Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ihmisen rekombinantista N-asetyyligalaktosamiini-4-sulfataasista potilailla, joilla on MPS VI

torstai 2. marraskuuta 2006 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Kaksoissokko, 2 annoksen ryhmätutkimus ihmisen rekombinantista N-asetyyligalaktosamiini-4-sulfataasista potilailla, joilla on MPS VI

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihmisen rekombinantin N-asetyyligalaktosamiini-4-sulfataasin (rhASB) kahden viikoittaisen suonensisäisen infuusion turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa vähintään 24 viikon ajan potilailla, joilla on diagnosoitu MPS VI.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Novato, California, Yhdysvallat, 94949
        • BioMarin Pharmaceutical Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan suostumus
  • Potilaan tulee olla vähintään viisivuotias
  • Potilaalla on oltava dokumentoitu MPS VI -diagnoosi, joka vahvistetaan seulonnassa mitattavissa olevilla MPS VI:n kliinisillä merkeillä ja oireilla
  • Leukosyyttien ASB-entsyymiaktiivisuus on alle 20 % normaaliarvosta
  • Kliininen näyttö merkittävästä MPS VI -sairaudesta, joka tarjoaa riittävän mahdollisuuden kvantitatiivisen, lyhytaikaisen terapeuttisen hyödyn saavuttamiseen kolmessa tai useammassa seuraavista parametreista: kestävyys (mitattuna kuuden minuutin kävelytestillä), pakotettu elinkyky (mitattuna spirometrialla) ), nivelten liikerata, virtsan glykosaminoglykaanit ja hepatomegalia.
  • Kyky suorittaa kaikki protokollatestit
  • Kyky seisoa itsenäisesti kuusi minuuttia
  • Seksuaalisesti aktiivisten henkilöiden on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

  • Luuytimensiirron historia
  • Raskaana oleva tai imettävä potilas
  • Tutkimuslääkkeen tai -laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Lääketieteellinen tila, vakava väliaikainen sairaus tai muut lieventävät olosuhteet, jotka voivat merkittävästi heikentää tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien määrätty seuranta
  • Tunnettu yliherkkyys rhASB:lle tai tutkimuslääkkeen aineosille
  • Aiempi syöpä (paitsi heikkolaatuinen ja täysin parantunut ihon pahanlaatuisuus)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Lysosomaalinen varastointisairaus

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Stuart J Swiedler, MD, Ph.D., BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. syyskuuta 2000

Opintojen valmistuminen

Tiistai 1. marraskuuta 2005

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. marraskuuta 2002

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. marraskuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 6. marraskuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 3. marraskuuta 2006

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. marraskuuta 2006

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2006

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ASB-00-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi VI

Kliiniset tutkimukset N-asetyyligalaktosamiini-4-sulfataasi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa