Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent sikkerheds- og effektivitetsstudie af rekombinant FVIII hos patienter med svær hæmofili A

29. september 2021 opdateret af: CSL Behring

Et fase III åbent label, multicenter, forlængelsesstudie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​rekombinant koagulationsfaktor VIII (rVIII-SingleChain, CSL627) hos forsøgspersoner med svær hæmofili A

Dette multicenter, åbne fase 3 forlængelsesstudie vil undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​rVIII-SingleChain til profylakse og on-demand behandling af blødningsepisoder hos mindst 200 tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svær medfødt hæmofili A og tidligere eksponering for FVIII-produkter, der opnår mindst 100 eksponeringsdage (ED'er) for rVIII-SingleChain i denne undersøgelse, såvel som hos tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) uden tidligere eksponering for noget FVIII-produkt, som opnår mindst 50 ED'er til rVIII-SingleChain i denne undersøgelse. Et delstudie (åbent for både PTP'er og PUP'er) vil undersøge brugen af ​​rVIII-SingleChain i kirurgi. Et delstudie (åbent for PUP'er, der udvikler en inhibitor til rVIII-SingleChain) vil undersøge brugen af ​​rVIII-SingleChain i immuntoleranceinduktion (ITI) terapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

246

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3052
        • Study Site 0360014
      • Nedlands, Australien, WA 6009
        • Study Site 0360028
      • Perth, Australien, WA 6000
        • Study Site 0360031
  • Canada
      • Saint John, Canada, E2L 4L2
        • Study Site 1240022
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Study Site 8260008
  • Filippinerne
      • Cebu City, Filippinerne, 6000
        • Study Site 6080001
      • Davao City, Filippinerne, 8000
        • Study Site 6080002
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103-8651
        • Study Site 8400213
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Study Site 8400241
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Study Site 8400118
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Study Site 8400116
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Study Site 8400184
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Study Site 8400204
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9016
        • Study Site 8400240
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Study Site 8400041
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Study Site 8400154
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Study Site 2500015
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94270
        • Study Site 2500017
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Study Site 2500028
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Study Site 2500018
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Study Site 2500002
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0179
        • Study Site 2680001
  • Holland
      • Amsterdam Zuidoost, Holland, 1105 AZ
        • Study Site 5280006
      • Nijmegen, Holland, 6500
        • Study Site 5280008
      • Utrecht, Holland, 3584
        • Study Site 5280007
  • Irland
      • Dublin, Irland, 12
        • Study Site 3720002
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Study Site 3800023
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 663-8501
        • Study Site 3920031
      • Nagoya, Japan, 466-8550
        • Study Site 3920029
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Study Site 3920064
      • Saitama, Japan, 339-8551
        • Study Site 3920033
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Study Site 3920025
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 165191
        • Study Site 4220007
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Study Site 4580001
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Study Site 6160013
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Study Site 6160038
      • Rzeszow, Polen, 35-301
        • Study Site 6160035
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Study Site 6160014
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Study Site 6200001
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 011026
        • Study Site 6420030
      • Timisoara, Rumænien, 300011
        • Study Site 6420037
  • Schweiz
      • Luzern, Schweiz, 6000
        • Study Site 7560010
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Study Site 7240008
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Study Site 7240021
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site 7240007
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Study Site 7240023
  • Sydafrika
      • Parktown, Sydafrika, 2193
        • Study Site 7100001
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Study Site 7640001
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Study Site 7640005
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Study Site 7640002
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Study Site 7640004
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Study Site 7640003
  • Tjekkiet
      • Hradec Kralove, Tjekkiet, 500 05
        • Study Site 2030017
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Study Site 2760034
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • Study Site 2760091
      • Giessen, Tyskland, 35385
        • Study Site 2760087
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Study Site 2760066
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49102
        • Study Site 8040007
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Study Site 8040005
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Study Site 3480007
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Study Site 0400012
      • Linz, Østrig, 4020
        • Study Site 0400003
      • Wien, Østrig, 1090
        • Study Site 0400001
      • Wien, Østrig, 1090
        • Study Site 0400002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

PTP'er:

  • Mænd i alle aldre, der er blevet diagnosticeret med svær medfødt hæmofili A (FVIII-aktivitetsniveauer < 1%), og som deltog i et tidligere CSL-sponsoreret klinisk studie med rVIII-SingleChain.
  • Mænd i alderen 0 til <65 år, som er blevet diagnosticeret med svær medfødt hæmofili A (FVIII-aktivitetsniveauer < 1%), som har mindst 50 ED'er til ethvert FVIII-produkt, og som i øjeblikket ikke er inkluderet i et CSL-sponsoreret klinisk studie med rVIII-Enkeltkæde.

