 0 (normalna) do 39 (ciężka). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Punktacja QMG na początku badania jest średnią wyników badania przesiewowego i punktów na początku tygodnia 0. Proporcje porównano za pomocą dokładnych analiz stratyfikowanych według obserwowanej mediany wyniku wyjściowego (mediana). Przedstawiono dokładny iloraz szans, dwukrotność dokładnej jednostronnej wartości p oraz dokładny przedział ufności. Założono, że uczestnicy z brakującymi danymi mają pogarszającą się odpowiedź.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Liczba uczestników z trwałą odpowiedzią w wyniku QMG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Utrzymująca się odpowiedź podczas fazy leczenia ma miejsce, gdy stan uczestnika poprawia się o >=3 punkty w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu i uczestnik utrzymuje poprawę o co najmniej 3 punkty od wartości początkowej do 24. tygodnia. QMG to 13-punktowa skala porządkowa, która mierzy zmęczenie oczu, opuszkę, siłę i siłę kończyn, a także funkcje oddechowe. Całkowity wynik QMG został obliczony przez dodanie wyniku każdego z 13 indywidualnych pytań QMG. Możliwa punktacja w skali QMG od 0 (normalna) do 39 (ciężka). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Punktacja QMG na początku badania jest średnią wyników badania przesiewowego i punktów na początku tygodnia 0. Iloraz szans oblicza się metodą Cochrana-Mantela-Haenszela stratyfikując według obserwowanej mediany wyniku wyjściowego (mediana). Przedstawiono przedziały ufności Walda i wartości p.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Mediana czasu do odpowiedzi QMG, która utrzymuje się od najwcześniejszego punktu czasowego, w którym obserwuje się poprawę o >=3 punkty od wartości początkowej i utrzymuje się do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Utrzymująca się odpowiedź podczas fazy leczenia ma miejsce, gdy stan uczestnika poprawia się o >=3 punkty w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu i uczestnik utrzymuje poprawę o co najmniej 3 punkty od wartości początkowej do 24. tygodnia. QMG to 13-punktowa skala porządkowa, która mierzy zmęczenie oczu, opuszkę, siłę i siłę kończyn, a także funkcje oddechowe. Całkowity wynik QMG został obliczony przez dodanie wyniku każdego z 13 indywidualnych pytań QMG. Możliwa punktacja w skali QMG od 0 (normalna) do 39 (ciężka). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Punktacja QMG na początku badania jest średnią wyników badania przesiewowego i punktów na początku tygodnia 0.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Średnia zmiana od punktu początkowego dla wyniku QMG w 28., 32. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28, tydzień 32 i tydzień 36
QMG to 13-punktowa skala porządkowa, która mierzy zmęczenie oczu, opuszkę, siłę i siłę kończyn, a także funkcje oddechowe. Całkowity wynik QMG został obliczony przez dodanie wyniku każdego z 13 indywidualnych pytań QMG. Możliwa punktacja w zakresie QMG od 0 (łagodna) do 39 (ciężka). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wyjściowy wynik QMG (BL) to średnia wyników BL z badania przesiewowego i tygodnia 0. Zmianę w stosunku do BL obliczono przez odjęcie wartości BL od wartości po BL. Przedstawiono różnice w skorygowanych średnich najmniejszych kwadratów (belimumab 10 mg/kg minus placebo). Ujemna różnica trt wskazuje na korzyść w stosunku do placebo. Metodą analizy były powtarzane pomiary modelu mieszanego dostosowane do Trt, wizyty, wyniku BL QMG, wyniku Trt do wizyty i wyniku BL QMG do wizyty. Przedstawiono tylko wizyty kontrolne, ale analiza obejmuje również wszystkie wizyty fazy trt. Tylko te par. dostępne we wskazanych punktach czasowych (reprezentowane przez n=X w tytułach kategorii).
Wartość wyjściowa, tydzień 28, tydzień 32 i tydzień 36
Średnia zmiana od wartości początkowej w złożonej skali miastenii (MGC) do tygodnia 24.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Całkowity wynik MGC obliczono, dodając wynik każdego z 10 indywidualnych pytań MGC. Możliwe całkowite wyniki MGC wahają się od 0 (normalny) do 50 (ciężki). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę uczestników przed rozpoczęciem wlewu do badania IV. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości po linii bazowej. Przedstawiono różnice w skorygowanych średnich najmniejszych kwadratów (belimumab 10 mg/kg minus placebo). Ujemna różnica w leczeniu wskazuje na korzyść w stosunku do placebo. Metodą analizy były powtarzane pomiary modelu mieszanego dostosowane do leczenia, wizyty, wyjściowego wyniku MGC, leczenia do wizyty i podstawowego wyniku MGC do wizyty.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Liczba uczestników z poprawą o >=3 punkty od wartości początkowej do tygodnia 24 w wyniku MGC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Całkowity wynik MGC obliczono, dodając wynik każdego z 10 indywidualnych pytań MGC. Możliwe całkowite wyniki MGC wahają się od 0 (normalny) do 50 (ciężki). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę uczestników przed rozpoczęciem wlewu do badania IV. Proporcje porównano za pomocą dokładnych analiz stratyfikowanych według obserwowanej mediany wyniku wyjściowego ( mediana ). Przedstawiono dokładne ilorazy szans, podwojone dokładnie jednostronne wartości p i dokładne przedziały ufności. Założono, że uczestnicy z brakującymi danymi mają odpowiedź negatywną.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Liczba uczestników z pogorszeniem wyniku MGC o >=3 punkty od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Całkowity wynik MGC obliczono, dodając wynik każdego z 10 indywidualnych pytań MGC. Możliwe całkowite wyniki MGC wahają się od 0 (normalny) do 50 (ciężki). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę uczestników przed rozpoczęciem wlewu do badania IV. Proporcje porównano za pomocą dokładnych analiz stratyfikowanych według obserwowanej mediany wyniku wyjściowego ( mediana ). Przedstawiono dokładne ilorazy szans, podwojone dokładnie jednostronne wartości p i dokładne przedziały ufności. Założono, że uczestnicy z brakującymi danymi mają pogarszającą się odpowiedź.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Liczba uczestników z trwałą odpowiedzią w wyniku MGC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Trwała odpowiedź AA podczas fazy leczenia ma miejsce, gdy stan uczestnika poprawia się o >=3 punkty w stosunku do wartości wyjściowej w 12. tygodniu i uczestnik utrzymuje poprawę o co najmniej 3 punkty od wartości początkowej do tygodnia 24. Całkowity wynik MGC obliczono, dodając wynik każdego z 10 indywidualnych pytań MGC. Możliwe całkowite wyniki MGC wahają się od 0 (normalny) do 50 (ciężki). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę uczestników przed rozpoczęciem wlewu do badania IV. Ilorazy szans są obliczane metodą Cochrana-Mantela-Haenszela bez dostosowania do jakichkolwiek warstw. Przedstawiono przedziały ufności Walda i wartości p.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Mediana czasu do odpowiedzi MGC, która utrzymuje się od najwcześniejszego punktu czasowego, w którym obserwuje się poprawę o >=3 punkty od wartości początkowej i utrzymuje się do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Utrzymująca się odpowiedź podczas fazy leczenia ma miejsce, gdy stan uczestnika poprawia się o >=3 punkty w stosunku do wartości początkowej w 12. tygodniu i uczestnik utrzymuje poprawę o co najmniej 3 punkty od wartości początkowej do 24. tygodnia. Całkowity wynik MGC obliczono, dodając wynik każdego z 10 indywidualnych pytań MGC. Możliwe całkowite wyniki MGC wahają się od 0 (normalny) do 50 (ciężki). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę uczestników przed rozpoczęciem wlewu dożylnego (IV) badania.
Wartość wyjściowa i do tygodnia 24
Średnia zmiana od wartości początkowej dla wyniku MGC w tygodniu 28, tygodniu 32 i tygodniu 36
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28, tydzień 32 i tydzień 36
Całkowity wynik MGC obliczono, dodając wynik każdego z 10 indywidualnych pytań MGC. Możliwe całkowite wyniki MGC wahają się od 0 (normalny) do 50 (ciężki). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę uczestnika przed rozpoczęciem wlewu do badania IV. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości po BL. Przedstawiono różnice w skorygowanych średnich najmniejszych kwadratów (belimumab 10 mg/kg minus placebo). Ujemna różnica w leczeniu wskazuje na korzyść w stosunku do placebo. Metodą analizy były powtarzane pomiary modelu mieszanego dostosowane do leczenia, wizyty, wyjściowego wyniku MGC, leczenia do wizyty i podstawowego wyniku MGC do wizyty. Przedstawiono tylko wizyty kontrolne, ale analiza obejmuje również wszystkie wizyty fazy leczenia. Przeanalizowano tylko tych uczestników, którzy byli dostępni we wskazanych punktach czasowych (reprezentowanych przez n=X w tytułach kategorii).
Wartość wyjściowa, tydzień 28, tydzień 32 i tydzień 36
Liczba uczestników ze statusem Myasthenia Foundation of America-post Intervention (MGFA-PIS) o minimalnej manifestacji lub lepszej w tygodniu 24 i tygodniu 36.
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 36
Myasthenia Foundation of America – stan po interwencji ocenia, czy pacjentów można sklasyfikować jako będących w stanie minimalnej manifestacji (MM), remisji farmakologicznej (PR) lub całkowitej remisji (CR). W tym badaniu oceniono tylko MM i PR, ponieważ CR nie jest osiągalne na podstawie definicji.
