Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение рекомбинантной человеческой N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы у пациентов с МПС VI

2 ноября 2006 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Двойное слепое групповое исследование рекомбинантной N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы человека у пациентов с МПС VI

Целью исследования является оценка безопасности, эффективности и фармакокинетики двух уровней дозы еженедельных внутривенных инфузий рекомбинантной человеческой N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы (rhASB) в течение как минимум 24 недель у пациентов с диагнозом МПС VI.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Согласие пациента
  • Пациенту должно быть пять лет или больше
  • Пациент должен иметь документально подтвержденный диагноз МПС VI, подтвержденный при скрининге измеримыми клиническими признаками и симптомами МПС VI.
  • Уровень активности фермента АСБ лейкоцитов менее 20% от нормы
  • Клинические данные о значительном заболевании МПС VI, которые обеспечивают адекватную возможность для достижения количественного краткосрочного терапевтического эффекта по трем или более из следующих параметров: выносливость (определяемая тестом с шестиминутной ходьбой), форсированная жизненная емкость легких (определяемая спирометрией). ), объем движений в суставах, мочевые гликозаминогликаны и гепатомегалия.
  • Возможность выполнения всех тестов протокола
  • Способность стоять самостоятельно в течение шести минут
  • Сексуально активные субъекты должны дать согласие на использование адекватной формы контрацепции.

Критерий исключения:

  • История трансплантации костного мозга
  • Беременная или кормящая пациентка
  • Использование исследуемого препарата или устройства в течение 30 дней до участия в исследовании.
  • Медицинское состояние, серьезное интеркуррентное заболевание или другие смягчающие обстоятельства, которые могут значительно снизить приверженность исследованию, включая предписанное последующее наблюдение.
  • Известная гиперчувствительность к rhASB или компонентам исследуемого препарата.
  • Рак в анамнезе (за исключением низкодифференцированного и полностью разрешившегося злокачественного новообразования кожи)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Лизосомная болезнь накопления

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Stuart J Swiedler, MD, Ph.D., BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2000 г.

Завершение исследования

1 ноября 2005 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 ноября 2002 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 ноября 2002 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 ноября 2002 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

3 ноября 2006 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 ноября 2006 г.

Последняя проверка

1 ноября 2006 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ASB-00-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз VI

Клинические исследования N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Switzerland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться