Účinek dvojité dávky alfa 1-antitrypsinové augmentační terapie na zánět plic.

Kritéria pro zařazení:

• Muži nebo ženy ve věku od 18 do 75 let.
• Diagnostika AATD na základě dokumentace „rizikových“ genotypů jako Pi ZZ, SZ nebo Znull NEBO dokumentace hladiny AAT před léčbou < 11 µM.
• Důkaz CHOPN (emfyzém nebo obstrukce proudění vzduchu) s FEV1 < 80 %
• Přijímání standardní dávky augmentační terapie (s jakoukoli komerční formulací) po dobu alespoň 1 měsíce v dávce 60 mg/kg/týden.

• Alespoň JEDNO z následujících kritérií závažnosti onemocnění:

  • 2 nebo více akutních exacerbací nebo 1 hospitalizace kvůli respiračním symptomům za posledních 12 měsíců. Definice exacerbací: použití antibiotik a léčba steroidy k léčbě vzplanutí plicních příznaků, bez ohledu na to, zda subjekt vyžadoval péči na pohotovosti nebo přijetí do nemocnice. Diagnóza akutní exacerbace bude získána přímou anamnézou získanou od pacienta a potvrzenou PI. Měli byste se pokusit získat dokumentaci od ošetřujících lékařů pacienta, i když to není nutné pro vstup do studie.
  • Celkové skóre St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) ≥ 60.
  • Chronická bronchitida: denní nebo téměř každodenní vykašlávání sputa minimálně 3 měsíce v roce po dobu minimálně 2 po sobě jdoucích let. Diagnóza chronické bronchitidy bude získána přímou anamnézou získanou od pacienta a potvrzenou PI. Měli byste se pokusit získat dokumentaci od ošetřujících lékařů pacienta, i když to není nutné pro vstup do studie.
  • Dokumentovaný pokles FEV1 alespoň o ≥ 60 ml/rok po dobu 2 po sobě jdoucích let při augmentační terapii

Kritéria vyloučení:

- Pacienti nevhodní k bronchoskopii kvůli špatnému klinickému stavu podle posouzení PI. Obecně vyloučíme subjekty s hypoxémií, koagulopatií nebo FEV1 pod předpokládanou hodnotou 40 %.

Poznámka: Subjekty s předpokládanými hodnotami FEV1 pod 40 % mohou být zahrnuty a přehodnoceny po optimalizaci terapie. Konečné rozhodnutí o zařazení pacienta, pokud to bude považováno za vhodné pro výkon, určí PI před první plánovanou bronchoskopií (bez ohledu na hodnotu FEV1).

• Pacienti účastnící se jiných klinických studií.
• Užívání chronických antibiotik nebo perorálních steroidů
• Pokračuje v kouření
• Neschopnost podepsat informovaný souhlas
• Těhotenství nebo snaha otěhotnět
• Známý nedostatek IgA (budeme zahrnovat pouze pacienty, kteří již dostávají augmentační terapii, takže je nepravděpodobné, že se setkáte s těmito vylučovacími kritérii)