Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení belimumabu u Myasthenia Gravis (MG)

15. prosince 2016 aktualizováno: GlaxoSmithKline

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky belimumabu u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (MG)

Studie BEL115123 je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, mezinárodní studie belimumabu (10 mg/kg) ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti belimumabu u subjektů s MG. Do studie budou zařazeni ambulantní pacienti (> nebo rovnající se 18 letům) s diagnózou MG, kteří jsou 1) pozitivní na acetylcholinový receptor (AChR) nebo pozitivní na svalovou specifickou kinázu (MuSK), 2) podle současného standardu pečovatelská terapie a 3) nadále vykazují známky MG. Studie bude zahrnovat 3 fáze: 4týdenní období screeningu, 24týdenní období léčby a 12týdenní období sledování. IP bude podávána intravenózně ve dnech 0, 14, 28 a poté každých 28 dní až do týdne 20 včetně. Ve 24. týdnu budou získány primární výsledky. Následná hodnocení budou provedena v týdnech 28, 32 a 36 pro všechny subjekty. Primárním cílem této studie je posoudit účinnost belimumabu hodnocenou změnou skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20133
        • GSK Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Německo, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Německo, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Německo, 04103
        • GSK Investigational Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • GSK Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let a starší, s očekávanou délkou života delší než 1 rok.
  • MG třídy II až IVa včetně.
  • Pozitivní protilátka proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo svalové specifické kináze (MuSK).
  • Stabilní dávka (definovaná jako žádné změny dávky) nepřekračující maximální dávky uvedené v bodě 5.6.1 následující terapie(í) před screeningem: Inhibitor cholinesterázy (pyridostigmin nebo ekvivalent) po dobu nejméně 2 týdnů před screeningem a žádná imunosupresiva; Inhibitor cholinesterázy (pyridostigmin nebo ekvivalent) po dobu alespoň 2 týdnů před screeningem a/nebo pouze jeden z následujících: prednison (až 40 mg/den nebo ekvivalent) po dobu alespoň 1 měsíce před screeningem; azathioprin po dobu alespoň 6 měsíců před screeningem; mykofenolát po dobu alespoň 6 měsíců před screeningem nebo cyklosporin po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem; nebo inhibitor cholinesterázy (pyridostigmin nebo ekvivalent) po dobu alespoň 2 týdnů před screeningem a/nebo prednison (až 20 mg/den nebo ekvivalent) po dobu alespoň 1 měsíce před screeningem a pouze jeden z následujících: azathioprin po dobu alespoň 6 měsíce před screeningem, mykofenolát alespoň 6 měsíců před screeningem nebo cyklosporin alespoň 3 měsíce před screeningem
  • Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) skóre 8 nebo vyšší, s alespoň 4 body odvozenými z jiných příznaků než očních
  • Žena je způsobilá k účasti, pokud je: Neplodná; Ve fertilním věku a NENÍ těhotná ani nekojící, má negativní těhotenský test v séru při screeningu a souhlasí s jedním z následujících: Úplná abstinence od penilně-vaginálního styku, pokud je to preferovaný a obvyklý životní styl ženy, po dobu od souhlasu do studie do 16 týdnů po poslední dávce hodnoceného produktu; nebo Důsledné a správné používání jedné z následujících přijatelných metod antikoncepce po dobu od souhlasu do studie do 16 týdnů po poslední dávce hodnoceného přípravku: perorální antikoncepce (buď kombinovaná, nebo pouze progesteron), injekční progesteron, implantáty etonogestrelu nebo levonorgestrel, estrogenní vaginální kroužek, perkutánní antikoncepční náplasti, nitroděložní tělísko (IUD) nebo nitroděložní systém (IUS) s prokázanou mírou selhání nižší než 1 % za rok, sterilizace mužského partnera (vazektomie s dokumentací azoospermie) před ženskou pacientkou vstup do studia; tento muž musí být jediným partnerem pro subjekt, metoda s dvojitou bariérou: kondom a okluzivní čepice (bránice nebo cervikální čepice) s vaginálním spermicidním prostředkem (pěna/gel/film/krém/čípek).
  • Schopnost dát písemný informovaný souhlas, který zahrnuje splnění požadavků a omezení uvedených ve formuláři souhlasu.
  • Jediný QTc kratší než 450 msec; nebo QTc méně než 480 ms u subjektů s blokem bundle Branch Block.
  • AST a ALT méně než 2xULN; alkalická fosfatáza a bilirubin méně nebo = do 1,5xULN (izolovaný bilirubin vyšší než 1,5xULN je přijatelný, pokud je bilirubin frakcionován a přímý bilirubin nižší než 35%).

Kritéria vyloučení:

  • Účastnil se klinického hodnocení a obdržel hodnocený přípravek během 30 dnů, 5 poločasů nebo dvojnásobku trvání biologického účinku hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší) před screeningem nebo před plánováním užívání jakéhokoli hodnoceného léku po plánovanou dobu trvání účasti ve studii (6 měsíců po poslední dávce studovaného léku).
  • Přítomnost nebo předchozí anamnéza thymomu.
  • Tymektomie do 12 měsíců
  • Klinicky významné (podle názoru zkoušejícího) abnormální laboratorní hodnoty.
  • Těhotné ženy zjištěné pozitivním (sérovým) hCG testem při screeningu nebo před podáním dávky nebo kojící ženy nebo ženy plánující otěhotnět do 16 týdnů po poslední dávce hodnoceného přípravku.
  • Anamnéza citlivosti na kterýkoli ze studovaných léků nebo jejich složek nebo anamnéza lékové nebo jiné alergie, která podle názoru zkoušejícího nebo GSK Medical Monitor kontraindikuje jejich účast.
  • Může vyžadovat (podle názoru zkoušejícího) léčbu IVIg a/nebo plazmaferézu během 24týdenního léčebného období.
  • Podstoupili IVIg a/nebo plazmaferézu během 90 dnů před screeningem.
  • Obdrželi jakékoli jiné biofarmaceutické činidlo (kromě IVIg, jak je popsáno ve vylučovacím kritériu č. 8) během 364 dnů před screeningem.
  • Kdykoli jste byli léčeni jakoukoli cílenou terapií na B buňky (např. rituximabem, belimumabem).
  • Obdrželi živou vakcínu do 30 dnů od dne 0 studie (základní hodnota).
  • Během posledních 6 měsíců dostávali cyklofosfamid nebo jakékoli jiné imunosupresivní činidlo kromě těch, které povolují kritéria pro zařazení č. 4.
  • Máte jiný zdravotní stav, který vyžaduje léčbu steroidy nebo imunosupresivy.
  • Hospitalizace v důsledku infekce nebo použití parenterálních antibakteriálních, antifungálních nebo antivirových látek během 60 dnů před screeningem; nebo anamnéza rekurentní nebo chronické infekce nebo aktuálně aktivní systémové infekce.
  • Mít v anamnéze maligní novotvar během posledních 5 let, s výjimkou adekvátně léčených rakovin kůže (bazálních nebo dlaždicobuněčných) nebo karcinomu in situ děložního čípku.
  • Máte v anamnéze transplantaci velkého orgánu (např. srdce, plíce, ledviny, játra) nebo transplantaci hematopoetických kmenových buněk/dřeně.
  • Mít historicky pozitivní test nebo pozitivní test při screeningu na HIV-1, povrchový antigen hepatitidy B nebo protilátky proti hepatitidě C.
  • Máte nedostatek IgG stupně 3 nebo vyšší (méně než nebo = do 400 mg/dl).
  • Máte nedostatek IgA (IgA méně než 10 mg/dl).
  • Máte v anamnéze anafylaktickou reakci na parenterální podání kontrastních látek, lidských nebo myších proteinů nebo monoklonálních protilátek.
  • Má progresivní zdravotní, neurologický nebo psychologický stav nebo situaci, která podle úsudku zkoušejícího pravděpodobně způsobí, že subjekt nebude schopen nebo nebude ochoten účastnit se postupů studie, dokončit všechna plánovaná hodnocení nebo znemožňuje přesná hodnocení.
  • V současné době zneužívá drogy nebo alkohol nebo má v posledních 12 měsících anamnézu zneužívání.
  • Jedinci, kteří mají důkazy o vážném riziku sebevraždy, včetně jakékoli anamnézy sebevražedného chování za posledních 6 měsíců a/nebo sebevražedných myšlenek typu 4 nebo 5 na C-SSRS v posledních 2 měsících, nebo kteří podle úsudku zkoušejícího představují významnou riziko sebevraždy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Belimumab
10 mg/kg
Biologický: Belimumab
10 mg/kg IV infuze
Komparátor placeba: Placebo
placebo IV infuze
Jiný: Placebo
placebo IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro kvantitativní skóre myasthenia gravis (QMG) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Celkové skóre QMG bylo vypočteno sečtením skóre každé ze 13 jednotlivých otázek QMG. Možné skóre na QMG se pohybuje od 0 (normální) do 39 (těžké). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Skóre QMG na základní linii je průměrem screeningu a skóre základní linie v týdnu 0. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozím stavu. Byly prezentovány rozdíly v upravených průměrech nejmenších čtverců (Belimumab 10 mg/kg mínus placebo). Negativní rozdíl v léčbě ukazuje na přínos ve srovnání s placebem. Metodou analýzy byla opakovaná měření smíšeného modelu upravená pro léčbu, návštěvu, základní skóre QMG, léčbu podle návštěvy a základní skóre QMG podle návštěvy.
Výchozí stav a týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se zlepšením větším než nebo rovným (>=) 3 bodům od základní linie do 24. týdne ve skóre QMG
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Celkové skóre QMG bylo vypočteno sečtením skóre každé ze 13 jednotlivých otázek QMG. Možné skóre na QMG se pohybuje od 0 (normální) do 39 (těžké). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Skóre QMG na základní linii je průměrem screeningu a skóre základní linie v týdnu 0. Proporce byly srovnány pomocí exaktních analýz stratifikovaných podle pozorovaného středního skóre výchozího stavu (menší nebo rovné [] mediánu). Byl prezentován přesný poměr šancí, dvojnásobek přesné jednostranné p-hodnoty a přesné intervaly spolehlivosti. U účastníků s chybějícími údaji se předpokládalo, že budou mít negativní odpověď.
Základní stav a do 24. týdne
Počet účastníků zhoršení o >=3 body ve skóre QMG od základního stavu do týdne 24
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Celkové skóre QMG bylo vypočteno sečtením skóre každé ze 13 jednotlivých otázek QMG. Možné skóre na QMG se pohybuje od 0 (normální) do 39 (těžké). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Skóre QMG na základní linii je průměrem screeningu a skóre základní linie v týdnu 0. Proporce byly porovnány pomocí exaktních analýz stratifikovaných podle pozorovaného středního skóre základní linie (medián). Byly prezentovány přesný poměr šancí, dvojnásobek přesné jednostranné p-hodnoty a přesný interval spolehlivosti. U účastníků s chybějícími údaji se předpokládalo, že budou mít zhoršující se odpověď.
Základní stav a do 24. týdne
Počet účastníků s trvalou odezvou ve skóre QMG
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
Trvalá odezva během léčebné fáze nastane, když se účastník zlepší o >=3 body oproti výchozímu stavu v týdnu 12 a účastník si udrží zlepšení alespoň o 3 body oproti výchozímu stavu až do týdne 24. QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Celkové skóre QMG bylo vypočteno sečtením skóre každé ze 13 jednotlivých otázek QMG. Možné skóre na QMG se pohybuje od 0 (normální) do 39 (těžké). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Skóre QMG na základní linii je průměrem screeningu a skóre základní linie v týdnu 0. Poměry šancí jsou vypočteny metodou Cochran-Mantel-Haenszel stratifikované podle pozorovaného středního skóre základní linie (medián). Byly prezentovány Waldovy intervaly spolehlivosti a p-hodnoty.
Základní stav a do 24. týdne
Střední doba do odezvy QMG, která je trvalá od nejčasnějšího časového bodu, kdy je pozorováno a udržováno zlepšení o >=3 body od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
Trvalá odezva během léčebné fáze nastane, když se účastník zlepší o >=3 body oproti výchozímu stavu v týdnu 12 a účastník si udrží zlepšení alespoň o 3 body oproti výchozímu stavu až do týdne 24. QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Celkové skóre QMG bylo vypočteno sečtením skóre každé ze 13 jednotlivých otázek QMG. Možné skóre na QMG se pohybuje od 0 (normální) do 39 (těžké). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Skóre QMG na základní linii je průměrem screeningu a skóre základní linie v týdnu 0.
Základní stav a do 24. týdne
Průměrná změna od základní hodnoty pro skóre QMG v týdnu 28, týdnu 32 a týdnu 36
Časové okno: Výchozí stav, týden 28, týden 32 a týden 36
QMG je 13 položková ordinální stupnice, která měří oční, bulbární, končetinovou únavu a sílu spolu s respiračními funkcemi. Celkové skóre QMG bylo vypočteno sečtením skóre každé ze 13 jednotlivých otázek QMG. Možné skóre na QMG se pohybuje od 0 (mírné) do 39 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Skóre QMG na začátku (BL) je průměrem screeningu a skóre BL v týdnu 0. Změna od BL byla vypočtena odečtením hodnoty BL od hodnoty po BL. Jsou uvedeny rozdíly v upravených průměrech nejmenších čtverců (Belimumab 10 mg/kg mínus placebo). Negativní rozdíl trt indikuje přínos ve srovnání s placebem. Metodou analýzy byla opakovaná měření smíšeného modelu upravená pro Trt, návštěvu, skóre BL QMG, Trt podle návštěvy a skóre BL QMG podle návštěvy. Jsou prezentovány pouze následné návštěvy, ale analýza také zahrnuje všechny návštěvy ve fázi trt. Pouze ty par. dostupné v uvedených časových bodech (reprezentované n=X v názvech kategorií) byly analyzovány.
Výchozí stav, týden 28, týden 32 a týden 36
Průměrná změna od výchozí hodnoty v měřítku Myasthenia Gravis Composite (MGC) až do týdne 24
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
Celkové skóre MGC bylo vypočteno sečtením skóre každé z 10 jednotlivých otázek MGC. Možné celkové skóre MGC se pohybuje od 0 (normální) do 50 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Výchozí stav je definován jako poslední dostupné hodnocení účastníků před zahájením IV infuze studie. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozím stavu. Jsou uvedeny rozdíly v upravených průměrech nejmenších čtverců (Belimumab 10 mg/kg mínus placebo). Negativní rozdíl v léčbě ukazuje na přínos ve srovnání s placebem. Metodou analýzy byla opakovaná měření smíšeného modelu upravená pro léčbu, návštěvu, základní skóre MGC, léčbu podle návštěvy a základní skóre MGC podle návštěvy.
Základní stav a do 24. týdne
Počet účastníků se zlepšením o >=3 body od základní linie do 24. týdne ve skóre MGC
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
Celkové skóre MGC bylo vypočteno sečtením skóre každé z 10 jednotlivých otázek MGC. Možné celkové skóre MGC se pohybuje od 0 (normální) do 50 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Výchozí stav je definován jako poslední dostupné hodnocení účastníků před zahájením IV infuze studie. Proporce byly srovnány pomocí exaktních analýz stratifikovaných podle pozorovaného středního základního skóre (medián). Byly prezentovány přesné poměry šancí, dvojnásobek přesných jednostranných p-hodnot a přesné intervaly spolehlivosti. U účastníků s chybějícími údaji se předpokládalo, že budou mít negativní odpověď.
Základní stav a do 24. týdne
Počet účastníků zhoršení o >=3 body od základní linie do 24. týdne ve skóre MGC
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
Celkové skóre MGC bylo vypočteno sečtením skóre každé z 10 jednotlivých otázek MGC. Možné celkové skóre MGC se pohybuje od 0 (normální) do 50 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Výchozí stav je definován jako poslední dostupné hodnocení účastníků před zahájením IV infuze studie. Proporce byly srovnány pomocí exaktních analýz stratifikovaných podle pozorovaného středního základního skóre (medián). Byly prezentovány přesné poměry šancí, dvojnásobek přesných jednostranných p-hodnot a přesné intervaly spolehlivosti. U účastníků s chybějícími údaji se předpokládalo, že budou mít zhoršující se odpověď.
Základní stav a do 24. týdne
Počet účastníků s trvalou odezvou ve skóre MGC
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
Trvalá odezva AA během léčebné fáze nastane, když se účastník zlepší o >=3 body od výchozího stavu v týdnu 12 a účastník si udrží zlepšení alespoň o 3 body od výchozího stavu do týdne 24. Celkové skóre MGC bylo vypočteno sečtením skóre každé z 10 jednotlivých otázek MGC. Možné celkové skóre MGC se pohybuje od 0 (normální) do 50 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Výchozí stav je definován jako poslední dostupné hodnocení účastníků před zahájením IV infuze studie. Poměry šancí jsou vypočítány metodou Cochran-Mantel-Haenszel bez úpravy pro jakoukoli stratu. Byly prezentovány Waldovy intervaly spolehlivosti a p-hodnoty.
Základní stav a do 24. týdne
Střední doba do odezvy MGC, která je trvalá od nejčasnějšího časového bodu, kdy je pozorováno a udržováno zlepšení o >=3 body od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: Základní stav a do 24. týdne
Trvalá odezva během léčebné fáze nastane, když se účastník zlepší o >=3 body oproti výchozímu stavu v týdnu 12 a účastník si udrží zlepšení alespoň o 3 body oproti výchozímu stavu až do týdne 24. Celkové skóre MGC bylo vypočteno sečtením skóre každé z 10 jednotlivých otázek MGC. Možné celkové skóre MGC se pohybuje od 0 (normální) do 50 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Výchozí stav je definován jako poslední dostupné hodnocení účastníků před zahájením intravenózní (IV) infuze studie.
Základní stav a do 24. týdne
Průměrná změna od základní hodnoty pro skóre MGC v týdnu 28, týdnu 32 a týdnu 36
Časové okno: Výchozí stav, týden 28, týden 32 a týden 36
Celkové skóre MGC bylo vypočteno sečtením skóre každé z 10 jednotlivých otázek MGC. Možné celkové skóre MGC se pohybuje od 0 (normální) do 50 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Výchozí stav je definován jako poslední dostupné hodnocení účastníka před zahájením IV infuze studie. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením základní hodnoty od hodnoty po BL. Jsou uvedeny rozdíly v upravených průměrech nejmenších čtverců (Belimumab 10 mg/kg mínus placebo). Negativní rozdíl v léčbě ukazuje na přínos ve srovnání s placebem. Metodou analýzy byla opakovaná měření smíšeného modelu upravená pro léčbu, návštěvu, základní skóre MGC, léčbu podle návštěvy a základní skóre MGC podle návštěvy. Jsou uvedeny pouze následné návštěvy, ale analýza také zahrnuje všechny návštěvy v léčebné fázi. Analyzováni byli pouze účastníci, kteří byli k dispozici v uvedených časových bodech (reprezentovaní n=X v názvech kategorií).
Výchozí stav, týden 28, týden 32 a týden 36
Počet účastníků se statusem Myasthenia Foundation of America-post Intervention Status (MGFA-PIS) s minimálním projevem nebo lepším ve 24. a 36. týdnu.
Časové okno: 24. týden a 36. týden
Stav po intervenci Myasthenia Foundation of America posuzuje, zda lze subjekty zařadit do kategorie ve stavu minimální manifestace (MM), farmakologické remise (PR) nebo úplné remise (CR). V této studii byly hodnoceny pouze MM a PR, protože CR není na základě definice dosažitelné.
24. týden a 36. týden
Počet účastníků s MGFA-PIS farmakologické remise nebo lepší ve 24. a 36. týdnu
Časové okno: 24. týden a 36. týden
Stav po intervenci (PIS) Myasthenia Foundation of America (MGFA) posuzuje, zda subjekty mohou být zařazeny do kategorie ve stavu minimální manifestace (MM), farmakologické remise (PR) nebo úplné remise (CR). V této studii byly hodnoceny pouze MM a PR, protože CR není na základě definice dosažitelné.
24. týden a 36. týden
Počet účastníků s MGFA-PIS s minimální manifestní trvalou odezvou (MM v týdnu 12 a udržení odezvy v týdnu 24)
Časové okno: Týden 12 až týden 24
Stav po intervenci (PIS) Myasthenia Foundation of America (MGFA) posuzuje, zda subjekty mohou být zařazeny do kategorie ve stavu minimální manifestace (MM), farmakologické remise (PR) nebo úplné remise (CR). V této studii byly hodnoceny pouze MM a PR, protože CR není na základě definice dosažitelné.
Týden 12 až týden 24
Počet účastníků s MGFA-PIS farmakologické odezvy s trvalou odezvou (PR ve 12. týdnu a udržovaná odezva v týdnu 24)
Časové okno: Týden 12 až týden 24
Stav po intervenci (PIS) Myasthenia Foundation of America (MGFA) posuzuje, zda subjekty mohou být zařazeny do kategorie ve stavu minimální manifestace (MM), farmakologické remise (PR) nebo úplné remise (CR). V této studii byly hodnoceny pouze MM a PR, protože CR není na základě definice dosažitelné.
Týden 12 až týden 24
Počet účastníků s MGFA-PIS (nezměněný, vylepšený, zhoršený) ve 24. a 36. týdnu
Časové okno: 24. týden a 36. týden
Stav po intervenci (PIS) Myasthenia Foundation of America (MGFA) posuzuje, zda lze subjekty klasifikovat jako nezměněné, zlepšené nebo zhoršené.
24. týden a 36. týden
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve škále aktivit každodenního života (MG-ADL) Myasthenia Gravis ve 12. a 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a týden 24
Celkové skóre MG-ADL bylo vypočteno sečtením skóre každé z 8 jednotlivých otázek MG-ADL. Možné celkové skóre MG-ADL se pohybuje od 0 (normální) do 24 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Výchozí stav je definován jako poslední dostupné hodnocení účastníků před zahájením IV infuze studie. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozím stavu. Jsou uvedeny rozdíly v upravených průměrech nejmenších čtverců (Belimumab 10 mg/kg mínus placebo). Negativní rozdíl v léčbě ukazuje na přínos ve srovnání s placebem. Metodou analýzy byla opakovaná měření smíšeného modelu upravená pro léčbu, návštěvu, výchozí skóre MG-ADL, léčbu po návštěvě a výchozí skóre MG-ADL podle návštěvy. Analyzováni byli pouze účastníci, kteří byli k dispozici v uvedených časových bodech (reprezentovaní n=X v názvech kategorií).
Výchozí stav, týden 12 a týden 24
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve škále aktivit denního života (MG-ADL) Myasthenia Gravis ve 28. týdnu, 32. a 36. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 28, týden 32 a týden 36
Celkové skóre MG-ADL bylo vypočteno sečtením skóre každé z 8 jednotlivých otázek MG-ADL. Možné celkové skóre MG-ADL se pohybuje od 0 (normální) do 24 (závažné). Nižší skóre znamená lepší klinický výsledek. Výchozí stav je definován jako poslední dostupné hodnocení účastníka před zahájením IV infuze studie. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením základní hodnoty od hodnoty po základní úrovni. Jsou uvedeny rozdíly v upravených průměrech nejmenších čtverců (Belimumab 10 mg/kg mínus placebo). Negativní rozdíl v léčbě ukazuje na přínos ve srovnání s placebem. Metodou analýzy byla opakovaná měření smíšeného modelu upravená pro léčbu, návštěvu, výchozí skóre MG-ADL, léčbu po návštěvě a výchozí skóre MG-ADL podle návštěvy. Jsou uvedeny pouze následné návštěvy, ale analýza také zahrnuje všechny návštěvy v léčebné fázi. Analyzováni byli pouze účastníci, kteří byli k dispozici v uvedených časových bodech (reprezentovaní n=X v názvech kategorií).
Výchozí stav, týden 28, týden 32 a týden 36

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GlaxoSmithKline

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhad)

29. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2016

Naposledy ověřeno

1. prosince 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 115123

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthaenia Gravis

Klinické studie na Belimumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit