중증 A형 혈우병 환자에서 재조합 FVIII의 공개 라벨 안전성 및 효능 연구
2021년 9월 29일 업데이트: CSL Behring
중증 A형 혈우병 피험자에서 재조합 응고 인자 VIII(rVIII-SingleChain, CSL627)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 오픈 라벨, 다기관, 확장 연구
이 다기관 공개 라벨 3상 확장 연구는 중증 선천성 혈우병 A가 있고 이전에 혈우병에 노출된 적이 있는 최소 200명의 이전 치료 환자(PTP)를 대상으로 출혈 에피소드의 예방 및 주문형 치료를 위한 rVIII-SingleChain의 안전성과 효능을 조사할 것입니다. 이 연구에서 rVIII-SingleChain에 대해 최소 100 ED(노출일)를 달성한 FVIII 제품과 이전에 어떤 FVIII 제품에 노출되지 않았으며 이 연구에서 rVIII-SingleChain에 대해 최소 50 ED를 달성한 이전에 치료받지 않은 환자(PUP) 공부하다.
하위 연구(PTP와 PUP 모두에 공개됨)는 수술에서 rVIII-SingleChain의 사용을 조사할 것입니다.
하위 연구(rVIII-SingleChain에 대한 억제제를 개발하는 PUP에게 공개됨)는 면역 관용 유도(ITI) 요법에서 rVIII-SingleChain의 사용을 조사할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
246
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 0179
- Study Site 2680001
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Parktown, 남아프리카, 2193
- Study Site 7100001
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Amsterdam Zuidoost, 네덜란드, 1105 AZ
- Study Site 5280006
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Nijmegen, 네덜란드, 6500
- Study Site 5280008
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Utrecht, 네덜란드, 3584
- Study Site 5280007
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Bonn, 독일, 53127
- Study Site 2760034
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Frankfurt, 독일, 60596
- Study Site 2760091
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Giessen, 독일, 35385
- Study Site 2760087
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Hannover, 독일, 30625
- Study Site 2760066
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Beirut, 레바논, 165191
- Study Site 4220007
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Bucharest, 루마니아, 011026
- Study Site 6420030
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Timisoara, 루마니아, 300011
- Study Site 6420037
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
- Study Site 4580001
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California
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San Diego, California, 미국, 92103-8651
- Study Site 8400213
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Study Site 8400241
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Study Site 8400118
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Study Site 8400116
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Study Site 8400184
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Study Site 8400204
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-9016
- Study Site 8400240
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Study Site 8400041
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Study Site 8400154
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Luzern, 스위스, 6000
- Study Site 7560010
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A Coruna, 스페인, 15006
- Study Site 7240008
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Barcelona, 스페인, 08035
- Study Site 7240021
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Madrid, 스페인, 28046
- Study Site 7240007
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Valencia, 스페인, 46026
- Study Site 7240023
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Dublin, 아일랜드, 12
- Study Site 3720002
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London, 영국, NW3 2QG
- Study Site 8260008
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Graz, 오스트리아, 8036
- Study Site 0400012
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Linz, 오스트리아, 4020
- Study Site 0400003
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Wien, 오스트리아, 1090
- Study Site 0400001
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Wien, 오스트리아, 1090
- Study Site 0400002
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Dnipropetrovsk, 우크라이나, 49102
- Study Site 8040007
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Lviv, 우크라이나, 79044
- Study Site 8040005
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Milano, 이탈리아, 20122
- Study Site 3800023
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Hyogo, 일본, 663-8501
- Study Site 3920031
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Nagoya, 일본, 466-8550
- Study Site 3920029
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Okayama, 일본, 710-8602
- Study Site 3920064
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Saitama, 일본, 339-8551
- Study Site 3920033
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Tokyo, 일본, 160-0023
- Study Site 3920025
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Hradec Kralove, 체코, 500 05
- Study Site 2030017
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Saint John, 캐나다, E2L 4L2
- Study Site 1240022
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Bangkok, 태국, 10330
- Study Site 7640001
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Bangkok, 태국, 10700
- Study Site 7640005
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Study Site 7640002
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Khon Kaen, 태국, 40002
- Study Site 7640004
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Songkhla, 태국, 90110
- Study Site 7640003
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Study Site 6200001
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Study Site 6160013
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Krakow, 폴란드, 31-531
- Study Site 6160038
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Rzeszow, 폴란드, 35-301
- Study Site 6160035
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Wroclaw, 폴란드, 50-367
- Study Site 6160014
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Brest, 프랑스, 29609
- Study Site 2500015
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Le Kremlin Bicetre, 프랑스, 94270
- Study Site 2500017
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Lille Cedex, 프랑스, 59037
- Study Site 2500028
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Nantes, 프랑스, 44093
- Study Site 2500018
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Paris, 프랑스, 75015
- Study Site 2500002
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Cebu City, 필리핀 제도, 6000
- Study Site 6080001
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Davao City, 필리핀 제도, 8000
- Study Site 6080002
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Study Site 3480007
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Melbourne, 호주, 3052
- Study Site 0360014
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Nedlands, 호주, WA 6009
- Study Site 0360028
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Perth, 호주, WA 6000
- Study Site 0360031
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
PTP:
- 중증 선천성 혈우병 A(FVIII 활동 수준 < 1%) 진단을 받았고 이전에 CSL이 후원한 rVIII-SingleChain 임상 연구에 참여한 모든 연령의 남성.
- 중증 선천성 혈우병 A(FVIII 활동 수준 < 1%) 진단을 받았고 FVIII 제품에 대해 최소 50 ED가 있고 현재 CSL이 후원하는 임상 연구에 등록하지 않은 0~65세 남성 rVIII-단일체인.
PUP:
- 중증 선천성 혈우병 A(FVIII 활성도 < 1%) 진단을 받은 0~18세 미만의 남성
- Factor VIII 제품에 대한 사전 노출이 없습니다(혈액 제품의 단기 사용 제외).
ITI 하위 연구:
- 주요 연구에서 rVIII-SingleChain에 대한 확인된 억제제를 개발한 PUP.
제외 기준:
- rVIII-SingleChain 또는 rVIII-SingleChain 또는 차이니즈 햄스터 난소(CHO) 단백질의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민성.
- 현재 연구 중에 허용되지 않는 치료를 받고 있습니다.
- 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치의 2배, 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파테이트 아미노전이효소 > 스크리닝 시 정상 상한치의 5배(지정된 경우)
- FVIII 억제제의 모든 1차 가족(예: 형제자매) 병력
- rVIII-SingleChain을 사용한 CSL 후원 임상 연구에서 직접 롤오버되지 않는 PTP의 경우: FVIII 억제제의 과거력 또는 현재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 이전에 치료를 받은 환자(PTP)
연구자는 정맥 주사를 통해 rVIII-SingleChain에 대한 예방 또는 주문형 치료 요법에 피험자를 할당합니다.
조사자는 피험자의 약동학(PK) 프로파일, rVIII-SingleChain PK 데이터, 이전 FVIII 치료 요법 및 가능한 경우 출혈 표현형을 기반으로 피험자에 대한 rVIII-SingleChain 용량 및 투약 일정을 결정할 것입니다.
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재조합 단일 사슬 응고 인자 VIII
다른 이름들:
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실험적: 이전에 치료받지 않은 환자(PUP)
연구자는 정맥 주사를 통해 rVIII-SingleChain에 대한 예방 또는 주문형 치료 요법에 피험자를 할당합니다.
조사자는 세계 혈우병 연맹(WFH) 지침, 출혈 에피소드 유형, 출혈 위치, 피험자의 연령 및 기타 질병 특성을 고려하여 재량에 따라 rVIII-SingleChain 용량 및 투여 일정을 결정할 것입니다.
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재조합 단일 사슬 응고 인자 VIII
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CSL627에 100일(ED) 노출된 이전에 치료받은 환자(PTP)에서 FVIII에 대한 억제제 형성의 발생률
기간: 100 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년).
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100 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년).
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CSL627에 대한 ED가 최소 50개 이상인 FVIII에 대한 고역가 억제제 형성이 있는 이전에 치료받지 않은 환자(PUP)의 수
기간: 50 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년).
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높은 역가 억제제는 ≥ 5 Bethesda 단위/mL의 억제제 역가로 정의됩니다.
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50 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년).
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PUP의 주요 출혈 삽화에 대한 치료 성공률
기간: 최대 5년
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출혈 에피소드에 대한 치료 성공이 지혈 효능에 대한 연구자의 임상 평가에서 "우수" 또는 "양호" 등급으로 정의된 성공적으로 치료된 주요 출혈 에피소드의 백분율 4점 척도 "우수, 우수, 중간 또는 불량/반응 없음" ".
주요 출혈 에피소드는 피험자가 혈우병 센터에서 치료를 받아야 하거나 피험자의 생명 또는 사지 손실을 위협하는 출혈 에피소드로 정의됩니다.
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최대 5년
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PUP의 연간 자연 출혈률
기간: 최대 5년
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예방 및 주문형 치료 요법을 받는 PUP의 연간 자발 출혈률.
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최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PTP에서 성공적으로 치료된 출혈 에피소드의 백분율
기간: 최대 5년
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출혈 에피소드에 대한 치료 성공이 지혈 효능에 대한 연구자의 임상 평가에서 "우수" 또는 "양호" 등급으로 정의된 성공적으로 치료된 출혈 에피소드의 백분율 4점 척도 "우수, 우수, 중간 또는 불량/반응 없음" .
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최대 5년
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PTP 및 PUP의 연간 출혈률
기간: 최대 5년
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예방 및 주문형 치료 요법을 받는 PTP 및 PUP의 연간 출혈률
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최대 5년
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PTP 및 PUP에서 지혈을 달성하기 위해 CSL627을 1, 2, 3회 또는 > 3회 주사해야 하는 출혈 에피소드의 백분율
기간: 최대 5년
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최대 5년
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CSL627의 주문형 주입 평균 횟수
기간: 최대 5년
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최대 5년
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CSL627의 평균 주문형 투여량
기간: 최대 5년
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최대 5년
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CSL627의 평균 예방 용량 투여
기간: 최대 5년
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최대 5년
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PTP에서 수술 기간 동안 투여된 CSL627의 평균 총량
기간: 수술 당일 수술 후 최대 336시간
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수술 당일 수술 후 최대 336시간
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PUP에서 수술 기간 동안 투여된 CSL627의 총량
기간: 수술 당일 수술 후 최대 336시간
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수술 당일 수술 후 최대 336시간
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수술을 받는 PTP 및 PUP에 대한 rVIII-SingleChain의 지혈 효능
기간: 수술 시작부터 수술 후 회복까지(일반적으로 수술 후 14일까지)
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연구자는 지혈 효능 4점 평가 척도인 "우수, 양호, 보통 또는 불량/반응 없음"에 기초하여 수술 중 rVIII-SingleChain 치료의 효능을 평가할 것입니다.
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수술 시작부터 수술 후 회복까지(일반적으로 수술 후 14일까지)
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10 ED 후 및 50 ED 후 PTP에서 FVIII에 대한 억제제 형성의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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CSL627에 대한 항체를 개발하는 PTP 및 PUP의 백분율
기간: PTP: 100 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년). PUP: 50 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년).
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PTP: 100 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년). PUP: 50 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년).
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중국 햄스터 난소(CHO) 단백질에 대한 항체를 개발하는 PTP 및 PUP의 백분율
기간: PTP: 100 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년). PUP: 50 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년).
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PTP: 100 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년). PUP: 50 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년).
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CSL627로 10회 ED 후 FVIII에 대한 높은 역가 억제제 형성을 갖는 PUP의 수
기간: 10 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년)
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높은 역가 억제제는 ≥ 5 Bethesda 단위/mL의 억제제 역가로 정의됩니다.
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10 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년)
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CSL627을 사용한 10 ED 후 및 50 ED 후 FVIII에 대한 저역가 억제제 형성을 갖는 PUP의 수
기간: 10회 후 및 50회 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년)
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저역가 억제제는 5 Bethesda 단위/mL 미만의 억제제 역가로 정의됩니다.
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10회 후 및 50회 ED 후 가장 가까운 방문 시(최대 5년)
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PUP에서 FVIII에 대한 총 억제제 형성의 발생률
기간: 최대 5년
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최대 5년
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PUP의 비주요 출혈 삽화에 대한 치료 성공률
기간: 최대 5년
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출혈 에피소드에 대한 치료 성공이 지혈 효능에 대한 연구자의 임상 평가에서 "우수" 또는 "양호" 등급으로 정의된 성공적으로 치료된 출혈 에피소드의 백분율 4점 척도 "우수, 우수, 중간 또는 불량/반응 없음" .
주요 출혈이 아닌 에피소드는 혈우병 센터에서 치료가 필요하지 않거나 피험자의 생명을 위협하거나 사지 손실을 일으키지 않는 에피소드입니다.
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최대 5년
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CSL627의 최초 주입 후 임상적으로 유의미한 비정상 활력 징후 값을 갖는 PUP의 백분율
기간: 최초 주입 후 최대 6시간
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활력 징후 평가에는 심박수, 혈압 및 체온이 포함됩니다.
이상의 임상적 중요성은 연구자에 의해 평가될 것이다.
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최초 주입 후 최대 6시간
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치료 긴급 임상적으로 유의미한 비정상 활력 징후 값을 갖는 PUP의 백분율
기간: 최대 5년
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활력 징후 평가에는 심박수, 혈압 및 체온이 포함됩니다.
이상의 임상적 중요성은 연구자에 의해 평가될 것이다.
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 10월 13일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 19일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 23일
처음 게시됨 (추정)
2014년 6월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 29일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
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Changi General Hospital초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아싱가포르, 호주, 말레이시아
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Polish Mother Memorial Hospital Research Institute모병
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King Saud University완전한
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Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
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Medical University of Vienna완전한
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics완전한
rVIII-단일체인에 대한 임상 시험
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CSL Behring모집하지 않고 적극적으로
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CSL Behring완전한선천성 혈우병 A미국, 오스트리아, 독일, 말레이시아, 네덜란드, 필리핀 제도, 우크라이나, 루마니아, 스페인, 호주, 프랑스, 그루지야, 이탈리아, 레바논, 폴란드, 포르투갈, 스위스, 태국, 칠면조
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CSL Behring완전한혈우병 A미국, 호주, 오스트리아, 캐나다, 체코 공화국, 독일, 헝가리, 이탈리아, 일본, 레바논, 말레이시아, 네덜란드, 필리핀 제도, 폴란드, 루마니아, 러시아 연방, 남아프리카, 스페인, 우크라이나, 영국