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Segurança e eficácia do rAAV-hRS1 em pacientes com retinosquise ligada ao cromossomo X (XLRS)

8 de junho de 2023 atualizado por: Applied Genetic Technologies Corp

Um estudo de segurança e eficácia de vários locais, fase 1/2, de um vetor de vírus adeno-associado recombinante que expressa retinosquisina (rAAV2tYF-CB-hRS1) em pacientes com retinosquise ligada ao cromossomo X

Este estudo avaliará a segurança e eficácia de um vetor de vírus adeno-associado recombinante expressando retinosquisina (rAAV2tYF-CB-hRS1) em pacientes com retinosquise ligada ao cromossomo X. Até 27 participantes serão inscritos e 3 níveis de dose serão avaliados em um formato de escalonamento de dose.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este será um estudo não randomizado, aberto, de escalonamento de dose de Fase 1/2.

Serão inscritos até 27 participantes. Cada participante receberá o agente do estudo por injeção intravítrea em um olho em uma única ocasião. A inscrição começará com a dose mais baixa e prosseguirá para doses mais altas somente após a revisão dos dados de segurança por um Comitê de Monitoramento de Dados e Segurança (DSMC). Os participantes na fase de escalonamento de dose terão ≥ 18 anos de idade. Após a identificação da dose máxima tolerada, os indivíduos ≥ 6 anos de idade serão inscritos.

A segurança será medida pelo número e proporção de participantes com eventos adversos e resposta imune ao RS1. A eficácia será medida pela avaliação das alterações na função visual e no tamanho da cavidade da cise.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Os critérios de inclusão incluem:

  1. Doença retiniana compatível com diagnóstico de XLRS e mutações documentadas no gene RS1
  2. Indivíduo do sexo masculino com pelo menos 18 anos de idade (fase de escalonamento de dose) ou pelo menos 6 anos de idade (fase de dose máxima tolerada),
  3. Capaz de realizar testes de função visual e retiniana,
  4. Acuidade visual especificada para cada grupo
  5. Não tratado com CAIs atualmente ou dentro de 3 meses antes da inscrição no estudo,
  6. Ter parâmetros laboratoriais aceitáveis.

Os Critérios de Exclusão incluem:

  1. Recebimento prévio de qualquer produto de terapia genética AAV,
  2. Condições oculares pré-existentes que impediriam a injeção intravítrea planejada ou interfeririam na interpretação dos desfechos do estudo ou complicações da administração do vetor.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupos 1A e 1B
Indivíduos com pelo menos 18 anos de idade tratados com uma dose mais baixa do medicamento do estudo rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vetor de vírus adeno-associado expressando retinosquisina
Experimental: Grupos 2 e 2A
Indivíduos com pelo menos 6 anos de idade tratados com uma dose média do medicamento do estudo rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vetor de vírus adeno-associado expressando retinosquisina
Experimental: Grupo 3
Indivíduos com pelo menos 18 anos de idade tratados com uma dose mais alta do medicamento do estudo rAAV2tYF-CB-hRS1.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vetor de vírus adeno-associado expressando retinosquisina
Experimental: Grupo 4
Indivíduos de pelo menos 6 anos tratados com uma dose máxima tolerada do medicamento do estudo rAAV2tYF-CB-hRS1 determinado para os Grupos 1A, 1B, 2 e 3.
Biológico: rAAV2tYF-CB-hRS1
vetor de vírus adeno-associado expressando retinosquisina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Do dia 0 ao mês 12 (12 meses)
Número de participantes com eventos adversos oculares, avaliados por exame oftalmológico padrão, incluindo biomicroscopia com lâmpada de fenda, tonometria e oftalmoscopia indireta.
Do dia 0 ao mês 12 (12 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: Do dia 0 ao mês 12 (12 meses)
Mudança na Pontuação da Carta ETDRS (Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética). Valor mínimo=0; Valor máximo=100. Pontuações mais altas indicam melhor acuidade visual. Alteração = valor de 12 Mo - valor da linha de base
Do dia 0 ao mês 12 (12 meses)
Mudança da linha de base no tamanho da cavidade de cise na tomografia de coerência óptica (OCT)
Prazo: Do dia 0 ao mês 12 (12 meses)
Alteração no volume da cavidade cística (mm^3), obtida a partir da tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT) da retina, fornecendo medidas volumétricas do tamanho da cavidade da esquise e da cavidade total do cisto. Alteração = valor de 12 Mo - valor da linha de base
Do dia 0 ao mês 12 (12 meses)
Alteração da linha de base na amplitude da onda B nas respostas do eletrorretinograma (ERG)
Prazo: Do dia 0 ao mês 12 (12 meses)
Alteração na amplitude da onda B de 3,0 adaptada ao escuro (μV). Alteração = valor de 12 Mo - valor da linha de base
Do dia 0 ao mês 12 (12 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Applied Genetic Technologies Corp

Investigadores

  • Diretor de estudo: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2019

Conclusão do estudo (Real)

9 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimado)

15 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGTC-RS1-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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