Tydzień 24 i Tydzień 36
Liczba uczestników z MGFA-PIS z remisją farmakologiczną lub lepszą w 24. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 36
Stan pooperacyjny (PIS) fundacji Myasthenia Foundation of America (MGFA) ocenia, czy pacjentów można sklasyfikować jako będących w stanie minimalnej manifestacji (MM), remisji farmakologicznej (PR) lub całkowitej remisji (CR). W tym badaniu oceniono tylko MM i PR, ponieważ CR nie jest osiągalne na podstawie definicji.
Tydzień 24 i Tydzień 36
Liczba uczestników z MGFA-PIS o minimalnej utrzymującej się odpowiedzi (MM w 12. tygodniu i utrzymująca się odpowiedź do 24. tygodnia)
Ramy czasowe: Tydzień 12 do Tydzień 24
Stan pooperacyjny (PIS) fundacji Myasthenia Foundation of America (MGFA) ocenia, czy pacjentów można sklasyfikować jako będących w stanie minimalnej manifestacji (MM), remisji farmakologicznej (PR) lub całkowitej remisji (CR). W tym badaniu oceniono tylko MM i PR, ponieważ CR nie jest osiągalne na podstawie definicji.
Tydzień 12 do Tydzień 24
Liczba uczestników z trwałą odpowiedzią farmakologiczną MGFA-PIS (PR w 12. tygodniu i odpowiedź utrzymała się do 24. tygodnia)
Ramy czasowe: Tydzień 12 do Tydzień 24
Stan pooperacyjny (PIS) fundacji Myasthenia Foundation of America (MGFA) ocenia, czy pacjentów można sklasyfikować jako będących w stanie minimalnej manifestacji (MM), remisji farmakologicznej (PR) lub całkowitej remisji (CR). W tym badaniu oceniono tylko MM i PR, ponieważ CR nie jest osiągalne na podstawie definicji.
Tydzień 12 do Tydzień 24
Liczba uczestników z MGFA-PIS (bez zmian, poprawa, pogorszenie) w 24. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) stan po interwencji (PIS) ocenia, czy osoby badane można sklasyfikować jako niezmienione, ulepszone lub pogorszone.
Tydzień 24 i Tydzień 36
Średnia zmiana od wartości początkowej w skali codziennych czynności życiowych miastenii (MG-ADL) w 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 24
Całkowity wynik MG-ADL obliczono przez dodanie wyniku każdego z 8 indywidualnych pytań MG-ADL. Możliwe całkowite wyniki MG-ADL mieszczą się w zakresie od 0 (normalny) do 24 (ciężki). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę uczestników przed rozpoczęciem wlewu do badania IV. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości po linii bazowej. Przedstawiono różnice w skorygowanych średnich najmniejszych kwadratów (belimumab 10 mg/kg minus placebo). Ujemna różnica w leczeniu wskazuje na korzyść w stosunku do placebo. Metodą analizy były powtarzane pomiary modelu mieszanego dostosowane do leczenia, wizyty, wyjściowego wyniku MG-ADL, leczenia do wizyty i wyjściowego wyniku MG-ADL do wizyty. Przeanalizowano tylko tych uczestników, którzy byli dostępni we wskazanych punktach czasowych (reprezentowanych przez n=X w tytułach kategorii).
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 24
Średnia zmiana od wartości początkowej w skali czynności życia codziennego w miastenii (MG-ADL) w 28., 32. i 36. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 28, tydzień 32 i tydzień 36
Całkowity wynik MG-ADL obliczono przez dodanie wyniku każdego z 8 indywidualnych pytań MG-ADL. Możliwe całkowite wyniki MG-ADL wahają się od 0 (normalny) do 24 (ciężki). Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę uczestnika przed rozpoczęciem wlewu do badania IV. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od wartości po linii bazowej. Przedstawiono różnice w skorygowanych średnich najmniejszych kwadratów (belimumab 10 mg/kg minus placebo). Ujemna różnica w leczeniu wskazuje na korzyść w stosunku do placebo. Metodą analizy były powtarzane pomiary modelu mieszanego dostosowane do leczenia, wizyty, wyjściowego wyniku MG-ADL, leczenia do wizyty i wyjściowego wyniku MG-ADL do wizyty. Przedstawiono tylko wizyty kontrolne, ale analiza obejmuje również wszystkie wizyty fazy leczenia. Przeanalizowano tylko tych uczestników, którzy byli dostępni we wskazanych punktach czasowych (reprezentowanych przez n=X w tytułach kategorii).
Wartość wyjściowa, tydzień 28, tydzień 32 i tydzień 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 115123

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myastheenia Gravis

Badania kliniczne na Belimumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj