Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av rAAV-hRS1 hos pasienter med X-linked retinoschisis (XLRS)

8. juni 2023 oppdatert av: Applied Genetic Technologies Corp

En flersteds, fase 1/2, sikkerhet og effektivitetsstudie av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) hos pasienter med X-koblet retinoschisis

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) hos pasienter med X-koblet retinoschisis. Opptil 27 deltakere vil bli registrert og 3 dosenivåer vil bli evaluert i et doseeskaleringsformat.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en ikke-randomisert, åpen fase 1/2 doseeskaleringsstudie.

Opptil 27 deltakere vil bli påmeldt. Hver deltaker vil motta studiemiddelet ved intravitreal injeksjon i ett øye ved en enkelt anledning. Registrering vil begynne med den laveste dosen og vil fortsette til høyere doser bare etter gjennomgang av sikkerhetsdata av en data- og sikkerhetsovervåkingskomité (DSMC). Deltakere i doseøkningsfasen vil være ≥ 18 år. Etter at den maksimalt tolererte dosen er identifisert, vil personer ≥ 6 år bli registrert.

Sikkerhet vil bli målt ved antall og andel deltakere som opplever uønskede hendelser og immunrespons mot RS1. Effekten vil bli målt ved å evaluere endringer i visuell funksjon og størrelsen på schisishulrommet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier inkluderer:

  1. Netthinnesykdom forenlig med en diagnose av XLRS og dokumenterte mutasjoner i RS1-genet
  2. Mannlig person minst 18 år gammel (doseeskaleringsfase) eller minst 6 år gammel (maks tolerert dosefase),
  3. Kunne utføre tester av visuell og retinal funksjon,
  4. Synsstyrke spesifisert for hver gruppe
  5. Ikke behandlet med CAI-er for øyeblikket eller innen 3 måneder før studieregistrering,
  6. Ha akseptable laboratorieparametere.

Ekskluderingskriterier inkluderer:

  1. Før mottak av ethvert AAV-genterapiprodukt,
  2. Eksisterende øyetilstander som vil utelukke den planlagte intravitreale injeksjonen eller forstyrre tolkningen av studiens endepunkter eller komplikasjoner ved vektoradministrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe 1A og 1B
Forsøkspersoner minst 18 år behandlet med en lavere dose rAAV2tYF-CB-hRS1 studiemedisin.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin
Eksperimentell: Gruppe 2 og 2A
Forsøkspersoner minst 6 år behandlet med en mellomdose av rAAV2tYF-CB-hRS1 studiemedikament.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin
Eksperimentell: Gruppe 3
Forsøkspersoner minst 18 år behandlet med en høyere dose rAAV2tYF-CB-hRS1 studiemedisin.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin
Eksperimentell: Gruppe 4
Forsøkspersoner minst 6 år behandlet med en maksimal tolerert dose av rAAV2tYF-CB-hRS1 studiemedisin bestemt for gruppe 1A, 1B, 2 og 3.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adeno-assosiert virusvektor som uttrykker retinoschisin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Antall deltakere med okulære bivirkninger, vurdert ved standard oftalmisk undersøkelse, inkludert spaltelampebiomikroskopi, tonometri og indirekte oftalmoskopi.
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring i ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) bokstavscore. Minimum verdi=0; Maksimal verdi=100. Høyere skårer indikerer bedre synsstyrke. Endring = 12 Mo verdi - Grunnlinjeverdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring fra baseline i Schisis-hulromstørrelse på optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring i cystisk hulromsvolum (mm^3), hentet fra spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT) av netthinnen, som gir volumetriske mål for schisishulromstørrelse og total cystehule. Endring = 12 Mo verdi - Grunnlinjeverdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring fra baseline i B-bølgeamplitude i elektroretinogram (ERG) svar
Tidsramme: Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)
Endring i mørketilpasset 3,0 B-bølgeamplitude (μV). Endring = 12 Mo verdi - Grunnlinjeverdi
Fra dag 0 til måned 12 (12 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Etterforskere

  • Studieleder: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2019

Studiet fullført (Faktiske)

9. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2015

Først lagt ut (Antatt)

15. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGTC-RS1-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-bundet retinoschisis

Kliniske studier på rAAV2tYF-CB-hRS1

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Switzerland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere