Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Dupla dózisú alfa 1-antitripszin fokozó terápia hatása a tüdőgyulladásra.

2019. április 17. frissítette: Michael Campos, MD

Nagyobb dózisú alfa-1 antitripszin fokozó terápia hatása az alfa-1 antitripszin hiányos alanyok tüdőgyulladására.

Az alfa-1-antitripszin-hiányban (AATD) szenvedő egyének jelenlegi kezelése, akiknél tüdőbetegség (COPD) alakul ki, intravénás tisztított alfa-1-antitripszin (augmentációs terápia) adásával, heti 60 mg/kg-os rögzített dózisban. Ennek az adagnak az a célja, hogy a hiányos AAT szérumszintet egy előre meghatározott 11 uM "biztonsági küszöb" fölé emelje. Az AAT normál szintje azonban 25-50 uM között van.

Az AAT nemcsak a tüdőproteázokat, például a neutrofil elasztázt gátolja, hanem modulálja a gyulladást is. Tekintettel arra, hogy sok AATD-ben szenvedő, augmentációs terápiában részesülő alany még mindig jelentős tüdőbetegségben és gyulladásban szenved, ez a vizsgálat azt fogja értékelni, hogy az adag 120 mg/kg/hétre történő megduplázása hatással van-e a tüdőgyulladás csökkentésére.

Csak a 60 mg/kg/hét adag kapott az FDA jóváhagyását. Az FDA IND számot adott ennek a vizsgálatnak a magasabb, 120 mg/ttkg/hét dózis tesztelésére.

A vizsgálat a gyulladás szisztémás (szérum) és pulmonális (bronchoszkópos minták) markereit értékeli 3 fázisban: standard dózis (4 hét), dupla adag (4 hét) és standard dózis (4 hét).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kísérleti tanulmány, amely a Zemaira (CSL Behring) dupla dózisú augmentációs terápia tüdőgyulladásra gyakorolt ​​hatását teszteli, összehasonlítva a heti 60 mg/kg/hétes standard dózisokkal.

Hipotézisünk az, hogy egyes AATD-s betegek, akik a standard 60 mg/ttkg/hét dózisú augmentációs terápiában részesülnek, továbbra is jelentős tüdőgyulladásban szenvednek, ami káros klinikai következményekkel járhat. Ez a gyulladás tovább csökkenthető magasabb AAT adagolással.

A vizsgálatba 20 AATD-ben és COPD-ben szenvedő alanyt vonnak be, akik már legalább egy hónapig részesülnek augmentációs terápiában bármely márkával, standard dózisokkal. A felvételi és kizárási feltételeket lásd alább.

Jegyzőkönyv:

A vizsgálat körülbelül 12 hétig tart: egy hónapig Zemaira-t kapunk standard dózisban (60 mg/ttkg/hét), egy hónapban dupla adagban (120 mg/ttkg/hét) és egy hónapban standard adagban (60 mg/kg) /hét). A standard dózisú infúziókat otthon, a nagyobb dózisú infúziókat pedig a vizsgálat helyszínén adják meg.

a vizsgálat tervezett vérvételt tartalmaz a klinikai laboratóriumok számára és szérumot a kutatási mintákhoz. Minden fázis végén bronchoszkópiát végeznek (összesen 3-at), hogy kutatási mintákat (tüdőmosás, fogmosás és endobronchiális biopszia) nyerjenek.

A 4 hetes standard augmentációs terápia utáni első bronchoscopia felméri a „maradék” gyulladást, amely az augmentációs terápia ellenére is jelen lehet. A dupla dózisú augmentációs terápia fázisa után a második bronchoszkópia a gyulladásos markerek változásának (csökkenésének) értékelése lesz. A harmadik bronchoszkópia a standard adagolás folytatása után annak felmérése, hogy a gyulladás visszatért-e az alapszintre (a koncepció bizonyításához szükséges).

A tanulmányi klinikán körülbelül 9 látogatásra kerül sor. Ez a vizsgálat nem tartalmazza a placebo (aktív gyógyszer nélküli) kezelést. A vérvételen és a bronchoszkópián kívül a vizsgálat kérdőíveket és tüdőfunkciós vizsgálatokat is tartalmaz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Division of Pulmonary and Critical Care, Human Reseach, U of Miami

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 és 75 év közötti férfiak vagy nők.
  • Az AATD diagnózisa a "veszélyeztetett" genotípusok, mint például a Pi ZZ, SZ vagy Znull, VAGY a terápia előtti AAT-szint < 11 µM dokumentációja alapján.
  • COPD (emfizéma vagy légáramlási elzáródás) bizonyítéka, FEV1 < 80%
  • Standard adag augmentációs terápia (bármilyen kereskedelmi készítménnyel) legalább 1 hónapig 60 mg/ttkg/hét dózisban.

  • A betegség súlyosságának alábbi kritériumai közül legalább EGY:

    • 2 vagy több akut exacerbáció vagy 1 kórházi kezelés légúti tünetek miatt az elmúlt 12 hónapban. Exacerbációk meghatározása: antibiotikumok és szteroid kúra alkalmazása a fellángolt tüdőtünetek kezelésére, függetlenül attól, hogy az alany sürgősségi ellátást vagy kórházi felvételt igényelt. Az akut exacerbáció diagnózisát a betegtől kapott és a PI által megerősített közvetlen anamnézis alapján állapítják meg. Kísérletet kell tenni a pácienst kezelő orvostól származó dokumentumok megszerzésére, bár ez nem szükséges a vizsgálatba való belépéshez.
    • A St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) összpontszáma ≥ 60.
    • Krónikus hörghurut: napi vagy csaknem napi köpetürítés az év legalább 3 hónapjában, legalább 2 egymást követő évben. A krónikus hörghurut diagnózisát a betegtől kapott és a PI által megerősített közvetlen anamnézis alapján állapítják meg. Kísérletet kell tenni a pácienst kezelő orvostól származó dokumentumok megszerzésére, bár ez nem szükséges a vizsgálatba való belépéshez.
    • Dokumentált FEV1 csökkenés legalább ≥ 60 ml/év 2 egymást követő évben augmentációs kezelés alatt

Kizárási kritériumok:

- A PI megítélése szerint rossz klinikai állapot miatt nem alkalmas betegek bronchoszkópiára. Általában kizárjuk azokat az alanyokat, akiknél hipoxémia, koagulopátia vagy FEV1 az előre jelzett 40% alatt van.

Megjegyzés: A 40% alatti FEV1-értékkel rendelkező alanyok bevonhatók, és a terápia optimalizálása után újraértékelhetők. A végső döntést a beteg bevonására, ha alkalmasnak ítéli az eljárásra, a PI határozza meg az első tervezett bronchoszkópia előtt (függetlenül a FEV1 értéktől).

  • Más klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek.
  • Krónikus antibiotikumok vagy orális szteroidok alkalmazása
  • Továbbra is dohányzik
  • Képtelenség aláírni a tájékozott beleegyezést
  • Terhesség vagy hajlandó teherbe esni
  • Ismert IgA-hiány (csak a már augmentációs terápiában részesülő betegeket vesszük figyelembe, így nem valószínű, hogy ez a kizárási feltétel találkozik)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Alfa-1 antitripszin (humán) standard dózis alapértéke
Alfa-1 antitripszin (humán) 60 mg/kg hetente 4 héten keresztül. 4. tanulmányi hét
Drog: Alfa-1 antitripszin (humán)
A Zemaira (Alfa 1 antitripszin humán) 120 mg/ttkg/heti dózisának összehasonlítása négy héten keresztül a 2 fázissal összehasonlítva ugyanazzal a gyógyszerrel, standard dózisban, heti 60 mg/ttkg/hetente négy héten keresztül.
Más nevek:
  • Zemaira
  • Alfa-1 proteináz inhibitor (humán)
KÍSÉRLETI: Alfa-1 antitripszin (humán) Dupla adag
Alfa-1 antitripszin (humán) 120 mg/kg hetente 4 hétig. 8. tanulmányi hét
Drog: Alfa-1 antitripszin (humán)
A Zemaira (Alfa 1 antitripszin humán) 120 mg/ttkg/heti dózisának összehasonlítása négy héten keresztül a 2 fázissal összehasonlítva ugyanazzal a gyógyszerrel, standard dózisban, heti 60 mg/ttkg/hetente négy héten keresztül.
Más nevek:
  • Zemaira
  • Alfa-1 proteináz inhibitor (humán)
KÍSÉRLETI: Alfa-1 antitripszin (humán) standard dózis
4 hét A1PI-vel 60 mg/kg hetente a másik 2 fázis után. Összegyűjtve @ tanulmányi hét 12
Drog: Alfa-1 antitripszin (humán)
A Zemaira (Alfa 1 antitripszin humán) 120 mg/ttkg/heti dózisának összehasonlítása négy héten keresztül a 2 fázissal összehasonlítva ugyanazzal a gyógyszerrel, standard dózisban, heti 60 mg/ttkg/hetente négy héten keresztül.
Más nevek:
  • Zemaira
  • Alfa-1 proteináz inhibitor (humán)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a gyulladásos biomarkerekben a bronchoalveoláris mosófolyadékban
Időkeret: A kiindulási érték között (4. hét), dupla adag A1PI (8. hét) és ismét standard adag (12. hét)

Értékelje számos citokin és gyulladásos biomarker szintjének változásait a BAL-ban az A1PI adagolás megváltoztatása után.

A mérések gyöngy technológiával történtek.
A kiindulási érték között (4. hét), dupla adag A1PI (8. hét) és ismét standard adag (12. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A gyulladásos biomarkerek változása a szérummintákban
Időkeret: A kiindulási érték között (4. hét), dupla adag A1PI (8. hét) és ismét standard adag (12. hét)
Értékelje a citokinek és a gyulladásos biomarkerek szintjének változásait a gyöngy technológia segítségével.
A kiindulási érték között (4. hét), dupla adag A1PI (8. hét) és ismét standard adag (12. hét)
A jelentett nemkívánatos események száma
Időkeret: 1. héttől 12. hétig
1. héttől 12. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elasztin lebomlás a BAL-ban
Időkeret: 4. hét vs 8. hét vs 12. hét
Dezmozin/izodezmozin tömegspektometriával mérve.
4. hét vs 8. hét vs 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Michael Campos, MD

Együttműködők

CSL Behring

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Michael A Campos, MD, University of Miami

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. július 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2016. május 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2016. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. augusztus 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. augusztus 16.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. augusztus 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. május 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2019. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20100844

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alfa 1 antitripszin hiány

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a Alfa-1 antitripszin (humán)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel