Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Belimumabin arviointi Myasthenia Gravisissa (MG)

torstai 15. joulukuuta 2016 päivittänyt: GlaxoSmithKline

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus belimumabin tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (MG)

Tutkimus BEL115123 on satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, monikansallinen belimumabitutkimus (10 mg/kg), jossa tutkitaan belimumabin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on MG. Tutkimukseen otetaan mukaan miehiä ja naisia ​​(> tai vähintään 18-vuotiaita) avopotilaita, joilla on MG-diagnoosi ja jotka ovat 1) asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-ainepositiivisia tai lihasspesifisen kinaasin (MuSK) vasta-ainepositiivisia, 2) nykyisen standardin mukaisesti. hoitohoitoa ja 3) heillä on edelleen MG:n merkkejä. Tutkimus sisältää 3 vaihetta: 4 viikon seulontajakson, 24 viikon hoitojakson ja 12 viikon seurantajakson. IP annetaan suonensisäisesti päivinä 0, 14, 28 ja sitten 28 päivän välein viikko 20 mukaan lukien. Ensisijaiset tulokset saadaan viikolla 24. Seurantaarvioinnit suoritetaan viikoilla 28, 32 ja 36 kaikille aiheille. Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida belimumabin tehoa kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pistemäärän muutoksen perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • GSK Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Saksa, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Saksa, 04103
        • GSK Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • GSK Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18 vuotta ja vanhemmat, joiden elinajanodote on yli 1 vuosi.
  • MG luokkien II–IVa mukaan lukien.
  • Asetyylikoliinireseptori (AChR) tai lihasspesifinen kinaasi (MuSK) vasta-ainepositiivinen.
  • Vakaa annos (määriteltynä ei annoksen muutoksia), joka ei ylitä kohdassa 5.6.1 annettuja enimmäisannoksia seuraaville hoitoille ennen seulontaa: Koliiniesteraasi-inhibiittori (pyridostigmiini tai vastaava) vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa eikä immunosuppressantteja; koliiniesteraasi-inhibiittori (pyridostigmiini tai vastaava) vähintään 2 viikon ajan ennen seulontaa ja/tai vain yhtä seuraavista: prednisoni (enintään 40 mg/vrk tai vastaava) vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa; atsatiopriini vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa; mykofenolaattia vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa tai syklosporiinia vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa; tai koliiniesteraasi-inhibiittori (pyridostigmiini tai vastaava) vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa ja/tai prednisonia (enintään 20 mg/vrk tai vastaava) vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa ja vain yksi seuraavista: atsatiopriini vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa, mykofenolaattia vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa tai syklosporiinia vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa
  • Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis (QMG) -pistemäärä 8 tai enemmän, vähintään 4 pistettä, jotka on johdettu muista oireista kuin silmästä
  • Naispuolinen tutkittava on oikeutettu osallistumaan, jos hän on: Ei-hedelmöitysikäinen; Hedelmällisessä iässä oleva ja EI ole raskaana tai imettävä, hänellä on negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja hän hyväksyy yhden seuraavista: Täydellinen pidättäytyminen peniksen ja emättimen välisestä yhdynnästä, kun tämä on naisen ensisijainen ja tavanomainen elämäntapa, suostumuksesta tutkimus 16 viikon ajan viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen; tai jonkin seuraavista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä johdonmukainen ja oikea käyttö tutkimukseen suostumuksesta 16 viikkoa viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen: Suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet (joko yhdistelmä- tai vain progesteroni), injektoitava progesteroni, etonogestreelin implantit tai levonorgestreeli, estrogeeninen emätinrengas, perkutaaniset ehkäisylaastarit, kohdunsisäinen laite (IUD) tai kohdunsisäinen järjestelmä (IUS), joiden dokumentoitu epäonnistumisprosentti on alle 1 % vuodessa, miehen kumppanin sterilointi (vasektomia ja atsoospermian dokumentaatio) ennen naispuolista koehenkilöä tutkimukseen pääsy; tämän miehen on oltava tutkittavan ainoa kumppani. Kaksoisestemenetelmä: kondomi ja okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on emättimen siittiöitä tuhoava aine (vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko).
  • Pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää suostumuslomakkeessa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
  • Yksittäinen QTc alle 450 ms; tai QTc alle 480 ms koehenkilöillä, joilla on Bundle Branch Block.
  • AST ja ALT alle 2xULN; alkalinen fosfataasi ja bilirubiini pienempi tai = 1,5 x ULN (eristetty bilirubiini yli 1,5 x ULN on hyväksyttävä, jos bilirubiini fraktioidaan ja suora bilirubiini on alle 35 %).

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistunut kliiniseen tutkimukseen ja saanut tutkimusvalmistetta 30 päivän, 5 puoliintumisajan tai kaksinkertaisen tutkimustuotteen biologisen vaikutuksen keston (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa tai aikoo ottaa minkä tahansa tutkimuslääkkeen suunnitellun ajan tutkimukseen osallistumisesta (6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen).
  • Tymooman esiintyminen tai aiempi historia.
  • Themektomia 12 kuukauden sisällä
  • Kliinisesti merkittävät (tutkijan mielestä) poikkeavat laboratorioarvot.
  • Raskaana olevat naaraat, jotka on määritetty positiivisella (seerumin) hCG-testillä seulonnassa tai ennen annostelua, tai imettävät naiset tai suunnittelevat raskautta 16 viikon sisällä viimeisestä tutkimusvalmisteannoksesta.
  • Aiempi herkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai sen aineosalle tai lääkeaine- tai muu allergia, joka tutkijan tai GSK Medical Monitorin mielestä on vasta-aiheista.
  • Saattaa vaatia (tutkijan mielestä) IVIg-hoitoa ja/tai plasmafereesiä 24 viikon hoitojakson aikana.
  • olet saanut IVIg:n ja/tai plasmafereesin 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
  • olet saanut mitä tahansa muuta biofarmaseuttista ainetta (paitsi poissulkemiskriteerissä #8 kuvattu IVIg) 364 päivän aikana ennen seulontaa.
  • olet saanut hoitoa millä tahansa B-soluihin kohdistetulla hoidolla (esim. rituksimabi, belimumabi) milloin tahansa.
  • Olet saanut elävän rokotteen 30 päivän kuluessa tutkimuspäivästä 0 (perustaso).
  • olet saanut viimeisten 6 kuukauden aikana syklofosfamidia tai mitä tahansa muuta immunosuppressiivista ainetta, paitsi sisällyttämiskriteerien #4 sallimia aineita.
  • Sinulla on jokin muu sairaus, joka vaatii hoitoa steroideilla tai immunosuppressiivisilla aineilla.
  • Sairaalahoito infektion tai parenteraalisten bakteeri-, sieni- tai viruslääkkeiden käytön vuoksi 60 päivän sisällä ennen seulontaa; tai aiemmin toistuva tai krooninen infektio tai tällä hetkellä aktiivinen systeeminen infektio.
  • Sinulla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettuja ihosyöpiä (tyvisolu- tai okasolusyöpä) tai kohdunkaulan in situ -syöpää.
  • Sinulla on ollut suuri elinsiirto (esim. sydän, keuhko, munuainen, maksa) tai hematopoieettinen kantasolu-/ydinsiirto.
  • Sinulla on historiallisesti positiivinen testi tai positiivinen testi HIV-1:n, hepatiitti B -pinta-antigeenin tai hepatiitti C -vasta-aineen seulonnassa.
  • Sinulla on IgG-aste 3 tai suurempi puutos (alle tai = enintään 400 mg/dl).
  • Sinulla on IgA-puutos (IgA alle 10 mg/dl).
  • Sinulla on aiemmin ollut anafylaktinen reaktio varjoaineiden, ihmisen tai hiiren proteiinien tai monoklonaalisten vasta-aineiden parenteraaliseen antoon.
  • Hänellä on etenevä lääketieteellinen, neurologinen tai psykologinen tila tai tilanne, joka tutkijan arvion mukaan todennäköisesti aiheuttaa sen, että tutkittava ei pysty tai halua osallistua tutkimustoimenpiteisiin, suorittaa kaikkia suunniteltuja arviointeja tai estää tarkan arvioinnin.
  • Käyttää tällä hetkellä väärin huumeita tai alkoholia tai hänellä on ollut väärinkäyttöä viimeisten 12 kuukauden aikana.
  • Koehenkilöt, joilla on todisteita vakavasta itsemurhariskistä, mukaan lukien itsemurhakäyttäytyminen viimeisten 6 kuukauden aikana ja/tai tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatukset C-SSRS:ssä viimeisen kahden kuukauden aikana tai jotka tutkijan arvion mukaan aiheuttavat merkittävän itsemurhariski.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Belimumabi
10mg/kg
Biologinen: Belimumabi
10 mg/kg IV-infuusio
Placebo Comparator: Plasebo
lumelääke IV-infuusio
Muut: Plasebo
lumelääke IV-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kvantitatiiviselle myasthenia gravis (QMG) -pisteelle viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
QMG on 13 kohdan järjestysasteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajojen väsymystä ja voimaa sekä hengitystoimintoja. QMG:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 13 yksittäisen QMG-kysymyksen pisteet. Mahdollinen pisteytys QMG-alueella 0 (normaali) - 39 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. QMG-pisteet lähtötilanteessa on seulonnan ja viikon 0 peruspisteiden keskiarvo. Muutos perustilanteesta laskettiin vähentämällä perustason arvo perustilanteen jälkeisestä arvosta. Erot säädetyissä pienimmän neliösumman keskiarvoissa esitettiin (Belimumabi 10 mg/kg miinus lumelääke). Negatiivinen hoitoero osoittaa hyödyn lumelääkkeeseen verrattuna. Analyysimenetelmä oli Mixed-Model Repeated Measures, joka oli säädetty hoitoon, käyntiin, lähtötason QMG-pisteeseen, hoitoon käyntikohtaiseen hoitoon ja käyntikohtaiseen QMG-pisteeseen.
Lähtötilanne ja viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden QMG-pistemäärä on parantunut enemmän kuin (>=) 3 pistettä lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
QMG on 13 kohdan järjestysasteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajojen väsymystä ja voimaa sekä hengitystoimintoja. QMG:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 13 yksittäisen QMG-kysymyksen pisteet. Mahdollinen pisteytys QMG-alueella 0 (normaali) - 39 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. QMG-pisteet lähtötilanteessa on seulonnan ja viikon 0 peruspisteiden keskiarvo. Osuuksia verrattiin käyttämällä tarkkoja analyysejä, jotka on kerrottu havaitun mediaaniperuspistemäärän mukaan (pienempi tai yhtä suuri kuin [] mediaani). Esitettiin tarkka todennäköisyyssuhde, kaksinkertainen täsmällinen yksipuolinen p-arvo ja tarkat luottamusvälit. Osallistujilla, joilta puuttui tietoja, oletettiin saavan kielteisen vastauksen.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
Osallistujien määrä huononee >=3 pisteellä QMG-pisteissä lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
QMG on 13 kohdan järjestysasteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajojen väsymystä ja voimaa sekä hengitystoimintoja. QMG:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 13 yksittäisen QMG-kysymyksen pisteet. Mahdollinen pisteytys QMG-alueella 0 (normaali) - 39 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. QMG-pisteet lähtötilanteessa on seulonnan ja viikon 0 peruspisteiden keskiarvo. Osuuksia verrattiin käyttämällä tarkkoja analyyseja, jotka on kerrottu havaitun mediaaniperuspistemäärän (mediaani) mukaan. Esitettiin tarkka kerroinsuhde, kaksinkertainen täsmällinen yksipuolinen p-arvo ja tarkka luottamusväli. Osallistujien, joilta puuttui data, oletettiin heikentävän vastetta.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
Osanottajien määrä, joilla on jatkuva vastaus QMG-pisteisiin
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
Jatkuva vaste hoitovaiheen aikana on, kun osallistuja parantaa >=3 pistettä lähtötasosta viikolla 12 ja osallistuja ylläpitää vähintään 3 pisteen parannusta lähtötasosta viikkoon 24. QMG on 13 kohdan järjestysasteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajojen väsymystä ja voimaa sekä hengitystoimintoja. QMG:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 13 yksittäisen QMG-kysymyksen pisteet. Mahdollinen pisteytys QMG-alueella 0 (normaali) - 39 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. QMG-pisteet lähtötilanteessa on seulonnan ja viikon 0 peruspisteiden keskiarvo. Todennäköisyyssuhteet lasketaan Cochran-Mantel-Haenszel-menetelmällä, joka on kerrostettu havaitun mediaaniperuspistemäärän (mediaani) perusteella. Wald-luottamusvälit ja p-arvot esitettiin.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
Keskimääräinen aika QMG-vasteeseen, joka kestää aikaisintaan ajankohdasta, jolloin havaitaan ja ylläpidetään >=3 pisteen parannusta lähtötasosta viikolle 24
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
Jatkuva vaste hoitovaiheen aikana on, kun osallistuja parantaa >=3 pistettä lähtötasosta viikolla 12 ja osallistuja ylläpitää vähintään 3 pisteen parannusta lähtötasosta viikkoon 24. QMG on 13 kohdan järjestysasteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajojen väsymystä ja voimaa sekä hengitystoimintoja. QMG:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 13 yksittäisen QMG-kysymyksen pisteet. Mahdollinen pisteytys QMG-alueella 0 (normaali) - 39 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. QMG-pisteet lähtötilanteessa on seulonnan ja viikon 0 peruspisteiden keskiarvo.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
QMG-pisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 28, 32 ja 36
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28, viikko 32 ja viikko 36
QMG on 13 kohdan järjestysasteikko, joka mittaa silmän, bulbarin, raajojen väsymystä ja voimaa sekä hengitystoimintoja. QMG:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 13 yksittäisen QMG-kysymyksen pisteet. Mahdollinen pisteytys QMG-alueella 0 (lievä) - 39 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. QMG-pisteet lähtötilanteessa (BL) on seulonnan ja viikon 0 BL-pisteiden keskiarvo. Muutos BL:stä laskettiin vähentämällä BL-arvo BL:n jälkeisestä arvosta. Erot säädetyissä pienimmän neliösumman keskiarvoissa on esitetty (Belimumabi 10 mg/kg miinus lumelääke). Negatiivinen trt-ero osoittaa hyödyn lumelääkkeeseen verrattuna. Analyysimenetelmä oli Mixed-Model Repeated Measures, joka oli säädetty Trt:lle, Visitille, BL QMG Scoreille, Trt by Visitille ja BL QMG Score by Visitille. Vain seurantakäynnit esitetään, mutta analyysi sisältää myös kaikki trt-vaiheen käynnit. Vain ne par. saatavilla ilmoitettuina ajankohtina (esittää n=X kategorioiden otsikoissa) analysoitiin.
Lähtötilanne, viikko 28, viikko 32 ja viikko 36
Keskimääräinen muutos perustasosta Myasthenia Gravis -komposiitti (MGC) -asteikossa viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
MGC:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 10 yksittäisen MGC-kysymyksen pisteet. Mahdolliset MGC-pisteet vaihtelevat välillä 0 (normaali) - 50 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. Lähtötilanne määritellään osallistujien viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioinniksi ennen tutkimuksen IV infuusion aloittamista. Muutos perustilanteesta laskettiin vähentämällä perustason arvo perustilanteen jälkeisestä arvosta. Erot säädetyissä pienimmän neliösumman keskiarvoissa on esitetty (Belimumabi 10 mg/kg miinus lumelääke). Negatiivinen hoitoero osoittaa hyödyn lumelääkkeeseen verrattuna. Analyysimenetelmä oli Mixed-Model Repeated Measures, joka oli mukautettu hoitoon, käyntiin, lähtötilanteen MGC-pisteeseen, hoitoon käyntikohtaiseen hoitoon ja käyntikohtaiseen MGC-pistemäärään.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
Niiden osallistujien määrä, joiden MGC-pistemäärä on parantunut >=3 pisteellä lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
MGC:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 10 yksittäisen MGC-kysymyksen pisteet. Mahdolliset MGC-pisteet vaihtelevat välillä 0 (normaali) - 50 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. Lähtötilanne määritellään osallistujien viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioinniksi ennen tutkimuksen IV infuusion aloittamista. Osuuksia verrattiin käyttämällä tarkkoja analyyseja, jotka on kerrottu havaitun mediaaniperuspistemäärän (mediaani) mukaan. Esitettiin tarkat kerroinsuhteet, kaksinkertaiset tarkat yksipuoliset p-arvot ja tarkat luottamusvälit. Osallistujilla, joilta puuttui tietoja, oletettiin saavan kielteisen vastauksen.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
Osallistujien määrä, joka heikkeni >=3 pisteellä lähtötasosta viikkoon 24 MGC-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
MGC:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 10 yksittäisen MGC-kysymyksen pisteet. Mahdolliset MGC-pisteet vaihtelevat välillä 0 (normaali) - 50 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. Lähtötilanne määritellään osallistujien viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioinniksi ennen tutkimuksen IV infuusion aloittamista. Osuuksia verrattiin käyttämällä tarkkoja analyyseja, jotka on kerrottu havaitun mediaaniperuspistemäärän (mediaani) mukaan. Esitettiin tarkat kerroinsuhteet, kaksinkertaiset tarkat yksipuoliset p-arvot ja tarkat luottamusvälit. Osallistujien, joilta puuttui data, oletettiin heikentävän vastetta.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
Niiden osallistujien määrä, joilla on jatkuva vastaus MGC-pisteisiin
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
AA:n jatkuva vaste hoitovaiheen aikana on, kun osallistuja parantaa >=3 pistettä lähtötasosta viikolla 12 ja osallistuja ylläpitää vähintään 3 pisteen parannusta lähtötasosta viikkoon 24. MGC:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 10 yksittäisen MGC-kysymyksen pisteet. Mahdolliset MGC-pisteet vaihtelevat välillä 0 (normaali) - 50 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. Lähtötilanne määritellään osallistujien viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioinniksi ennen tutkimuksen IV infuusion aloittamista. Kerroinsuhteet lasketaan Cochran-Mantel-Haenszel-menetelmällä ilman oikaisua minkään ositteen mukaan. Wald-luottamusvälit ja p-arvot esitettiin.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
Mediaaniaika MGC-vasteeseen, joka jatkuu aikaisintaan ajankohdasta, jolloin havaitaan ja ylläpidetään >=3 pisteen parannusta lähtötasosta viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustaso ja viikkoon 24 asti
Jatkuva vaste hoitovaiheen aikana on, kun osallistuja parantaa >=3 pistettä lähtötasosta viikolla 12 ja osallistuja ylläpitää vähintään 3 pisteen parannusta lähtötasosta viikkoon 24. MGC:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 10 yksittäisen MGC-kysymyksen pisteet. Mahdolliset MGC-pisteet vaihtelevat välillä 0 (normaali) - 50 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. Lähtötilanne määritellään osallistujien viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioksi ennen tutkimuksen suonensisäisen (IV) infuusion aloittamista.
Perustaso ja viikkoon 24 asti
MGC-pisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 28, 32 ja 36
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28, viikko 32 ja viikko 36
MGC:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 10 yksittäisen MGC-kysymyksen pisteet. Mahdolliset MGC-pisteet vaihtelevat välillä 0 (normaali) - 50 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. Lähtötilanne määritellään osallistujan viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioksi ennen tutkimuksen IV infuusion aloittamista. Muutos perustasosta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo BL:n jälkeisestä arvosta. Erot säädetyissä pienimmän neliösumman keskiarvoissa on esitetty (Belimumabi 10 mg/kg miinus lumelääke). Negatiivinen hoitoero osoittaa hyödyn lumelääkkeeseen verrattuna. Analyysimenetelmä oli Mixed-Model Repeated Measures, joka oli mukautettu hoitoon, käyntiin, lähtötilanteen MGC-pisteeseen, hoitoon käyntikohtaiseen hoitoon ja käyntikohtaiseen MGC-pistemäärään. Vain seurantakäynnit esitetään, mutta analyysi sisältää myös kaikki hoitovaiheen käynnit. Vain ne osallistujat, jotka olivat käytettävissä ilmoitettuina ajankohtina (jota luokkaotsikoissa edustaa n=X), analysoitiin.
Lähtötilanne, viikko 28, viikko 32 ja viikko 36
Osallistujien määrä, joilla on Myasthenia Foundation of America -intervention jälkeinen tila (MGFA-PIS) vähintään ilmentyvä tai parempi viikolla 24 ja 36.
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 36
Myasthenia Foundation of America -status intervention jälkeen arvioi, voidaanko koehenkilöt luokitella minimaalisen ilmenemisen (MM), farmakologisen remission (PR) tai täydellisen remission (CR) tilaksi. Tässä tutkimuksessa arvioitiin vain MM ja PR, koska CR ei ole saavutettavissa määritelmän perusteella.
Viikko 24 ja viikko 36
Osallistujien määrä, joilla on MGFA-PIS farmakologinen remissio tai parempi viikolla 24 ja 36
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) toimenpiteen jälkeinen tila (PIS) arvioi, voidaanko koehenkilöt luokitella minimaalisen ilmenemisen (MM), farmakologisen remission (PR) tai täydellisen remission (CR) tilaksi. Tässä tutkimuksessa arvioitiin vain MM ja PR, koska CR ei ole saavutettavissa määritelmän perusteella.
Viikko 24 ja viikko 36
Osallistujien määrä, joilla on MGFA-PIS:llä minimaalinen ilmentymisvaste (MM viikolla 12 ja säilynyt vasteen viikkoon 24)
Aikaikkuna: Viikko 12 - viikko 24
Myasthenia Foundation of America (MGFA) toimenpiteen jälkeinen tila (PIS) arvioi, voidaanko koehenkilöt luokitella minimaalisen ilmenemisen (MM), farmakologisen remission (PR) tai täydellisen remission (CR) tilaksi. Tässä tutkimuksessa arvioitiin vain MM ja PR, koska CR ei ole saavutettavissa määritelmän perusteella.
Viikko 12 - viikko 24
Niiden osallistujien määrä, joilla on MGFA-PIS of farmakologinen vaste jatkuva vaste (PR viikolla 12 ja säilytti vasteen viikkoon 24)
Aikaikkuna: Viikko 12 - viikko 24
Myasthenia Foundation of America (MGFA) toimenpiteen jälkeinen tila (PIS) arvioi, voidaanko koehenkilöt luokitella minimaalisen ilmenemisen (MM), farmakologisen remission (PR) tai täydellisen remission (CR) tilaksi. Tässä tutkimuksessa arvioitiin vain MM ja PR, koska CR ei ole saavutettavissa määritelmän perusteella.
Viikko 12 - viikko 24
Osallistujien määrä, joilla on MGFA-PIS (muuttumaton, parantunut, huonontunut) viikolla 24 ja 36
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) postintervention status (PIS) arvioi, voidaanko koehenkilöt luokitella muuttumattomiksi, parantuneiksi tai huonommiksi.
Viikko 24 ja viikko 36
Keskimääräinen muutos perustasosta päivittäisen elämän asteikon myasthenia gravis -aktiviteetteissa (MG-ADL) viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12 ja viikko 24
MG-ADL:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 8 yksittäisen MG-ADL-kysymyksen pisteet. Mahdolliset MG-ADL-pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 24:ään (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. Lähtötilanne määritellään osallistujien viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioinniksi ennen tutkimuksen IV infuusion aloittamista. Muutos perustilanteesta laskettiin vähentämällä perustason arvo perustilanteen jälkeisestä arvosta. Erot säädetyissä pienimmän neliösumman keskiarvoissa on esitetty (Belimumabi 10 mg/kg miinus lumelääke). Negatiivinen hoitoero osoittaa hyödyn lumelääkkeeseen verrattuna. Analyysimenetelmä oli Mixed-Model Repeated Measures, joka oli mukautettu hoitoon, käyntiin, perustason MG-ADL-pisteisiin, hoitoon käyntikohtaisiin hoitoihin ja MG-ADL-lähtöpisteisiin käyntikohtaisesti. Vain ne osallistujat, jotka olivat käytettävissä ilmoitettuina ajankohtina (jota luokkaotsikoissa edustaa n=X), analysoitiin.
Perustaso, viikko 12 ja viikko 24
Keskimääräinen muutos perustasosta päivittäisen elämän asteikon myasthenia gravis -aktiviteetteissa (MG-ADL) viikoilla 28, 32 ja 36
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 28, viikko 32 ja viikko 36
MG-ADL:n kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä kunkin 8 yksittäisen MG-ADL-kysymyksen pisteet. Mahdolliset MG-ADL-pisteet vaihtelevat välillä 0 (normaali) - 24 (vakava). Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa kliinistä lopputulosta. Lähtötilanne määritellään osallistujan viimeiseksi saatavilla olevaksi arvioksi ennen tutkimuksen IV infuusion aloittamista. Muutos perustilanteesta laskettiin vähentämällä perustason arvo perustilanteen jälkeisestä arvosta. Erot säädetyissä pienimmän neliösumman keskiarvoissa on esitetty (Belimumabi 10 mg/kg miinus lumelääke). Negatiivinen hoitoero osoittaa hyödyn lumelääkkeeseen verrattuna. Analyysimenetelmä oli Mixed-Model Repeated Measures, joka oli mukautettu hoitoon, käyntiin, perustason MG-ADL-pisteisiin, hoitoon käyntikohtaisiin hoitoihin ja MG-ADL-lähtöpisteisiin käyntikohtaisesti. Vain seurantakäynnit esitetään, mutta analyysi sisältää myös kaikki hoitovaiheen käynnit. Vain ne osallistujat, jotka olivat käytettävissä ilmoitettuina ajankohtina (jota luokkaotsikoissa edustaa n=X), analysoitiin.
Lähtötilanne, viikko 28, viikko 32 ja viikko 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GlaxoSmithKline

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. lokakuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 29. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 9. helmikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. joulukuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 115123

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthaenia Gravis

Kliiniset tutkimukset Belimumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa