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X連鎖網膜分離症（XLRS）患者におけるrAAV-hRS1の安全性と有効性

2023年6月8日 更新者：Applied Genetic Technologies Corp

X連鎖網膜分離症患者におけるレチノスキシンを発現する組換えアデノ随伴ウイルスベクター（rAAV2tYF-CB-hRS1）の複数部位、フェーズ1/2、安全性および有効性試験

この研究では、X連鎖網膜分離症患者におけるレチノスキシンを発現する組換えアデノ随伴ウイルスベクター（rAAV2tYF-CB-hRS1）の安全性と有効性を評価します。 最大27人の参加者が登録され、3つの用量レベルが用量漸増形式で評価されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、無作為化されていない非盲検のフェーズ 1/2 用量漸増試験になります。

最大27名の参加者が登録されます。 各参加者は、一度に片眼に硝子体内注射により治験薬を受け取ります。 登録は最低用量から開始し、データおよび安全性監視委員会 (DSMC) による安全性データのレビュー後にのみ、より高い用量に進みます。 用量漸増段階の参加者は18歳以上になります。 最大耐用量が特定された後、6歳以上の個人が登録されます。

安全性は、RS1に対する有害事象と免疫応答を経験した参加者の数と割合によって測定されます。 有効性は、視覚機能および分裂空洞サイズの変化の評価によって測定されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

27

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準は次のとおりです。

  1. -XLRSの診断と一致する網膜疾患およびRS1遺伝子の変異が記録されている
  2. -少なくとも18歳（用量漸増段階）または少なくとも6歳（最大耐量段階）の男性個体、
  3. 視覚機能や網膜機能の検査ができる
  4. グループごとに指定された視力
  5. -現在または研究登録前の3か月以内にCAIで治療されていない、
  6. 許容可能な実験パラメータを持っています。

除外基準は次のとおりです。

  1. AAV遺伝子治療製品の事前受領、
  2. -計画された硝子体内注射を妨げる、または研究の解釈を妨げる既存の眼の状態 エンドポイントまたはベクター投与の合併症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グループ 1A および 1B
低用量のrAAV2tYF-CB-hRS1治験薬で治療された少なくとも18歳の被験者。
生物学的：raAV2tYF-CB-hRS1
レチノシシンを発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 2 および 2A
-中用量のrAAV2tYF-CB-hRS1治験薬で治療された少なくとも6歳の被験者。
生物学的：raAV2tYF-CB-hRS1
レチノシシンを発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 3
高用量のrAAV2tYF-CB-hRS1治験薬で治療された少なくとも18歳の被験者。
生物学的：raAV2tYF-CB-hRS1
レチノシシンを発現するアデノ随伴ウイルスベクター
実験的：グループ 4
グループ1A、1B、2、および3について決定されたrAAV2tYF-CB-hRS1治験薬の最大耐用量で治療された少なくとも6歳の被験者。
生物学的：raAV2tYF-CB-hRS1
レチノシシンを発現するアデノ随伴ウイルスベクター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象を経験した参加者の数
時間枠：0 日目から 12 月目まで (12 か月)
細隙灯生体顕微鏡検査、眼圧測定、および間接検眼鏡検査を含む標準的な眼科検査によって評価された、眼の有害事象のある参加者の数。
0 日目から 12 月目まで (12 か月)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最高矯正視力 (BCVA) のベースラインからの変化
時間枠：0 日目から 12 月目まで (12 か月)
ETDRS（糖尿病性網膜症の早期治療）レタースコアの変化。 最小値=0;最大値=100。 スコアが高いほど、視力が優れていることを示します。 変化 = 12 Mo 値 - ベースライン値
0 日目から 12 月目まで (12 か月)
光コヒーレンストモグラフィー (OCT) における分裂腔サイズのベースラインからの変化
時間枠：0 日目から 12 月目まで (12 か月)
網膜のスペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) から得られた嚢胞腔容積 (mm^3) の変化で、分裂腔サイズと総嚢胞腔の体積測定値が得られます。 変化 = 12 Mo 値 - ベースライン値
0 日目から 12 月目まで (12 か月)
網膜電図 (ERG) 応答における B 波振幅のベースラインからの変化
時間枠：0 日目から 12 月目まで (12 か月)
暗順応 3.0 B 波振幅 (μV) の変化。 変化 = 12 Mo 値 - ベースライン値
0 日目から 12 月目まで (12 か月)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Applied Genetic Technologies Corp

捜査官

  • スタディディレクター：Theresa Heah, MD、Applied Genetics Technologies Corporation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年5月1日

一次修了 (実際)

2019年4月1日

研究の完了 (実際)

2023年5月9日

試験登録日

最初に提出

2015年4月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月10日

最初の投稿 (推定)

2015年4月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年6月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月8日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGTC-RS1-001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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