Alpha 1-antitrypsin Augmentation Therapy의 이중 용량이 폐 염증에 미치는 영향.

포함 기준:

• 18세에서 75세 사이의 남성 또는 여성.
• Pi ZZ, SZ 또는 Znull과 같은 "위험한" 유전자형 문서 또는 치료 전 AAT 수준 < 11 µM 문서를 기반으로 AATD 진단.
• FEV1이 80% 미만인 COPD(폐기종 또는 기류 폐쇄)의 증거
• 60 mg/kg/week의 용량으로 최소 1개월 동안 표준 용량의 증강 요법(상업 제제 포함)을 받고 있습니다.

• 다음 질병 중증도 기준 중 하나 이상:

  • 지난 12개월 동안 2회 이상의 급성 악화 또는 호흡기 증상으로 인한 입원 1회. 악화의 정의: 피험자가 응급실 치료 또는 병원 입원을 필요로 하는지 여부에 관계없이 폐 증상의 발적을 치료하기 위한 항생제 및 스테로이드의 사용. 급성 악화의 진단은 환자로부터 얻은 직접적인 병력에 의해 얻어지고 PI에 의해 확인될 것이다. 연구 등록에 필요하지는 않지만 환자의 담당 의사로부터 문서를 받으려고 시도해야 합니다.
  • St. George Respiratory Questionnaire(SGRQ) 총점 ≥ 60.
  • 만성 기관지염: 연속 2년 이상 동안 1년 중 3개월 이상 매일 또는 거의 매일 가래를 뱉습니다. 만성 기관지염의 진단은 환자로부터 얻은 직접적인 병력에 의해 얻어지며 PI에 의해 확인됩니다. 연구 등록에 필요하지는 않지만 환자의 담당 의사로부터 문서를 받으려고 시도해야 합니다.
  • 증강 요법을 받는 동안 연속 2년 동안 최소 ≥ 60ml/년의 문서화된 FEV1 감소

제외 기준:

- PI의 판단에 따라 임상 상태가 좋지 않아 기관지경 검사가 부적합한 환자. 일반적으로 우리는 예측된 40% 미만의 저산소혈증, 응고 장애 또는 FEV1이 있는 피험자를 제외할 것입니다.

참고: 예상 FEV1 값이 40% 미만인 피험자는 치료 최적화 후 포함되어 재평가될 수 있습니다. 절차에 적합한 것으로 간주되는 경우 환자를 포함하기 위한 최종 결정은 첫 번째 계획된 기관지경 검사 전에 PI에 의해 결정됩니다(FEV1 값에 관계없이).

• 다른 임상 시험에 참여하는 환자.
• 만성 항생제 또는 경구 스테로이드 사용
• 계속 담배를 피운다
• 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 없음
• 임신 또는 임신할 의사가 있는 경우
• 알려진 IgA 결핍(이미 확대 요법을 받고 있는 환자만 포함하므로 이 제외 기준에 직면할 가능성이 낮음)