Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szérummentes csecsemőmirigy-transzplantáció DiGeorge anomáliában (SerumFree)

2022. március 21. frissítette: Enzyvant Therapeutics GmBH

I. fázisú szérummentes tenyésztett csecsemőmirigy-transzplantáció DiGeorge anomáliában, IND9836

A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a szérummentes (SF) oldatban tenyésztett csecsemőmirigy-szövet biztonságos és hatékony kezelés-e az atipikus és tipikus teljes DiGeorge-anomáliára. [Finanszírozási forrás – FDA OOPD]

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A teljes DiGeorge anomália egy veleszületett rendellenesség, amelyet athymia jellemez. Sikeres kezelés nélkül a betegek immunhiányosak maradnak, és általában 2 éves korukra meghalnak. A "tipikus" teljes DiGeorge alanyoknál, akiknek nincs T-sejtje, az immunszuppresszió nélküli csecsemőmirigy-transzplantáció változatos T-sejt-fejlődést és jó T-sejt-funkciót eredményezett. Az "atipikus" komplett DiGeorge alanyoknál, akiknek nincs csecsemőmirigye, kiütésük van, és néhány T-sejtjük feltehetően extrathymikusan fejlődött ki, az immunszuppresszióval járó csecsemőmirigy-transzplantáció változatos T-sejt-fejlődést és jó T-sejt-működést eredményezett. Eddig a csecsemőmirigy-transzplantációs vizsgálatok során szarvasmarhamagzati szérumban (FBS táptalaj) tenyésztett csecsemőmirigyet használtak. Ennek a protokollnak az a célja, hogy meghatározza, hogy a szérummentes tápközegben tenyésztett transzplantált csecsemőmirigy biztonságosan támogatja-e a timopoézist és a T-sejt-rekonstitúciót, akárcsak az FBS-médiummal tenyésztett csecsemőmirigy szövet DiGeorge-féle anomáliás alanyokban. Ez a protokoll két ágat tartalmaz: atipikus DiGeorge alanyok, akik immunszuppressziót és csecsemőmirigy-transzplantációt kapnak; és tipikus teljes DiGeorge alanyok, akik immunszuppresszió nélkül kapnak csecsemőmirigy-transzplantációt. A szérummentes táptalaj használata csökkentené az állati eredetű termékek expozíciójával kapcsolatos aggodalmakat, beleértve a szarvasmarhák szivacsos agyvelőbántalma (BSE) esetleges kitettségét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 1. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 2 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

A csecsemőmirigy-recipiensek besorolása:

Teljes DiGeorge anomália diagnózis

Az alábbiak egyikével kell rendelkeznie:

  • veleszületett szívbetegség
  • pótlást igénylő hipokalcémia
  • 22q11 vagy 10p13 hemizigóta
  • DÍJ

Atipikus kar:

  • Biztos volt vagy volt kiütés. Ha kiütés jelentkezik, a bőrbiopsziának T-sejteket kell mutatnia. Ha a kiütés megszűnt, több mint 50/cumm T-sejtnek kell lennie; & <50/cumm naiv T-sejtek vagy <5% összesen
  • A PHA válasznak <40 000 counts/perc (cpm)-nek kell lennie immunszuppresszió esetén; vagy <75000 cpm az immunszuppresszióból. PHA tesztet 2x kell elvégezni
  • A CD45RA+CD62L+ CD3+ T-sejteknek <50/mm3-nek kell lenniük; vagy a teljes CD3 <5%-a. A tesztet 2x kell elvégezni

Tipikus kar:

  • PHA válasz <20-szoros vagy <5000 cpm
  • Keringő CD3+CD45RA+CD62L+T-sejtek <50/mm3 vagy <5% az összes T-sejtek
  • A T-sejtek és a PHA-válasz 2 tesztjének hasonló eredményt kell mutatnia

Biológiai anya bevonás:

- A címzett biológiai anyjának kell lennie

Thymus-recipiens kizárása:

  • Szívműtét <4 héttel a transzplantáció előtt vagy a transzplantációt követő 3 hónapon belül
  • Sebész vagy aneszteziológus, mint műtéti jelölt elutasítása
  • Elegendő izomszövet hiánya a transzplantáció elfogadásához
  • Az egészségügyi állapot nem teszi lehetővé a biopszia elvégzését
  • HIV
  • CMV (>500 kópia/ml vér PCR-rel 2 teszten)
  • A lélegeztetőgép-függőség
  • GVHD
  • Anyai T-sejtek az összes T-sejt >20%-a
  • Korábbi immunrendszer helyreállítási kísérletek (pl. BMT, korábbi csecsemőmirigy-transzplantáció)
  • Hypoparathyreosis, amely megfelel a kombinált csecsemőmirigy/mellékpajzsmirigy-transzplantáció kritériumainak és a szülőknek, akik erre vágynak
  • RSV vagy parainfluenza vírus
  • Enterovírus vagy adenovírus a székletben

Biológiai anya kizárása:

- Nem hajlandó aláírni a beleegyező nyilatkozatot vagy vér-/bukkális mintát adni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Atipikus teljes DiGeorge
Thymus transzplantáció immunszuppresszióval
Biológiai: Szérummentes csecsemőmirigy-transzplantáció immunszuppresszióval
Ciklosporin transzplantáció előtt (180-220 ng/ml-ig) a naiv T-sejtek kifejlődéséig. Alanyok >4000/cumm T-sejt, transzplantáció előtt metilprednizolon vagy prednizolon 1-2 mg/kg/nap. Minden alany a transzplantáció előtti napokban -5, -4, -3: 3 adag 2mg/kg nyúl anti-timocita globulin. A csecsemőmirigy-szövet (nem rokon donor), a donor és a donor anyja biztonsági szűrése. Általános érzéstelenítésben ültesse át négyfejű izomra. Az első két alany egyik lábába FBS-tenyésztett csecsemőmirigyet ültetnek át, a másikba pedig szérummentes (SF). Miután az első 2 alany >10%-ban naiv T-sejteket tartalmazott, a 3. csak SF csecsemőmirigyet kap. Miután a 3. alany >10% naiv T-sejt, a 4. alany transzplantált. A csecsemőmirigy dózisa 4-18 gramm/testfelület m2. Thymus biopszia 8-12 héttel a transzplantáció után. Bőrbiopszia transzplantációkor és csecsemőmirigy biopszia. Ezt követi az immunrendszer kiértékelése.
Más nevek:
  • IND 9836
  • Thymus szövet transzplantáció
KÍSÉRLETI: Tipikus teljes DiGeorge
Thymus transzplantáció immunszuppresszió nélkül
Egyéb: Szérummentes csecsemőmirigy-transzplantáció immunszuppresszió nélkül
A csecsemőmirigy-szövet (nem rokon donor), a donor és a donor anyja biztonsági szűrése. Általános érzéstelenítésben ültesse át négyfejű izomra. Az első 2 alany: FBS-tenyésztett csecsemőmirigy 1 lábba átültetett és szérummentes tenyésztett csecsemőmirigy a másik lábba. Miután az első 2 alany timopoézise szérummentes biopsziában, >10% naiv T-sejtek, a 3. alany csak szérummentes tenyésztett csecsemőmirigyet kap. A 3. alany >10%-a naiv T-sejtek után a 4. alany csak szérummentesen tenyésztett csecsemőmirigyet kapott. Adagolás 4-18gramm/m2 testfelület. Átültetéskor bőrbiopszia. Allograft biopszia és bőrbiopszia a transzplantáció után 8-12 héttel. (Ha az alany orvosilag instabil, a graftbiopsziát nem végezték el.) Transzplantáció után, az alanyok immunrendszerének értékelése, vérminták felhasználásával, két évig.
Más nevek:
  • IND 9836
  • Thymus szövet transzplantáció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Túlélés
Időkeret: Egy év csecsemőmirigy-transzplantáció után.
Túlélés a csecsemőmirigy-transzplantáció után egy évvel.
Egy év csecsemőmirigy-transzplantáció után.
A graft-versus-host-disease (GVHD) előfordulása.
Időkeret: Egy év csecsemőmirigy-átültetés után.
A graft versus host betegség kialakulása a transzplantáció utáni első évben, a csecsemőmirigy-donor T-sejtjeivel összefüggésben.
Egy év csecsemőmirigy-átültetés után.
Thymopoiesis vagy graft kilökődés a biopszián.
Időkeret: Két hónappal a csecsemőmirigy-transzplantáció után.
A graft kilökődési elemzése biopsziával 2 hónappal a csecsemőmirigy-transzplantáció után.
Két hónappal a csecsemőmirigy-transzplantáció után.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az autoimmun betegségek előfordulása.
Időkeret: Két évvel a csecsemőmirigy-átültetés után.
Az autoimmun betegségek előfordulása a transzplantáció utáni 2. évre Cytopenia teljes vérkép és differenciál alapján. Pajzsmirigy-betegség a pajzsmirigyfunkciós tesztek alapján
Két évvel a csecsemőmirigy-átültetés után.
Immun eredmények: T-sejtek fejlődése; kiértékeli a T-sejtek számát, sokféleségét és funkcióját.
Időkeret: Egy év csecsemőmirigy-transzplantáció után.
A naiv CD4 T-sejtek száma a transzplantáció után egy évvel Összes CD4 T-sejtek száma a transzplantáció után egy évvel Proliferatív válasz PHA-ra egy évvel a transzplantáció után TCRBV diverzitás spektratipizálással, DKL pontszámmal mérve a transzplantáció után egy évvel
Egy év csecsemőmirigy-transzplantáció után.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Enzyvant Therapeutics GmBH

Együttműködők

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
National Institutes of Health (NIH)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: M. Louise Markert, M.D., Ph.D, Duke University Medical Center, Pediatrics, Allergy & Immunology

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. április 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2011. február 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2011. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. február 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. február 23.

Első közzététel (BECSLÉS)

2009. február 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. április 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 21.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00006109
  • R01AI047040 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • R01AI054843 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • R56 Bridge R01AI4704011A1 (OTHER_GRANT: [NIH American Recovery and Reinvestment Act (ARRA) of 2009])
  • 2R01AI047040-11A2 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • 5K12HD043494-09 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)
  • 1R01FD003528-01 (FDA)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Macedonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel