Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av rAAV-hRS1 hos patienter med X-länkad retinoschisis (XLRS)

8 juni 2023 uppdaterad av: Applied Genetic Technologies Corp

En prövning på flera ställen, fas 1/2, säkerhet och effektivitet av en rekombinant adenoassocierad virusvektor som uttrycker retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) hos patienter med X-länkad retinoschisis

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av en rekombinant adenoassocierad virusvektor som uttrycker retinoschisin (rAAV2tYF-CB-hRS1) hos patienter med X-kopplad retinoschisis. Upp till 27 deltagare kommer att registreras och 3 dosnivåer kommer att utvärderas i ett dosökningsformat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta kommer att vara en icke-randomiserad, öppen fas 1/2 dosökningsstudie.

Upp till 27 deltagare kommer att anmälas. Varje deltagare kommer att få studiemedlet genom intravitreal injektion i ett öga vid ett enda tillfälle. Registreringen börjar med den lägsta dosen och fortsätter till högre doser först efter granskning av säkerhetsdata av en data- och säkerhetsövervakningskommitté (DSMC). Deltagare i dosökningsfasen kommer att vara ≥ 18 år. Efter att den maximalt tolererade dosen har identifierats kommer individer ≥ 6 år att registreras.

Säkerheten kommer att mätas genom antalet och andelen deltagare som upplever biverkningar och immunsvar mot RS1. Effekten kommer att mätas genom utvärdering av förändringar i synfunktion och storleken på schisishåligheten.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier inkluderar:

  1. Näthinnesjukdom förenlig med en diagnos av XLRS och dokumenterade mutationer i RS1-genen
  2. Manlig individ minst 18 år (doseskaleringsfas) eller minst 6 år gammal (maximalt tolererad dosfas),
  3. Kunna utföra tester av syn- och retinalfunktion,
  4. Synskärpa specificerad för varje grupp
  5. Behandlas inte med CAI för närvarande eller inom 3 månader före studieregistrering,
  6. Ha acceptabla laboratorieparametrar.

Uteslutningskriterier inkluderar:

  1. Före mottagande av någon AAV-genterapiprodukt,
  2. Redan existerande ögontillstånd som skulle utesluta den planerade intravitreala injektionen eller störa tolkningen av studiens effektmått eller komplikationer av vektoradministrering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupperna 1A och 1B
Försökspersoner som är minst 18 år behandlade med en lägre dos av rAAV2tYF-CB-hRS1 studieläkemedlet.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adenoassocierad virusvektor som uttrycker retinoschisin
Experimentell: Grupperna 2 och 2A
Försökspersoner som är minst 6 år behandlade med en mellandos av rAAV2tYF-CB-hRS1 studieläkemedlet.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adenoassocierad virusvektor som uttrycker retinoschisin
Experimentell: Grupp 3
Försökspersoner som är minst 18 år behandlade med en högre dos av rAAV2tYF-CB-hRS1 studieläkemedlet.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adenoassocierad virusvektor som uttrycker retinoschisin
Experimentell: Grupp 4
Försökspersoner som är minst 6 år behandlade med en maximal tolererad dos av rAAV2tYF-CB-hRS1 studieläkemedel bestämd för grupp 1A, 1B, 2 och 3.
Biologisk: rAAV2tYF-CB-hRS1
adenoassocierad virusvektor som uttrycker retinoschisin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplever negativa händelser
Tidsram: Från dag 0 till månad 12 (12 månader)
Antal deltagare med okulära biverkningar, utvärderade genom standard oftalmisk undersökning, inklusive spaltlampsbiomikroskopi, tonometri och indirekt oftalmoskopi.
Från dag 0 till månad 12 (12 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i bästa korrigerade synskärpa (BCVA)
Tidsram: Från dag 0 till månad 12 (12 månader)
Förändring i ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) Letter Score. Minsta värde=0; Maxvärde=100. Högre poäng indikerar bättre synskärpa. Ändring = 12 Mo värde - Baslinjevärde
Från dag 0 till månad 12 (12 månader)
Ändring från baslinje i Schisis-hålighetsstorlek på optisk koherenstomografi (OCT)
Tidsram: Från dag 0 till månad 12 (12 månader)
Förändring i cystisk hålighetsvolym (mm^3), erhållen från spektral domän optisk koherenstomografi (SD-OCT) av näthinnan, vilket ger volymetriska mått på schisishålighetsstorlek och total cystakavitet. Ändring = 12 Mo värde - Baslinjevärde
Från dag 0 till månad 12 (12 månader)
Ändring från baslinjen i B-vågsamplitud i elektroretinogramsvar (ERG)
Tidsram: Från dag 0 till månad 12 (12 månader)
Förändring i mörkeranpassad 3,0 B-vågsamplitud (μV). Ändring = 12 Mo värde - Baslinjevärde
Från dag 0 till månad 12 (12 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Utredare

  • Studierektor: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 maj 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2019

Avslutad studie (Faktisk)

9 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2015

Första postat (Beräknad)

15 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGTC-RS1-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-länkad retinoschisis

Kliniska prövningar på rAAV2tYF-CB-hRS1

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera