Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van rAAV-hRS1 bij patiënten met X-linked retinoschisis (XLRS)

8 juni 2023 bijgewerkt door: Applied Genetic Technologies Corp

Een fase 1/2-onderzoek op meerdere locaties naar veiligheid en werkzaamheid van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt (rAAV2tYF-CB-hRS1) bij patiënten met X-gebonden retinoschisis

Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt (rAAV2tYF-CB-hRS1) bij patiënten met X-gebonden retinoschisis. Er zullen maximaal 27 deelnemers worden ingeschreven en 3 dosisniveaus zullen worden geëvalueerd in een dosisescalatieformaat.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit zal een niet-gerandomiseerd, open-label, fase 1/2 dosisescalatieonderzoek zijn.

Er kunnen maximaal 27 deelnemers worden ingeschreven. Elke deelnemer krijgt het studiemiddel eenmalig via intravitreale injectie in één oog. Inschrijving begint met de laagste dosis en gaat pas over naar hogere doses na beoordeling van de veiligheidsgegevens door een Data and Safety Monitoring Committee (DSMC). Deelnemers aan de dosisescalatiefase zullen ≥ 18 jaar oud zijn. Nadat de maximaal getolereerde dosis is vastgesteld, zullen personen ≥ 6 jaar oud worden ingeschreven.

De veiligheid zal worden gemeten aan de hand van het aantal en de proportie deelnemers die bijwerkingen ervaren en immuunrespons op RS1. De werkzaamheid zal worden gemeten door evaluatie van veranderingen in de visuele functie en de grootte van de schisisholte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria zijn onder meer:

  1. Netvliesaandoening consistent met een diagnose van XLRS en gedocumenteerde mutaties in het RS1-gen
  2. Mannelijke persoon minstens 18 jaar oud (dosisescalatiefase) of minstens 6 jaar oud (maximaal getolereerde dosisfase),
  3. In staat om tests uit te voeren van de visuele en retinale functie,
  4. Gezichtsscherpte gespecificeerd voor elke groep
  5. Niet behandeld met CAI's momenteel of binnen 3 maanden voorafgaand aan studie-inschrijving,
  6. Over aanvaardbare laboratoriumparameters beschikken.

Uitsluitingscriteria zijn onder meer:

  1. Voorafgaande ontvangst van een AAV-gentherapieproduct,
  2. Reeds bestaande oogaandoeningen die de geplande intravitreale injectie zouden verhinderen of de interpretatie van onderzoekseindpunten of complicaties van vectortoediening zouden verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep 1A en 1B
Proefpersonen van ten minste 18 jaar die werden behandeld met een lagere dosis van het rAAV2tYF-CB-hRS1-onderzoeksgeneesmiddel.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hrS1
adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt
Experimenteel: Groep 2 en 2A
Proefpersonen van ten minste 6 jaar die zijn behandeld met een gemiddelde dosis rAAV2tYF-CB-hRS1-onderzoeksgeneesmiddel.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hrS1
adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt
Experimenteel: Groep 3
Proefpersonen van ten minste 18 jaar die zijn behandeld met een hogere dosis rAAV2tYF-CB-hRS1-onderzoeksgeneesmiddel.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hrS1
adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt
Experimenteel: Groep 4
Proefpersonen van ten minste 6 jaar die zijn behandeld met een maximaal getolereerde dosis van het rAAV2tYF-CB-hRS1-onderzoeksgeneesmiddel bepaald voor groep 1A, 1B, 2 en 3.
Biologisch: rAAV2tYF-CB-hrS1
adeno-geassocieerde virusvector die retinoschisine tot expressie brengt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Aantal deelnemers met oculaire bijwerkingen, beoordeeld door standaard oogheelkundig onderzoek, inclusief spleetlampbiomicroscopie, tonometrie en indirecte oftalmoscopie.
Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering in ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy) Letterscore. Minimale waarde=0; Maximale waarde=100. Hogere scores duiden op een betere gezichtsscherpte. Verandering = 12 Mo-waarde - Basiswaarde
Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering ten opzichte van de basislijn in de grootte van de Schisis-holte op optische coherentietomografie (OCT)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering in cysteholtevolume (mm ^ 3), verkregen uit spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT) van het netvlies, resulterend in volumetrische metingen van de grootte van de schisisholte en de totale cysteholte. Verandering = 12 Mo-waarde - Basiswaarde
Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering ten opzichte van de basislijn in B-golfamplitude in reacties op het elektroretinogram (ERG).
Tijdsspanne: Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)
Verandering in aan het donker aangepaste 3,0 B-golfamplitude (μV). Verandering = 12 Mo-waarde - Basiswaarde
Van dag 0 tot maand 12 (12 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Onderzoekers

  • Studie directeur: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

15 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGTC-RS1-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinoschisis

Klinische onderzoeken op rAAV2tYF-CB-hrS1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Estonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren