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Eine offene Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von rekombinantem FVIII bei Patienten mit schwerer Hämophilie A

29. September 2021 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene, multizentrische Verlängerungsstudie der Phase III zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des rekombinanten Gerinnungsfaktors VIII (rVIII-SingleChain, CSL627) bei Patienten mit schwerer Hämophilie A

Diese multizentrische, offene Verlängerungsstudie der Phase 3 wird die Sicherheit und Wirksamkeit von rVIII-SingleChain zur Prophylaxe und Bedarfsbehandlung von Blutungsepisoden bei mindestens 200 vorbehandelten Patienten (PTPs) mit schwerer angeborener Hämophilie A und vorheriger Exposition gegenüber untersuchen FVIII-Produkte, die in dieser Studie mindestens 100 Expositionstage (EDs) gegenüber rVIII-SingleChain erreichen, sowie bei zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) ohne vorherige Exposition gegenüber einem FVIII-Produkt, die in dieser Studie mindestens 50 EDs gegenüber rVIII-SingleChain erreichen lernen. Eine Teilstudie (offen für PTPs und PUPs) wird die Verwendung von rVIII-SingleChain in der Chirurgie untersuchen. Eine Teilstudie (offen für PUPs, die einen Inhibitor von rVIII-SingleChain entwickeln) wird die Verwendung von rVIII-SingleChain in der Immuntoleranzinduktionstherapie (ITI) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

246

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3052
        • Study Site 0360014
      • Nedlands, Australien, WA 6009
        • Study Site 0360028
      • Perth, Australien, WA 6000
        • Study Site 0360031
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Study Site 2760034
      • Frankfurt, Deutschland, 60596
        • Study Site 2760091
      • Giessen, Deutschland, 35385
        • Study Site 2760087
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Study Site 2760066
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29609
        • Study Site 2500015
      • Le Kremlin Bicetre, Frankreich, 94270
        • Study Site 2500017
      • Lille Cedex, Frankreich, 59037
        • Study Site 2500028
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Study Site 2500018
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Study Site 2500002
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Study Site 2680001
  • Irland
      • Dublin, Irland, 12
        • Study Site 3720002
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Study Site 3800023
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 663-8501
        • Study Site 3920031
      • Nagoya, Japan, 466-8550
        • Study Site 3920029
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Study Site 3920064
      • Saitama, Japan, 339-8551
        • Study Site 3920033
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Study Site 3920025
  • Kanada
      • Saint John, Kanada, E2L 4L2
        • Study Site 1240022
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 165191
        • Study Site 4220007
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Study Site 4580001
  • Niederlande
      • Amsterdam Zuidoost, Niederlande, 1105 AZ
        • Study Site 5280006
      • Nijmegen, Niederlande, 6500
        • Study Site 5280008
      • Utrecht, Niederlande, 3584
        • Study Site 5280007
  • Philippinen
      • Cebu City, Philippinen, 6000
        • Study Site 6080001
      • Davao City, Philippinen, 8000
        • Study Site 6080002
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Study Site 6160013
      • Krakow, Polen, 31-531
        • Study Site 6160038
      • Rzeszow, Polen, 35-301
        • Study Site 6160035
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Study Site 6160014
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Study Site 6200001
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 011026
        • Study Site 6420030
      • Timisoara, Rumänien, 300011
        • Study Site 6420037
  • Schweiz
      • Luzern, Schweiz, 6000
        • Study Site 7560010
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Study Site 7240008
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Study Site 7240021
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site 7240007
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Study Site 7240023
  • Südafrika
      • Parktown, Südafrika, 2193
        • Study Site 7100001
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Study Site 7640001
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Study Site 7640005
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Study Site 7640002
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Study Site 7640004
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Study Site 7640003
  • Tschechien
      • Hradec Kralove, Tschechien, 500 05
        • Study Site 2030017
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine, 49102
        • Study Site 8040007
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • Study Site 8040005
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Study Site 3480007
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103-8651
        • Study Site 8400213
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Study Site 8400241
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Study Site 8400118
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Study Site 8400116
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Study Site 8400184
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Study Site 8400204
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-9016
        • Study Site 8400240
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Study Site 8400041
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Study Site 8400154
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Study Site 8260008
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Study Site 0400012
      • Linz, Österreich, 4020
        • Study Site 0400003
      • Wien, Österreich, 1090
        • Study Site 0400001
      • Wien, Österreich, 1090
        • Study Site 0400002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

