Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego FVIII u pacjentów z ciężką hemofilią typu A

29 września 2021 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte, wieloośrodkowe, rozszerzone badanie fazy III w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII (rVIII-SingleChain, CSL627) u pacjentów z ciężką hemofilią typu A

To wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone fazy 3 zbada bezpieczeństwo i skuteczność rVIII-SingleChain w profilaktyce i leczeniu na żądanie epizodów krwawień u co najmniej 200 wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z ciężką wrodzoną hemofilią A i wcześniejszą ekspozycją na produktów FVIII, którzy osiągnęli co najmniej 100 dni ekspozycji (ED) na rVIII-SingleChain w tym badaniu, jak również u wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) bez wcześniejszej ekspozycji na żaden produkt FVIII, którzy osiągnęli co najmniej 50 ED na rVIII-SingleChain w tym badaniu badanie. Podbadanie (otwarte zarówno dla PTP, jak i PUP) będzie badać zastosowanie rVIII-SingleChain w chirurgii. Podbadanie (otwarte dla PUP, które opracują inhibitor rVIII-SingleChain) będzie badać zastosowanie rVIII-SingleChain w terapii indukującej tolerancję immunologiczną (ITI).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

246

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Parktown, Afryka Południowa, 2193
        • Study Site 7100001
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3052
        • Study Site 0360014
      • Nedlands, Australia, WA 6009
        • Study Site 0360028
      • Perth, Australia, WA 6000
        • Study Site 0360031
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Study Site 0400012
      • Linz, Austria, 4020
        • Study Site 0400003
      • Wien, Austria, 1090
        • Study Site 0400001
      • Wien, Austria, 1090
        • Study Site 0400002
  • Czechy
      • Hradec Kralove, Czechy, 500 05
        • Study Site 2030017
  • Filipiny
      • Cebu City, Filipiny, 6000
        • Study Site 6080001
      • Davao City, Filipiny, 8000
        • Study Site 6080002
  • Francja
      • Brest, Francja, 29609
        • Study Site 2500015
      • Le Kremlin Bicetre, Francja, 94270
        • Study Site 2500017
      • Lille Cedex, Francja, 59037
        • Study Site 2500028
      • Nantes, Francja, 44093
        • Study Site 2500018
      • Paris, Francja, 75015
        • Study Site 2500002
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0179
        • Study Site 2680001
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania, 15006
        • Study Site 7240008
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Study Site 7240021
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Study Site 7240007
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Study Site 7240023
  • Holandia
      • Amsterdam Zuidoost, Holandia, 1105 AZ
        • Study Site 5280006
      • Nijmegen, Holandia, 6500
        • Study Site 5280008
      • Utrecht, Holandia, 3584
        • Study Site 5280007
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 12
        • Study Site 3720002
  • Japonia
      • Hyogo, Japonia, 663-8501
        • Study Site 3920031
      • Nagoya, Japonia, 466-8550
        • Study Site 3920029
      • Okayama, Japonia, 710-8602
        • Study Site 3920064
      • Saitama, Japonia, 339-8551
        • Study Site 3920033
      • Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Study Site 3920025
  • Kanada
      • Saint John, Kanada, E2L 4L2
        • Study Site 1240022
  • Liban
      • Beirut, Liban, 165191
        • Study Site 4220007
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50400
        • Study Site 4580001
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Study Site 2760034
      • Frankfurt, Niemcy, 60596
        • Study Site 2760091
      • Giessen, Niemcy, 35385
        • Study Site 2760087
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Study Site 2760066
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Study Site 6160013
      • Krakow, Polska, 31-531
        • Study Site 6160038
      • Rzeszow, Polska, 35-301
        • Study Site 6160035
      • Wroclaw, Polska, 50-367
        • Study Site 6160014
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • Study Site 6200001
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 011026
        • Study Site 6420030
      • Timisoara, Rumunia, 300011
        • Study Site 6420037
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103-8651
        • Study Site 8400213
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Study Site 8400241
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Study Site 8400118
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Study Site 8400116
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Study Site 8400184
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Study Site 8400204
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9016
        • Study Site 8400240
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Study Site 8400041
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Study Site 8400154
  • Szwajcaria
      • Luzern, Szwajcaria, 6000
        • Study Site 7560010
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Study Site 7640001
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Study Site 7640005
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Study Site 7640002
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40002
        • Study Site 7640004
      • Songkhla, Tajlandia, 90110
        • Study Site 7640003
  • Ukraina
      • Dnipropetrovsk, Ukraina, 49102
        • Study Site 8040007
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Study Site 8040005
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Study Site 3480007
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20122
        • Study Site 3800023
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Study Site 8260008

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

PTP:

  • Mężczyźni w każdym wieku, u których zdiagnozowano ciężką wrodzoną hemofilię typu A (poziomy aktywności FVIII < 1%) i którzy uczestniczyli we wcześniejszym badaniu klinicznym sponsorowanym przez CSL z użyciem rVIII-SingleChain.
  • Mężczyźni w wieku od 0 do <65 lat, u których zdiagnozowano ciężką wrodzoną hemofilię typu A (poziomy aktywności FVIII < 1%), u których występuje co najmniej 50 ED na jakikolwiek produkt FVIII i którzy nie są obecnie włączeni do badania klinicznego sponsorowanego przez CSL z udziałem rVIII-SingleChain.

PUP:

  • Mężczyźni w wieku od 0 do <18 lat, u których zdiagnozowano ciężką wrodzoną hemofilię A (poziom aktywności czynnika VIII < 1%)
  • Brak wcześniejszego narażenia na jakikolwiek produkt czynnika VIII (z wyjątkiem krótkotrwałego stosowania produktów krwiopochodnych).

Badanie podrzędne ITI:

  • PUP, u których w badaniu głównym wykryto potwierdzony inhibitor rVIII-SingleChain.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na rVIII-SingleChain lub na którąkolwiek substancję pomocniczą rVIII-SingleChain lub białka jajnika chomika chińskiego (CHO).
  • Obecnie otrzymuję terapię niedozwoloną podczas badania.
  • Kreatynina w surowicy > 2 x górna granica normy, aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa > 5 x górna granica normy podczas badania przesiewowego (jeśli określono)
  • Każda rodzina pierwszego rzędu (np. rodzeństwo) z historią inhibitorów FVIII
  • W przypadku PTP, które nie zostały przeniesione bezpośrednio z badania klinicznego sponsorowanego przez CSL z użyciem rVIII-SingleChain: jakakolwiek historia lub obecnie stosowane inhibitory FVIII

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Wcześniej leczeni pacjenci (PTP)
Badacz przydzieli pacjentów do profilaktyki lub schematów leczenia na żądanie dla rVIII-SingleChain przez wstrzyknięcie dożylne. Badacz określi dawkę i schemat dawkowania rVIII-SingleChain dla osobnika na podstawie profilu farmakokinetycznego (PK) osobnika, danych PK rVIII-SingleChain, poprzedniego schematu leczenia FVIII i fenotypu krwawienia, jeśli są dostępne.
Biologiczny: rVIII-SingleChain
Rekombinowany jednołańcuchowy czynnik krzepnięcia VIII
Inne nazwy:
  • CSL627
EKSPERYMENTALNY: Wcześniej nieleczeni pacjenci (PUP)
Badacz przydzieli pacjentów do profilaktyki lub schematów leczenia na żądanie dla rVIII-SingleChain przez wstrzyknięcie dożylne. Badacz określi dawkę i schemat dawkowania rVIII-SingleChain według własnego uznania, biorąc pod uwagę wytyczne Światowej Federacji Hemofilii (WFH), rodzaj epizodu krwawienia, lokalizację krwawienia, wiek pacjenta i inne cechy choroby.
Biologiczny: rVIII-SingleChain
Rekombinowany jednołańcuchowy czynnik krzepnięcia VIII
Inne nazwy:
  • CSL627

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość powstawania inhibitorów FVIII u pacjentów wcześniej leczonych (PTP) po 100 dniach ekspozycji (ED) na CSL627
Ramy czasowe: Przy najbliższej wizycie po 100 SOR (do 5 lat).
Przy najbliższej wizycie po 100 SOR (do 5 lat).
Liczba wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) z wysokim mianem inhibitora tworzenia FVIII z co najmniej 50 ED do CSL627
Ramy czasowe: Na najbliższej wizycie po 50 SOR (do 5 lat).
Wysokie miano inhibitora definiuje się jako miano inhibitora ≥ 5 jednostek Bethesda/ml.
Na najbliższej wizycie po 50 SOR (do 5 lat).
Procent powodzenia leczenia epizodów dużego krwawienia u szczeniąt
Ramy czasowe: Do 5 lat
Odsetek poważnych epizodów krwawienia wyleczonych z powodzeniem, gdzie sukces leczenia epizodu krwawienia definiuje się jako ocenę „doskonałą” lub „dobrą” w ocenie klinicznej skuteczności hemostatycznej przeprowadzonej przez badacza w 4-punktowej skali „doskonała, dobra, umiarkowana lub słaba/brak odpowiedzi ". Epizody dużych krwawień definiuje się jako epizody krwawień, w przypadku których pacjent musi zgłosić się na leczenie do ośrodka leczenia hemofilii lub które zagrażają życiu pacjenta lub utracie kończyny.
Do 5 lat
Roczny wskaźnik samoistnych krwawień u szczeniąt
Ramy czasowe: Do 5 lat
Roczny wskaźnik spontanicznych krwawień dla PUP stosujących profilaktykę i schematy leczenia na żądanie.
Do 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek epizodów krwawienia skutecznie leczonych w PTP
Ramy czasowe: Do 5 lat
Odsetek skutecznie leczonych epizodów krwawienia, gdzie sukces leczenia epizodu krwawienia definiuje się jako ocenę „doskonałą” lub „dobrą” w ocenie klinicznej skuteczności hemostatycznej przeprowadzonej przez badacza w 4-punktowej skali „doskonała, dobra, umiarkowana lub słaba/brak odpowiedzi” .
Do 5 lat
Roczny wskaźnik krwawień u PTP i PUP
Ramy czasowe: Do 5 lat
Roczny wskaźnik krwawień dla PTP i PUP stosujących profilaktykę i schematy leczenia na żądanie
Do 5 lat
Odsetek epizodów krwawienia wymagających 1, 2, 3 lub > 3 wstrzyknięć CSL627 w celu uzyskania hemostazy u PTP i PUP
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Średnia liczba infuzji CSL627 na żądanie
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Średnia podawana na żądanie dawka CSL627
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Średnia podawana profilaktyczna dawka CSL627
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Średnia całkowita ilość CSL627 podanego w okresie operacji w PTP
Ramy czasowe: Doba operacyjna do 336 godzin po operacji
Doba operacyjna do 336 godzin po operacji
Całkowita ilość CSL627 podana podczas okresu operacji u PUP
Ramy czasowe: Doba operacyjna do 336 godzin po operacji
Doba operacyjna do 336 godzin po operacji
Skuteczność hemostatyczna rVIII-SingleChain dla PTP i PUP poddawanych zabiegom chirurgicznym
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia operacji do rekonwalescencji pooperacyjnej (ogólnie do 14 dni po operacji)
Badacz oceni skuteczność leczenia rVIII-SingleChain podczas operacji na podstawie czteropunktowej skali oceny skuteczności hemostatycznej „doskonała, dobra, umiarkowana lub słaba/brak odpowiedzi”.
Od rozpoczęcia operacji do rekonwalescencji pooperacyjnej (ogólnie do 14 dni po operacji)
Częstość powstawania inhibitorów FVIII w PTP po 10 ED i po 50 ED
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Odsetek PTP i PUP wytwarzających przeciwciała przeciwko CSL627
Ramy czasowe: PTP: Podczas najbliższej wizyty po 100 SOR (do 5 lat). PUP: Przy najbliższej wizycie po 50 ED (do 5 lat).
PTP: Podczas najbliższej wizyty po 100 SOR (do 5 lat). PUP: Przy najbliższej wizycie po 50 ED (do 5 lat).
Odsetek PTP i PUP wytwarzających przeciwciała przeciwko białkom jajnika chomika chińskiego (CHO)
Ramy czasowe: PTP: Podczas najbliższej wizyty po 100 SOR (do 5 lat). PUP: Przy najbliższej wizycie po 50 ED (do 5 lat).
PTP: Podczas najbliższej wizyty po 100 SOR (do 5 lat). PUP: Przy najbliższej wizycie po 50 ED (do 5 lat).
Liczba PUP z tworzeniem inhibitora o wysokim mianie do FVIII po 10 ED z CSL627
Ramy czasowe: Na najbliższej wizycie po 10 SOR (do 5 lat)
Wysokie miano inhibitora definiuje się jako miano inhibitora ≥ 5 jednostek Bethesda/ml.
Na najbliższej wizycie po 10 SOR (do 5 lat)
Liczba PUP z tworzeniem inhibitora o niskim mianie do FVIII po 10 ED i po 50 ED z CSL627
Ramy czasowe: Na najbliższej wizycie po 10 i po 50 SOR (do 5 lat)
Niskie miano inhibitora definiuje się jako miano inhibitora poniżej 5 jednostek Bethesda/ml.
Na najbliższej wizycie po 10 i po 50 SOR (do 5 lat)
Częstość tworzenia całkowitego inhibitora FVIII w PUP
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Procent powodzenia leczenia epizodów krwawień innych niż duże u szczeniąt
Ramy czasowe: Do 5 lat
Odsetek skutecznie leczonych epizodów krwawienia, gdzie sukces leczenia epizodu krwawienia definiuje się jako ocenę „doskonałą” lub „dobrą” w ocenie klinicznej skuteczności hemostatycznej przeprowadzonej przez badacza w 4-punktowej skali „doskonała, dobra, umiarkowana lub słaba/brak odpowiedzi” . Epizody krwawień innych niż poważne to te, które nie wymagają leczenia w ośrodku hemofilii lub nie zagrażają życiu pacjenta lub utracie kończyny.
Do 5 lat
Odsetek PUP z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami parametrów życiowych po pierwszej infuzji CSL627
Ramy czasowe: Do 6 godzin po pierwszym wlewie
Oceny parametrów życiowych obejmują tętno, ciśnienie krwi i temperaturę ciała. Znaczenie kliniczne nieprawidłowości zostanie ocenione przez badacza.
Do 6 godzin po pierwszym wlewie
Odsetek PUP z istotnymi klinicznie nieprawidłowymi wartościami parametrów życiowych wynikającymi z leczenia
Ramy czasowe: Do 5 lat
Oceny parametrów życiowych obejmują tętno, ciśnienie krwi i temperaturę ciała. Znaczenie kliniczne nieprawidłowości zostanie ocenione przez badacza.
Do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

13 października 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

19 stycznia 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

19 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

24 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

27 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL627_3001
  • 2013-003262-13 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na rVIII-SingleChain

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj