Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärderingen av Belimumab vid Myasthenia Gravis (MG)

15 december 2016 uppdaterad av: GlaxoSmithKline

En randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten, tolerabiliteten och farmakodynamiken hos Belimumab hos patienter med generaliserad myasthenia gravis (MG)

Studie BEL115123 är en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, multinationell studie av belimumab (10 mg/kg) för att undersöka effektiviteten och säkerheten av belimumab hos patienter med MG. Studien kommer att inkludera manliga och kvinnliga öppenvårdspatienter (> eller lika med 18 år) med diagnosen MG som är 1) acetylkolinreceptor (AChR) antikroppspositiva eller muskelspecifika kinas (MuSK) antikroppspositiva, 2) enligt nuvarande standard av vårdterapi, och 3) fortsätter att uppvisa tecken på MG. Studien kommer att inkludera 3 faser: en 4 veckors screeningperiod, en 24 veckors behandlingsperiod och en 12 veckors uppföljningsperiod. IP kommer att administreras intravenöst dag 0, 14, 28 och sedan var 28:e dag till och med vecka 20. Vid vecka 24 kommer primära resultat att erhållas. Uppföljningsutvärderingar kommer att genomföras under veckorna 28, 32 och 36 för alla ämnen. Det primära syftet med denna studie är att bedöma effekten av belimumab, utvärderad genom förändringen i den kvantitativa myasthenia gravis (QMG) poängen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • GSK Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • GSK Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 18 år och äldre, med en förväntad livslängd över 1 år.
  • MG av klass II till IVa inklusive.
  • Acetylkolinreceptor (AChR) eller muskelspecifik kinas (MuSK) antikropp positiv.
  • Stabil dos (definierad som inga dosförändringar) som inte överstiger de maximala doser som ges i avsnitt 5.6.1 av följande behandling(er) före screening: Kolinesterashämmare (pyridostigmin eller motsvarande) i minst 2 veckor före screening och inga immunsuppressiva medel; Kolinesterashämmare (pyridostigmin eller motsvarande) i minst 2 veckor före screening och/eller endast en av följande: prednison (upp till 40 mg/dag eller motsvarande) i minst 1 månad före screening; azatioprin i minst 6 månader före screening; mykofenolat i minst 6 månader före screening, eller ciklosporin i minst 3 månader före screening; eller kolinesterashämmare (pyridostigmin eller motsvarande) i minst 2 veckor före screening och/eller prednison (upp till 20 mg/dag eller motsvarande) i minst 1 månad före screening och endast en av följande: azatioprin i minst 6 månader före screening, mykofenolat i minst 6 månader före screening eller ciklosporin i minst 3 månader före screening
  • Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) poäng på 8 eller högre, med minst 4 poäng härledda från andra tecken än okulära
  • En kvinnlig försöksperson är berättigad att delta om hon är: I icke-fertil ålder; Av fertil ålder och INTE gravid eller ammande, har ett negativt serumgraviditetstest vid screening och samtycker till något av följande: Fullständig avhållsamhet från penis-vaginalt samlag, när detta är kvinnans föredragna och vanliga livsstil, under perioden från samtycke till studien fram till 16 veckor efter den sista dosen av prövningsprodukten; eller Konsekvent och korrekt användning av en av följande acceptabla metoder för preventivmedel under perioden från samtycke till studien till 16 veckor efter den sista dosen av prövningsprodukten: Orala preventivmedel (antingen kombinerade eller endast progesteron), injicerbart progesteron, implantat av etonogestrel eller levonorgestrel, östrogen vaginalring, perkutana preventivplåster, intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS) med en dokumenterad felfrekvens på mindre än 1 % per år, manlig partnersterilisering (vasektomi med dokumentation av azoospermi) före den kvinnliga patientens inträde i studien; denna man måste vara den enda partnern för försökspersonen, Dubbelbarriärmetod: kondom och en ocklusiv mössa (diafragma eller cervikal/valvhatt) med ett vaginalt spermiedödande medel (skum/gel/film/kräm/suppositorium).
  • Kan ge skriftligt informerat samtycke, vilket inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i samtyckesformuläret.
  • Enkel QTc mindre än 450 msek; eller QTc mindre än 480 msek i försökspersoner med Bundle Branch Block.
  • AST och ALT mindre än 2xULN; alkaliskt fosfatas och bilirubin mindre eller = till 1,5xULN (isolerat bilirubin högre än 1,5xULN är acceptabelt om bilirubin fraktioneras och direkt bilirubin mindre än 35%).

Exklusions kriterier:

  • Deltog i en klinisk prövning och har fått en prövningsprodukt inom 30 dagar, 5 halveringstider eller två gånger varaktigheten av den biologiska effekten av prövningsprodukten (beroende på vilket som är längst) före screening eller planerar att ta något prövningsläkemedel under den planerade varaktigheten av studiedeltagandet (6 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet).
  • Närvaro eller tidigare historia av tymom.
  • Tymektomi inom 12 månader
  • Kliniskt signifikanta (enligt utredarens uppfattning) onormala laboratorievärden.
  • Gravida kvinnor som fastställts genom positivt (serum) hCG-test vid screening eller före dosering, eller ammande kvinnor eller planerar att bli gravida inom 16 veckor efter sista dosen av prövningsprodukten.
  • Anamnes med känslighet för någon av studieläkemedlen, eller komponenter därav eller en historia av läkemedel eller annan allergi som, enligt utredarens eller GSK Medical Monitors åsikt, kontraindikerar deras deltagande.
  • Kan kräva (enligt utredarens uppfattning) behandling med IVIg och/eller plasmaferes under behandlingsperioden på 24 veckor.
  • Har fått IVIg och/eller plasmaferes inom 90 dagar före screening.
  • Har fått något annat biofarmaceutiskt medel (förutom IVIg som beskrivs i uteslutningskriteriet #8) under de 364 dagarna före screening.
  • Har mottagit behandling med någon B-cellsinriktad terapi (t.ex. rituximab, belimumab), när som helst.
  • Har fått ett levande vaccin inom 30 dagar efter studiedag 0 (baslinje).
  • Har fått cyklofosfamid eller något annat immunsuppressivt medel förutom de som tillåts enligt inklusionskriterierna #4, under de senaste 6 månaderna.
  • Har ett annat medicinskt tillstånd som kräver behandling med steroider eller immunsuppressiva medel.
  • Sjukhusinläggning på grund av infektion eller användning av parenterala antibakteriella, svampdödande eller antivirala medel inom 60 dagar före screening; eller historia av återkommande eller kronisk infektion, eller för närvarande aktiv systemisk infektion.
  • Har en historia av malign neoplasm under de senaste 5 åren, med undantag för adekvat behandlade hudcancer (basal eller skivepitelceller) eller karcinom in situ i livmoderhalsen.
  • Har en historia av en större organtransplantation (t.ex. hjärta, lunga, njure, lever) eller hematopoetisk stamcells-/märgtransplantation.
  • Har ett historiskt positivt test eller testa positivt vid screening för HIV-1, hepatit B-ytantigen eller hepatit C-antikropp.
  • Har en IgG grad 3 eller högre brist (mindre än eller = till 400 mg/dL).
  • Har IgA-brist (IgA mindre än 10mg/dL).
  • Har en historia av en anafylaktisk reaktion på parenteral administrering av kontrastmedel, humana eller murina proteiner eller monoklonala antikroppar.
  • Har ett progressivt medicinskt, neurologiskt eller psykologiskt tillstånd eller en situation som, enligt utredarens bedömning, sannolikt kommer att orsaka att försökspersonen inte kan eller vill delta i studieprocedurer, att slutföra alla planerade bedömningar eller utesluter korrekta bedömningar.
  • Missbrukar för närvarande droger eller alkohol eller har en historia av missbruk under de senaste 12 månaderna.
  • Försökspersoner som har bevis på allvarlig självmordsrisk inklusive någon historia av suicidalt beteende under de senaste 6 månaderna och/eller självmordstankar av typ 4 eller 5 på C-SSRS under de senaste 2 månaderna eller som enligt utredarens bedömning utgör en betydande självmordsrisk.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Belimumab
10 mg/kg
Biologisk: Belimumab
10 mg/kg IV infusion
Placebo-jämförare: Placebo
placebo IV-infusion
Övrig: Placebo
placebo IV-infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinjen för kvantitativa Myasthenia Gravis (QMG) poäng vid vecka 24
Tidsram: Baslinje och vecka 24
QMG är en 13-delad ordinalskala som mäter okulär, bulbar, extremitetströtthet och styrka, tillsammans med andningsfunktion. Den totala QMG-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 13 individuella QMG-frågorna. Möjliga poäng på QMG varierar från 0 (normal) till 39 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. QMG-poängen vid Baseline är genomsnittet av screening- och vecka 0 Baseline-poäng. Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från post-baseline-värdet. Skillnaderna i justerade minsta kvadratiska medelvärden presenterades (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsskillnad indikerar nytta i förhållande till placebo. Analysmetoden var Mixed-Model Repeated Measures justerade för behandling, besök, baslinje QMG-poäng, behandling för besök och baslinje-QMG-poäng för besök.
Baslinje och vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med förbättring med större än eller lika med (>=) 3 poäng från baslinjen till vecka 24 i QMG-resultatet
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
QMG är en 13-delad ordinalskala som mäter okulär, bulbar, extremitetströtthet och styrka, tillsammans med andningsfunktion. Den totala QMG-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 13 individuella QMG-frågorna. Möjliga poäng på QMG varierar från 0 (normal) till 39 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. QMG-poängen vid Baseline är genomsnittet av screening- och vecka 0 Baseline-poäng. Proportioner jämfördes med exakta analyser stratifierade med den observerade medianbaslinjepoängen (mindre än eller lika med [] median). Exakt oddskvot, dubbelt det exakta ensidiga p-värdet och exakta konfidensintervall presenterades. Deltagare med saknade data antogs ha ett negativt svar.
Baslinje och fram till vecka 24
Antal deltagare försämras med >=3 poäng i QMG-poäng från baslinje till vecka 24
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
QMG är en 13-delad ordinalskala som mäter okulär, bulbar, extremitetströtthet och styrka, tillsammans med andningsfunktion. Den totala QMG-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 13 individuella QMG-frågorna. Möjliga poäng på QMG varierar från 0 (normal) till 39 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. QMG-poängen vid Baseline är genomsnittet av screening- och vecka 0 Baseline-poäng. Proportioner jämfördes med hjälp av exakta analyser stratifierade med den observerade medianbaslinjepoängen (median). Exakt oddskvot, dubbelt det exakta ensidiga p-värdet och exakta konfidensintervall presenterades. Deltagare med saknad data antogs ha en försämrad respons.
Baslinje och fram till vecka 24
Antal deltagare med ett ihållande svar i QMG-resultatet
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
Ett ihållande svar under behandlingsfasen är när en deltagare förbättras med >=3 poäng från baslinjen vid vecka 12, och deltagaren bibehåller en förbättring på minst tre poäng från baslinjen till och med vecka 24. QMG är en 13-delad ordinalskala som mäter okulär, bulbar, extremitetströtthet och styrka, tillsammans med andningsfunktion. Den totala QMG-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 13 individuella QMG-frågorna. Möjliga poäng på QMG varierar från 0 (normal) till 39 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. QMG-poängen vid Baseline är genomsnittet av screening- och vecka 0 Baseline-poäng. Oddskvoterna beräknas med Cochran-Mantel-Haenszel-metoden stratifierad med den observerade medianbaslinjepoängen (median). Wald-konfidensintervall och p-värden presenterades.
Baslinje och fram till vecka 24
Mediantid till QMG-svar som bibehålls från den tidigaste tidpunkten vid vilken förbättring med >=3 poäng från baslinjen observeras och bibehålls under vecka 24
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
Ett ihållande svar under behandlingsfasen är när en deltagare förbättras med >=3 poäng från baslinjen vid vecka 12, och deltagaren bibehåller en förbättring på minst tre poäng från baslinjen till och med vecka 24. QMG är en 13-delad ordinalskala som mäter okulär, bulbar, extremitetströtthet och styrka, tillsammans med andningsfunktion. Den totala QMG-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 13 individuella QMG-frågorna. Möjliga poäng på QMG varierar från 0 (normal) till 39 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. QMG-poängen vid Baseline är genomsnittet av screening- och vecka 0 Baseline-poäng.
Baslinje och fram till vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen för QMG-resultat vid vecka 28, vecka 32 och vecka 36
Tidsram: Baslinje, vecka 28, vecka 32 och vecka 36
QMG är en 13-delad ordinalskala som mäter okulär, bulbar, extremitetströtthet och styrka, tillsammans med andningsfunktion. Totalt QMG-poäng beräknades genom att addera poängen för var och en av de 13 individuella QMG-frågorna. Möjliga poäng på QMG varierar från 0 (mild) till 39 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. QMG-poängen vid baslinjen (BL) är genomsnittet av screeningen och vecka 0 BL-poäng. Förändring från BL beräknades genom att subtrahera BL-värdet från post-BL-värdet. Skillnaderna i justerade minsta kvadratiska medelvärden presenteras (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ trt-skillnad indikerar nytta i förhållande till placebo. Analysmetoden var Mixed-Model Repeated Measures justerade för Trt, Visit, BL QMG Score, Trt by Visit och BL QMG Score by Visit. Endast uppföljningsbesök presenteras men analysen omfattar även alla trt-fasbesök. Endast de par. tillgängliga vid angivna tidpunkter (representerade av n=X i kategorititlarna) analyserades.
Baslinje, vecka 28, vecka 32 och vecka 36
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis Composite (MGC) skala fram till vecka 24
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
Den totala MGC-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 10 individuella MGC-frågorna. Möjliga totala MGC-poäng varierar från 0 (normal) till 50 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. Baslinje definieras som deltagarnas sista tillgängliga bedömning före påbörjande av studie IV-infusion. Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från post-baseline-värdet. Skillnaderna i justerade minsta kvadratiska medelvärden presenteras (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsskillnad indikerar nytta i förhållande till placebo. Analysmetoden var Mixed-Model Repeated Measures justerade för behandling, besök, baslinje MGC-poäng, behandling för besök och baslinje MGC-poäng för besök.
Baslinje och fram till vecka 24
Antal deltagare med förbättring med >=3 poäng från baslinjen till och med vecka 24 i MGC-poängen
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
Den totala MGC-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 10 individuella MGC-frågorna. Möjliga totala MGC-poäng varierar från 0 (normal) till 50 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. Baslinje definieras som deltagarnas sista tillgängliga bedömning före påbörjande av studie IV-infusion. Proportioner jämfördes med exakta analyser stratifierade med den observerade medianbaslinjepoängen (median). Exakta oddskvoter, dubbla exakta ensidiga p-värden och exakta konfidensintervall presenterades. Deltagare med saknade data antogs ha ett negativt svar.
Baslinje och fram till vecka 24
Antal deltagare försämras med >=3 poäng från baslinjen till och med vecka 24 i MGC-poängen
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
Den totala MGC-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 10 individuella MGC-frågorna. Möjliga totala MGC-poäng varierar från 0 (normal) till 50 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. Baslinje definieras som deltagarnas sista tillgängliga bedömning före påbörjande av studie IV-infusion. Proportioner jämfördes med exakta analyser stratifierade med den observerade medianbaslinjepoängen (median). Exakta oddskvoter, dubbla exakta ensidiga p-värden och exakta konfidensintervall presenterades. Deltagare med saknad data antogs ha en försämrad respons.
Baslinje och fram till vecka 24
Antal deltagare med en uthållig respons i MGC-resultatet
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
AA ihållande svar under behandlingsfasen är när en deltagare förbättras med >=3 poäng från baslinjen vid vecka 12, och deltagaren bibehåller en förbättring på minst tre poäng från baslinjen till och med vecka 24. Den totala MGC-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 10 individuella MGC-frågorna. Möjliga totala MGC-poäng varierar från 0 (normal) till 50 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. Baslinje definieras som deltagarnas sista tillgängliga bedömning före påbörjande av studie IV-infusion. Oddskvoter beräknas med Cochran-Mantel-Haenszel-metoden utan justering för några strata. Wald-konfidensintervall och p-värden presenterades.
Baslinje och fram till vecka 24
Mediantid till MGC-svar som upprätthålls från den tidigaste tidpunkten vid vilken förbättring med >=3 poäng från baslinjen observeras och bibehålls under vecka 24
Tidsram: Baslinje och fram till vecka 24
Ett ihållande svar under behandlingsfasen är när en deltagare förbättras med >=3 poäng från baslinjen vid vecka 12, och deltagaren bibehåller en förbättring på minst tre poäng från baslinjen till och med vecka 24. Den totala MGC-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 10 individuella MGC-frågorna. Möjliga totala MGC-poäng varierar från 0 (normal) till 50 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. Baslinje definieras som deltagarnas sista tillgängliga bedömning innan initiering av studiens intravenösa (IV) infusion.
Baslinje och fram till vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen för MGC-resultat vid vecka 28, vecka 32 och vecka 36
Tidsram: Baslinje, vecka 28, vecka 32 och vecka 36
Den totala MGC-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 10 individuella MGC-frågorna. Möjliga totala MGC-poäng varierar från 0 (normal) till 50 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. Baslinje definieras som deltagarens sista tillgängliga bedömning innan initiering av studie IV-infusion. Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från post-BL-värdet. Skillnaderna i justerade minsta kvadratiska medelvärden presenteras (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsskillnad indikerar nytta i förhållande till placebo. Analysmetoden var Mixed-Model Repeated Measures justerade för behandling, besök, baslinje MGC-poäng, behandling för besök och baslinje MGC-poäng för besök. Endast uppföljningsbesök presenteras men analysen omfattar även alla behandlingsfasbesök. Endast de deltagare som var tillgängliga vid de angivna tidpunkterna (representerade av n=X i kategorititlarna) analyserades.
Baslinje, vecka 28, vecka 32 och vecka 36
Antal deltagare med en Myasthenia Foundation of America efter interventionsstatus (MGFA-PIS) med minimal manifestation eller bättre vid vecka 24 och vecka 36.
Tidsram: Vecka 24 och vecka 36
Myasthenia Foundation of America-status efter intervention bedömer om försökspersoner kan kategoriseras som i en status av Minimal Manifestation (MM), Pharmacologic Remission (PR) eller Complete Remission (CR). Endast MM och PR bedömdes i denna studie eftersom CR inte är uppnåeligt baserat på definitionen.
Vecka 24 och vecka 36
Antal deltagare med MGFA-PIS av farmakologisk remission eller bättre vid vecka 24 och vecka 36
Tidsram: Vecka 24 och vecka 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) post intervention status (PIS) bedömer om försökspersoner kan kategoriseras som i en status av minimal manifestation (MM), farmakologisk remission (PR) eller fullständig remission (CR). Endast MM och PR bedömdes i denna studie eftersom CR inte är uppnåeligt baserat på definitionen.
Vecka 24 och vecka 36
Antal deltagare med MGFA-PIS of minimal manifestation Sustained Response (MM vid vecka 12 och bibehöll svaret genom vecka 24)
Tidsram: Vecka 12 till och med vecka 24
Myasthenia Foundation of America (MGFA) post intervention status (PIS) bedömer om försökspersoner kan kategoriseras som i en status av minimal manifestation (MM), farmakologisk remission (PR) eller fullständig remission (CR). Endast MM och PR bedömdes i denna studie eftersom CR inte är uppnåeligt baserat på definitionen.
Vecka 12 till och med vecka 24
Antal deltagare med MGFA-PIS av farmakologisk respons ihållande respons (PR vid vecka 12 och bibehållen respons genom vecka 24)
Tidsram: Vecka 12 till och med vecka 24
Myasthenia Foundation of America (MGFA) post intervention status (PIS) bedömer om försökspersoner kan kategoriseras som i en status av minimal manifestation (MM), farmakologisk remission (PR) eller fullständig remission (CR). Endast MM och PR bedömdes i denna studie eftersom CR inte är uppnåeligt baserat på definitionen.
Vecka 12 till och med vecka 24
Antal deltagare med MGFA-PIS (Oförändrad, Förbättrad, Försämrad) vid vecka 24 och vecka 36
Tidsram: Vecka 24 och vecka 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) post intervention status (PIS) bedömer om försökspersoner kan kategoriseras som oförändrade, förbättrade eller försämrade.
Vecka 24 och vecka 36
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) vid vecka 12 och vecka 24
Tidsram: Baslinje, vecka 12 och vecka 24
Den totala MG-ADL-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 8 individuella MG-ADL-frågorna. Möjliga totala MG-ADL-poäng varierar från 0 (normal) till 24 (svår). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. Baslinje definieras som deltagarnas sista tillgängliga bedömning före påbörjande av studie IV-infusion. Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från post-baseline-värdet. Skillnaderna i justerade minsta kvadratiska medelvärden presenteras (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsskillnad indikerar nytta i förhållande till placebo. Analysmetoden var Mixed-Model Repeated Measures justerade för Behandling, Besök, Baseline MG-ADL Score, Treatment by Visit och Baseline MG-ADL Score by Visit. Endast de deltagare som var tillgängliga vid de angivna tidpunkterna (representerade av n=X i kategorititlarna) analyserades.
Baslinje, vecka 12 och vecka 24
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) vid vecka 28, vecka 32 och vecka 36
Tidsram: Baslinje, vecka 28, vecka 32 och vecka 36
Den totala MG-ADL-poängen beräknades genom att addera poängen för var och en av de 8 individuella MG-ADL-frågorna. Möjliga totala MG-ADL-poäng varierar från 0 (normalt) till 24 (svårt). En lägre poäng indikerar ett bättre kliniskt resultat. Baslinje definieras som deltagarens sista tillgängliga bedömning innan initiering av studie IV-infusion. Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från post-Baseline-värdet. Skillnaderna i justerade minsta kvadratiska medelvärden presenteras (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsskillnad indikerar nytta i förhållande till placebo. Analysmetoden var Mixed-Model Repeated Measures justerade för Behandling, Besök, Baseline MG-ADL Score, Treatment by Visit och Baseline MG-ADL Score by Visit. Endast uppföljningsbesök presenteras men analysen omfattar även alla behandlingsfasbesök. Endast de deltagare som var tillgängliga vid de angivna tidpunkterna (representerade av n=X i kategorititlarna) analyserades.
Baslinje, vecka 28, vecka 32 och vecka 36

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 oktober 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 november 2011

Första postat (Uppskatta)

29 november 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

9 februari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2016

Senast verifierad

1 december 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 115123

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myasthaenia Gravis

Kliniska prövningar på Belimumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera