Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność rAAV-hRS1 u pacjentów z siatkówczakiem sprzężonym z chromosomem X (XLRS)

8 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Applied Genetic Technologies Corp

Wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusami wykazującego ekspresję retinoschizyny (rAAV2tYF-CB-hRS1) u pacjentów z retinoschizą sprzężoną z chromosomem X

To badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność wektora rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusami, wyrażającego retinoschizynę (rAAV2tYF-CB-hRS1) u pacjentów z siatkówczakiem sprzężonym z chromosomem X. Zostanie zapisanych do 27 uczestników, a 3 poziomy dawek zostaną ocenione w formacie eskalacji dawki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania dawki.

Zarejestrowanych zostanie maksymalnie 27 uczestników. Każdy uczestnik otrzyma badany środek przez wstrzyknięcie do ciała szklistego w jednym oku przy jednej okazji. Rejestracja rozpocznie się od najniższej dawki i będzie kontynuowana do wyższych dawek dopiero po przeglądzie danych dotyczących bezpieczeństwa przez Komitet ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMC). Uczestnicy fazy zwiększania dawki będą mieć ≥ 18 lat. Po ustaleniu maksymalnej tolerowanej dawki zostaną włączone osoby w wieku ≥ 6 lat.

Bezpieczeństwo będzie mierzone liczbą i odsetkiem uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane i odpowiedź immunologiczna na RS1. Skuteczność będzie mierzona przez ocenę zmian funkcji wzrokowych i wielkości schisy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia obejmują:

  1. Choroba siatkówki zgodna z rozpoznaniem XLRS i udokumentowanymi mutacjami w genie RS1
  2. Mężczyzna w wieku co najmniej 18 lat (faza zwiększania dawki) lub co najmniej 6 lat (faza maksymalnej tolerowanej dawki),
  3. Potrafi wykonać badania funkcji wzroku i siatkówki,
  4. Ostrość wzroku określona dla każdej grupy
  5. nie leczonych CAI obecnie lub w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania,
  6. Mieć akceptowalne parametry laboratoryjne.

Kryteria wykluczenia obejmują:

  1. Uprzednie otrzymanie jakiegokolwiek produktu terapii genowej AAV,
  2. Istniejące wcześniej choroby oczu, które wykluczałyby planowaną iniekcję doszklistkową lub zakłócałyby interpretację punktów końcowych badania lub powikłania podania wektora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupy 1A i 1B
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone niższą dawką badanego leku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologiczny: rAAV2tYF-CB-hRS1
wektor wirusa związanego z adenowirusami wyrażający retinoschizynę
Eksperymentalny: Grupy 2 i 2A
Pacjenci w wieku co najmniej 6 lat leczeni średnią dawką badanego leku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologiczny: rAAV2tYF-CB-hRS1
wektor wirusa związanego z adenowirusami wyrażający retinoschizynę
Eksperymentalny: Grupa 3
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone wyższą dawką badanego leku rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biologiczny: rAAV2tYF-CB-hRS1
wektor wirusa związanego z adenowirusami wyrażający retinoschizynę
Eksperymentalny: Grupa 4
Pacjenci w wieku co najmniej 6 lat leczeni maksymalną tolerowaną dawką badanego leku rAAV2tYF-CB-hRS1 określoną dla grup 1A, 1B, 2 i 3.
Biologiczny: rAAV2tYF-CB-hRS1
wektor wirusa związanego z adenowirusami wyrażający retinoschizynę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi dotyczącymi oczu, ocenionymi za pomocą standardowego badania okulistycznego, w tym biomikroskopii w lampie szczelinowej, tonometrii i oftalmoskopii pośredniej.
Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości początkowej najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana wyniku literowego ETDRS (wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej). minimalna wartość=0; Maksymalna wartość=100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą ostrość wzroku. Zmiana = wartość 12 Mo — wartość bazowa
Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana wielkości jamy schisis w porównaniu z wartością wyjściową w optycznej tomografii koherencyjnej (OCT)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana objętości jamy torbielowatej (mm^3), uzyskana z optycznej tomografii koherentnej w domenie spektralnej (SD-OCT) siatkówki, uzyskując pomiary objętościowe wielkości jamy schizowej i całkowitej jamy torbieli. Zmiana = wartość 12 Mo — wartość bazowa
Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana w stosunku do linii podstawowej amplitudy fali B w odpowiedziach elektroretinogramu (ERG).
Ramy czasowe: Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)
Zmiana dostosowanej do ciemności amplitudy fali B 3,0 (μV). Zmiana = wartość 12 Mo — wartość bazowa
Od dnia 0 do miesiąca 12 (12 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

15 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGTC-RS1-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Siatkówczak sprzężony z chromosomem X

Badania kliniczne na rAAV2tYF-CB-hRS1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj