MPS VI患者重组人N-乙酰半乳糖胺4-硫酸酯酶的研究
2006年11月2日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
重组人 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶在 MPS VI 患者中的双盲 2 剂量组研究
该研究的目的是评估在诊断为 MPS VI 的患者中每周静脉输注两种剂量水平的重组人 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶 (rhASB) 至少 24 周的安全性、有效性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Novato、California、美国、94949
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者同意
- 患者必须年满五岁
- 患者必须有 MPS VI 的书面诊断，并在筛选时通过可测量的 MPS VI 临床体征和症状确认
- 白细胞 ASB 酶活性水平低于正常范围的 20%
- 显着的 MPS VI 疾病的临床证据提供了足够的机会在以下三个或更多参数中实现定量的短期治疗益处：耐力（通过六分钟步行试验测量）、用力肺活量（通过肺活量计测量） )、关节运动范围、尿糖胺聚糖和肝肿大。
- 能够执行所有协议测试
- 独立站立六分钟的能力
- 性活跃的受试者必须同意使用适当形式的避孕措施
排除标准：
- 骨髓移植史
- 怀孕或哺乳期患者
- 在参与研究前 30 天内使用研究药物或设备。
- 身体状况、严重并发疾病或其他可能显着降低研究依从性的情有可原的情况，包括规定的随访
- 已知对 rhASB 或研究药物成分过敏
- 癌症病史（低级别和完全消退的皮肤恶性肿瘤除外）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
|---|
|
溶酶体贮积病
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Stuart J Swiedler, MD, Ph.D.、BioMarin Pharmaceutical
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2000年9月1日
研究完成
2005年11月1日
研究注册日期
首次提交
2002年11月4日
首先提交符合 QC 标准的
2002年11月5日
首次发布 (估计)
2002年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2006年11月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2006年11月2日
最后验证
2006年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ASB-00-01
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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