2. fázisú japán vizsgálat a pomalidomid hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére kiújult és refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• 1. A beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában legalább 20 évesnek kell lennie.

  2. A vizsgálati alanynak meg kell értenie és önként alá kell írnia egy tájékozott beleegyező dokumentumot, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos értékelést/eljárást végrehajtana.

  3. Képesnek kell lennie betartani a tanulmányi látogatások ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket.

  4. Dokumentált myeloma multiplex diagnózisa van, és kiújult és refrakter betegsége van. Az alanyoknak legalább 2 előzetes terápiában kell részesülniük. Az alanyoknak relapszusnak kell lenniük, miután legalább egy kezelési ciklusban legalább egy korábbi kezelési cikluson keresztül legalább stabil betegséget értek el, majd progresszív betegséget (PD) fejlesztettek ki. Az alanyoknak dokumentált bizonyítékokkal kell rendelkezniük a progresszív betegségre (PD) a közvetlenül a vizsgálatba lépés előtt alkalmazott utolsó myeloma elleni gyógyszeres kezelés befejezését követő 60 napon belül (az utolsó ciklus végétől mérve) (refrakter betegség).

  5. Az alanyoknak előzetesen legalább 2 ciklus lenalidomiddal és legalább 2 ciklus bortezomibbal kell részesülniük (akár külön sémákban, akár ugyanazon a kezelési renden belül).

  6. Az alanyoknak dokumentált myeloma multiplex diagnózissal és mérhető betegséggel kell rendelkezniük (szérum M-protein ≥ 0,5 g/dl vagy vizelet M-protein ≥ 200 mg/24 óra).

  7. Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusz pontszáma 0, 1 vagy 2.

  8. El kell fogadnia a pomalidomid terhesség-megelőzési kockázatkezelési tervet.

Kizárási kritériumok:

• 1. Terhes vagy szoptató nőstények 2. Talidomiddal, lenalidomiddal vagy dexametazonnal szembeni túlérzékenység 3. ≥ 3. fokozatú bőrkiütés korábbi talidomid- vagy lenalidomid-terápia során 4. Azok az alanyok, akik nem képesek vagy nem akarnak részt venni antitrombotikus profilaktikus kezelésen5, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban. Az alábbi laboratóriumi eltérések bármelyike:

  • Abszolút neutrofilszám < 1000/µL
  • Thrombocytaszám < 75 000/µL azoknál az alanyoknál, akiknél a csontvelő magos sejtjeinek < 50%-a plazmasejt; vagy 30 000/µl-nél kisebb vérlemezkeszám azoknál az alanyoknál, akiknél a csontvelő magos sejtjeinek ≥ 50%-a plazmasejt
  • Kreatinin-clearance < 45 ml/perc a Cockcroft-Gault képlet szerint

A kreatinin-clearance Cockcroft-Gault becslése:

• Korrigált szérum kalcium > 14 mg/dL (> 3,5 mmol/L)
• Hemoglobin < 8 g/dl (< 4,9 mmol/L; előzetes vörösvérsejt-transzfúzió vagy rekombináns humán eritropoetin alkalmazása megengedett)
• A szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (SGOT)/aszpartát-aminitranszferáz (AST) vagy a szérum glutaminsav-piruvics-transzamináz (SGPT)/alanin-aminotranszferáz (ALT) > a normálérték felső határának 3,0-szorosa (ULN)

• Szérum összbilirubin > 2,0 mg/dL (34,2 μmol/L); vagy ≥ 3,0-szorosa a normál érték felső határának (ULN) örökletes jóindulatú hiperbilirubinémiában szenvedő betegeknél.

  6. Az alábbiak bármelyikével rendelkező alanyok:

• Pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association III. vagy IV. osztály)
• Szívinfarktus a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 12 hónapon belül
• Instabil vagy rosszul kontrollált angina pectoris, beleértve a Prinzmetal variáns angina pectorist 7. Perifériás neuropátia ≥ 2. fokozat. 8. Korábbi rosszindulatú daganatok a kórelőzményében, kivéve a myeloma multiplexet, kivéve, ha az alany ≥ 5 éve mentes a betegségtől. A kivételek a következők:
• Bőr bazális vagy laphámsejtes karcinóma
• A méhnyak vagy a mell carcinoma in situ

• Prosztatarák véletlen szövettani lelete (T1a vagy T1b TNM stádiuma) 9. Ismert fertőzés humán immundeficiencia vírus (HIV) antitest pozitív, hepatitis B vírus felszíni antigén (HBsAg) pozitív vagy hepatitis C vírus antitest (HCVAb) pozitív. Ha a hepatitis B vírus felszíni antigénje (HBsAg) negatív, de a hepatitis B magantitest (HBcAb) és/vagy a hepatitis B felszíni antitest (HBsAb) pozitív státuszú, akkor hepatitis B vírus DNS-tesztet végeznek, és ha pozitív, az alany kizárásra kerül.

  10. Gasztrointesztinális betegségek előfordulása, amelyek jelentősen megváltoztathatják a pomalidomid felszívódását.

  11. Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, laboratóriumi eltérés vagy pszichiátriai betegség, amely megakadályozná az alanyt a vizsgálatban való részvételben.

  12. Minden olyan állapot, beleértve a laboratóriumi eltérések jelenlétét, amelyek elfogadhatatlan kockázatnak teszik ki az alanyt, ha részt vesz a vizsgálatban.

  13. Minden olyan körülmény, amely megzavarja a vizsgálatból származó adatok értelmezését. 14. Korábbi terápia pomalidomiddal. 15. Bármely vizsgálati szer alkalmazása a kezelést követő 28 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb).

  16. Olyan alanyok, akiknek krónikus szteroidos vagy immunszuppresszív kezelést igénylő állapotai vannak, például rheumatoid arthritis, sclerosis multiplex és lupus, amelyek valószínűleg további szteroid vagy immunszuppresszív kezelést igényelnek a vizsgálati kezelésen kívül. Tartalmazza azokat az alanyokat, akik a felvételt megelőző 3 héten belül kortikoszteroidot (> 10 mg/nap prednizont vagy azzal egyenértékűt) kaptak.

  17. Azok az alanyok, akik a vizsgálati kezelés megkezdését követő 14 napon belül megkapták a következők bármelyikét:

• Plazmaferézis
• Nagy műtét (a kifoplasztika nem számít nagy műtétnek)
• Sugárkezelés

• Bármely myeloma elleni gyógyszeres terápia alkalmazása. 18. Azok az alanyok, akik a vizsgálati kezelés megkezdése előtt kevesebb mint 12 hónappal allogén csontvelő vagy allogén perifériás vér őssejt-transzplantációt kaptak, és akik a vizsgálati kezelés megkezdése előtt legalább 4 hétig nem hagyták abba az immunszuppresszív kezelést, és jelenleg attól függnek. kezelés.

  19. Olyan alanyok, akik őssejt-transzplantációt terveznek, vagy arra jogosultak.