Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность rAAV-hRS1 у пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом (XLRS)

8 июня 2023 г. обновлено: Applied Genetic Technologies Corp

Многоцентровое исследование безопасности и эффективности фазы 1/2 рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора, экспрессирующего ретиношизин (rAAV2tYF-CB-hRS1), у пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора, экспрессирующего ретиношизин (rAAV2tYF-CB-hRS1), у пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом. Будет зачислено до 27 участников, и 3 уровня доз будут оценены в формате повышения дозы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это будет нерандомизированное открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы.

Будет зачислено до 27 участников. Каждый участник получит исследуемый агент однократно путем интравитреальной инъекции в один глаз. Регистрация начнется с самой низкой дозы и перейдет к более высоким дозам только после рассмотрения данных о безопасности Комитетом по мониторингу данных и безопасности (DSMC). Возраст участников фазы повышения дозы должен быть ≥ 18 лет. После того, как будет определена максимально переносимая доза, будут зачислены лица в возрасте ≥ 6 лет.

Безопасность будет измеряться количеством и долей участников, испытывающих побочные эффекты, и иммунным ответом на RS1. Эффективность будет измеряться оценкой изменений зрительной функции и размера шизисной полости.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

27

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения включают:

  1. Заболевание сетчатки, согласующееся с диагнозом XLRS и документально подтвержденными мутациями в гене RS1.
  2. Индивидуум мужского пола в возрасте не менее 18 лет (фаза повышения дозы) или не менее 6 лет (фаза максимально переносимой дозы),
  3. Способен выполнять тесты зрительной функции и функции сетчатки,
  4. Острота зрения указана для каждой группы
  5. Не получавших CAI в настоящее время или в течение 3 месяцев до включения в исследование,
  6. Иметь приемлемые лабораторные параметры.

Критерии исключения включают:

  1. Предварительное получение любого продукта генной терапии AAV,
  2. Ранее существовавшие заболевания глаз, которые исключают запланированную интравитреальную инъекцию или мешают интерпретации конечных точек исследования или осложнений введения вектора.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группы 1А и 1Б
Субъекты в возрасте не менее 18 лет, получавшие более низкую дозу исследуемого препарата rAAV2tYF-CB-hRS1.
Биологический: rAAV2tYF-CB-hRS1
аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ретинохизин
Экспериментальный: Группы 2 и 2А
Субъекты в возрасте не менее 6 лет, получавшие среднюю дозу исследуемого препарата rAAV2tYF-CB-hRS1.
Биологический: rAAV2tYF-CB-hRS1
аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ретинохизин
Экспериментальный: Группа 3
Субъекты в возрасте не менее 18 лет, получавшие более высокую дозу исследуемого препарата rAAV2tYF-CB-hRS1.
Биологический: rAAV2tYF-CB-hRS1
аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ретинохизин
Экспериментальный: Группа 4
Субъекты в возрасте не менее 6 лет, получавшие максимально переносимую дозу исследуемого препарата rAAV2tYF-CB-hRS1, определенную для групп 1A, 1B, 2 и 3.
Биологический: rAAV2tYF-CB-hRS1
аденоассоциированный вирусный вектор, экспрессирующий ретинохизин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)
Количество участников с глазными побочными эффектами, оцененное с помощью стандартного офтальмологического обследования, включая биомикроскопию с щелевой лампой, тонометрию и непрямую офтальмоскопию.
С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение остроты зрения с коррекцией по сравнению с исходным уровнем (BCVA)
Временное ограничение: От дня 0 до месяца 12 (12 месяцев)
Изменение буквенной оценки ETDRS (раннее лечение диабетической ретинопатии). Минимальное значение=0; Максимальное значение=100. Более высокие баллы указывают на лучшую остроту зрения. Изменение = значение 12 Mo - базовое значение
От дня 0 до месяца 12 (12 месяцев)
Изменение размера шизисной полости по сравнению с исходным уровнем по данным оптической когерентной томографии (ОКТ)
Временное ограничение: С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)
Изменение объема кистозной полости (мм ^ 3), полученное с помощью оптической когерентной томографии (SD-OCT) сетчатки в спектральной области, что дает объемные измерения размера шизисной полости и общей полости кисты. Изменение = значение 12 Mo - базовое значение
С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)
Изменение по сравнению с исходным уровнем амплитуды зубца B в ответах на электроретинограмме (ЭРГ)
Временное ограничение: С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)
Изменение адаптированной к темноте амплитуды волны 3,0 В (мкВ). Изменение = значение 12 Mo - базовое значение
С 0-го дня до 12-го месяца (12 месяцев)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Applied Genetic Technologies Corp

Следователи

  • Директор по исследованиям: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

15 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGTC-RS1-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Х-сцепленный ретиношизис

Клинические исследования rAAV2tYF-CB-hRS1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться