Hematopoietikus őssejt-transzplantáció antifoszfolipid szindrómás betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Életkor > 18 év < 55 év a transzplantáció előtti értékelés időpontjában
2. A vagy 6.12.B:

A) A határozott elsődleges APS diagnosztizálása a Sapporo-i kritériumok szerint, az alábbiak szerint:

1. Pozitív LA és/vagy ACLA IgG vagy IgM két külön mérésen, ÉS
2. Artériás, vénás vagy kisér trombózis (képalkotó vagy doppler vizsgálattal vagy kórszövettani vizsgálattal megerősítve, a felületes vénás trombózis kivételével) VAGY terhességi morbiditás (három vagy több embrionális veszteség, VAGY egy vagy több koraszülés preeclampsia vagy növekedési retardáció miatt), VAGY egy vagy több magzati halál)

B) APLA-pozitív Sneddon-szindróma, amelyet az ischaemiás cerebrovascularis események és a széles körben elterjedt élő reticularis összefüggéseként határoznak meg.

3. Pozitív LA és/vagy ACLA IgG vagy IgM jelenlétében a betegek nem részesültek véralvadásgátló kezelésben, beleértve warfarint, heparint/LMWH-t. A sikertelenség a fent leírt tromboembóliás események bármelyike ​​(6.12.A-2 vagy 6.12.B), kivéve a terhességi morbiditást terápiás véralvadásgátló kezelés alatt. A terápiás véralvadásgátló legalább 5000 E normál heparin SQ BID, VAGY terápiás PTT-hez igazított frakcionálatlan IV heparin, VAGY legalább 40 mg lovenox SQ QD (vagy azzal egyenértékű LMWH), VAGY kumadin legalább 2,0 INR-re igazítva, dokumentált refrakter eseményt követő 1 hónapon belül, vagy 3 hónapon belül, ha a páciens korábban stabilnak bizonyult, PLUSZ a vizsgáló véleménye szerint az egyén megfelelő véralvadásgátló kezelésben részesült.

Kizárási kritériumok:

1. Gyenge teljesítmény (PS) állapot (ECOG > 2) a belépés időpontjában, kivéve, ha a PS csökkenése maga a betegség következménye, és visszafordíthatónak tekinthető.

2. Jelentős végszervi károsodások, például (nem APS okozta):

   • LVEF<40% vagy az LVEF romlása MUGA-n vagy echokardiogramon végzett terhelési teszt során.

     • Kezeletlen életveszélyes aritmia.
     • Aktív ischaemiás szívbetegség vagy szívelégtelenség.
     • DLCO<40% vagy FEV1/FEV <50%.
     • Szérum kreatinin > 2,5 vagy kreatinin clearance < 30 ml/perc.

     • Májcirrhosis, transzaminázok a normál határértékek 3-szorosánál vagy bilirubinszint >2,0, kivéve, ha Gilbert-kór okozza.

       3. HIV pozitív.

       4. Nem kontrollált diabetes mellitus, vagy bármely más olyan betegség, amely a vizsgálók véleménye szerint veszélyezteti a beteg agresszív kezeléstűrő képességét.

       5. Korábbi rosszindulatú daganat, kivéve a lokalizált bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot. Az egyéb rosszindulatú daganatok esetében, amelyekről a páciens helyi sebészeti kezeléssel gyógyultnak ítélik, mint például (de nem kizárólagosan) a fej-nyaki rák, vagy az I. vagy II. stádiumú emlőrák, egyénileg mérlegeljük.

       6. Pozitív terhességi teszt, a fogamzásgátlás hatékony eszközeinek alkalmazására való képtelenség vagy képtelenség, a visszafordíthatatlan sterilitás készséges elfogadásának vagy megértésének elmulasztása a terápia mellékhatásaként.

       7. Pszichiátriai betegség vagy mentális hiányosság, amely lehetetlenné teszi a kezelés vagy a tájékozott beleegyezés teljesítését.

       8. Képtelenség tájékozott beleegyezés megadására.

       9. Jelentős hematológiai rendellenességek, mint például a thrombocytaszám kevesebb, mint 100 000/ul, az ANC kevesebb, mint 1000/ul, kivéve, ha az APS miatt van.

       10. Legalább 2,0 x 106 CD34+/kg sejt begyűjtésének elmulasztása.*

       11. Olyan betegek, akik már részt vesznek az APS-kezelés klinikai vizsgálatában