Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evalueringen af ​​Belimumab i Myasthenia Gravis (MG)

15. december 2016 opdateret af: GlaxoSmithKline

En randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​Belimumab hos forsøgspersoner med generaliseret myasthenia gravis (MG)

Undersøgelse BEL115123 er et randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, multinationalt studie af belimumab (10 mg/kg) for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​belimumab hos personer med MG. Undersøgelsen vil indskrive mandlige og kvindelige ambulante patienter (> eller lig med 18 år) med diagnosen MG, som er 1) acetylcholinreceptor (AChR) antistofpositive eller muskelspecifik kinase (MuSK) antistofpositive, 2) på nuværende standard for plejeterapi, og 3) fortsætter med at udvise tegn på MG. Studiet vil omfatte 3 faser: en 4 ugers screeningsperiode, en 24 ugers behandlingsperiode og en 12 ugers opfølgningsperiode. IP vil blive administreret intravenøst ​​på dag 0, 14, 28 og derefter hver 28. dag til og med uge 20. I uge 24 opnås primære resultater. Opfølgende evalueringer vil blive gennemført i uge 28, 32 og 36 for alle fag. Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af ​​belimumab som vurderet ved ændringen i den kvantitative myasthenia gravis (QMG) score.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • GSK Investigational Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • GSK Investigational Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • GSK Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • GSK Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • GSK Investigational Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • GSK Investigational Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • GSK Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • GSK Investigational Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • GSK Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • GSK Investigational Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • GSK Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
        • GSK Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • GSK Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033-0859
        • GSK Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • GSK Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • GSK Investigational Site
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05405
        • GSK Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00185
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • GSK Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • GSK Investigational Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Tuebingen, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 72076
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 50924
        • GSK Investigational Site
    • Sachsen
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • GSK Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 år og ældre, med en forventet levetid på mere end 1 år.
  • MG af klasse II til IVa inklusive.
  • Acetylcholin receptor (AChR) eller muskelspecifik kinase (MuSK) antistof positiv.
  • Stabil dosis (defineret som ingen dosisændringer), der ikke overstiger de maksimale doser givet i afsnit 5.6.1 af følgende behandling(er) før screening: Cholinesterasehæmmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i mindst 2 uger før screening og ingen immunsuppressiva; Cholinesterasehæmmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i mindst 2 uger før screening og/eller kun én af følgende: prednison (op til 40 mg/dag eller tilsvarende) i mindst 1 måned før screening; azathioprin i mindst 6 måneder før screening; mycophenolat i mindst 6 måneder før screening eller cyclosporin i mindst 3 måneder før screening; eller kolinesterasehæmmer (pyridostigmin eller tilsvarende) i mindst 2 uger før screening og/eller prednison (op til 20 mg/dag eller tilsvarende) i mindst 1 måned før screening og kun én af følgende: azathioprin i mindst 6 måneder før screening, mycophenolat i mindst 6 måneder før screening eller cyclosporin i mindst 3 måneder før screening
  • Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) score på 8 eller højere, med mindst 4 point afledt af andre tegn end okulære
  • En kvindelig forsøgsperson er berettiget til at deltage, hvis hun er: Ikke-fertilbar; Af den fødedygtige alder og IKKE gravid eller ammende, har en negativ serumgraviditetstest ved screening og accepterer en af ​​følgende: Fuldstændig afholdenhed fra penis-vaginalt samleje, når dette er kvindens foretrukne og sædvanlige livsstil, i perioden fra samtykke til undersøgelsen indtil 16 uger efter den sidste dosis af forsøgsproduktet; eller Konsekvent og korrekt brug af en af ​​følgende acceptable præventionsmetoder i perioden fra samtykke til undersøgelsen indtil 16 uger efter den sidste dosis af forsøgsproduktet: Orale præventionsmidler (enten kombineret eller kun progesteron), injicerbar progesteron, implantater af etonogestrel eller levonorgestrel, østrogen vaginalring, perkutane præventionsplastre, intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS) med en dokumenteret fejlrate på mindre end 1 % om året, mandlig partnersterilisering (vasektomi med dokumentation for azoospermi) forud for den kvindelige forsøgspersons optagelse i studiet; denne mand skal være den eneste partner for forsøgspersonen, dobbeltbarrieremetode: kondom og en okklusiv hætte (membran eller cervikal/hvælvingshætter) med et vaginalt sæddræbende middel (skum/gel/film/creme/stikpille).
  • I stand til at give skriftligt informeret samtykke, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i samtykkeformularen.
  • Enkelt QTc mindre end 450 msek; eller QTc mindre end 480 msek i emner med Bundle Branch Block.
  • AST og ALT mindre end 2xULN; alkalisk fosfatase og bilirubin mindre eller = til 1,5xULN (isoleret bilirubin større end 1,5xULN er acceptabelt, hvis bilirubin er fraktioneret og direkte bilirubin mindre end 35%).

Ekskluderingskriterier:

  • Deltog i et klinisk forsøg og har modtaget et forsøgsprodukt inden for 30 dage, 5 halveringstider eller det dobbelte af varigheden af ​​den biologiske effekt af forsøgsproduktet (alt efter hvad der er længst) forud for screening eller planlægning af at tage et forsøgslægemiddel i den planlagte varighed af studiedeltagelsen (6 måneder efter den sidste dosis af studielægemidlet).
  • Tilstedeværelse eller tidligere historie af tymom.
  • Thymektomi inden for 12 måneder
  • Klinisk signifikante (efter undersøgelsens vurdering) unormale laboratorieværdier.
  • Gravide kvinder som bestemt ved positiv (serum) hCG-test ved screening eller før dosering, eller ammende kvinder eller planlægger at blive gravide inden for 16 uger efter sidste dosis af forsøgsprodukt.
  • Anamnese med følsomhed over for nogen af ​​undersøgelsesmedicinen, eller komponenter deraf eller en historie med lægemiddel eller anden allergi, som efter investigatorens eller GSK Medical Monitors mening kontraindikerer deres deltagelse.
  • Kan kræve (efter investigators mening) behandling med IVIg og/eller plasmaferese i løbet af den 24 ugers behandlingsperiode.
  • Har modtaget IVIg og/eller plasmaferese inden for 90 dage før screening.
  • Har modtaget ethvert andet biofarmaceutisk middel (undtagen IVIg som beskrevet i eksklusionskriteriet #8) i de 364 dage før screening.
  • Har modtaget behandling med enhver B-celle-målrettet terapi (f.eks. rituximab, belimumab) til enhver tid.
  • Har modtaget en levende vaccine inden for 30 dage efter undersøgelsesdag 0 (baseline).
  • Har modtaget cyclophosphamid eller ethvert andet immunsuppressivt middel bortset fra dem, der er tilladt i henhold til inklusionskriterierne #4, inden for de seneste 6 måneder.
  • Har en anden medicinsk tilstand, der kræver behandling med steroider eller immunsuppressive midler.
  • Hospitalsindlæggelse på grund af infektion eller brug af parenterale antibakterielle, svampedræbende eller antivirale midler inden for 60 dage før screening; eller historie med tilbagevendende eller kronisk infektion, eller aktuelt aktiv systemisk infektion.
  • Har en historie med ondartet neoplasma inden for de sidste 5 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlede kræftformer i huden (basal- eller pladecellecelle) eller carcinom in situ i livmoderhalsen.
  • Har en historie med en større organtransplantation (f.eks. hjerte, lunge, nyre, lever) eller hæmatopoietisk stamcelle-/marvtransplantation.
  • Få en historisk positiv test eller test positiv ved screening for HIV-1, hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C antistof.
  • Har en IgG Grad 3 eller større mangel (mindre end eller = til 400 mg/dL).
  • Har IgA-mangel (IgA mindre end 10mg/dL).
  • Har en historie med en anafylaktisk reaktion på parenteral administration af kontrastmidler, humane eller murine proteiner eller monoklonale antistoffer.
  • Har en progressiv medicinsk, neurologisk eller psykologisk tilstand eller situation, der efter investigatorens vurdering sandsynligvis vil forårsage, at forsøgspersonen ikke er i stand til eller uvillig til at deltage i undersøgelsesprocedurer, at gennemføre alle planlagte vurderinger eller udelukker nøjagtige vurderinger.
  • Misbruger i øjeblikket stoffer eller alkohol eller har en historie med misbrug inden for de sidste 12 måneder.
  • Forsøgspersoner, der har tegn på alvorlig selvmordsrisiko, herunder enhver historie med selvmordsadfærd inden for de sidste 6 måneder og/eller enhver selvmordstanker af type 4 eller 5 på C-SSRS inden for de sidste 2 måneder, eller som efter efterforskerens vurdering udgør en betydelig selvmordsrisiko.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Belimumab
10 mg/kg
Biologisk: Belimumab
10 mg/kg IV infusion
Placebo komparator: Placebo
placebo IV infusion
Andet: Placebo
placebo IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline for kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG)-score i uge 24
Tidsramme: Baseline og uge 24
QMG er en 13-punkts ordinær skala, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Den samlede QMG-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 13 individuelle QMG-spørgsmål. Mulig scoring på QMG-området fra 0 (normal) til 39 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. QMG-score ved baseline er gennemsnittet af screeningen og uge 0 baseline-score. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-baselineværdien. Forskellene i justerede mindste kvadraters gennemsnit blev præsenteret (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsforskel indikerer fordel i forhold til placebo. Analysemetoden var Mixed-Model Repeated Measures justeret for behandling, besøg, baseline QMG-score, behandling ved besøg og baseline-QMG-score for besøg.
Baseline og uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med forbedring på mere end eller lig med (>=) 3 point fra baseline til uge 24 i QMG-resultatet
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
QMG er en 13-punkts ordinær skala, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Den samlede QMG-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 13 individuelle QMG-spørgsmål. Mulig scoring på QMG-området fra 0 (normal) til 39 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. QMG-score ved baseline er gennemsnittet af screeningen og uge 0 baseline-score. Proportioner sammenlignet ved hjælp af nøjagtige analyser stratificeret efter den observerede mediane baseline-score (mindre end eller lig med [] median). Præcis odds ratio, dobbelt den nøjagtige ensidede p-værdi og nøjagtige konfidensintervaller blev præsenteret. Deltagere med manglende data blev antaget at have et negativt svar.
Baseline og op til uge 24
Antal deltagere forværres med >=3 point i QMG-score fra baseline til uge 24
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
QMG er en 13-punkts ordinær skala, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Den samlede QMG-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 13 individuelle QMG-spørgsmål. Mulig scoring på QMG-området fra 0 (normal) til 39 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. QMG-score ved baseline er gennemsnittet af screeningen og uge 0 baseline-score. Proportioner sammenlignet med nøjagtige analyser stratificeret efter den observerede median Baseline-score (median). Præcis odds ratio, dobbelt den nøjagtige ensidede p-værdi og nøjagtige konfidensinterval blev præsenteret. Deltagere med manglende data blev antaget at have en forværret respons.
Baseline og op til uge 24
Antal deltagere med et vedvarende svar i QMG-resultatet
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
En vedvarende respons under behandlingsfasen er, når en deltager forbedrer sig med >=3 point fra baseline i uge 12, og deltageren opretholder en forbedring på mindst 3 point fra baseline til uge 24. QMG er en 13-punkts ordinær skala, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Den samlede QMG-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 13 individuelle QMG-spørgsmål. Mulig scoring på QMG-området fra 0 (normal) til 39 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. QMG-score ved baseline er gennemsnittet af screeningen og uge 0 baseline-score. Oddsforhold beregnes ved Cochran-Mantel-Haenszel-metoden stratificeret efter den observerede mediane baseline-score (median). Wald konfidensintervaller og p-værdier blev præsenteret.
Baseline og op til uge 24
Mediantid til QMG-svar, som opretholdes fra det tidligste tidspunkt, hvor forbedring med >=3 punkter fra baseline observeres og vedligeholdes gennem uge 24
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
En vedvarende respons under behandlingsfasen er, når en deltager forbedrer sig med >=3 point fra baseline i uge 12, og deltageren opretholder en forbedring på mindst 3 point fra baseline til uge 24. QMG er en 13-punkts ordinær skala, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Den samlede QMG-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 13 individuelle QMG-spørgsmål. Mulig scoring på QMG-området fra 0 (normal) til 39 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. QMG-score ved baseline er gennemsnittet af screeningen og uge 0 baseline-score.
Baseline og op til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline for QMG-score i uge 28, uge ​​32 og uge 36
Tidsramme: Baseline, uge ​​28, uge ​​32 og uge 36
QMG er en 13-punkts ordinær skala, som måler øjen-, bulbar-, ekstremitetstræthed og styrke sammen med åndedrætsfunktion. Den samlede QMG-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 13 individuelle QMG-spørgsmål. Mulig scoring på QMG spænder fra 0 (mild) til 39 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. QMG-scoren ved baseline (BL) er gennemsnittet af screeningen og uge 0 BL-scorerne. Ændring fra BL blev beregnet ved at trække BL-værdien fra post-BL-værdien. Forskellene i justerede mindste kvadraters gennemsnit er vist (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ trt-forskel indikerer fordel i forhold til placebo. Analysemetoden var Mixed-Model Repeated Measures justeret for Trt, Visit, BL QMG Score, Trt by Visit og BL QMG Score by Visit. Kun opfølgende besøg præsenteres, men analysen omfatter også alle trt fase besøg. Kun de stk. tilgængelige på angivne tidspunkter (repræsenteret ved n=X i kategorititlerne) blev analyseret.
Baseline, uge ​​28, uge ​​32 og uge 36
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC) skala til uge 24
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
Den samlede MGC-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 10 individuelle MGC-spørgsmål. Mulige samlede MGC-scorer varierer fra 0 (normal) til 50 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. Baseline er defineret som deltagernes sidste tilgængelige vurdering før påbegyndelse af studie IV-infusion. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-baselineværdien. Forskellene i justerede mindste kvadraters gennemsnit er vist (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsforskel indikerer fordel i forhold til placebo. Analysemetoden var Mixed-Model Repeated Measures justeret for behandling, besøg, baseline MGC-score, behandling ved besøg og baseline MGC-score for besøg.
Baseline og op til uge 24
Antal deltagere med forbedring med >=3 point fra baseline til uge 24 i MGC-resultatet
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
Den samlede MGC-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 10 individuelle MGC-spørgsmål. Mulige samlede MGC-scorer varierer fra 0 (normal) til 50 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. Baseline er defineret som deltagernes sidste tilgængelige vurdering før påbegyndelse af studie IV-infusion. Proportioner sammenlignet med nøjagtige analyser stratificeret efter den observerede mediane baseline-score (median). Der blev præsenteret nøjagtige oddsforhold, det dobbelte af de nøjagtige ensidede p-værdier og nøjagtige konfidensintervaller. Deltagere med manglende data blev antaget at have et negativt svar.
Baseline og op til uge 24
Antal deltagere forværres med >=3 point fra baseline til uge 24 i MGC-resultatet
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
Den samlede MGC-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 10 individuelle MGC-spørgsmål. Mulige samlede MGC-scorer varierer fra 0 (normal) til 50 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. Baseline er defineret som deltagernes sidste tilgængelige vurdering før påbegyndelse af studie IV-infusion. Proportioner sammenlignet med nøjagtige analyser stratificeret efter den observerede mediane baseline-score (median). Der blev præsenteret nøjagtige oddsforhold, det dobbelte af de nøjagtige ensidede p-værdier og nøjagtige konfidensintervaller. Deltagere med manglende data blev antaget at have en forværret respons.
Baseline og op til uge 24
Antal deltagere med et vedvarende svar i MGC-resultatet
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
AA vedvarende respons under behandlingsfasen er, når en deltager forbedrer sig med >=3 point fra baseline i uge 12, og deltageren opretholder en forbedring på mindst 3 point fra baseline til uge 24. Den samlede MGC-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 10 individuelle MGC-spørgsmål. Mulige samlede MGC-scorer varierer fra 0 (normal) til 50 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. Baseline er defineret som deltagernes sidste tilgængelige vurdering før påbegyndelse af studie IV-infusion. Oddsforhold beregnes ved Cochran-Mantel-Haenszel-metoden uden justering for nogen strata. Wald konfidensintervaller og p-værdier blev præsenteret.
Baseline og op til uge 24
Mediantid til MGC-svar, som opretholdes fra det tidligste tidspunkt, hvor forbedring med >=3 punkter fra baseline observeres og vedligeholdes gennem uge 24
Tidsramme: Baseline og op til uge 24
En vedvarende respons under behandlingsfasen er, når en deltager forbedrer sig med >=3 point fra baseline i uge 12, og deltageren opretholder en forbedring på mindst 3 point fra baseline til uge 24. Den samlede MGC-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 10 individuelle MGC-spørgsmål. Mulige samlede MGC-scorer varierer fra 0 (normal) til 50 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. Baseline er defineret som deltagernes sidste tilgængelige vurdering før påbegyndelse af undersøgelsens intravenøse (IV) infusion.
Baseline og op til uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline for MGC-score i uge 28, uge ​​32 og uge 36
Tidsramme: Baseline, uge ​​28, uge ​​32 og uge 36
Den samlede MGC-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 10 individuelle MGC-spørgsmål. Mulige samlede MGC-scorer varierer fra 0 (normal) til 50 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. Baseline er defineret som deltagerens sidste tilgængelige vurdering før påbegyndelse af studie IV-infusion. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-BL-værdien. Forskellene i justerede mindste kvadraters gennemsnit er vist (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsforskel indikerer fordel i forhold til placebo. Analysemetoden var Mixed-Model Repeated Measures justeret for behandling, besøg, baseline MGC-score, behandling ved besøg og baseline MGC-score for besøg. Kun opfølgende besøg præsenteres, men analysen omfatter også alle behandlingsfasebesøg. Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter (repræsenteret ved n=X i kategorititlerne), blev analyseret.
Baseline, uge ​​28, uge ​​32 og uge 36
Antal deltagere med en Myasthenia Foundation of America-post-interventionsstatus (MGFA-PIS) med minimal manifestation eller bedre i uge 24 og uge 36.
Tidsramme: Uge 24 og uge 36
Myasthenia Foundation of America-status efter intervention vurderer, om forsøgspersoner kan kategoriseres som værende i en status af Minimal Manifestation (MM), Pharmacologic Remission (PR) eller Complete Remission (CR). Kun MM og PR blev vurderet i denne undersøgelse, da CR ikke er opnåelig baseret på definitionen.
Uge 24 og uge 36
Antal deltagere med MGFA-PIS af farmakologisk remission eller bedre i uge 24 og uge 36
Tidsramme: Uge 24 og uge 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) post intervention status (PIS) vurderer, om forsøgspersoner kan kategoriseres som værende i en status af minimal manifestation (MM), farmakologisk remission (PR) eller komplet remission (CR). Kun MM og PR blev vurderet i denne undersøgelse, da CR ikke er opnåelig baseret på definitionen.
Uge 24 og uge 36
Antal deltagere med MGFA-PIS med minimal manifestationsvedvarende respons (MM i uge 12 og opretholdt respons gennem uge 24)
Tidsramme: Uge 12 til og med uge 24
Myasthenia Foundation of America (MGFA) post intervention status (PIS) vurderer, om forsøgspersoner kan kategoriseres som værende i en status af minimal manifestation (MM), farmakologisk remission (PR) eller komplet remission (CR). Kun MM og PR blev vurderet i denne undersøgelse, da CR ikke er opnåelig baseret på definitionen.
Uge 12 til og med uge 24
Antal deltagere med MGFA-PIS af farmakologisk respons vedvarende respons (PR ved uge 12 og opretholdt respons gennem uge 24)
Tidsramme: Uge 12 til og med uge 24
Myasthenia Foundation of America (MGFA) post intervention status (PIS) vurderer, om forsøgspersoner kan kategoriseres som værende i en status af minimal manifestation (MM), farmakologisk remission (PR) eller komplet remission (CR). Kun MM og PR blev vurderet i denne undersøgelse, da CR ikke er opnåelig baseret på definitionen.
Uge 12 til og med uge 24
Antal deltagere med MGFA-PIS (uændret, forbedret, forværret) i uge 24 og uge 36
Tidsramme: Uge 24 og uge 36
Myasthenia Foundation of America (MGFA) post intervention status (PIS) vurderer, om forsøgspersoner kan kategoriseres som værende uændrede, forbedrede eller forværrede.
Uge 24 og uge 36
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) i uge 12 og uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​12 og uge 24
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 8 individuelle MG-ADL-spørgsmål. Mulige samlede MG-ADL-scores varierer fra 0 (normal) til 24 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. Baseline er defineret som deltagernes sidste tilgængelige vurdering før påbegyndelse af studie IV-infusion. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-baselineværdien. Forskellene i justerede mindste kvadraters gennemsnit er vist (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsforskel indikerer fordel i forhold til placebo. Analysemetoden var Mixed-Model Repeated Measures justeret for behandling, besøg, baseline MG-ADL-score, behandling ved besøg og baseline MG-ADL-score for besøg. Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter (repræsenteret ved n=X i kategorititlerne), blev analyseret.
Baseline, uge ​​12 og uge 24
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Scale (MG-ADL) i uge 28, uge ​​32 og uge 36
Tidsramme: Baseline, uge ​​28, uge ​​32 og uge 36
Den samlede MG-ADL-score blev beregnet ved at tilføje scoren for hvert af de 8 individuelle MG-ADL-spørgsmål. Mulige totale MG-ADL-scores varierer fra 0 (normal) til 24 (alvorlig). En lavere score indikerer et bedre klinisk resultat. Baseline er defineret som deltagerens sidste tilgængelige vurdering før påbegyndelse af studie IV-infusion. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-baselineværdien. Forskellene i justerede mindste kvadraters gennemsnit er vist (Belimumab 10 mg/kg minus placebo). En negativ behandlingsforskel indikerer fordel i forhold til placebo. Analysemetoden var Mixed-Model Repeated Measures justeret for behandling, besøg, baseline MG-ADL-score, behandling ved besøg og baseline MG-ADL-score for besøg. Kun opfølgende besøg præsenteres, men analysen omfatter også alle behandlingsfasebesøg. Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter (repræsenteret ved n=X i kategorititlerne), blev analyseret.
Baseline, uge ​​28, uge ​​32 og uge 36

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. november 2011

Først opslået (Skøn)

29. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2016

Sidst verificeret

1. december 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 115123

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthaenia Gravis

Kliniske forsøg med Belimumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner