- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03374332
Gemtuzumab ozogamicine fractionné suivi de perfusions de leucocytes de donneur sans prise de greffe pour la leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire
Cette étude inclut des patients atteints de leucémie aiguë en rechute qui ont déjà été traités avec un traitement standard toujours en place et pour lesquels aucune option de traitement curatif n'est disponible. Les chercheurs étudient si le médicament Gemtuzumab Ozogamicin, suivi d'une perfusion de cellules sanguines appelées leucocytes d'un donneur, peut stimuler le système immunitaire pour potentiellement combattre la leucémie. Le gemtuzmab ozogamicine est une classe de médicaments connue sous le nom de conjugué anticorps-médicament. Le médicament est administré les jours 1,4,7. Il est infusé, se fixe aux cellules avec un certain marqueur à la surface (dont la majorité serait des cellules leucémiques). Le médicament est ensuite intériorisé et le médicament de chimiothérapie devient activé. Le gemtuzumab est actuellement approuvé par la FDA pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë.
L'infusion de leucocytes pour stimuler le système immunitaire afin de combattre votre leucémie est expérimentale et il n'a pas été prouvé qu'elle guérit le cancer. Cette combinaison de gemtuzumab ozogamicine et de leucocytes du donneur n'est pas un traitement approuvé par la FDA et est expérimentale.
Initialement, un total de 6 patients seront inclus dans l'étude pour évaluer la sécurité du traitement. Une fois que 6 patients ont été traités et qu'aucune toxicité inacceptable n'est observée, d'autres patients seront inscrits. L'étude traitera jusqu'à 18 patients participant à l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion du bénéficiaire (patient) :
- Confirmation histologique de la leucémie aiguë myéloïde (LMA)
- Récidive ou progression (y compris maladie réfractaire) de la LAM après au moins 1 traitement standard antérieur avec progression dans les 6 mois suivant le dernier traitement.
- Aucune option de traitement curatif n'est disponible
- ≥ 4 semaines depuis la chimiothérapie ou la radiothérapie antérieure à la perfusion de thérapie cellulaire.
- Âge égal ou supérieur à 18 ans.
- Patients ayant des antécédents de seconde tumeur maligne invasive qui sont sans maladie depuis ≥ 2 ans.
- Les patients doivent avoir une espérance de vie d'au moins 2 mois au moment de l'initiation du traitement
- Aucune infection systémique active autorisée.
- Les patients qui ont rechuté après une perfusion standard de cellules souches autologues sont éligibles tant qu'ils répondent à tous les critères d'inclusion et aucun critère d'exclusion. Ces patients doivent être sortis plus de 6 mois après la perfusion cellulaire pour être éligibles à l'inscription.
- DLCO ≥ 40 % sans maladie pulmonaire symptomatique.
- FEVG ≥ 40 % par MUGA ou échocardiogramme.
- Créatinine < 1,5 x LSN ou tout taux de créatinine sérique associé à une clairance de la créatinine mesurée ou calculée > 40 mL/min, AST et ALT < 2,5 x LSN, Bilirubine totale < 1,5 x LSN
- Les femmes en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent utiliser 2 formes de méthode de contraception efficace à partir du moment du consentement jusqu'à 6 mois après la fin du traitement (que le dernier traitement soit une perfusion ou un médicament).
- Pas enceinte ou allaitante. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif (sensibilité minimale 25 UI/L ou unités équivalentes d'HCG) dans les 7 jours précédant le début du traitement (médicament). Les femmes post-ménopausées (ménopause chirurgicale ou absence de règles ≥ 12 mois) n'ont pas besoin de passer un test de grossesse, veuillez documenter leur statut.
- Statut de performance ≤ 2 (ou KPS 70)
Critères d'exclusion du bénéficiaire (patient) :
- Preuve d'infection par le VIH.
- Toute maladie concomitante grave non contrôlée qui, de l'avis du médecin traitant, rendrait ce protocole de traitement déraisonnablement dangereux pour le patient.
- Maladie pulmonaire obstructive dépendante de l'oxygène.
- Défaut de démontrer une observance adéquate du traitement médical et du suivi
- Maladie médicale ou psychiatrique importante qui nuirait à la capacité de participer à la thérapie protocolaire.
- Greffe allogénique antérieure de cellules souches
- - Patients ayant déjà reçu un traitement par un analogue de la purine (fludarabine, pentostatine, 2-CDA) ou un traitement par alemtuzumab dans l'année suivant l'entrée dans l'étude
- Antécédents de maladie veino-occlusive/syndrome d'obstruction sinusoïdale
- Hépatite active B ou C
- Patients atteints de leucémie active connue du système nerveux central
- Patients ayant déjà reçu un traitement par Gemtuzumab ozogamicine
- Patients éligibles à une allogreffe de cellules souches
Critères d'admissibilité du donneur * L'admissibilité du donneur doit être documentée et évaluée par un médecin participant distinct autre que le médecin traitant du receveur.
- Les donneurs acceptent jusqu'à 3 collectes de leucocytes de donneurs, comme documenté par le médecin évaluateur (bien qu'il ne soit pas nécessaire que le même donneur soit utilisé pour toutes les perfusions de leucocytes, il est préférable, donc l'accord est important lors du dépistage). Cela doit être documenté par écrit par le médecin traitant.
- Le typage est requis aux locus suivants : HLA A, B, C et DRB1.
- Les patients avec un donneur compatible HLA 0/6 à 3/6 (en utilisant les locus A, B, DR) pourront participer à ce protocole.
- Les donneurs doivent être un parent au premier ou au deuxième degré.
- Si le patient/receveur est CMV négatif, seuls les donneurs CMV négatifs sont éligibles. Si le patient/receveur est positif pour le CMV, le test CMV n'est pas requis pour le donneur.
- Bien que l'appariement du groupe sanguin ABO ne soit pas requis étant donné l'utilisation de l'aphérèse, la préférence sera accordée aux donneurs compatibles ABO
- Les donneurs doivent avoir ≥ 18 ans pour faire un don.
- Les donneurs ayant des antécédents de malignité autres que les cancers de la peau autres que les mélanomes ne sont éligibles que s'ils avaient des antécédents de tumeur maligne solide plus de cinq ans avant le don de lymphocytes et sont considérés comme étant en rémission complète de longue date, comme documenté par un médecin. Le donneur doit être en bonne santé et avoir rempli tous les critères de test et répondre à tous les critères de don de cellules souches.
- Le donneur sera également évalué par un médecin qui documentera le risque comportemental d'exposition à des agents infectieux et à des maladies. Les tests incluront les éléments suivants : encéphalopathie spongiforme transmissible humaine, y compris la maladie de Creutzfeldt-Jakob, les risques de maladies transmissibles associés à la xénotransplantation, Chlamydia trachomatis et Neisseria gonorrhée, Treponema pallidum (syphilis). Cela exclura le donneur.
- Le donneur doit être en bonne santé générale et ne pas avoir de maladie cardio-pulmonaire, rénale, endocrinienne ou hépatique importante documentée par écrit par le médecin.
- B-HCG urine ou sérum négatif si le donneur est en âge de procréer dans les 7 jours suivant l'approvisionnement en PBMC. Ne s'applique pas aux donneuses post-ménopausées (ménopause chirurgicale ou absence de règles ≥ 12 mois).
- Les donneurs doivent disposer d'un accès veineux adéquat pour que la leucaphérèse puisse être effectuée via une voie intraveineuse périphérique standard sans qu'il soit nécessaire de placer un cathéter veineux central.
Critères d'exclusion des donneurs :
- Preuve d'infection par le VIH-1, le VIH-2, la syphilis, l'hépatite B ou C, le HTLV 1 ou 2, le VNO, Chagas.
- Diabète sucré non contrôlé. Si le donneur a un diabète contrôlé, cela doit être documenté par un médecin.
- Syndrome d'insuffisance cardiaque active ou congestive, quelle qu'en soit la cause, selon les antécédents médicaux du donneur. L'approbation de participation du cardiologue doit être envoyée à BrUOG.
- Un bilan cardiaque complet par un cardiologue est requis pour tout antécédent de syndrome d'insuffisance cardiaque congestive, d'anomalies de la conduction ou d'antécédents d'arythmie autre que la fibrillation auriculaire traitée.
- Angine de poitrine active. A documenter par le médecin
- Maladie pulmonaire dépendante de l'oxygène. A documenter par le médecin
- Antécédents de tout lymphoïde, myéloïde ou autre tumeur maligne non solide. A documenter par le médecin
- Défaut de recevoir un consentement éclairé complet.
- Fonction rénale et/ou hépatique inadéquate selon les antécédents médicaux. A documenter par le médecin
- Antécédents connus de cirrhose ou de maladie hépatique active selon les antécédents médicaux. A documenter par le médecin
- Antécédents de transplantation. A documenter par le médecin.
- Un donneur chez qui une dilution plasmatique suffisante pour affecter les résultats des tests de maladies transmissibles est suspectée, sauf si : (A) Vous testez un échantillon prélevé sur le donneur avant la transfusion ou la perfusion et jusqu'à 7 jours avant la récupération des cellules ou des tissus ; ou (B) Vous utilisez un algorithme approprié conçu pour évaluer les volumes administrés dans les 48 heures précédant le prélèvement de l'échantillon, et l'algorithme montre qu'une dilution plasmatique suffisante pour affecter les résultats des tests de dépistage des maladies transmissibles ne s'est pas produite.
Les situations cliniques dans lesquelles vous devez suspecter une dilution plasmatique suffisante pour affecter les résultats des tests de dépistage des maladies transmissibles excluront le donneur. Ces situations incluent, mais ne sont pas limitées à ce qui suit :(A) Une perte de sang est connue ou suspectée chez un donneur de plus de 12 ans, et le donneur a reçu une transfusion ou une perfusion de l'un des éléments suivants, seuls ou en combinaison :
- Plus de 2 000 millilitres (mL) de sang (par exemple, sang total, globules rouges) ou de colloïdes dans les 48 heures précédant le décès ou le prélèvement de l'échantillon, selon la première éventualité, ou
- Plus de 2 000 ml de cristalloïdes dans l'heure qui précède le décès ou le prélèvement de l'échantillon, selon la première éventualité.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement 1 : Gemtuzumab ozogamicine et niveau de dose DLI 1
Patients ≥ 70 ans : GO 6mg/m2 (2mg/m2 chaque dose) Patients < 70 ans : GO 9mg/m2 (3mg/m2 chaque dose) Jour 8 : Le produit sera administré non transformé le jour 8 (le même jour que la leucaphérèse) avec un minimum de 1x10^7 cellules CD3+ et un maximum de 2x10^7 cellules CD3+/kg quel que soit le nombre de cellules CD34+. Les patients qui présentent une réponse transitoire au traitement peuvent recevoir jusqu'à deux perfusions supplémentaires de leucocytes du donneur avec GO 6mg/m2 (2mg/m2 chaque jour, plafonné à 4,5mg) pour tous les patients quel que soit leur âge administré les jours 1, 4 et 7, au plus tôt 35 jours après leur dernière perfusion cellulaire. |
Les patients recevront du gemtuzumab ozogamicine les jours 1, 4 et 7. Plafonné à des doses individuelles de 4,5 mg.
Doses totales plafonnées à 13,5 mg.
Autres noms:
Le produit sera administré non transformé le jour 8/24 heures après GO (le même jour que la leucaphérèse) avec un minimum de cellules CD3+ et un maximum de cellules CD3+/kg quel que soit le nombre de cellules CD34+.
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Expérimental: Traitement 2 : Gemtuzumab ozogamicine et dose DLI 2
Patients ≥ 70 ans : GO 6mg/m2 (2mg/m2 chaque dose) Patients : < 70 ans : GO 9 mg/m2 (3 mg/m2 à chaque dose) Jour 8 : Le produit sera administré non transformé le jour 8 (le même jour que la leucaphérèse) avec un minimum de 1x10^8 cellules CD3+ et un maximum de 2x10^8 cellules CD3+/kg quel que soit le nombre de cellules CD34+. Les patients qui présentent une réponse transitoire au traitement peuvent recevoir jusqu'à deux perfusions supplémentaires de leucocytes du donneur avec GO 6mg/m2 (2mg/m2 chaque jour, plafonné à 4,5mg) pour tous les patients quel que soit leur âge administré les jours 1, 4 et 7, au plus tôt 35 jours après leur dernière perfusion cellulaire. |
Les patients recevront du gemtuzumab ozogamicine les jours 1, 4 et 7. Plafonné à des doses individuelles de 4,5 mg.
Doses totales plafonnées à 13,5 mg.
Autres noms:
Le produit sera administré non transformé le jour 8/24 heures après GO (le même jour que la leucaphérèse) avec un minimum de cellules CD3+ et un maximum de cellules CD3+/kg quel que soit le nombre de cellules CD34+.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse
Délai: Post-perfusion pendant 2 ans au total.
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Taux de réponse de la perfusion de gemtuzumab ozogamicine suivie de perfusions de leucocytes de donneur sans greffe chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë réfractaire. Biopsie de la moelle osseuse à faire chez les patients que l'on pense avoir répondu. |
Post-perfusion pendant 2 ans au total.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie
Délai: Jusqu'à 2 ans après la fin du traitement
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Survie sans progression et survie globale avec une perfusion de gemtuzumab ozogamicine suivie de perfusions de leucocytes d'un donneur sans prise de greffe chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë réfractaire.
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Jusqu'à 2 ans après la fin du traitement
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Toxicités limitant la dose
Délai: Début du traitement jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion
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Taux de toxicités limitant la dose de gemtuzumab ozogamicine suivi de perfusions de leucocytes de donneur sans greffe chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë réfractaire.
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Début du traitement jusqu'à 30 jours après la dernière perfusion
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: John Reagan, MD, Brown University Oncology Research Group (BrUOG)
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BrUOG 345
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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