PTPs:

  • Männer jeden Alters, bei denen schwere angeborene Hämophilie A (FVIII-Aktivitätsniveaus < 1 %) diagnostiziert wurde und die an einer früheren CSL-gesponserten klinischen Studie mit rVIII-SingleChain teilgenommen haben.
  • Männer im Alter von 0 bis < 65 Jahren, bei denen schwere angeborene Hämophilie A (FVIII-Aktivitätsspiegel < 1 %) diagnostiziert wurde, die mindestens 50 EDs gegenüber einem beliebigen FVIII-Produkt haben und die derzeit nicht in eine von CSL gesponserte klinische Studie mit aufgenommen sind rVIII-SingleChain.

PUPs:

  • Männer im Alter von 0 bis < 18 Jahren, bei denen schwere angeborene Hämophilie A diagnostiziert wurde (FVIII-Aktivitätsspiegel < 1 %)
  • Keine vorherige Exposition gegenüber Faktor-VIII-Produkten (mit Ausnahme der kurzfristigen Verwendung von Blutprodukten).

ITI-Teilstudie:

  • PUPs, die in der Hauptstudie einen bestätigten Inhibitor von rVIII-SingleChain entwickelt haben.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber rVIII-SingleChain oder einem der Hilfsstoffe von rVIII-SingleChain oder Ovarialproteinen des chinesischen Hamsters (CHO).
  • Aktuell eine Therapie erhalten, die während der Studie nicht erlaubt ist.
  • Serum-Kreatinin > 2 x Obergrenze des Normalwerts, Alanin-Aminotransferase oder Aspartat-Aminotransferase > 5 x Obergrenze des Normalwerts beim Screening (falls angegeben)
  • Jede Familiengeschichte erster Ordnung (z. B. Geschwister) von FVIII-Inhibitoren
  • Für PTPs, die nicht direkt von einer CSL-gesponserten klinischen Studie mit rVIII-SingleChain übernommen werden: jegliche Vorgeschichte oder aktuelle FVIII-Inhibitoren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Vorbehandelte Patienten (PTPs)
Der Prüfarzt wird die Probanden entweder Prophylaxe- oder On-Demand-Behandlungsschemata für rVIII-SingleChain durch intravenöse Injektion zuweisen. Der Prüfarzt bestimmt die rVIII-SingleChain-Dosis und den Dosierungsplan für den Probanden auf der Grundlage des pharmakokinetischen (PK) Profils des Probanden, der rVIII-SingleChain-PK-Daten, des früheren FVIII-Behandlungsschemas und des Blutungsphänotyps, falls verfügbar.
Biologisch: rVIII-SingleChain
Rekombinanter einkettiger Gerinnungsfaktor VIII
Andere Namen:
  • CSL627
EXPERIMENTAL: Zuvor unbehandelte Patienten (PUPs)
Der Prüfarzt wird die Probanden entweder Prophylaxe- oder On-Demand-Behandlungsschemata für rVIII-SingleChain durch intravenöse Injektion zuweisen. Der Prüfarzt bestimmt die rVIII-SingleChain-Dosis und den Dosierungsplan nach eigenem Ermessen unter Berücksichtigung der Richtlinien der World Federation of Hemophilia (WFH), der Art der Blutungsepisode, des Ortes der Blutung, des Alters des Probanden und anderer Krankheitsmerkmale.
Biologisch: rVIII-SingleChain
Rekombinanter einkettiger Gerinnungsfaktor VIII
Andere Namen:
  • CSL627

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz der Inhibitorbildung gegen FVIII bei zuvor behandelten Patienten (PTPs) mit 100 Expositionstagen (EDs) gegenüber CSL627
Zeitfenster: Beim nächsten Besuch nach 100 EDs (bis zu 5 Jahre).
Beim nächsten Besuch nach 100 EDs (bis zu 5 Jahre).
Anzahl der zuvor unbehandelten Patienten (PUPs) mit hochtitriger Inhibitorbildung gegen FVIII mit mindestens 50 EDs gegen CSL627
Zeitfenster: Beim nächsten Besuch nach 50 EDs (bis zu 5 Jahren).
Ein Inhibitor mit hohem Titer ist definiert als ein Inhibitortiter von ≥ 5 Bethesda-Einheiten/ml.
Beim nächsten Besuch nach 50 EDs (bis zu 5 Jahren).
Behandlungserfolg in Prozent für schwere Blutungsepisoden bei PUPs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz erfolgreich behandelter schwerer Blutungsepisoden, bei denen der Behandlungserfolg einer Blutungsepisode als „ausgezeichnet“ oder „gut“ auf der 4-Punkte-Skala der klinischen Beurteilung der hämostatischen Wirksamkeit durch den Prüfarzt „ausgezeichnet, gut, mäßig oder schwach/kein Ansprechen“ definiert ist ". Schwere Blutungsepisoden sind definiert als Blutungsepisoden, für die eine Person eine Behandlung im Hämophiliezentrum aufsuchen muss oder die das Leben der Person oder den Verlust einer Gliedmaße bedrohen.
Bis zu 5 Jahre
Annualisierte Spontanblutungsrate bei PUPs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die annualisierte spontane Blutungsrate für PUPs, die Prophylaxe- und Bedarfsbehandlungsschemata einnehmen.
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der erfolgreich behandelten Blutungsepisoden bei PTPs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der erfolgreich behandelten Blutungsepisoden, bei denen der Behandlungserfolg einer Blutungsepisode als „ausgezeichnet“ oder „gut“ auf der klinischen Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit durch den Prüfarzt definiert ist. .
Bis zu 5 Jahre
Annualisierte Blutungsrate bei PTPs und PUPs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die annualisierte Blutungsrate für PTPs und PUPs, die Prophylaxe- und Bedarfsbehandlungsschemata einnehmen
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der Blutungsepisoden, die 1, 2, 3 oder > 3 Injektionen von CSL627 erfordern, um Hämostase bei PTPs und PUPs zu erreichen
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Mittlere Anzahl von CSL627-Infusionen nach Bedarf
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Mittlere bei Bedarf verabreichte Dosis von CSL627
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Mittlere verabreichte Prophylaxedosis von CSL627
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Mittlere Gesamtmenge an CSL627, die während des Operationszeitraums bei PTPs verabreicht wurde
Zeitfenster: Tag der Operation bis zu 336 Stunden nach der Operation
Tag der Operation bis zu 336 Stunden nach der Operation
Gesamtmenge an CSL627, die während des Operationszeitraums in PUPs verabreicht wurde
Zeitfenster: Tag der Operation bis zu 336 Stunden nach der Operation
Tag der Operation bis zu 336 Stunden nach der Operation
Hämostatische Wirksamkeit von rVIII-SingleChain für PTPs und PUPs, die sich einer Operation unterziehen
Zeitfenster: Vom Beginn der Operation bis zur postoperativen Erholung (in der Regel bis 14 Tage nach der Operation)
Der Prüfarzt bewertet die Wirksamkeit der rVIII-SingleChain-Behandlung während der Operation basierend auf einer hämostatischen Wirksamkeits-Vier-Punkte-Bewertungsskala von „ausgezeichnet, gut, mäßig oder schwach/kein Ansprechen“.
Vom Beginn der Operation bis zur postoperativen Erholung (in der Regel bis 14 Tage nach der Operation)
Inzidenz der Inhibitorbildung gegen FVIII in PTPs nach 10 EDs und nach 50 EDs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der PTPs und PUPs, die Antikörper gegen CSL627 entwickeln
Zeitfenster: PTPs: Beim nächsten Besuch nach 100 EDs (bis zu 5 Jahren). PUPs: Beim nächsten Besuch nach 50 EDs (bis zu 5 Jahren).
PTPs: Beim nächsten Besuch nach 100 EDs (bis zu 5 Jahren). PUPs: Beim nächsten Besuch nach 50 EDs (bis zu 5 Jahren).
Prozentsatz der PTPs und PUPs, die Antikörper gegen Eierstockproteine ​​des chinesischen Hamsters (CHO) entwickeln
Zeitfenster: PTPs: Beim nächsten Besuch nach 100 EDs (bis zu 5 Jahren). PUPs: Beim nächsten Besuch nach 50 EDs (bis zu 5 Jahren).
PTPs: Beim nächsten Besuch nach 100 EDs (bis zu 5 Jahren). PUPs: Beim nächsten Besuch nach 50 EDs (bis zu 5 Jahren).
Anzahl der PUPs mit hochtitriger Inhibitorbildung für FVIII nach 10 EDs mit CSL627
Zeitfenster: Beim nächsten Besuch nach 10 EDs (bis zu 5 Jahre)
Ein Inhibitor mit hohem Titer ist definiert als ein Inhibitortiter von ≥ 5 Bethesda-Einheiten/ml.
Beim nächsten Besuch nach 10 EDs (bis zu 5 Jahre)
Anzahl der PUPs mit Inhibitorbildung mit niedrigem Titer für FVIII nach 10 EDs und nach 50 EDs mit CSL627
Zeitfenster: Beim nächsten Besuch nach 10 und nach 50 EDs (bis zu 5 Jahre)
Ein Inhibitor mit niedrigem Titer ist definiert als ein Inhibitortiter von weniger als 5 Bethesda-Einheiten/ml.
Beim nächsten Besuch nach 10 und nach 50 EDs (bis zu 5 Jahre)
Häufigkeit der Bildung von Gesamtinhibitoren für FVIII in PUPs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Prozentualer Behandlungserfolg für nicht schwerwiegende Blutungsepisoden bei PUPs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der erfolgreich behandelten Blutungsepisoden, bei denen der Behandlungserfolg einer Blutungsepisode als „ausgezeichnet“ oder „gut“ auf der klinischen Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit durch den Prüfarzt definiert ist. . Nicht schwere Blutungsepisoden sind solche, die keine Behandlung im Hämophiliezentrum erfordern oder das Leben oder den Verlust von Gliedmaßen des Patienten nicht bedrohen.
Bis zu 5 Jahre
Prozentsatz der PUPs mit klinisch signifikanten anormalen Vitalfunktionswerten nach der ersten Infusion von CSL627
Zeitfenster: Bis zu 6 Stunden nach der ersten Infusion
Vitalparameter-Bewertungen umfassen Herzfrequenz, Blutdruck und Körpertemperatur. Die klinische Signifikanz einer Anomalie wird vom Prüfarzt beurteilt.
Bis zu 6 Stunden nach der ersten Infusion
Prozentsatz der PUPs mit behandlungsbedingten klinisch signifikanten anormalen Vitalfunktionswerten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Vitalparameter-Bewertungen umfassen Herzfrequenz, Blutdruck und Körpertemperatur. Die klinische Signifikanz einer Anomalie wird vom Prüfarzt beurteilt.
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

13. Oktober 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

19. Januar 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

19. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juni 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

24. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

27. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL627_3001
  • 2013-003262-13 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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