Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De evaluatie van Belimumab bij Myasthenia Gravis (MG)

15 december 2016 bijgewerkt door: GlaxoSmithKline

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek van belimumab te evalueren bij proefpersonen met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG)

Studie BEL115123 is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, multinationale studie van belimumab (10 mg/kg) om de werkzaamheid en veiligheid van belimumab bij personen met MG te onderzoeken. De studie zal mannelijke en vrouwelijke poliklinische patiënten (> of gelijk aan 18 jaar oud) inschrijven met een diagnose van MG die 1) acetylcholinereceptor (AChR) antilichaam positief of spierspecifiek kinase (MuSK) antilichaam positief zijn, 2) op de huidige standaard van zorgtherapie, en 3) tekenen van MG blijven vertonen. De studie omvat 3 fasen: een screeningperiode van 4 weken, een behandelingsperiode van 24 weken en een follow-upperiode van 12 weken. IP zal intraveneus worden toegediend op dag 0, 14, 28 en vervolgens elke 28 dagen tot en met week 20. In week 24 worden de primaire resultaten verkregen. Vervolgevaluaties zullen worden uitgevoerd in week 28, 32 en 36 voor alle proefpersonen. Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid van belimumab zoals geëvalueerd door de verandering in de kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-score.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Duitsland, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Duitsland, 04103
        • GSK Investigational Site
  • Italië
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20133
        • GSK Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • GSK Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar en ouder, met een levensverwachting van meer dan 1 jaar.
  • MG van klasse II tot en met IVa.
  • Acetylcholinereceptor (AChR) of spierspecifiek kinase (MuSK) antilichaam positief.
  • Stabiele dosis (gedefinieerd als geen dosisveranderingen) die de maximale doses gegeven in rubriek 5.6.1 van de volgende therapie(ën) voorafgaand aan de screening niet overschrijdt: Cholinesteraseremmer (pyridostigmine of equivalent) gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening en geen immunosuppressiva; Cholinesteraseremmer (pyridostigmine of equivalent) gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening en/of alleen een van de volgende: prednison (tot 40 mg/dag of equivalent) gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening; azathioprine gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening; mycofenolaat minimaal 6 maanden voorafgaand aan de screening, of ciclosporine minimaal 3 maanden voorafgaand aan de screening; of cholinesteraseremmer (pyridostigmine of equivalent) gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening en/of prednison (tot 20 mg/dag of equivalent) gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening en slechts een van de volgende: azathioprine gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, mycofenolaat gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening of ciclosporine gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score van 8 of hoger, met ten minste 4 punten afgeleid van andere tekens dan oculair
  • Een vrouwelijke proefpersoon komt in aanmerking voor deelname als zij: niet vruchtbaar is; Kan zwanger worden en is NIET zwanger of geeft borstvoeding, heeft een negatieve serumzwangerschapstest bij screening en stemt in met een van de volgende: Volledige onthouding van penis-vaginale geslachtsgemeenschap, wanneer dit de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van de vrouw is, gedurende de periode vanaf toestemming tot de studie tot 16 weken na de laatste dosis onderzoeksproduct; of Consequent en correct gebruik van een van de volgende aanvaardbare anticonceptiemethoden gedurende de periode vanaf de toestemming voor het onderzoek tot 16 weken na de laatste dosis van het onderzoeksproduct: orale anticonceptiva (gecombineerd of alleen progesteron), injecteerbaar progesteron, implantaten van etonogestrel of levonorgestrel, oestrogene vaginale ring, percutane anticonceptiepleisters, intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS) met een gedocumenteerd faalpercentage van minder dan 1% per jaar, mannelijke partnersterilisatie (vasectomie met documentatie van azoöspermie) voorafgaand aan de vrouwelijke proefpersoon binnenkomst in de studie; deze man moet de enige partner van de proefpersoon zijn. Dubbele barrièremethode: condoom en een occlusiekapje (diafragma of cervix-/gewelfkapje) met een vaginaal zaaddodend middel (schuim/gel/film/crème/zetpil).
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in het toestemmingsformulier.
  • Enkele QTc minder dan 450 msec; of QTc minder dan 480 msec bij proefpersonen met bundeltakblok.
  • AST en ALT minder dan 2xULN; alkalische fosfatase en bilirubine minder of = tot 1,5xULN (geïsoleerd bilirubine groter dan 1,5xULN is acceptabel als bilirubine gefractioneerd is en direct bilirubine minder dan 35%).

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft deelgenomen aan een klinische studie en heeft een onderzoeksproduct gekregen binnen 30 dagen, 5 halfwaardetijden of tweemaal de duur van het biologische effect van het onderzoeksproduct (wat het langst is) voorafgaand aan de screening of van plan om een ​​onderzoeksgeneesmiddel te gebruiken voor de geplande duur studiedeelname (6 maanden na de laatste dosis studiegeneesmiddel).
  • Aanwezigheid of voorgeschiedenis van thymoom.
  • Thymectomie binnen 12 maanden
  • Klinisch significante (volgens onderzoeker) afwijkende laboratoriumwaarden.
  • Zwangere vrouwtjes zoals bepaald door positieve (serum) hCG-test bij screening of voorafgaand aan dosering, of zogende vrouwtjes of van plan om zwanger te worden binnen 16 weken na de laatste dosis van het onderzoeksproduct.
  • Geschiedenis van gevoeligheid voor een van de onderzoeksmedicijnen, of componenten daarvan of een geschiedenis van medicijn- of andere allergie die, naar de mening van de onderzoeker of GSK Medical Monitor, hun deelname contra-indiceert.
  • Kan (volgens de onderzoeker) behandeling met IVIg en/of plasmaferese vereisen tijdens de behandelingsperiode van 24 weken.
  • IVIg en/of plasmaferese hebben gekregen binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Een ander biofarmaceutisch middel hebben gekregen (behalve IVIg zoals beschreven in uitsluitingscriterium #8) in de 364 dagen voorafgaand aan de screening.
  • ooit een behandeling hebben gekregen met een op B-cellen gerichte therapie (bijv. rituximab, belimumab).
  • Een levend vaccin hebben gekregen binnen 30 dagen na studiedag 0 (baseline).
  • U heeft in de afgelopen 6 maanden cyclofosfamide of een ander immunosuppressivum gekregen, behalve degene die zijn toegestaan ​​volgens opnamecriterium nr. 4.
  • Een andere medische aandoening heeft die behandeling met steroïden of immunosuppressiva vereist.
  • Ziekenhuisopname wegens infectie of gebruik van parenterale antibacteriële, antischimmel- of antivirale middelen binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening; of geschiedenis van recidiverende of chronische infectie, of momenteel actieve systemische infectie.
  • Een voorgeschiedenis hebben van maligne neoplasmata in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van adequaat behandelde kankers van de huid (basaalcel of plaveiselcelcarcinoom) of carcinoma in situ van de baarmoederhals.
  • Een voorgeschiedenis hebben van een belangrijke orgaantransplantatie (bijv. Hart, long, nier, lever) of hematopoëtische stamcel-/mergtransplantatie.
  • Heb een historisch positieve test of test positief bij screening op HIV-1, hepatitis B-oppervlakteantigeen of hepatitis C-antilichaam.
  • Een IgG Graad 3 of hoger tekort hebben (minder dan of = tot 400mg/dL).
  • Een IgA-tekort hebben (IgA minder dan 10 mg/dL).
  • Een voorgeschiedenis hebben van een anafylactische reactie op parenterale toediening van contrastmiddelen, menselijke of muriene eiwitten of monoklonale antilichamen.
  • Een voortschrijdende medische, neurologische of psychologische aandoening of situatie heeft die er naar het oordeel van de onderzoeker waarschijnlijk toe leidt dat de proefpersoon niet in staat of niet bereid is om deel te nemen aan onderzoeksprocedures, om alle geplande beoordelingen te voltooien, of om nauwkeurige beoordelingen uit te sluiten.
  • Maakt momenteel misbruik van drugs of alcohol of heeft een geschiedenis van misbruik in de afgelopen 12 maanden.
  • Proefpersonen die aanwijzingen hebben voor een ernstig suïciderisico, waaronder een voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag in de afgelopen 6 maanden en/of suïcidale gedachten van het type 4 of 5 op de C-SSRS in de laatste 2 maanden, of die naar het oordeel van de onderzoeker een aanzienlijk risico vormen zelfmoord risico.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Belimumab
10mg/kg
Biologisch: Belimumab
10 mg/kg intraveneuze infusie
Placebo-vergelijker: Placebo
placebo IV infusie
Ander: Placebo
placebo IV infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline voor kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-score in week 24
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
De QMG is een ordinale schaal met 13 items die oculaire, bulbaire, extremiteitsvermoeidheid en -kracht meet, samen met de ademhalingsfunctie. De totale QMG-score werd berekend door de score van elk van de 13 individuele QMG-vragen op te tellen. Mogelijke scores op het QMG-bereik van 0 (normaal) tot 39 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. De QMG-score bij Baseline is het gemiddelde van de screening- en Week 0 Baseline-scores. De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-basislijnwaarde. De verschillen in gecorrigeerde kleinste-kwadratengemiddelden werden gepresenteerd (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Een negatief behandelingsverschil duidt op voordeel ten opzichte van placebo. De analysemethode was Mixed-Model Repeated Measures aangepast voor behandeling, bezoek, basislijn QMG-score, behandeling per bezoek en basislijn QMG-score per bezoek.
Basislijn en week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een verbetering van meer dan of gelijk aan (>=) 3 punten vanaf baseline tot en met week 24 in de QMG-score
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
De QMG is een ordinale schaal met 13 items die oculaire, bulbaire, extremiteitsvermoeidheid en -kracht meet, samen met de ademhalingsfunctie. De totale QMG-score werd berekend door de score van elk van de 13 individuele QMG-vragen op te tellen. Mogelijke scores op het QMG-bereik van 0 (normaal) tot 39 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. De QMG-score bij Baseline is het gemiddelde van de screening- en Week 0 Baseline-scores. Verhoudingen vergeleken met behulp van exacte analyses gestratificeerd op basis van de waargenomen mediaan Baseline-score (minder dan of gelijk aan [] mediaan). Exacte odds ratio, het dubbele van de exacte eenzijdige p-waarde en exacte betrouwbaarheidsintervallen werden gepresenteerd. Van deelnemers met ontbrekende gegevens werd aangenomen dat ze een negatief antwoord hadden.
Basislijn en tot week 24
Aantal deelnemers verslechtert met >=3 punten in QMG-score vanaf baseline tot en met week 24
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
De QMG is een ordinale schaal met 13 items die oculaire, bulbaire, extremiteitsvermoeidheid en -kracht meet, samen met de ademhalingsfunctie. De totale QMG-score werd berekend door de score van elk van de 13 individuele QMG-vragen op te tellen. Mogelijke scores op het QMG-bereik van 0 (normaal) tot 39 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. De QMG-score bij Baseline is het gemiddelde van de screening- en Week 0 Baseline-scores. Proporties vergeleken met behulp van exacte analyses gestratificeerd op basis van de waargenomen mediaan Baselinescore (mediaan). Exacte odds ratio, dubbel de exacte eenzijdige p-waarde en exact betrouwbaarheidsinterval werden gepresenteerd. Van deelnemers met ontbrekende gegevens werd aangenomen dat ze een verslechterende respons hadden.
Basislijn en tot week 24
Aantal deelnemers met een aanhoudende respons in de QMG-score
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
Een aanhoudende respons tijdens de behandelingsfase is wanneer een deelnemer in week 12 met >=3 punten verbetert ten opzichte van de uitgangswaarde en de deelnemer tot en met week 24 ten minste een verbetering van 3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde vasthoudt. De QMG is een ordinale schaal met 13 items die oculaire, bulbaire, extremiteitsvermoeidheid en -kracht meet, samen met de ademhalingsfunctie. De totale QMG-score werd berekend door de score van elk van de 13 individuele QMG-vragen op te tellen. Mogelijke scores op het QMG-bereik van 0 (normaal) tot 39 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. De QMG-score bij Baseline is het gemiddelde van de screening- en Week 0 Baseline-scores. Odds ratio's worden berekend volgens de Cochran-Mantel-Haenszel-methode, gestratificeerd op basis van de waargenomen mediane basislijnscore (mediaan). Wald-betrouwbaarheidsintervallen en p-waarden werden gepresenteerd.
Basislijn en tot week 24
Mediane tijd tot QMG-respons die wordt aangehouden vanaf het vroegste tijdstip waarop verbetering met >=3 punten ten opzichte van de basislijn wordt waargenomen en gehandhaafd tot en met week 24
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
Een aanhoudende respons tijdens de behandelingsfase is wanneer een deelnemer in week 12 met >=3 punten verbetert ten opzichte van de uitgangswaarde en de deelnemer tot en met week 24 ten minste een verbetering van 3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde vasthoudt. De QMG is een ordinale schaal met 13 items die oculaire, bulbaire, extremiteitsvermoeidheid en -kracht meet, samen met de ademhalingsfunctie. De totale QMG-score werd berekend door de score van elk van de 13 individuele QMG-vragen op te tellen. Mogelijke scores op het QMG-bereik van 0 (normaal) tot 39 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. De QMG-score bij Baseline is het gemiddelde van de screening- en Week 0 Baseline-scores.
Basislijn en tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline voor QMG-score in week 28, week 32 en week 36
Tijdsspanne: Basislijn, week 28, week 32 en week 36
De QMG is een ordinale schaal met 13 items die oculaire, bulbaire, extremiteitsvermoeidheid en -kracht meet, samen met de ademhalingsfunctie. De totale QMG-score werd berekend door de score van elk van de 13 individuele QMG-vragen op te tellen. Mogelijke scores op het QMG-bereik van 0 (mild) tot 39 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. De QMG-score bij baseline (BL) is het gemiddelde van de screening- en week 0 BL-scores. Verandering van BL werd berekend door de BL-waarde af te trekken van de post-BL-waarde. De verschillen in gecorrigeerde kleinste-kwadratengemiddelden worden weergegeven (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Een negatief trt-verschil duidt op voordeel ten opzichte van placebo. De analysemethode was Mixed-Model Repeated Measures aangepast voor Trt, Visit, BL QMG Score, Trt by Visit en BL QMG Score by Visit. Alleen vervolgbezoeken worden weergegeven, maar de analyse omvat ook alle bezoeken in de derde fase. Alleen die par. beschikbaar op aangegeven tijdstippen (weergegeven door n=X in de categorietitels) werden geanalyseerd.
Basislijn, week 28, week 32 en week 36
Gemiddelde verandering vanaf baseline in Myasthenia Gravis Composite (MGC) Schaal tot en met week 24
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
De totale MGC-score werd berekend door de score van elk van de 10 individuele MGC-vragen op te tellen. Mogelijke totale MGC-scores variëren van 0 (normaal) tot 50 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling van de deelnemer voorafgaand aan de start van de IV-infusie van het onderzoek. De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-basislijnwaarde. De verschillen in gecorrigeerde kleinste-kwadratengemiddelden worden weergegeven (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Een negatief behandelingsverschil duidt op voordeel ten opzichte van placebo. De analysemethode was Mixed-Model Repeated Measures aangepast voor behandeling, bezoek, baseline MGC-score, behandeling per bezoek en baseline MGC-score per bezoek.
Basislijn en tot week 24
Aantal deelnemers met verbetering van >=3 punten vanaf baseline tot en met week 24 in de MGC-score
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
De totale MGC-score werd berekend door de score van elk van de 10 individuele MGC-vragen op te tellen. Mogelijke totale MGC-scores variëren van 0 (normaal) tot 50 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling van de deelnemer voorafgaand aan de start van de IV-infusie van het onderzoek. Proporties vergeleken met behulp van exacte analyses gestratificeerd op basis van de waargenomen mediane baselinescore (mediaan). Exacte odds ratio's, dubbel de exacte eenzijdige p-waarden en exacte betrouwbaarheidsintervallen werden gepresenteerd. Van deelnemers met ontbrekende gegevens werd aangenomen dat ze een negatief antwoord hadden.
Basislijn en tot week 24
Aantal deelnemers verslechtert met >=3 punten vanaf baseline tot en met week 24 in de MGC-score
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
De totale MGC-score werd berekend door de score van elk van de 10 individuele MGC-vragen op te tellen. Mogelijke totale MGC-scores variëren van 0 (normaal) tot 50 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling van de deelnemer voorafgaand aan de start van de IV-infusie van het onderzoek. Proporties vergeleken met behulp van exacte analyses gestratificeerd op basis van de waargenomen mediane baselinescore (mediaan). Exacte odds ratio's, dubbel de exacte eenzijdige p-waarden en exacte betrouwbaarheidsintervallen werden gepresenteerd. Van deelnemers met ontbrekende gegevens werd aangenomen dat ze een verslechterende respons hadden.
Basislijn en tot week 24
Aantal deelnemers met een aanhoudende respons in de MGC-score
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
Er is sprake van een aanhoudende respons tijdens de behandelingsfase wanneer een deelnemer in week 12 met >=3 punten verbetert ten opzichte van de uitgangswaarde en de deelnemer tot en met week 24 ten minste een verbetering van 3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde vasthoudt. De totale MGC-score werd berekend door de score van elk van de 10 individuele MGC-vragen op te tellen. Mogelijke totale MGC-scores variëren van 0 (normaal) tot 50 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling van de deelnemer voorafgaand aan de start van de IV-infusie van het onderzoek. Odds ratio's worden berekend volgens de Cochran-Mantel-Haenszel-methode zonder correctie voor strata. Wald-betrouwbaarheidsintervallen en p-waarden werden gepresenteerd.
Basislijn en tot week 24
Mediane tijd tot MGC-respons die wordt aangehouden vanaf het vroegste tijdstip waarop verbetering met >=3 punten vanaf de basislijn wordt waargenomen en gehandhaafd tot en met week 24
Tijdsspanne: Basislijn en tot week 24
Een aanhoudende respons tijdens de behandelingsfase is wanneer een deelnemer in week 12 met >=3 punten verbetert ten opzichte van de uitgangswaarde en de deelnemer tot en met week 24 ten minste een verbetering van 3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde vasthoudt. De totale MGC-score werd berekend door de score van elk van de 10 individuele MGC-vragen op te tellen. Mogelijke totale MGC-scores variëren van 0 (normaal) tot 50 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling van de deelnemers voorafgaand aan de start van de intraveneuze (IV) infusie van het onderzoek.
Basislijn en tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline voor MGC-score in week 28, week 32 en week 36
Tijdsspanne: Basislijn, week 28, week 32 en week 36
De totale MGC-score werd berekend door de score van elk van de 10 individuele MGC-vragen op te tellen. Mogelijke totale MGC-scores variëren van 0 (normaal) tot 50 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling van de deelnemer voorafgaand aan de start van de IV-infusie van het onderzoek. De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-BL-waarde. De verschillen in gecorrigeerde kleinste-kwadratengemiddelden worden weergegeven (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Een negatief behandelingsverschil duidt op voordeel ten opzichte van placebo. De analysemethode was Mixed-Model Repeated Measures aangepast voor behandeling, bezoek, baseline MGC-score, behandeling per bezoek en baseline MGC-score per bezoek. Alleen vervolgbezoeken worden gepresenteerd, maar de analyse omvat ook alle bezoeken in de behandelingsfase. Alleen die deelnemers die beschikbaar waren op de aangegeven tijdstippen (weergegeven door n=X in de categorietitels) werden geanalyseerd.
Basislijn, week 28, week 32 en week 36
Aantal deelnemers met een Myasthenia Foundation of America-post Intervention Status (MGFA-PIS) van minimale manifestatie of beter in week 24 en week 36.
Tijdsspanne: Week 24 en week 36
Myasthenia Foundation of America-status na interventie beoordeelt of proefpersonen kunnen worden gecategoriseerd als zijnde in een status van minimale manifestatie (MM), farmacologische remissie (PR) of volledige remissie (CR). In dit onderzoek zijn alleen MM en PR beoordeeld, aangezien CR niet haalbaar is op basis van de definitie.
Week 24 en week 36
Aantal deelnemers met MGFA-PIS van farmacologische remissie of beter in week 24 en week 36
Tijdsspanne: Week 24 en week 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) postinterventiestatus (PIS) beoordeelt of proefpersonen kunnen worden gecategoriseerd als zijnde in een status van minimale manifestatie (MM), farmacologische remissie (PR) of volledige remissie (CR). In dit onderzoek zijn alleen MM en PR beoordeeld, aangezien CR niet haalbaar is op basis van de definitie.
Week 24 en week 36
Aantal deelnemers met MGFA-PIS met minimale manifestatie Aanhoudende respons (MM in week 12 en handhaafde de respons tot en met week 24)
Tijdsspanne: Week 12 tot en met week 24
Myasthenia Foundation of America (MGFA) postinterventiestatus (PIS) beoordeelt of proefpersonen kunnen worden gecategoriseerd als zijnde in een status van minimale manifestatie (MM), farmacologische remissie (PR) of volledige remissie (CR). In dit onderzoek zijn alleen MM en PR beoordeeld, aangezien CR niet haalbaar is op basis van de definitie.
Week 12 tot en met week 24
Aantal deelnemers met MGFA-PIS van farmacologische respons Aanhoudende respons (PR in week 12 en handhaafde respons tot en met week 24)
Tijdsspanne: Week 12 tot en met week 24
Myasthenia Foundation of America (MGFA) postinterventiestatus (PIS) beoordeelt of proefpersonen kunnen worden gecategoriseerd als zijnde in een status van minimale manifestatie (MM), farmacologische remissie (PR) of volledige remissie (CR). In dit onderzoek zijn alleen MM en PR beoordeeld, aangezien CR niet haalbaar is op basis van de definitie.
Week 12 tot en met week 24
Aantal deelnemers met MGFA-PIS (ongewijzigd, verbeterd, verslechterd) in week 24 en week 36
Tijdsspanne: Week 24 en week 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) postinterventiestatus (PIS) beoordeelt of proefpersonen kunnen worden gecategoriseerd als ongewijzigd, verbeterd of verslechterd.
Week 24 en week 36
Gemiddelde verandering vanaf baseline in de Myasthenia Gravis Activiteiten van Dagelijks Leven Schaal (MG-ADL) in week 12 en week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 en week 24
De totale MG-ADL-score werd berekend door de score van elk van de 8 individuele MG-ADL-vragen op te tellen. Mogelijke totale MG-ADL-scores variëren van 0 (normaal) tot 24 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling van de deelnemer voorafgaand aan de start van de IV-infusie van het onderzoek. De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-basislijnwaarde. De verschillen in gecorrigeerde kleinste-kwadratengemiddelden worden weergegeven (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Een negatief behandelingsverschil duidt op voordeel ten opzichte van placebo. De analysemethode was Mixed-Model Repeated Measures aangepast voor behandeling, bezoek, baseline MG-ADL-score, behandeling per bezoek en baseline MG-ADL-score per bezoek. Alleen die deelnemers die beschikbaar waren op de aangegeven tijdstippen (weergegeven door n=X in de categorietitels) werden geanalyseerd.
Basislijn, week 12 en week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in de Myasthenia Gravis Activiteiten van Dagelijks Leven Schaal (MG-ADL) in week 28, week 32 en week 36
Tijdsspanne: Basislijn, week 28, week 32 en week 36
De totale MG-ADL-score werd berekend door de score van elk van de 8 individuele MG-ADL-vragen op te tellen. Mogelijke totale MG-ADL-scores variëren van 0 (normaal) tot 24 (ernstig). Een lagere score duidt op een beter klinisch resultaat. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling van de deelnemer voorafgaand aan de start van de IV-infusie van het onderzoek. De wijziging ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-basislijnwaarde. De verschillen in gecorrigeerde kleinste-kwadratengemiddelden worden weergegeven (Belimumab 10 mg/kg minus Placebo). Een negatief behandelingsverschil duidt op voordeel ten opzichte van placebo. De analysemethode was Mixed-Model Repeated Measures aangepast voor behandeling, bezoek, baseline MG-ADL-score, behandeling per bezoek en baseline MG-ADL-score per bezoek. Alleen vervolgbezoeken worden gepresenteerd, maar de analyse omvat ook alle bezoeken in de behandelingsfase. Alleen die deelnemers die beschikbaar waren op de aangegeven tijdstippen (weergegeven door n=X in de categorietitels) werden geanalyseerd.
Basislijn, week 28, week 32 en week 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 november 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

29 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2016

Laatst geverifieerd

1 december 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 115123

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myasthaenia Gravis

Klinische onderzoeken op Belimumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Denmark

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren