Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az rAAV-hRS1 biztonságossága és hatékonysága X-hez kötött retinoschisisben (XLRS) szenvedő betegeknél

2023. június 8. frissítette: Applied Genetic Technologies Corp

Retinoschisint (rAAV2tYF-CB-hRS1) expresszáló rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, 1/2. fázisú, több helyszínen végzett biztonsági és hatékonysági vizsgálat X-hez kötött retinoschisisben szenvedő betegeknél

Ez a tanulmány a retinoschisint (rAAV2tYF-CB-hRS1) expresszáló rekombináns adeno-asszociált vírusvektor biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni X-hez kötött retinoschisisben szenvedő betegeknél. Legfeljebb 27 résztvevő kerül beiratkozásra, és 3 dózisszintet értékelnek ki dózisemelési formátumban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nem randomizált, nyílt, 1/2 fázisú dóziseszkalációs vizsgálat lesz.

Legfeljebb 27 résztvevő jelentkezhet be. Minden résztvevő egyetlen alkalommal kapja meg a vizsgálati szert intravitrealis injekció formájában az egyik szemébe. A beiratkozás a legalacsonyabb dózissal kezdődik, és csak a biztonsági adatoknak az Adat- és Biztonsági Monitoring Bizottság (DSMC) általi felülvizsgálata után folytatódik a magasabb dózisokkal. A dózisemelési szakaszban résztvevők életkora ≥ 18 év. A maximális tolerálható dózis meghatározása után 6 évesnél idősebb személyek kerülnek felvételre.

A biztonságot a nemkívánatos eseményeket és az RS1-re adott immunválaszt tapasztaló résztvevők számával és arányával mérik. A hatékonyságot a látásfunkció változásainak és az schisis üreg méretének értékelésével mérik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

A felvételi kritériumok a következők:

  1. Retinabetegség, amely összhangban áll az XLRS diagnózisával és az RS1 gén dokumentált mutációival
  2. Férfi személy legalább 18 éves (dózisemelési fázis) vagy legalább 6 éves (maximálisan tolerált dózis fázis),
  3. Képes a látás és a retina működésének vizsgálatára,
  4. Az egyes csoportokhoz meghatározott látásélesség
  5. nem kezelték CAI-val jelenleg vagy a tanulmányba való beiratkozást megelőző 3 hónapon belül,
  6. Elfogadható laboratóriumi paraméterekkel kell rendelkeznie.

A kizárási kritériumok közé tartozik:

  1. bármely AAV génterápiás termék előzetes kézhezvétele,
  2. Meglévő szembetegségek, amelyek kizárják a tervezett intravitrealis injekció beadását, vagy megzavarják a vizsgálat végpontjainak értelmezését vagy a vektor beadásának szövődményeit.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1A és 1B csoport
Legalább 18 éves, alacsonyabb dózisú rAAV2tYF-CB-hRS1 vizsgálati gyógyszerrel kezelt alanyok.
Biológiai: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asszociált vírusvektor, amely retinoschisint expresszál
Kísérleti: 2. és 2A. csoport
Legalább 6 éves, közepes dózisú rAAV2tYF-CB-hRS1 vizsgálati gyógyszerrel kezelt alanyok.
Biológiai: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asszociált vírusvektor, amely retinoschisint expresszál
Kísérleti: 3. csoport
Legalább 18 éves, nagyobb dózisú rAAV2tYF-CB-hRS1 vizsgálati gyógyszerrel kezelt alanyok.
Biológiai: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asszociált vírusvektor, amely retinoschisint expresszál
Kísérleti: 4. csoport
Legalább 6 éves alanyok, akiket az 1A, 1B, 2 és 3 csoportban meghatározott maximális tolerált dózisú rAAV2tYF-CB-hRS1 vizsgálati gyógyszerrel kezeltek.
Biológiai: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-asszociált vírusvektor, amely retinoschisint expresszál

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményeket tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: A 0. naptól a 12. hónapig (12 hónap)
A szemmel kapcsolatos nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma standard szemészeti vizsgálattal, beleértve a réslámpás biomikroszkópiát, a tonometriát és a közvetett szemészeti vizsgálatot.
A 0. naptól a 12. hónapig (12 hónap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a legjobb korrigált látásélességben (BCVA)
Időkeret: 0. naptól 12. hónapig (12 hónap)
Változás az ETDRS-ben (a diabéteszes retinopátia korai kezelése) betűpontszám. Minimális érték=0; Maximális érték = 100. A magasabb pontszámok jobb látásélességet jeleznek. Változás = 12 Mo érték – Alapérték
0. naptól 12. hónapig (12 hónap)
Az optikai koherencia tomográfián (OCT) végzett Schisis üreg méretének változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A 0. naptól a 12. hónapig (12 hónap)
A cisztás üreg térfogatának változása (mm^3), a retina spektrális domén optikai koherencia tomográfiájával (SD-OCT) nyert változás, amely az schisis üreg méretének és a teljes ciszta üregének térfogati mérését eredményezi. Változás = 12 Mo érték – Alapérték
A 0. naptól a 12. hónapig (12 hónap)
Változás az alapvonalhoz képest a B-hullám amplitúdójában az elektroretinogram (ERG) válaszokban
Időkeret: A 0. naptól a 12. hónapig (12 hónap)
Változás a sötéthez adaptált 3,0 B-hullám amplitúdójában (μV). Változás = 12 Mo érték – Alapérték
A 0. naptól a 12. hónapig (12 hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Applied Genetic Technologies Corp

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. május 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 10.

Első közzététel (Becsült)

2015. április 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 8.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGTC-RS1-001

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kötött retinoschisis

Klinikai vizsgálatok a rAAV2tYF-CB-hRS1

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel