Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Rekombináns humán N-acetil-galaktózamin-4-szulfatáz vizsgálata MPS VI-ban szenvedő betegeknél

2006. november 2. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Kettős vak, 2 dózisú csoportos vizsgálat rekombináns humán N-acetil-galaktózamin 4-szulfatázzal MPS VI-ban szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja, hogy értékelje a rekombináns humán N-acetil-galaktózamin-4-szulfatáz (rhASB) heti intravénás infúzió két dózisszintjének biztonságosságát, hatékonyságát és farmakokinetikáját legalább 24 héten keresztül MPS VI-val diagnosztizált betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Novato, California, Egyesült Államok, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Beteg beleegyezése
  • A betegnek öt éves vagy annál idősebbnek kell lennie
  • A betegnek dokumentált MPS VI diagnózissal kell rendelkeznie, amelyet a szűrés az MPS VI mérhető klinikai tüneteivel és tüneteivel igazol.
  • A leukocita ASB enzimaktivitás szintje a normál tartomány 20%-ánál kisebb
  • Szignifikáns MPS VI-betegség klinikai bizonyítéka, amely megfelelő lehetőséget biztosít kvantitatív, rövid távú terápiás előny elérésére a következő paraméterek közül három vagy több tekintetében: állóképesség (hat perces sétateszttel mérve), erőltetett vitálkapacitás (spirometriával mérve). ), ízületi mozgástartomány, vizelet glükózaminoglikánok és hepatomegalia.
  • Képes az összes protokollteszt elvégzésére
  • Hat percig képes önállóan állni
  • A szexuálisan aktív alanyoknak bele kell egyezniük a megfelelő fogamzásgátlási forma használatába

Kizárási kritériumok:

  • A csontvelő-transzplantáció története
  • Terhes vagy szoptató beteg
  • Vizsgálati gyógyszer vagy eszköz használata a vizsgálatban való részvételt megelőző 30 napon belül.
  • Egészségi állapot, súlyos interkurrens betegség vagy más enyhítő körülmény, amely jelentősen csökkentheti a vizsgálati megfelelést, beleértve az előírt nyomon követést
  • Az rhASB-vel vagy a vizsgált gyógyszer összetevőivel szembeni ismert túlérzékenység
  • A rák anamnézisében (kivéve az alacsony fokú és teljesen megszűnt rosszindulatú bőrbetegséget)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Lizoszómális raktározási betegség

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Stuart J Swiedler, MD, Ph.D., BioMarin Pharmaceutical

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2000. szeptember 1.

A tanulmány befejezése

2005. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2002. november 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2002. november 5.

Első közzététel (Becslés)

2002. november 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2006. november 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. november 2.

Utolsó ellenőrzés

2006. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ASB-00-01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis VI

Klinikai vizsgálatok a N-acetil-galaktózamin-4-szulfatáz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel