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Une étude pour en savoir plus sur le traitement par Damoctocog Alfa Pegol, comment il est utilisé dans la pratique quotidienne (« monde réel ») et dans quelle mesure les personnes qui reçoivent Damoctocog Alfa Pegol sont satisfaites dans les centres de traitement de l'hémophilie aux États-Unis (États-Unis) (REAL)

22 novembre 2023 mis à jour par: Bayer

REAL : une analyse descriptive avant/après l'intervention et une enquête transversale pour évaluer les résultats, la consommation et la satisfaction du traitement dans le monde réel avec Damoctocog Alfa Pegol dans les centres de traitement de l'hémophilie aux États-Unis

Les personnes atteintes d'hémophilie A n'ont pas assez d'une protéine naturellement présente dans le sang appelée « facteur de coagulation 8 », également connue sous le nom de FVIII. Cette protéine aide le sang à s'agglutiner pour prévenir et arrêter les saignements. Les personnes ayant des niveaux inférieurs de FVIII ou de FVIII qui ne fonctionnent pas correctement peuvent saigner pendant longtemps à cause de blessures mineures, saigner dans leurs articulations ou avoir des saignements internes.

Le traitement à l'étude, Jivi (également appelé damoctocog alfa pegol), est déjà disponible en tant que traitement pour les personnes âgées de 12 ans et plus atteintes d'hémophilie A, pour aider à prévenir les saignements, également appelé traitement "prophylactique". Il fonctionne en remplaçant le FVIII manquant, ou le FVIII qui ne fonctionne pas correctement. Il peut également être utilisé pour arrêter les saignements déjà survenus et avant la chirurgie pour prévenir les saignements.

L'objectif principal de cette étude est d'apprendre comment le damoctocog alfa pegol est utilisé dans le « monde réel » en tant que traitement aux États-Unis (États-Unis), son efficacité et les autres traitements que les patients utilisent pendant le traitement par damoctocog alfa pegol. Cela déterminera également le niveau de satisfaction des personnes vis-à-vis du traitement. Il n'y aura pas de visites obligatoires avec un médecin de l'étude dans cette étude.

L'étude inclura environ 20 patients de sexe masculin ou féminin aux États-Unis âgés de 12 ans et plus atteints d'hémophilie A. Tous les patients de cette étude seront passés de leur précédent traitement de remplacement du FVIII au damoctocog alfa pegol. Pendant que les patients reçoivent du damoctocog alfa pegol, ils rempliront une enquête pour dire ce qu'ils pensent du traitement. Leurs médecins enregistreront également des informations sur leur traitement par damoctocog alfa pegol et sur son efficacité.

Cette étude recueillera des informations à partir des dossiers médicaux des patients et des enquêtes. Ils utiliseront ces informations pour en savoir plus sur le traitement par damoctocog alfa pegol dans des conditions "réelles". Ils vont regarder :

  • la fréquence à laquelle les patients reçoivent du damoctocog alfa pegol et la quantité qu'ils utilisent
  • quels autres traitements les patients ont-ils reçus avant de recevoir damoctocog alfa pegol, comment ils l'ont utilisé et combien ils en ont utilisé
  • dans quelle mesure damoctocog alfa pegol agit dans la prévention des saignements et comment il se compare aux produits utilisés précédemment.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

14

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California, Davis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Regents of the University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients américains âgés de ≥ 12 ans diagnostiqués avec l'hémophilie A (déficit congénital en FVIII) qui sont passés d'un précédent traitement de remplacement du FVIII au damoctocog alfa pégol. Aucun produit expérimental ne sera administré dans cette étude.

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme avec un diagnostic d'hémophilie A
  • Précédemment ou actuellement traité par damoctocog alfa pegol pendant au moins 6 mois.

  • Traité avec du damoctocog alfa pegol selon l'étiquette approuvée aux États-Unis pour inclure :

    • Âgé ≥ 12 ans au moment de l'initiation du traitement par damoctocog alfa pegol
    • Précédemment traité pour l'hémophilie A avec une thérapie de remplacement du FVIII autre que le damoctocog alfa pegol
    • Modalité de traitement de la prophylaxie à la demande, prophylactique, intermittente ou une combinaison de celles-ci

  • Avoir les données dans le dossier médical du site participant comme suit :

    • Pendant au moins 6 mois avant la date d'initiation du damoctocog alfa pegol
    • Pendant au moins 6 mois après la date de début du traitement par damoctocog alfa pégol ET le patient recevait un traitement par damoctocog alfa pégol au cours de cette période de suivi de 6 mois ET ces données sont datées d'une date antérieure à la date d'approbation par le comité central d'examen institutionnel (IRB) pour l'étude
    • Pour inclure le traitement de remplacement du FVIII le plus récemment reçu avant le début du damoctocog alfa pegol

  • Pour les patients de la cohorte prospective

    • Consentement éclairé signé
    • Traitement en cours par damoctocog alfa pégol ou arrêt de l'utilisation de damoctocog alfa pégol dans les 3 mois précédant la date d'inscription dans la cohorte rétrospective.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic de tout autre trouble de saignement/coagulation autre que l'hémophilie A.
  • Participation à tout essai interventionnel passé ou en cours sur le damoctocog alfa pégol.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'hémophilie A
Les patients seront identifiés via des dossiers médicaux standard ou des dossiers médicaux électroniques (DME).
Autre: Aucune intervention
Analyse rétrospective utilisant une base de données sans aucune intervention assignée dans l'étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des perfusions de damoctocog alfa pégol
Délai: De la date d'indexation à la date d'approbation centrale de la CISR (3 ans et 8 mois)
Rapporté comme infusions. IRB : comité d'examen institutionnel
De la date d'indexation à la date d'approbation centrale de la CISR (3 ans et 8 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résumé descriptif du schéma thérapeutique pré-damoctocog alfa pégol
Délai: 6 mois avant la date de l'indice.
6 mois avant la date de l'indice.
Résumé descriptif du schéma thérapeutique du damoctocog alfa pégol.
Délai: Jusqu'à 5 ans à compter de la date d'indexation
Jusqu'à 5 ans à compter de la date d'indexation
Résumé descriptif du régime de traitement post-damoctocog alfa pégol, le cas échéant.
Délai: Jusqu'à 4 ans
Uniquement applicable pour les patients qui arrêtent le régime de traitement par damoctocog alfa pégol.
Jusqu'à 4 ans
Résumé descriptif des modifications des régimes de traitement pré-damoctocog alfa pégol
Délai: 6 mois avant la date de l'indice.
6 mois avant la date de l'indice.
Résumé descriptif des raisons de l'arrêt du traitement des régimes de traitement pré-damoctocog alfa pégol.
Délai: 6 mois avant la date de l'indice.
6 mois avant la date de l'indice.
Nombre annualisé de saignements spontanés, articulaires et traumatiques avant le début du traitement par damoctocog alfa pegol.
Délai: 6 mois avant la date de l'indice.
6 mois avant la date de l'indice.
Nombre annualisé de saignements spontanés, articulaires et traumatiques après le début du traitement par damoctocog alfa pegol.
Délai: Jusqu'à 5 ans à compter de la date d'indexation
Jusqu'à 5 ans à compter de la date d'indexation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bayer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

6 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

6 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2022

Première publication (Réel)

27 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 21280

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

La disponibilité des données de cette étude sera déterminée ultérieurement en fonction de l'engagement de Bayer envers les "Principes pour un partage responsable des données d'essais cliniques" de l'EFPIA/PhRMA. Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données. En tant que tel, Bayer s'engage à partager, à la demande de chercheurs qualifiés, des données d'essais cliniques au niveau des patients, des données d'essais cliniques au niveau des études et des protocoles d'essais cliniques chez des patients pour des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE, si nécessaire pour mener des recherches légitimes. Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences de réglementation de l'UE et des États-Unis à compter du 1er janvier 2014.

Les chercheurs intéressés peuvent utiliser www.vivli.org pour demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients et aux documents justificatifs des études cliniques afin de mener des recherches. Des informations sur les critères de Bayer pour l'inscription des études et d'autres informations pertinentes sont fournies dans la section des membres du portail.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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