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Untersuchung von rekombinanter menschlicher N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase bei Patienten mit MPS VI

2. November 2006 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Doppelblinde Studie mit 2 Dosisgruppen von rekombinanter humaner N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase bei Patienten mit MPS VI

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von zwei Dosisstufen wöchentlicher intravenöser Infusionen von rekombinanter humaner N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase (rhASB) über mindestens 24 Wochen bei Patienten, bei denen MPS VI diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Novato, California, Vereinigte Staaten, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einwilligung des Patienten
  • Der Patient muss fünf Jahre oder älter sein
  • Der Patient muss eine dokumentierte Diagnose von MPS VI haben, die beim Screening durch messbare klinische Anzeichen und Symptome von MPS VI bestätigt wurde
  • Aktivität des Leukozyten-ASB-Enzyms weniger als 20 % des normalen Bereichs
  • Klinischer Nachweis einer signifikanten MPS-VI-Erkrankung, die eine angemessene Gelegenheit bietet, einen quantitativen, kurzfristigen therapeutischen Nutzen bei drei oder mehr der folgenden Parameter zu erzielen: Ausdauer (gemessen durch einen Sechs-Minuten-Gehtest), erzwungene Vitalkapazität (gemessen durch Spirometrie). ), Gelenkbeweglichkeit, Glykosaminoglykane im Urin und Hepatomegalie.
  • Fähigkeit, alle Protokolltests durchzuführen
  • Fähigkeit, sechs Minuten lang selbstständig zu stehen
  • Sexuell aktive Personen müssen einer angemessenen Form der Empfängnisverhütung zustimmen

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Knochenmarktransplantation
  • Schwangere oder stillende Patientin
  • Verwendung eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 30 Tagen vor Studienteilnahme.
  • Ein medizinischer Zustand, eine schwere interkurrente Erkrankung oder andere mildernde Umstände, die die Einhaltung der Studie, einschließlich der vorgeschriebenen Nachsorge, erheblich beeinträchtigen können
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen rhASB oder gegen Bestandteile des Studienmedikaments
  • Vorgeschichte von Krebs (außer niedriggradiger und vollständig abgeklungener Hautmalignome)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Lysosomale Speicherkrankheit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Stuart J Swiedler, MD, Ph.D., BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2000

Studienabschluss

1. November 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2002

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. November 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. November 2006

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. November 2006

Zuletzt verifiziert

1. November 2006

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASB-00-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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