Imatinib szisztémás szklerózisban

A szisztémás szklerózis (SSc) egy autoimmun betegség, amelyet a bőr és a belső szervek fibrózisa, valamint széles körben elterjedt vasculopathia jellemez. Az SSc-ben szenvedő betegeket a bőrszklerózis mértéke szerint osztályozzuk: a korlátozott SSc-ben szenvedő betegeknél az arc, a nyak és a distalis végtagok bőrmegvastagodása, míg a diffúz SSc-ben szenvedőknél a törzs, a has és a proximális végtagok érintettsége is előfordul. A betegség lefolyása az SSc altípusától függően változik. A szignifikáns morbiditást és mortalitást eredményező közös jellemzők azonban a bőrfibrózison kívül a Raynaud-jelenség és a digitális fekélyek, az intersticiális tüdőbetegség (ILD) és a pulmonalis artériás hipertónia (PAH). Az SSc-ben szenvedő betegek jelenlegi terápiás lehetőségei és ezek a klinikai megnyilvánulások korlátozott hatékonyságot mutattak.

Az imatinib antagonizálja azokat a specifikus tirozin-kinázokat, amelyek az SSc patogenezisében részt vevő fibrotikus útvonalakat közvetítik, beleértve a c-Abl-t, a transzformáló növekedési faktor (TGF)-béta downstream mediátorát és a vérlemezkéből származó növekedési faktor (PDGF) receptorokat. Az imatinib hatékonyságát refrakter idiopátiás PAH-ban szenvedő betegek kezelésében is beszámolták az ér-remodellingre gyakorolt ​​hatása révén. A hatásmechanizmus és az előzetes betegadatok alapján feltételezzük, hogy az imatinib hatékony lehet az SSc-ben szenvedő betegek fibrotikus és vasculopathiás jellemzőinek kezelésében. Ez egy nyílt elrendezésű kísérleti vizsgálat az imatinib biztonságosságának és hatásosságának értékelésére olyan betegeknél, akiknek progresszív SSc-je más kezelés(ek)re rezisztens. A bőrvastagság és a betegségaktivitás validált mérése 6 hónapos terápia során kerül meghatározásra, és összehasonlításra kerül az alapértékekkel.