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Seguridad y eficacia de rAAV-hRS1 en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)

8 de junio de 2023 actualizado por: Applied Genetic Technologies Corp

Ensayo de seguridad y eficacia en múltiples sitios, fase 1/2, de un vector de virus adenoasociado recombinante que expresa retinosquisina (rAAV2tYF-CB-hRS1) en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X

Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de un vector de virus adenoasociado recombinante que expresa retinosquisina (rAAV2tYF-CB-hRS1) en pacientes con retinosquisis ligada al cromosoma X. Se inscribirán hasta 27 participantes y se evaluarán 3 niveles de dosis en un formato de escalada de dosis.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este será un estudio de aumento de dosis de Fase 1/2, de etiqueta abierta, no aleatorizado.

Se inscribirán hasta 27 participantes. Cada participante recibirá el agente del estudio mediante inyección intravítrea en un ojo en una sola ocasión. La inscripción comenzará con la dosis más baja y continuará con dosis más altas solo después de la revisión de los datos de seguridad por parte de un Comité de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMC). Los participantes en la fase de escalada de dosis tendrán ≥ 18 años de edad. Después de que se identifique la dosis máxima tolerada, se inscribirán personas ≥ 6 años de edad.

La seguridad se medirá por el número y la proporción de participantes que experimentan eventos adversos y la respuesta inmunitaria a RS1. La eficacia se medirá mediante la evaluación de los cambios en la función visual y el tamaño de la cavidad de la esquisis.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Los criterios de inclusión incluyen:

  1. Enfermedad retiniana consistente con un diagnóstico de XLRS y mutaciones documentadas en el gen RS1
  2. Individuo masculino de al menos 18 años de edad (fase de escalada de dosis) o al menos 6 años de edad (fase de dosis máxima tolerada),
  3. Capaz de realizar pruebas de función visual y retinal,
  4. Agudeza visual especificada para cada grupo
  5. No tratado con CAI actualmente o dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción en el estudio,
  6. Tener parámetros de laboratorio aceptables.

Los criterios de exclusión incluyen:

  1. Previa recepción de cualquier producto de terapia génica AAV,
  2. Afecciones oculares preexistentes que impedirían la inyección intravítrea planificada o interferirían con la interpretación de los criterios de valoración del estudio o las complicaciones de la administración del vector.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupos 1A y 1B
Sujetos de al menos 18 años tratados con una dosis más baja del fármaco del estudio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vector de virus adenoasociado que expresa retinoschisina
Experimental: Grupos 2 y 2A
Sujetos de al menos 6 años tratados con una dosis media del fármaco del estudio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vector de virus adenoasociado que expresa retinoschisina
Experimental: Grupo 3
Sujetos de al menos 18 años tratados con una dosis más alta del fármaco del estudio rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vector de virus adenoasociado que expresa retinoschisina
Experimental: Grupo 4
Sujetos de al menos 6 años tratados con una dosis máxima tolerada del fármaco del estudio rAAV2tYF-CB-hRS1 determinada para los Grupos 1A, 1B, 2 y 3.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vector de virus adenoasociado que expresa retinoschisina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos
Periodo de tiempo: Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)
Número de participantes con eventos adversos oculares, evaluados mediante un examen oftalmológico estándar, incluida la biomicroscopia con lámpara de hendidura, la tonometría y la oftalmoscopia indirecta.
Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: Del Día 0 al Mes 12 (12 Meses)
Cambio en la puntuación de letras de ETDRS (tratamiento temprano de la retinopatía diabética). Valor mínimo=0; Valor máximo=100. Las puntuaciones más altas indican una mejor agudeza visual. Cambio = valor de 12 meses - valor de referencia
Del Día 0 al Mes 12 (12 Meses)
Cambio desde el inicio en el tamaño de la cavidad de la esquisis en la tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)
Cambio en el volumen de la cavidad quística (mm ^ 3), obtenido de la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) de la retina, que produce medidas volumétricas del tamaño de la cavidad de la esquisis y la cavidad total del quiste. Cambio = valor de 12 meses - valor de referencia
Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)
Cambio desde el inicio en la amplitud de la onda B en las respuestas del electrorretinograma (ERG)
Periodo de tiempo: Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)
Cambio en la amplitud de onda B 3.0 adaptada a la oscuridad (μV). Cambio = valor de 12 meses - valor de referencia
Del Día 0 al Mes 12 (12 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Applied Genetic Technologies Corp

Investigadores

  • Director de estudio: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2019

Finalización del estudio (Actual)

9 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

15 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGTC-RS1-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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