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Sicherheit und Wirksamkeit von rAAV-hRS1 bei Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis (XLRS)

8. Juni 2023 aktualisiert von: Applied Genetic Technologies Corp

Eine Phase-1/2-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie an mehreren Standorten eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektors, der Retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) bei Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis exprimiert

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektors, der Retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) exprimiert, bei Patienten mit X-chromosomaler Retinoschisis bewerten. Es werden bis zu 27 Teilnehmer aufgenommen und 3 Dosisstufen werden in einem Dosiseskalationsformat bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies wird eine nicht-randomisierte, offene Phase-1/2-Dosiseskalationsstudie sein.

Es werden bis zu 27 Teilnehmer eingeschrieben. Jeder Teilnehmer erhält das Studienmittel einmalig durch intravitreale Injektion in ein Auge. Die Registrierung beginnt mit der niedrigsten Dosis und wird erst nach Überprüfung der Sicherheitsdaten durch ein Daten- und Sicherheitsüberwachungskomitee (DSMC) mit höheren Dosen fortgesetzt. Die Teilnehmer an der Dosiseskalationsphase sind ≥ 18 Jahre alt. Nachdem die maximal verträgliche Dosis ermittelt wurde, werden Personen im Alter von ≥ 6 Jahren aufgenommen.

Die Sicherheit wird anhand der Anzahl und des Anteils der Teilnehmer gemessen, bei denen unerwünschte Ereignisse und Immunreaktionen auf RS1 auftreten. Die Wirksamkeit wird durch Bewertung der Veränderungen der Sehfunktion und der Größe der Schisishöhle gemessen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Zu den Einschlusskriterien gehören:

  1. Netzhauterkrankung im Einklang mit einer XLRS-Diagnose und dokumentierten Mutationen im RS1-Gen
  2. Männliche Person mindestens 18 Jahre alt (Phase der Dosissteigerung) oder mindestens 6 Jahre alt (Phase der maximal verträglichen Dosis),
  3. Fähigkeit, Tests der Seh- und Netzhautfunktion durchzuführen,
  4. Sehschärfe für jede Gruppe angegeben
  5. Keine Behandlung mit CAIs derzeit oder innerhalb von 3 Monaten vor Studieneinschreibung,
  6. Akzeptable Laborparameter haben.

Ausschlusskriterien sind:

  1. Vor dem Erhalt eines AAV-Gentherapieprodukts,
  2. Vorbestehende Augenerkrankungen, die die geplante intravitreale Injektion ausschließen oder die Interpretation der Studienendpunkte oder Komplikationen der Vektorverabreichung beeinträchtigen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppen 1A und 1B
Probanden, die mindestens 18 Jahre alt sind und mit einer niedrigeren Dosis des Studienmedikaments rAAV2tYF-CB-hRS1 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hRS1
Adeno-assoziierter Virusvektor, der Retinoschisin exprimiert
Experimental: Gruppen 2 und 2A
Probanden, die mindestens 6 Jahre alt sind und mit einer mittleren Dosis des Studienmedikaments rAAV2tYF-CB-hRS1 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hRS1
Adeno-assoziierter Virusvektor, der Retinoschisin exprimiert
Experimental: Gruppe 3
Probanden, die mindestens 18 Jahre alt sind und mit einer höheren Dosis des Studienmedikaments rAAV2tYF-CB-hRS1 behandelt wurden.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hRS1
Adeno-assoziierter Virusvektor, der Retinoschisin exprimiert
Experimental: Gruppe 4
Probanden im Alter von mindestens 6 Jahren, die mit einer maximal verträglichen Dosis des rAAV2tYF-CB-hRS1-Studienmedikaments behandelt wurden, das für die Gruppen 1A, 1B, 2 und 3 bestimmt wurde.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hRS1
Adeno-assoziierter Virusvektor, der Retinoschisin exprimiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Monat 12 (12 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit okulären unerwünschten Ereignissen, bewertet durch ophthalmologische Standarduntersuchung, einschließlich Spaltlampen-Biomikroskopie, Tonometrie und indirekter Ophthalmoskopie.
Von Tag 0 bis Monat 12 (12 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Monat 12 (12 Monate)
Änderung des ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) Letter Score. Mindestwert=0; Maximalwert = 100. Höhere Werte weisen auf eine bessere Sehschärfe hin. Veränderung = 12-Monats-Wert – Ausgangswert
Von Tag 0 bis Monat 12 (12 Monate)
Änderung der Schisis-Hohlraumgröße gegenüber dem Ausgangswert in der optischen Kohärenztomographie (OCT)
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Monat 12 (12 Monate)
Änderung des Volumens der Zystenhöhle (mm^3), erhalten aus der optischen Kohärenztomographie (SD-OCT) im Spektralbereich der Netzhaut, die volumetrische Messungen der Größe der Schisishöhle und der gesamten Zystenhöhle ergibt. Veränderung = 12-Monats-Wert – Ausgangswert
Von Tag 0 bis Monat 12 (12 Monate)
Veränderung der B-Wellen-Amplitude in Elektroretinogramm (ERG)-Antworten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Monat 12 (12 Monate)
Änderung der dunkeladaptierten 3,0 B-Wellen-Amplitude (μV). Veränderung = 12-Monats-Wert – Ausgangswert
Von Tag 0 bis Monat 12 (12 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Ermittler

  • Studienleiter: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

15. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGTC-RS1-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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