HVALPE:

  • Mænd 0 til <18 år, som er blevet diagnosticeret med svær medfødt hæmofili A (FVIII aktivitetsniveauer < 1 %)
  • Ingen tidligere eksponering for Faktor VIII-produkter (med undtagelse af kortvarig brug af blodprodukter).

ITI delstudie:

  • PUP'er, der har udviklet en bekræftet hæmmer af rVIII-SingleChain i hovedundersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for rVIII-SingleChain eller over for ethvert hjælpestof af rVIII-SingleChain eller kinesisk hamsterovarie (CHO)-proteiner.
  • Modtager i øjeblikket en terapi, der ikke er tilladt under undersøgelsen.
  • Serumkreatinin > 2 x øvre normalgrænse, alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase > 5 x øvre normalgrænse ved screening (hvis specificeret)
  • Enhver første-ordens familie (f.eks. søskende) historie med FVIII-hæmmere
  • For PTP'er, der ikke ruller over direkte fra et CSL-sponsoreret klinisk studie med rVIII-SingleChain: enhver historie med eller aktuelle FVIII-hæmmere

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Tidligere behandlede patienter (PTP'er)
Investigatoren vil tildele forsøgspersoner enten profylakse eller on-demand behandlingsregimer for rVIII-SingleChain ved intravenøs injektion. Undersøgeren vil bestemme rVIII-SingleChain dosis og doseringsplan for forsøgspersonen baseret på forsøgspersonens farmakokinetiske (PK) profil, rVIII-SingleChain PK data, tidligere FVIII behandlingsregime og blødningsfænotype, hvis tilgængelig.
Biologisk: rVIII-Enkeltkæde
Rekombinant enkeltkædet koagulationsfaktor VIII
Andre navne:
  • CSL627
EKSPERIMENTEL: Tidligere ubehandlede patienter (PUP'er)
Investigatoren vil tildele forsøgspersoner enten profylakse eller on-demand behandlingsregimer for rVIII-SingleChain ved intravenøs injektion. Investigatoren vil bestemme rVIII-SingleChain dosis og doseringsplan efter eget skøn under hensyntagen til World Federation of Hemophilia (WFH) retningslinjerne, typen af ​​blødningsepisode, placeringen af ​​blødningen, forsøgspersonens alder og andre sygdomskarakteristika.
Biologisk: rVIII-Enkeltkæde
Rekombinant enkeltkædet koagulationsfaktor VIII
Andre navne:
  • CSL627

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af inhibitordannelse til FVIII hos tidligere behandlede patienter (PTP'er) med 100 eksponeringsdage (ED'er) til CSL627
Tidsramme: Ved det nærmeste besøg efter 100 ED'er (op til 5 år).
Ved det nærmeste besøg efter 100 ED'er (op til 5 år).
Antal tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) med høj-titer-hæmmerdannelse til FVIII med mindst 50 ED'er til CSL627
Tidsramme: Ved det nærmeste besøg efter 50 ED'er (op til 5 år).
Højtiterhæmmer er defineret som en hæmmertiter på ≥ 5 Bethesda-enheder/ml.
Ved det nærmeste besøg efter 50 ED'er (op til 5 år).
Procent af behandlingssucces for alvorlige blødningsepisoder hos PUP'er
Tidsramme: Op til 5 år
Procentdel af større blødningsepisoder behandlet med succes, hvor behandlingssucces for en blødningsepisode er defineret som en vurdering på "fremragende" eller "god" på investigatorens kliniske vurdering af hæmostatisk effekt 4-punkts skala "fremragende, god, moderat eller dårlig/ingen respons ". Større blødningsepisoder er defineret som blødningsepisoder, for hvilke et forsøgsperson skal søge behandling på hæmofilicenteret, eller som truer forsøgspersonens liv eller tab af lemmer.
Op til 5 år
Annualiseret spontan blødningsrate hos PUP'er
Tidsramme: Op til 5 år
Den årlige spontane blødningsrate for PUP'er, der tager profylakse og on-demand behandlingsregimer.
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af blødningsepisoder behandlet med succes i PTP'er
Tidsramme: Op til 5 år
Procentdel af blødningsepisoder behandlet med succes, hvor behandlingssucces for en blødningsepisode er defineret som en vurdering af "fremragende" eller "god" på investigatorens kliniske vurdering af hæmostatisk effekt 4-punkts skala "fremragende, god, moderat eller dårlig/ingen respons" .
Op til 5 år
Årlig blødningsrate i PTP'er og PUP'er
Tidsramme: Op til 5 år
Den årlige blødningshastighed for PTP'er og PUP'er, der tager profylakse og on-demand behandlingsregimer
Op til 5 år
Procentdel af blødningsepisoder, der kræver 1, 2, 3 eller > 3 injektioner af CSL627 for at opnå hæmostase i PTP'er og PUP'er
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Gennemsnitligt antal on-demand-infusioner af CSL627
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Gennemsnitlig on-demand dosis administreret af CSL627
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Gennemsnitlig profylakse dosis administreret af CSL627
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Gennemsnitlig samlet mængde af CSL627 administreret under operationsperioden i PTP'er
Tidsramme: Operationsdag op til 336 timer efter operationen
Operationsdag op til 336 timer efter operationen
Samlet mængde af CSL627 administreret under operationsperioden i PUP'er
Tidsramme: Operationsdag op til 336 timer efter operationen
Operationsdag op til 336 timer efter operationen
Hæmostatisk effekt af rVIII-SingleChain til PTP'er og PUP'er, der gennemgår kirurgi
Tidsramme: Fra operationens start til den postoperative bedring (generelt op til 14 dage efter operationen)
Investigatoren vil vurdere effektiviteten af ​​rVIII-SingleChain-behandlingen under kirurgi baseret på en hæmostatisk effektivitet firepunkts vurderingsskala for "fremragende, god, moderat eller dårlig/ingen respons".
Fra operationens start til den postoperative bedring (generelt op til 14 dage efter operationen)
Forekomst af inhibitordannelse til FVIII i PTP'er efter 10 ED'er og efter 50 ED'er
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Procentdel af PTP'er og PUP'er, der udvikler antistoffer mod CSL627
Tidsramme: PTP'er: Ved det nærmeste besøg efter 100 ED'er (op til 5 år). HVALPE: Ved det nærmeste besøg efter 50 ED'er (op til 5 år).
PTP'er: Ved det nærmeste besøg efter 100 ED'er (op til 5 år). HVALPE: Ved det nærmeste besøg efter 50 ED'er (op til 5 år).
Procentdel af PTP'er og PUP'er, der udvikler antistoffer mod kinesisk hamsterovarieprotein (CHO)
Tidsramme: PTP'er: Ved det nærmeste besøg efter 100 ED'er (op til 5 år). HVALPE: Ved det nærmeste besøg efter 50 ED'er (op til 5 år).
PTP'er: Ved det nærmeste besøg efter 100 ED'er (op til 5 år). HVALPE: Ved det nærmeste besøg efter 50 ED'er (op til 5 år).
Antal PUP'er med høj-titer-hæmmerdannelse til FVIII efter 10 ED'er med CSL627
Tidsramme: Ved det nærmeste besøg efter 10 ED'er (op til 5 år)
Højtiterhæmmer er defineret som en hæmmertiter på ≥ 5 Bethesda-enheder/ml.
Ved det nærmeste besøg efter 10 ED'er (op til 5 år)
Antal PUP'er med lav-titer-hæmmerdannelse til FVIII efter 10 ED'er og efter 50 ED'er med CSL627
Tidsramme: Ved det nærmeste besøg efter 10 og efter 50 ED'er (op til 5 år)
Lavtiterhæmmer er defineret som en hæmmertiter på mindre end 5 Bethesda-enheder/ml.
Ved det nærmeste besøg efter 10 og efter 50 ED'er (op til 5 år)
Forekomst af total inhibitordannelse til FVIII i PUP'er
Tidsramme: Op til 5 år
Op til 5 år
Procent af behandlingssucces for ikke-større blødningsepisoder hos PUP'er
Tidsramme: Op til 5 år
Procentdel af blødningsepisoder behandlet med succes, hvor behandlingssucces for en blødningsepisode er defineret som en vurdering af "fremragende" eller "god" på investigatorens kliniske vurdering af hæmostatisk effekt 4-punkts skala "fremragende, god, moderat eller dårlig/ingen respons" . Ikke-større blødningsepisoder er dem, der ikke kræver behandling på hæmofilicentret eller ikke truer individets liv eller tab af lemmer.
Op til 5 år
Procentdel af PUP'er med klinisk signifikante unormale vitale tegnværdier efter første infusion af CSL627
Tidsramme: Op til 6 timer efter første infusion
Vurderinger af vitale tegn omfatter hjertefrekvens, blodtryk og kropstemperatur. Den kliniske betydning af en abnormitet vil blive vurderet af investigator.
Op til 6 timer efter første infusion
Procentdel af PUP'er med behandlingsfremkaldende klinisk signifikante unormale vitale tegnværdier
Tidsramme: Op til 5 år
Vurderinger af vitale tegn omfatter hjertefrekvens, blodtryk og kropstemperatur. Den kliniske betydning af en abnormitet vil blive vurderet af investigator.
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

13. oktober 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

19. januar 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

19. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juni 2014

Først opslået (SKØN)

24. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

27. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL627_3001
  • 2013-003262-13 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med rVIII-Enkeltkæde

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner