Különleges hozzáférés a voklosporin vesetranszplantációhoz való használatához

A voklosporin egy olyan vizsgálati gyógyszer, amelyet korábban tanulmányoztak a veseátültetésen átesett betegek akut kilökődésének megelőzésére. Ez a tanulmány egy könyörületes kibocsátási program, amelyben korábban részt vettek a 2B fázisú, véletlenszerű, többközpontú, nyílt, koncentráció-ellenőrzött, az ISA247 és a takrolimusz (Prograf®) biztonsági vizsgálata denovói veseátültetett betegeknél (ISA05-01) című vizsgálatban. " továbbra is jogosult lehet a vokosporin-kezelésre annak ellenére, hogy a 2B fázisú vizsgálatot a szponzor megszüntette. A compassionate release program keretében a korábban vokosporint szedő alanyok továbbra is kaphatják a vizsgálati gyógyszert mindaddig, amíg a gyógyszert az FDA jóváhagyta és kereskedelmi forgalomba nem kerül az Egyesült Államokban.

Az alanyok vokosporint kapnak, és járóbeteg-körülmények között követik őket. Az első látogatást követően a betegek legalább 3 havonta (a 24. hónapig), majd 6 havonta (a 24. hónaptól kezdődően) visszatérnek ellenőrzésre. A biztonsági és hatékonysági méréseket az alábbi táblázatban leírtak szerint megfelelő időpontokban kell elvégezni. A minimális voklosporinszint méréseket legalább 3 havonta (a 24. hónapig), majd 6 havonta (24. hónaptól kezdődően) vagy adott esetben gyakrabban kell elvégezni a klinikai látogatások alkalmával (amint azt a klinikai események jelzik (például kilökődés, fertőzés, nemkívánatos esemény). ) vagy kölcsönhatásba lépő gyógyszer egyidejű alkalmazása.

A 144. havi látogatástól kezdődően az alanyok tájékozott beleegyező nyilatkozatot írnak alá, amely leírja az éves tanulmányi látogatások változását. Az alanyok továbbra is megkapják a jelenlegi voclosporin dózist terápiás gyógyszerellenőrzés nélkül, és járóbeteg-körülmények között követik őket. A betegek és a graft túlélési adatait évente gyűjtik a biztonságossági jelentéshez.