A rekombináns FVIII nyílt biztonságossági és hatékonysági vizsgálata súlyos hemofíliás A-ban szenvedő betegeknél
2021. szeptember 29. frissítette: CSL Behring
III. fázisú nyílt, többközpontú, kiterjesztett vizsgálat a rekombináns VIII-as koagulációs faktor (rVIII-SingleChain, CSL627) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére súlyos A hemofíliában szenvedő alanyokon
Ez a többközpontú, nyílt elrendezésű, 3. fázisú kiterjesztett vizsgálat az rVIII-SingleChain biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja a vérzéses epizódok megelőzésére és igény szerinti kezelésére legalább 200, korábban kezelt, súlyos veleszületett A-hemofíliában szenvedő betegen (PTP). FVIII-termékek, amelyek legalább 100 expozíciós napot (ED) értek el az rVIII-SingleChain-nel ebben a vizsgálatban, valamint olyan, korábban nem kezelt betegeknél (PUP-k), akik korábban semmilyen FVIII-as termékkel nem érintkeztek, és legalább 50 ED-t értek el az rVIII-SingleChain-nel ebben a vizsgálatban. tanulmány.
Egy altanulmány (mind a PTP-k, mind a PUP-ok számára nyitott) az rVIII-SingleChain sebészeti alkalmazását vizsgálja.
Egy altanulmány (amelyben az rVIII-SingleChain inhibitort kifejlő PUP-k vehetnek részt) az rVIII-SingleChain immuntolerancia-indukciós (ITI) terápiában való alkalmazását vizsgálják.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
246
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Graz, Ausztria, 8036
- Study Site 0400012
-
Linz, Ausztria, 4020
- Study Site 0400003
-
Wien, Ausztria, 1090
- Study Site 0400001
-
Wien, Ausztria, 1090
- Study Site 0400002
-
-
-
-
-
Melbourne, Ausztrália, 3052
- Study Site 0360014
-
Nedlands, Ausztrália, WA 6009
- Study Site 0360028
-
Perth, Ausztrália, WA 6000
- Study Site 0360031
-
-
-
-
-
Hradec Kralove, Csehország, 500 05
- Study Site 2030017
-
-
-
-
-
Parktown, Dél-Afrika, 2193
- Study Site 7100001
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Study Site 8260008
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92103-8651
- Study Site 8400213
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Study Site 8400241
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
- Study Site 8400118
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Study Site 8400116
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Study Site 8400184
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Study Site 8400204
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-9016
- Study Site 8400240
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Study Site 8400041
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Study Site 8400154
-
-
-
-
-
Brest, Franciaország, 29609
- Study Site 2500015
-
Le Kremlin Bicetre, Franciaország, 94270
- Study Site 2500017
-
Lille Cedex, Franciaország, 59037
- Study Site 2500028
-
Nantes, Franciaország, 44093
- Study Site 2500018
-
Paris, Franciaország, 75015
- Study Site 2500002
-
-
-
-
-
Cebu City, Fülöp-szigetek, 6000
- Study Site 6080001
-
Davao City, Fülöp-szigetek, 8000
- Study Site 6080002
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia, 0179
- Study Site 2680001
-
-
-
-
-
Amsterdam Zuidoost, Hollandia, 1105 AZ
- Study Site 5280006
-
Nijmegen, Hollandia, 6500
- Study Site 5280008
-
Utrecht, Hollandia, 3584
- Study Site 5280007
-
-
-
-
-
Hyogo, Japán, 663-8501
- Study Site 3920031
-
Nagoya, Japán, 466-8550
- Study Site 3920029
-
Okayama, Japán, 710-8602
- Study Site 3920064
-
Saitama, Japán, 339-8551
- Study Site 3920033
-
Tokyo, Japán, 160-0023
- Study Site 3920025
-
-
-
-
-
Saint John, Kanada, E2L 4L2
- Study Site 1240022
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Study Site 6160013
-
Krakow, Lengyelország, 31-531
- Study Site 6160038
-
Rzeszow, Lengyelország, 35-301
- Study Site 6160035
-
Wroclaw, Lengyelország, 50-367
- Study Site 6160014
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 165191
- Study Site 4220007
-
-
-
-
-
Debrecen, Magyarország, 4032
- Study Site 3480007
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Study Site 4580001
-
-
-
-
-
Bonn, Németország, 53127
- Study Site 2760034
-
Frankfurt, Németország, 60596
- Study Site 2760091
-
Giessen, Németország, 35385
- Study Site 2760087
-
Hannover, Németország, 30625
- Study Site 2760066
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország, 20122
- Study Site 3800023
-
-
-
-
-
Porto, Portugália, 4200-319
- Study Site 6200001
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia, 011026
- Study Site 6420030
-
Timisoara, Románia, 300011
- Study Site 6420037
-
-
-
-
-
A Coruna, Spanyolország, 15006
- Study Site 7240008
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Study Site 7240021
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Study Site 7240007
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Study Site 7240023
-
-
-
-
-
Luzern, Svájc, 6000
- Study Site 7560010
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld, 10330
- Study Site 7640001
-
Bangkok, Thaiföld, 10700
- Study Site 7640005
-
Chiang Mai, Thaiföld, 50200
- Study Site 7640002
-
Khon Kaen, Thaiföld, 40002
- Study Site 7640004
-
Songkhla, Thaiföld, 90110
- Study Site 7640003
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukrajna, 49102
- Study Site 8040007
-
Lviv, Ukrajna, 79044
- Study Site 8040005
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, 12
- Study Site 3720002
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- FELNŐTT
- OLDER_ADULT
- GYERMEK
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
PTP-k:
- Bármilyen életkorú férfiak, akiknél súlyos veleszületett hemofília A-t diagnosztizáltak (FVIII aktivitási szint < 1%), és akik részt vettek egy korábbi, CSL által szponzorált klinikai vizsgálatban az rVIII-SingleChainnel.
- 0 és 65 év közötti férfiak, akiknél súlyos veleszületett hemofília A-t diagnosztizáltak (FVIII aktivitási szint < 1%), akiknek legalább 50 ED-je van bármely FVIII-as termékkel kapcsolatban, és akik jelenleg nem vesznek részt egy CSL által szponzorált klinikai vizsgálatban rVIII-SingleChain.
Kölykök:
- 0 és 18 év közötti férfiak, akiknél súlyos veleszületett hemofília A-t diagnosztizáltak (FVIII aktivitási szint < 1%)
- Semmilyen VIII-as faktor termékkel való előzetes érintkezés tilos (kivéve a vérkészítmények rövid távú használatát).
ITI altanulmány:
- PUP-ok, akiknél a fő vizsgálat során az rVIII-SingleChain megerősített inhibitora fejlődött ki.
Kizárási kritériumok:
- Az rVIII-SingleChainnel vagy az rVIII-SingleChain bármely segédanyagával vagy a kínai hörcsög petefészek (CHO) fehérjével szembeni ismert vagy feltételezett túlérzékenység.
- Jelenleg a vizsgálat során nem engedélyezett terápiában részesül.
- A szérum kreatinin > 2-szerese a normál felső határának, alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz > 5-szöröse a normál felső határának a szűréskor (ha előírják)
- Bármely elsőrendű család (pl. testvérek) FVIII-gátló kórtörténetében
- Azoknál a PTP-knél, amelyek nem közvetlenül a CSL által szponzorált klinikai vizsgálatból származnak rVIII-SingleChainnel: bármely kórtörténetben vagy jelenlegi FVIII-inhibitor
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Korábban kezelt betegek (PTP-k)
A vizsgáló az alanyokat az rVIII-SingleChain profilaxisához vagy igény szerinti kezelési rendjéhez rendeli intravénás injekció formájában.
A vizsgáló az alany farmakokinetikai (PK) profilja, az rVIII-SingleChain PK adatai, a korábbi FVIII kezelési rend és a vérzés fenotípusa alapján határozza meg az alany rVIII-SingleChain dózisát és adagolási rendjét.
|
Rekombináns egyláncú VIII-as véralvadási faktor
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Korábban nem kezelt betegek (PUP)
A vizsgáló az alanyokat az rVIII-SingleChain profilaxisához vagy igény szerinti kezelési rendjéhez rendeli intravénás injekció formájában.
A vizsgáló saját belátása szerint határozza meg az rVIII-SingleChain dózist és adagolási rendet, figyelembe véve a Hemofília Világszövetségének (WFH) irányelveit, a vérzéses epizód típusát, a vérzés helyét, az alany életkorát és a betegség egyéb jellemzőit.
|
Rekombináns egyláncú VIII-as véralvadási faktor
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII-gátló inhibitor képződés előfordulása korábban kezelt betegeknél (PTP-k) 100 napos expozíciós napon (ED) a CSL627-nek
Időkeret: A legközelebbi látogatáskor 100 ED után (legfeljebb 5 év).
|
A legközelebbi látogatáskor 100 ED után (legfeljebb 5 év).
|
|
|
Korábban nem kezelt betegek (PUP) száma magas titerű inhibitorképződéssel a FVIII-ig, legalább 50 ED-vel a CSL627-ig
Időkeret: A legközelebbi látogatáson 50 ED után (legfeljebb 5 év).
|
A magas titerű inhibitor ≥ 5 Bethesda egység/ml inhibitortitert jelent.
|
A legközelebbi látogatáson 50 ED után (legfeljebb 5 év).
|
|
Százalékos kezelési siker a kölykök súlyos vérzéses epizódjainál
Időkeret: Akár 5 év
|
A sikeresen kezelt súlyos vérzéses epizódok százalékos aránya, ahol a vérzéses epizód kezelésének sikeressége a „kiváló” vagy „jó” értékelése a vizsgáló hemosztatikus hatékonyságának klinikai értékelése alapján 4-pontos skála „kiváló, jó, közepes vagy gyenge/nincs válasz ".
A súlyos vérzéses epizódok olyan vérzéses epizódok, amelyek esetén az alanynak kezelést kell kérnie a hemofília központban, vagy amely az alany életét vagy végtagjának elvesztését fenyegeti.
|
Akár 5 év
|
|
Évesített spontán vérzési arány kölykökben
Időkeret: Akár 5 év
|
Az évesített spontán vérzési arány profilaxist és igény szerinti kezelést kapó PUP-k esetében.
|
Akár 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A sikeresen kezelt vérzéses epizódok százalékos aránya PTP-ben
Időkeret: Akár 5 év
|
A sikeresen kezelt vérzéses epizódok százalékos aránya, ahol a vérzéses epizód kezelésének sikeressége a „kiváló” vagy „jó” értékelése a vizsgáló hemosztatikus hatékonyságának klinikai értékelése alapján, 4-pontos skála „kiváló, jó, közepes vagy gyenge/nincs válasz”. .
|
Akár 5 év
|
|
Éves vérzési arány PTP-ben és PUP-ban
Időkeret: Akár 5 év
|
A profilaxist és igény szerinti kezelést kapó PTP-k és PUP-ok éves vérzési aránya
|
Akár 5 év
|
|
Azon vérzéses epizódok százalékos aránya, amelyeknél 1, 2, 3 vagy > 3 CSL627 injekció szükséges a vérzéscsillapítás eléréséhez PTP-ben és PUP-ban
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A CSL627 igény szerinti infúziók átlagos száma
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A CSL627 átlagos igény szerinti adagja
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A CSL627 beadott átlagos profilaktikus dózisa
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A műtéti időszak alatt beadott CSL627 átlagos összmennyisége PTP-ben
Időkeret: A műtét napja legfeljebb 336 órával a műtét után
|
A műtét napja legfeljebb 336 órával a műtét után
|
|
|
A műtéti időszak alatt beadott CSL627 teljes mennyisége kölykökben
Időkeret: A műtét napja legfeljebb 336 órával a műtét után
|
A műtét napja legfeljebb 336 órával a műtét után
|
|
|
Az rVIII-SingleChain vérzéscsillapító hatékonysága műtéten átesett PTP-k és kölykök esetén
Időkeret: A műtét kezdetétől a műtét utáni felépülésig (általában a műtét után 14 napig)
|
A vizsgáló az rVIII-SingleChain kezelés hatékonyságát a műtét során a „kiváló, jó, közepes vagy gyenge/nincs válasz” hemosztatikus hatékonysági skála alapján fogja értékelni.
|
A műtét kezdetétől a műtét utáni felépülésig (általában a műtét után 14 napig)
|
|
FVIII-gátló inhibitor képződés előfordulása PTP-kben 10 ED után és 50 ED után
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
A CSL627 elleni antitesteket fejlesztő PTP-k és PUP-ok százalékos aránya
Időkeret: PTP-k: A legközelebbi vizitnél 100 ED után (legfeljebb 5 év). Kölykök: A legközelebbi látogatáskor 50 ED után (legfeljebb 5 év).
|
PTP-k: A legközelebbi vizitnél 100 ED után (legfeljebb 5 év). Kölykök: A legközelebbi látogatáskor 50 ED után (legfeljebb 5 év).
|
|
|
A kínai hörcsög petefészek (CHO) fehérje ellen antitesteket fejlesztő PTP-k és PUP-ok százalékos aránya
Időkeret: PTP-k: A legközelebbi vizitnél 100 ED után (legfeljebb 5 év). Kölykök: A legközelebbi látogatáskor 50 ED után (legfeljebb 5 év).
|
PTP-k: A legközelebbi vizitnél 100 ED után (legfeljebb 5 év). Kölykök: A legközelebbi látogatáskor 50 ED után (legfeljebb 5 év).
|
|
|
FVIII-ig magas titerű inhibitor képződést mutató PUP-ok száma 10 CSL627-es ED után
Időkeret: A legközelebbi látogatáskor 10 ED után (legfeljebb 5 év)
|
A magas titerű inhibitor ≥ 5 Bethesda egység/ml inhibitortitert jelent.
|
A legközelebbi látogatáskor 10 ED után (legfeljebb 5 év)
|
|
Alacsony titerű inhibitorképződéssel rendelkező PUP-k száma FVIII-hoz 10 ED után és 50 ED után CSL627 esetén
Időkeret: A legközelebbi vizitnél 10 és 50 ED után (legfeljebb 5 év)
|
Alacsony titerű inhibitornak minősül az 5 Bethesda egység/ml-nél kisebb inhibitortiter.
|
A legközelebbi vizitnél 10 és 50 ED után (legfeljebb 5 év)
|
|
Az FVIII teljes inhibitor képződésének előfordulása kölyökkutyákban
Időkeret: Akár 5 év
|
Akár 5 év
|
|
|
Százalékos kezelési siker kiskutya nem súlyos vérzéses epizódjai esetén
Időkeret: Akár 5 év
|
A sikeresen kezelt vérzéses epizódok százalékos aránya, ahol a vérzéses epizód kezelésének sikeressége a „kiváló” vagy „jó” értékelése a vizsgáló hemosztatikus hatékonyságának klinikai értékelése alapján, 4-pontos skála „kiváló, jó, közepes vagy gyenge/nincs válasz”. .
A nem jelentős vérzéses epizódok azok, amelyek nem igényelnek kezelést a hemofília központban, vagy nem veszélyeztetik az alany életét vagy végtagvesztését.
|
Akár 5 év
|
|
Klinikailag jelentős kóros életjelekkel rendelkező kölykök százalékos aránya a CSL627 első infúziója után
Időkeret: Legfeljebb 6 órával az első infúzió után
|
Az életjelek értékelése magában foglalja a pulzusszámot, a vérnyomást és a testhőmérsékletet.
A rendellenesség klinikai jelentőségét a vizsgáló fogja felmérni.
|
Legfeljebb 6 órával az első infúzió után
|
|
A kezelés során jelentkező, klinikailag jelentős kóros életjel-értékekkel rendelkező kölykök százalékos aránya
Időkeret: Akár 5 év
|
Az életjelek értékelése magában foglalja a pulzusszámot, a vérnyomást és a testhőmérsékletet.
A rendellenesség klinikai jelentőségét a vizsgáló fogja felmérni.
|
Akár 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. október 13.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2021. január 19.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2021. január 19.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. június 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. június 23.
Első közzététel (BECSLÉS)
2014. június 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. október 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 29.
Utolsó ellenőrzés
2021. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CSL627_3001
- 2013-003262-13 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .