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Innocuité et efficacité du rAAV-hRS1 chez les patients atteints de rétinoschisis lié à l'X (XLRS)

8 juin 2023 mis à jour par: Applied Genetic Technologies Corp

Essai d'innocuité et d'efficacité multisite de phase 1/2 d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant exprimant la rétinoschisine (rAAV2tYF-CB-hRS1) chez des patients atteints de rétinoschisis lié à l'X

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant exprimant la rétinoschisine (rAAV2tYF-CB-hRS1) chez les patients atteints de rétinoschisis lié à l'X. Jusqu'à 27 participants seront inscrits et 3 niveaux de dose seront évalués dans un format d'escalade de dose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agira d'une étude non randomisée, ouverte, d'escalade de dose de phase 1/2.

Jusqu'à 27 participants seront inscrits. Chaque participant recevra l'agent de l'étude par injection intravitréenne dans un œil en une seule fois. L'inscription commencera avec la dose la plus faible et passera aux doses plus élevées uniquement après examen des données de sécurité par un comité de surveillance des données et de la sécurité (DSMC). Les participants à la phase d'escalade de dose seront âgés de ≥ 18 ans. Une fois la dose maximale tolérée identifiée, les personnes âgées de ≥ 6 ans seront inscrites.

La sécurité sera mesurée par le nombre et la proportion de participants présentant des événements indésirables et une réponse immunitaire au RS1. L'efficacité sera mesurée par l'évaluation des modifications de la fonction visuelle et de la taille de la cavité schisis.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Les critères d'inclusion comprennent :

  1. Maladie rétinienne compatible avec un diagnostic de XLRS et des mutations documentées du gène RS1
  2. Personne de sexe masculin âgée d'au moins 18 ans (phase d'escalade de dose) ou d'au moins 6 ans (phase de dose maximale tolérée),
  3. Capable d'effectuer des tests de la fonction visuelle et rétinienne,
  4. Acuité visuelle spécifiée pour chaque groupe
  5. Non traité avec des CAI actuellement ou dans les 3 mois précédant l'inscription à l'étude,
  6. Avoir des paramètres de laboratoire acceptables.

Les critères d'exclusion comprennent :

  1. Réception préalable de tout produit de thérapie génique AAV,
  2. Conditions oculaires préexistantes qui empêcheraient l'injection intravitréenne prévue ou interféreraient avec l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude ou les complications de l'administration du vecteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupes 1A et 1B
Sujets âgés d'au moins 18 ans traités avec une dose plus faible du médicament à l'étude rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologique: rAAV2tYF-CB-hRS1
vecteur de virus adéno-associé exprimant la rétinoschisine
Expérimental: Groupes 2 et 2A
Sujets âgés d'au moins 6 ans traités avec une dose moyenne du médicament à l'étude rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologique: rAAV2tYF-CB-hRS1
vecteur de virus adéno-associé exprimant la rétinoschisine
Expérimental: Groupe 3
Sujets âgés d'au moins 18 ans traités avec une dose plus élevée de médicament à l'étude rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologique: rAAV2tYF-CB-hRS1
vecteur de virus adéno-associé exprimant la rétinoschisine
Expérimental: Groupe 4
Sujets âgés d'au moins 6 ans traités avec une dose maximale tolérée de médicament à l'étude rAAV2tYF-CB-hRS1 déterminée pour les groupes 1A, 1B, 2 et 3.
Biologique: rAAV2tYF-CB-hRS1
vecteur de virus adéno-associé exprimant la rétinoschisine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants subissant des événements indésirables
Délai: Du jour 0 au mois 12 (12 mois)
Nombre de participants présentant des événements indésirables oculaires, évalués par un examen ophtalmique standard, y compris la biomicroscopie à la lampe à fente, la tonométrie et l'ophtalmoscopie indirecte.
Du jour 0 au mois 12 (12 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: Du jour 0 au mois 12 (12 mois)
Modification du score alphabétique ETDRS (Traitement précoce de la rétinopathie diabétique). Valeur minimale=0 ; Valeur maximale=100. Des scores plus élevés indiquent une meilleure acuité visuelle. Changement = valeur 12 Mo - Valeur de référence
Du jour 0 au mois 12 (12 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de la taille de la cavité de Schisis sur la tomographie par cohérence optique (OCT)
Délai: Du jour 0 au mois 12 (12 mois)
Modification du volume de la cavité kystique (mm ^ 3), obtenue à partir de la tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT) de la rétine, donnant des mesures volumétriques de la taille de la cavité schisis et de la cavité totale du kyste. Changement = valeur 12 Mo - Valeur de référence
Du jour 0 au mois 12 (12 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de l'amplitude de l'onde B dans les réponses de l'électrorétinogramme (ERG)
Délai: Du jour 0 au mois 12 (12 mois)
Modification de l'amplitude de l'onde B 3,0 adaptée à l'obscurité (μV). Changement = valeur 12 Mo - Valeur de référence
Du jour 0 au mois 12 (12 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Applied Genetic Technologies Corp

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

9 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2015

Première publication (Estimé)

15 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGTC-RS1-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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