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RAAV-hRS1 在 X 连锁视网膜劈裂症 (XLRS) 患者中的安全性和有效性

2023年6月8日 更新者：Applied Genetic Technologies Corp

表达视网膜劈裂素 (rAAV2tYF-CB-hRS1) 的重组腺相关病毒载体在 X 连锁视网膜劈裂症患者中的多站点、1/2 期安全性和有效性试验

本研究将评估表达视网膜劈裂素 (rAAV2tYF-CB-hRS1) 的重组腺相关病毒载体在 X 连锁视网膜劈裂症患者中的安全性和有效性。 将招募多达 27 名参与者，并将以剂量递增的形式评估 3 个剂量水平。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这将是一项非随机、开放标签、1/2 期剂量递增研究。

最多将招收 27 名参与者。 每个参与者都将通过单次玻璃体内注射在一只眼睛中接受研究药物。 登记将从最低剂量开始，只有在数据和安全监测委员会 (DSMC) 审查安全数据后才会继续增加剂量。 剂量递增阶段的参与者将年满 18 岁。 在确定最大耐受剂量后，将招募 ≥ 6 岁的个体。

安全性将通过经历不良事件和对 RS1 的免疫反应的参与者的数量和比例来衡量。 将通过评估视觉功能和劈​​裂腔大小的变化来测量功效。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

27

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准包括：

  1. 视网膜疾病符合 XLRS 的诊断和 RS1 基因的记录突变
  2. 至少 18 岁（剂量递增阶段）或至少 6 岁（最大耐受剂量阶段）的男性个体，
  3. 能够进行视觉和视网膜功能测试，
  4. 为每个组指定的视力
  5. 当前或在研究注册前 3 个月内未接受 CAI 治疗，
  6. 具有可接受的实验室参数。

排除标准包括：

  1. 之前收到任何 AAV 基因治疗产品，
  2. 预先存在的眼部疾病会妨碍计划的玻璃体内注射或干扰研究终点的解释或载体给药的并发症。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：1A 和 1B 组
至少 18 岁的受试者接受较低剂量的 rAAV2tYF-CB-hRS1 研究药物治疗。
生物：rAAV2tYF-CB-hRS1
表达视黄体蛋白酶的腺相关病毒载体
实验性的：第 2 和 2A 组
至少 6 岁的受试者接受中等剂量的 rAAV2tYF-CB-hRS1 研究药物治疗。
生物：rAAV2tYF-CB-hRS1
表达视黄体蛋白酶的腺相关病毒载体
实验性的：第 3 组
至少 18 岁的受试者接受更高剂量的 rAAV2tYF-CB-hRS1 研究药物治疗。
生物：rAAV2tYF-CB-hRS1
表达视黄体蛋白酶的腺相关病毒载体
实验性的：第 4 组
至少 6 岁的受试者接受了 1A、1B、2 和 3 组确定的最大耐受剂量的 rAAV2tYF-CB-hRS1 研究药物治疗。
生物：rAAV2tYF-CB-hRS1
表达视黄体蛋白酶的腺相关病毒载体

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
经历不良事件的参与者人数
大体时间：从第 0 天到第 12 个月（12 个月）
有眼部不良事件的参与者人数，通过标准眼科检查评估，包括裂隙灯生物显微镜检查、眼压计和间接检眼镜检查。
从第 0 天到第 12 个月（12 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
最佳矫正视力 (BCVA) 相对于基线的变化
大体时间：从第 0 天到第 12 个月（12 个月）
ETDRS（糖尿病性视网膜病变的早期治疗）字母评分的变化。 最小值=0；最大值=100。 分数越高表示视力越好。 变化 = 12 Mo 值 - 基线值
从第 0 天到第 12 个月（12 个月）
光学相干断层扫描 (OCT) 上 Schisis 腔尺寸的基线变化
大体时间：从第 0 天到第 12 个月（12 个月）
从视网膜的光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 获得的囊腔体积 (mm^3) 的变化，产生劈裂腔大小和总囊腔的体积测量。 变化 = 12 Mo 值 - 基线值
从第 0 天到第 12 个月（12 个月）
视网膜电图 (ERG) 反应中 B 波振幅相对于基线的变化
大体时间：从第 0 天到第 12 个月（12 个月）
暗适应 3.0 B 波振幅 (μV) 的变化。 变化 = 12 Mo 值 - 基线值
从第 0 天到第 12 个月（12 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Applied Genetic Technologies Corp

调查人员

  • 研究主任：Theresa Heah, MD、Applied Genetics Technologies Corporation

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年5月1日

初级完成 (实际的)

2019年4月1日

研究完成 (实际的)

2023年5月9日

研究注册日期

首次提交

2015年4月2日

首先提交符合 QC 标准的

2015年4月10日

首次发布 (估计的)

2015年4月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月8日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AGTC-RS1-001

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