Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om meer te weten te komen over de behandeling met Damoctocog Alfa Pegol, hoe het wordt gebruikt in de dagelijkse praktijk ("Real-World"), en hoe tevreden mensen die Damoctocog Alfa Pegol krijgen, zijn in hemofiliebehandelcentra in de Verenigde Staten (VS) (REAL)

22 november 2023 bijgewerkt door: Bayer

REAL: een beschrijvende analyse vóór en na de interventie en een transversaal onderzoek om de behandelresultaten, het verbruik en de tevredenheid met Damoctocog Alfa Pegol in Amerikaanse behandelcentra voor hemofilie te evalueren

Mensen met hemofilie A hebben niet genoeg van een eiwit dat van nature in het bloed wordt aangetroffen, genaamd "stollingsfactor 8", ook bekend als FVIII. Dit eiwit helpt het bloed samen te klonteren om bloedingen te voorkomen en te stoppen. Mensen met lagere niveaus van FVIII of FVIII die niet goed werken, kunnen lange tijd bloeden uit kleine wonden, bloeden in hun gewrichten of inwendige bloedingen krijgen.

De onderzoeksbehandeling, Jivi (ook wel damoctocog alfa pegol genoemd), is al beschikbaar als behandeling voor mensen van 12 jaar en ouder met hemofilie A, om bloedingen te helpen voorkomen, ook wel bekend als "profylactische" behandeling. Het werkt door de ontbrekende FVIII te vervangen, of de FVIII die niet goed werkt. Het kan ook worden gebruikt om bloedingen te stoppen die al zijn opgetreden en voorafgaand aan een operatie om bloedingen te voorkomen.

Het belangrijkste doel van deze studie is om te leren hoe damoctocog alfa pegol in de "echte wereld" wordt gebruikt als behandeling in de Verenigde Staten (VS) en hoe goed het werkt en welke andere behandelingen patiënten gebruiken tijdens behandeling met damoctocog alfa pegol. Het zal ook bepalen hoe tevreden mensen zijn met de behandeling. Er zijn geen verplichte bezoeken aan een onderzoeksarts in deze studie.

De studie zal ongeveer 20 mannelijke of vrouwelijke patiënten in de VS van 12 jaar en ouder met hemofilie A omvatten. Alle patiënten in deze studie zullen zijn overgestapt van hun eerdere FVIII-vervangingsbehandeling op damoctocog alfa pegol. Terwijl de patiënten damoctocog alfa pegol krijgen, vullen ze een enquête in om te vertellen hoe ze over de behandeling denken. Hun artsen zullen ook informatie vastleggen over hun behandeling met damoctocog alfa pegol en hoe goed het werkt.

Deze studie zal informatie verzamelen uit de medische dossiers en enquêtes van de patiënten. Ze zullen deze informatie gebruiken om meer te weten te komen over de behandeling met damoctocog alfa pegol onder "echte" omstandigheden. Ze zullen kijken naar:

  • hoe vaak de patiënten damoctocog alfa pegol krijgen en hoeveel ze gebruiken
  • welke andere behandelingen de patiënten kregen voordat ze damoctocog alfa pegol kregen, hoe ze het gebruikten en hoeveel ze gebruikten
  • hoe goed damoctocog alfa pegol werkt bij het voorkomen van bloedingen en hoe het zich verhoudt tot eerder gebruikte producten.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

14

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California, Davis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Regents of the University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten in de Verenigde Staten van ≥12 jaar met de diagnose hemofilie A (aangeboren FVIII-deficiëntie) die overstapten van een eerdere FVIII-vervangende behandeling op damoctocog alfa pegol. In deze studie zullen geen onderzoeksproducten worden toegediend.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw met de diagnose hemofilie A
  • Eerder of momenteel behandeld met damoctocog alfa pegol gedurende ten minste 6 maanden.

  • Behandeld met damoctocog alfa pegol volgens het door de VS goedgekeurde label, inclusief:

    • Leeftijd ≥12 jaar ten tijde van de start van de behandeling met damoctocog alfa pegol
    • Eerder behandeld voor hemofilie A met een andere FVIII-substitutietherapie dan damoctocog alfa pegol
    • Behandelingsmodaliteit van on-demand, profylactische, intermitterende profylaxe of een combinatie daarvan

  • Zorg voor de volgende gegevens in het medisch dossier van de deelnemende locatie:

    • Gedurende minimaal 6 maanden voorafgaand aan de startdatum van damoctocog alfa pegol
    • Gedurende minimaal 6 maanden na de startdatum van damoctocog alfa pegol EN de patiënt werd behandeld met damoctocog alfa pegol tijdens deze follow-upperiode van 6 maanden EN deze gegevens zijn gedateerd vóór de goedkeuringsdatum van de centrale institutionele beoordelingsraad (IRB) voor de studie
    • Om de FVIII-substitutietherapie op te nemen die het meest recent is ontvangen voorafgaand aan de start van damoctocog alfa pegol

  • Voor patiënten in het prospectieve cohort

    • Ondertekende geïnformeerde toestemming
    • Huidige behandeling met damoctocog alfa pegol of stopgezet gebruik van damoctocog alfa pegol binnen 3 maanden voorafgaand aan de datum van opname in het retrospectieve cohort.

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van een andere bloedings-/stollingsstoornis dan hemofilie A.
  • Deelname aan een eerdere of huidige interventiestudie met damoctocog alfa pegol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Hemofilie A-patiënten
Patiënten worden geïdentificeerd via standaard medische dossiers of elektronische medische dossiers (EMR's).
Ander: Geen tussenkomst
Retrospectieve analyse met behulp van een database zonder enige tussenkomst toegewezen aan het onderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van infusies met damoctocog alfa pegol
Tijdsspanne: Vanaf indexdatum tot en met de datum van centrale IRB-goedkeuring (3 jaar en 8 maanden)
Gerapporteerd als infusies. IRB: Institutional Review Board
Vanaf indexdatum tot en met de datum van centrale IRB-goedkeuring (3 jaar en 8 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beschrijvende samenvatting van het pre-damoctocog alfa pegol-behandelingsregime
Tijdsspanne: 6 maanden voor de indexdatum.
6 maanden voor de indexdatum.
Beschrijvende samenvatting van het behandelingsregime met damoctocog alfa pegol.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar vanaf indexdatum
Tot 5 jaar vanaf indexdatum
Beschrijvende samenvatting van het behandelingsregime na damoctocog alfa pegol, indien van toepassing.
Tijdsspanne: Tot 4 jaar
Alleen van toepassing op patiënten die stoppen met het behandelingsregime met damoctocog alfa pegol.
Tot 4 jaar
Beschrijvende samenvatting van veranderingen in pre-damoctocog alfa pegol-behandelingsregimes
Tijdsspanne: 6 maanden voor de indexdatum.
6 maanden voor de indexdatum.
Beschrijvende samenvatting van de redenen voor stopzetting van de behandeling van pre-damoctocog alfa pegol-behandelingsregimes.
Tijdsspanne: 6 maanden voor de indexdatum.
6 maanden voor de indexdatum.
Jaarlijks aantal spontane bloedingen, gewrichtsbloedingen en traumabloedingen vóór aanvang van de behandeling met damoctocog alfa pegol.
Tijdsspanne: 6 maanden voor de indexdatum.
6 maanden voor de indexdatum.
Jaarlijks aantal spontane bloedingen, gewrichtsbloedingen en traumabloedingen na aanvang van de behandeling met damoctocog alfa pegol.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar vanaf indexdatum
Tot 5 jaar vanaf indexdatum

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bayer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 januari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 mei 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 21280

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De beschikbaarheid van de gegevens van deze studie zal later worden bepaald in overeenstemming met Bayer's toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang. Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.

Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.vivli.org gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen. Informatie over de Bayer-criteria voor het opnemen van onderzoeken en andere relevante informatie vindt u in het ledengedeelte van het portaal.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren