Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rekombinant human N-acetylgalactosamin 4-sulfatase hos patienter med MPS VI

2. november 2006 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Dobbeltblind, 2-dosis gruppeundersøgelse af rekombinant human N-acetylgalactosamin 4-sulfatase hos patienter med MPS VI

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​to dosisniveauer af ugentlige intravenøse infusioner af rekombinant human N-acetylgalactosamin 4-sulfatase (rhASB) i minimum 24 uger hos patienter diagnosticeret med MPS VI.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Novato, California, Forenede Stater, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patientsamtykke
  • Patienten skal være fem år eller ældre
  • Patienten skal have dokumenteret diagnose af MPS VI, bekræftet ved screening af målbare kliniske tegn og symptomer på MPS VI
  • Leukocyt ASB enzymaktivitetsniveau mindre end 20% af normalområdet
  • Klinisk evidens for signifikant MPS VI-sygdom, der giver tilstrækkelig mulighed for at opnå kvantitativ, kortsigtet terapeutisk fordel i tre eller flere af følgende parametre: udholdenhed (målt ved en seks-minutters gangtest), tvungen vitalkapacitet (målt ved spirometri ), ledbevægelse, uringlykosaminoglycaner og hepatomegali.
  • Evne til at udføre alle protokoltest
  • Evne til at stå selvstændigt i seks minutter
  • Seksuelt aktive personer skal acceptere at bruge en passende form for prævention

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om knoglemarvstransplantation
  • Gravid eller ammende patient
  • Brug af et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 30 dage før studiedeltagelse.
  • En medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller andre formildende omstændigheder, der væsentligt kan mindske undersøgelsens overensstemmelse, herunder ordineret opfølgning
  • Kendt overfølsomhed over for rhASB eller komponenter i undersøgelseslægemidlet
  • Anamnese med kræft (undtagen lavgradig og fuldt løst hudmalignitet)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Lysosomal opbevaringssygdom

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Stuart J Swiedler, MD, Ph.D., BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2000

Studieafslutning

1. november 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. november 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2002

Først opslået (Skøn)

6. november 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. november 2006

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. november 2006

Sidst verificeret

1. november 2006

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ASB-00-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis VI

Kliniske forsøg med N-acetylgalactosamin 4-sulfatase

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner