A DIABECELL(R) biztonságosságának és hatékonyságának nyílt vizsgálata I-es típusú diabetes mellitusban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Felnőttek (férfiak vagy nők) 35 és 65 év közötti korosztályban
• Az 1-es típusú diabetes mellitus diagnózisa (minimum 5 év) az American Diabetes Association kritériumai szerint. A betegeket a diagnózis felállítása óta folyamatosan inzulinnal kell kezelni (A Diabetes Mellitus Diagnosztikai és Osztályozási Szakértői Bizottsága, 2002)
• Megállapított, rideg I-es típusú diabetes mellitusban szenvedő betegek, akiknek jól dokumentált krónikus anamnézisében súlyos metabolikus instabilitás szerepel, és akik nem tudnak elfogadható anyagcsere-szabályozást elérni anélkül, hogy súlyos hipoglikémiás epizódokat tapasztalnának, gyakran nem is tudatosan; vagy
• fokú hipoglikémiás, akiket nem lehet megfelelően kezelni önmagában intenzív inzulinterápiával annak ellenére, hogy a beiratkozás előtt legalább hat hónapig egy szakképzett diabéteszes csapat végzett intenzív diabéteszkezelést
• A betegek HbA1C-értékének ≥7%-nak és ≤10%-nak kell lennie az utolsó négy egymást követő HbA1C-érték átlagaként a 8 hetes kiindulási bejáratási időszakban. A négy HbA1C érték közül a legmagasabb és legalacsonyabb érték közötti különbség nem lehet több 0,5%-nál.
• Plazma C-peptid <0,2 ng/ml glukagon stimulációs tesztet követően (Scheen et al. 1996)
• Ha nő, nem fogamzóképes (a menopauza utáni 2 évnél idősebbek vagy önkéntes sterilizáción átesettek felvétele megfontolható)
• Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása. A betegeknek bele kell járulniuk a protokollban meghatározott összes vizsgálathoz és látogatáshoz, valamint a vizsgálat szerves részét képező, hosszú távú mikrobiológiai monitorozáshoz (és partnereik/közeli kapcsolataik) bele kell járulniuk.

Kizárási kritériumok:

• 2-es típusú cukorbetegség: 30 év feletti életkor és/vagy orális hipoglikémiás gyógyszeres kezelés és/vagy inzulinrezisztencia a kórelőzményében (meghatározása szerint ≥1,2 E/ttkg/nap inzulin adag)
• Átlagos HbA1C < 7% és >10% a 8 hetes kiindulási bejáratási időszakban
• Testtömegindex (BMI) ≥30 kg/m2 vagy ≤20 kg/m2
• Aktív fertőzés, a plazma C-reaktív fehérje ≥10 mg/l a kiinduláskor
• Szerv-, bőr- vagy más szövetátültetés korábbi kézhezvétele emberi vagy állati donortól
• Kezelés immunszuppresszív gyógyszerekkel egy másik egészségügyi állapot miatt
• Korábbi peritoneális betegség vagy kóros leletek a laparoszkópia kiindulásakor
• Korábbi hasi műtét, kivéve a szövődménymentes vakbélműtét vagy kolecisztektómia
• Kismedencei gyulladás vagy endometriózis anamnézisében
• Képtelenség tolerálni az orális gyógyszereket, vagy jelentős felszívódási zavar szerepel a kórtörténetben
• HIV-ellenanyag és/vagy HIV-fertőzés kockázati tényezői
• Pozitív hepatitis C antitest, pozitív hepatitis B felületi antigén és hepatitis B magantitest
• Vesebetegség, a szérum kreatininszint >130 μmol/L férfiaknál és >110 μmol/L nőknél és/vagy a vizeletalbumin >300 mg/l és/vagy haematuria és/vagy aktív vizelet üledék vagy gipsz
• Cukorbetegség mikrovaszkuláris szövődményei, mint kezeletlen, potenciálisan látást veszélyeztető proliferatív vagy preproliferatív retinopátia vagy maculopathia; fájdalmas perifériás neuropátia; autonóm neuropátia, amely posturális hipotenzióban nyilvánul meg; gastroparesis vagy diabéteszes enteropathia
• A cöliákia diagnosztizálása és a gyomor-bélrendszeri tünetek anamnézisében, beleértve a krónikus vagy visszatérő hasmenést, a felszívódási zavart, a súlycsökkenést és a hasi puffadást vagy puffadást az étrendben lévő gluténtartalmú termékek hatására

• Súlyos társbetegségek, amelyek valószínűleg befolyásolják a vizsgálatban való részvételt, beleértve:

  1. Korábbi szívkoszorúér-betegség, amely nem ST-elevációval járó miokardiális infarktus (NSTEMI), Q-hullám-infarktus vagy instabil angina formájában nyilvánult meg; koszorúér bypass graft (CABG); vagy perkután angioplasztika
  2. Korábbi cerebrovaszkuláris betegség, amely átmeneti ischaemiás rohamként (TIA) vagy stroke-ként nyilvánult meg
  3. Perifériás érbetegség lábfekéllyel és/vagy korábbi amputációval
  4. A New York Heart Association (NYHA) II., III. vagy IV. osztályú pangásos szívelégtelenség (CHF) és/vagy krónikus pitvarfibrilláció története
  5. Krónikus obstruktív tüdőbetegség (COPD) vagy asztma, dekompenzáció miatt korábbi kórházi kezeléssel; a gépi szellőztetés követelménye minden szakaszban; vagy hosszú távú orális kortikoszteroid kezelés
  6. Kóros májfunkciós tesztekkel járó májbetegség, amelyet a következőképpen határoztak meg: szérumbilirubin ≥20 µmol/L és/vagy ALT ≥100 U/L és/vagy GGT ≥100 U/L és/vagy albumin <35 g/l
  7. Hematológiai rendellenességek, beleértve a hemoglobin ≤110 g/l vagy a vérlemezkeszám <80 x 109/l
  8. Peptikus fekélybetegség és/vagy korábbi gyomor-bélrendszeri vérzés
  9. A bazálissejtes karcinómától eltérő rosszindulatú daganatok
  10. Az epilepszia története
  11. Kezeletlen hypothyreosis
  12. Ismert mellékvese-elégtelenség
• A kábítószerrel, szerrel vagy alkohollal való visszaélés története
• A jelenlegi ösztrogén (pl. kortizol) terápia
• Minden olyan tényező, amelyet a 2. vizit előtti Tx pszichometriai értékelés során észleltek a szűrési időszakban, és amely a klinikai pszichológus véleménye szerint befolyásolhatja az egyén azon képességét, hogy teljes mértékben részt vegyen a vizsgálatban
• Bármilyen egyéb körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati protokoll betartását, beleértve a demenciát, a mentális betegséget vagy a kórelőzményben szereplő időpontok vagy kezelések be nem tartását